Eiger生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对lonafarnib治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或早老症）和早老性层粘连蛋白病的IND申请。Eiger与Progeria研究基金会合作，计划在2019年向FDA提交新药申请。lonafarnib是一种针对丙型肝炎delta病毒感染和早老症及早老性层粘连蛋白病的first-in-class前体化抑制剂。Eiger承诺为患有这些致命疾病的患者带来首个批准的治疗方案。早老症是一种罕见的快速衰老遗传疾病，由lamin A基因的点突变引起，导致异常蛋白progerin的产生。早老性层粘连蛋白病是由lamin A和/或Zmpste24基因的突变引起的加速衰老遗传疾病。Lonafarnib是一种口服有效的farnesyltransferase抑制剂，已被授予早老症孤儿药资格。Eiger是一家专注于罕见病和超罕见病靶向疗法的后期生物制药公司，其领先项目lonafarnib正在开发中。

Aduro Biotech在2018年12月3日宣布，在60届美国血液学会（ASH）年会上，其首个抗APRIL抗体BION-1301的初步临床数据支持其在多发性骨髓瘤（MM）治疗中的潜力。研究显示，阻断APRIL与BCMA和TACI结合的疗法可能同时针对MM细胞和APRIL诱导的免疫抑制。这些研究支持了BