Agendia公司在2020年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了FOCUS试验数据，表明MammaPrint在预测老年乳腺癌患者远处复发风险方面的临床实用性。该研究针对超过2000名65岁以上、1997年至2004年间被诊断的乳腺癌患者，旨在评估MammaPrint在70岁以上女性乳腺癌患者中的分层效果。结果显示，MammaPrint能够准确预测患者的10年无远处复发间隔，为临床高风险患者提供了新的治疗选择，如MammaPrint UltraLow Risk患者无需化疗，仅需有限或无他莫昔芬治疗。这些数据为临床医生和患者提供了更准确的治疗决策依据，有助于改善老年乳腺癌患者的治疗质量和生活质量。

2020年12月9日获悉，虚拟护理公司Story Health完成400万美元种子轮融资，本轮融资投资方包括General Catalyst和Define Ventures。该技术旨在通过远程医疗、数据模型和分析，帮助指导患者和专科医生完成护理过程。医生可以利用虚拟化的治疗管理，在一个统一的平台上看到各种临床、药房和实验室数据。

Prothena公司宣布其PRX004抗amyloid免疫疗法在ATTR淀粉样变性的一期临床试验中取得积极结果。该疗法旨在清除amyloid，以减缓神经病变的进展，并改善心脏收缩功能。在9个月的观察期内，7名可评估的患者中，神经病变的进展得到了减缓，其中3名患者的神经病变有所改善，所有患者的心脏收缩功能均得到改善。PRX004在所有剂量水平上均表现出良好的安全性和耐受性。Prothena管理层将讨论这些结果，并计划在2021年推进PRX004的临床研究。

PepGen，一家专注于治疗严重神经肌肉疾病的生物制药公司，已完成4500万美元的A轮融资，由RA Capital Management领投，牛津科学创新（OSI）等机构参与。该公司计划利用这笔资金推进其新一代细胞穿透肽与磷酰二胺吗啉寡核苷酸（PPMOs）的结合物进入临床试验，该结合物旨在纠正具有高度未满足医疗需求的疾病中的遗传缺陷。PepGen的专有PPMO技术将显著提高寡核苷酸向关键组织的递送，同时与竞争疗法相比提高安全性。PepGen的细胞穿透肽技术有望治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的罕见神经肌肉和神经疾病，其药物候选品能够到达所有受影响的组织，包括心脏组织，这对于治疗DMD患者的心脏疾病具有重要意义。

Noyo，一家领先的API平台，专注于推动保险行业的互联互通，于2020年12月9日宣布与Namely，一家服务于中型企业的领先人力资源平台，建立合作伙伴关系。此次合作旨在通过优化数据交换，提升Namely的福利管理平台。Noyo提供灵活的、不受特定承保商限制的API，确保数据交换的即时性和准确性，并能提前识别错误。Namely的CEO拉里·邓瓦恩表示，与Noyo的合作将使公司能够提供更快速、更可靠的福利服务。Noyo的CEO和联合创始人肖恩·戈金认为，这一合作将推动保险行业创新，为寻求更好福利解决方案的公司提供便利。Namely的客户将立即从扩展的连接性中受益。

REGENXBIO公司宣布，其基于 proprietary NAV® 技术平台的基因疗法RGX-121在治疗Mucopolysaccharidosis Type II（MPS II）患者的临床试验中取得积极进展。该疗法针对5岁以下MPS II患者，通过AAV9载体将编码iduronate-2-sulfatase（I2S）酶的基因直接输送到中枢神经系统。试验结果显示，RGX-121具有良好的安全性，并在患者体内观察到长期生物标志物活性和神经认知发展。此外，公司计划在2021年第一季度开始招募第三组更高剂量（2.0x10^11 GC/g脑质量）的患者。

Lovelace Biomedical与Lonza合作研发了一种新型5-氮杂胞苷吸入治疗肺癌的配方，该配方在肺鳞状细胞癌模型中显示出与传统给药方式相比的显著优势。该研究成果已发表在英国癌症杂志上，并在爱丁堡的药物递送到肺部会议上展示。该新型配方有望提高表观遗传疗法在治疗肺癌及其转移性疾病中的应用潜力。Lovelace Biomedical是一家非营利性合同研究组织，致力于基础和转化医学研究，帮助制药和生物技术公司推进药物研发。Lonza是一家全球领先的生物制药和特殊活性成分制造商，致力于通过创新药物帮助治疗和治愈各种疾病。

Citius Pharmaceuticals收到美国食品药品监督管理局（FDA）对Mino-Wrap Pre-IND咨询提交的书面回复和指导。Mino-Wrap是一种新型方法，旨在减少与组织扩张器使用相关的乳房切除术后的感染。FDA提供了关于生物吸收模拟研究、非临床支持、药物释放研究设计、大型动物药理学研究和28天毒性研究的建议。公司总裁兼首席执行官Myron Holubiak表示，FDA的指导对公司开发Mino-Wrap具有重要意义，因为这是一个未被充分认识的问题，而目前的预防措施效果不佳。Mino-Wrap是一种含有米诺环素和利福平的液化凝胶包装，旨在减少乳房重建手术后植入物相关的术后感染。

Celldex Therapeutics宣布，其开放标签临床试验的第一位患者已接受CDX-0159治疗，该药是一种针对慢性诱导性荨麻疹（CIndU）两种最常见形式——冷接触性荨麻疹和症状性皮肤划痕症——的人源化单克隆抗体。CDX-0159通过高特异性结合KIT受体并强力抑制其活性，而KIT受体酪氨酸激酶在包括肥大细胞在内的多种细胞中表达，调节肥大细胞的分化、组织募集、存活和活性。CDX-0159在Phase 1a单剂量、健康志愿者研究中表现出良好的安全性特征，以及血浆组胺酶的显著和持久降低，表明系统性肥大细胞消除。Celldex还宣布启动了一项针对慢性自发性荨麻疹的Phase 1b研究。该Phase 1b研究是一项开放标签临床试验，旨在评估CDX-0159单剂量的安全性，适用于最多20名对抗组胺药无反应的冷接触性荨麻疹（n=10）或症状性皮肤划痕症（n=10）患者。患者症状将通过类似现实生活中的触发情况进行诱导测试。CDX-0159将作为H1-抗组胺药的辅助治疗，静脉注射（3.0 mg/kg）。该研究预计在2021年第一季度末提供初步数据。

罗氏公司宣布与Moderna公司合作，利用Elecsys® Anti-SARS-CoV-2 S抗体测试在Moderna的mRNA-1273疫苗研究试验中，以定量测量SARS-CoV-2抗体水平，并帮助建立疫苗诱导的保护与抗受体结合域（RBD）抗体水平之间的相关性。该测试已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急使用授权（EUA）。罗氏的测试将帮助Moderna深入了解疫苗接种与抗体水平之间的关系，这对于评估个体何时需要加强免疫或回答其他临床相关问题具有重要意义。

CaaMTech公司宣布与马萨诸塞大学达特茅斯分校的化学与生物化学系成功续签并扩大了药物研究合作。该合作认可了化学与生物化学副教授David R. Manke及其团队在新型色胺合成和晶体学方面的成就，他们已成功合成超过70种新型色胺并对其进行了结构表征。CaaMTech的CEO Andrew Chadeayne表示，Dr. Manke及其团队在不到两年的时间里合成的色胺数量超过了历史任何时期。合作已产生多类新型分子，包括在迷幻植物和真菌中发现的天然色胺化合物的合成版本，如含裸盖菇素的“神奇蘑菇”。这些化合物作为CaaMTech与国家药物滥用研究所内部研究计划下的设计药物研究单位（DDRU）的CRADA协议的一部分，进入NIH实验室进行进一步研究。Dr. Manke表示，与CaaMTech的合作为学生提供了在实验室学习新技术并参与尖端治疗研究的机会，他还特别感谢有机会帮助退伍军人开发治疗PTSD的药物。这一合作对下一代迷幻药物的开发至关重要，有助于扩展下一代迷幻药物产品的活性成分菜单。

Alimera Sciences公司宣布其爱尔兰子公司Alimera Sciences Europe Limited在荷兰推出ILUVIEN产品，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和非感染性葡萄膜炎（NIPU）。ILUVIEN是一种持续释放的玻璃体植入物，已在多个欧洲国家获得批准，用于治疗慢性DME和预防复发性NIPU的复发。Alimera的合作伙伴Horus Pharma S.A.S.已获得定价和报销，并将于本月开始在荷兰销售ILUVIEN。此次荷兰的推出是Alimera执行其地理扩张战略的一部分，旨在为更多的新市场中的医生和患者提供ILUVIEN。Horus Pharma的首席运营官Maja Lausevic表示，ILUVIEN疗法及其CONTINUOUS MICRODOSING™技术的益处已受到当地眼科医生的广泛期待。Radboud大学医学中心的眼科教授Carel B. Hoyng表示，ILUVIEN作为一种长效类固醇，对DME和后部葡萄膜炎患者非常有用，可以减少注射负担。

Day Zero Diagnostics公司获得NIH下属NIAID的SBIR Phase I奖项，用于将Oxford Nanopore Technologies的ultra-long read genomic sequencing技术整合到其epiXact服务中，以快速检测医疗相关感染（HAI）爆发。epiXact服务为感染控制专业人员提供全基因组测序的精确性和清晰度，以便在爆发调查中迅速做出反应。该服务可在两天内或更短时间内提供病原体相关性的明确结论。随着抗生素耐药性生物的日益普遍，医疗相关感染的风险显著增加，每年导致约99,000名患者死亡。epiXact旨在帮助医疗机构在感染爆发初期做出关键干预决策。该奖项将有助于加速将ONT的ultra-long read genomic sequencing技术整合到服务中，为感染控制专业人员提供更快的准确决策信息。

Tremeau Pharmaceuticals宣布，其研发的TRM-201（罗非昔布）临床试验获得Gurnet Point Capital的投资支持，包括针对血友病性关节炎的III期临床试验。TRM-201是一种COX-2选择性非甾体抗炎药，此前作为VIOXX上市，但因其心血管安全问题被撤市。Tremeau计划在2021年初启动TRM-201的注册性试验，旨在为血友病性关节炎患者提供非阿片类止痛新选择。Gurnet Point Capital认为，这一投资能为血友病患者提供长期急需的疼痛管理方案。FDA已同意Tremeau进行TRM-201的III期临床试验。

Intec Pharma与英国GW Research Limited达成可行性协议，共同探索使用Accordion Pill（AP）平台进行一项未公开的研究项目。Intec Pharma是一家专注于开发基于其专有Accordion Pill平台技术的药物的临床阶段生物制药公司，其Accordion Pill是一种口服药物递送系统，旨在通过高效的胃部滞留和特定释放机制提高现有药物和研发中药物的疗效和安全性。Jeffrey A. Meckler，Intec Pharma的副董事长兼首席执行官表示，公司对与GW的合作感到非常兴奋，并认为此类合作有助于评估Accordion Pill平台在创新药物开发中的效用。具体协议细节未公开。

加拿大卫生部门批准了辉瑞公司和BioNTech SE合作研发的mRNA COVID-19疫苗（BNT162b2）的紧急使用授权，并计划通过2021年向加拿大供应至少2000万剂疫苗。该疫苗的分配将根据国家疫苗接种咨询委员会（NACI）的指导方针进行优先排序。BioNTech将持有加拿大的监管批准权，而辉瑞加拿大将拥有商业化权利。该疫苗在英国和巴林之后，成为第三周内批准使用该疫苗的国家。辉瑞加拿大和BioNTech将继续与全球各国政府和卫生部门合作，以确保BNT162b2疫苗尽快到达最需要的人群。

在24周时，asciminib将主要分子反应（MMR）率几乎翻倍，与Bosulif相比，在至少对两种前酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法产生耐药性或耐受性不良的慢性髓性白血病（CML）患者中。这些数据强调了asciminib在帮助CML患者方面的潜力，尤其是在后期治疗线中，这些患者可能面临无法忍受的副作用。在ASH大会上展示的数据显示，asciminib（ABL001）作为一种新型研究性治疗，专门针对ABL我的里斯酰口袋（STAMP），在24周时，与Bosulif相比，在先前接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性的慢性髓性白血病慢性期（Ph+ CML-CP）患者中，MMR率几乎翻倍（25.5% vs. 13.2%）。尽管CML治疗取得了显著进展，但许多接受两种或更多TKI治疗的患者仍然难以忍受，并且后期治疗线的耐药率仍然很高。Asciminib在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，有望成为CML患者的新治疗选择。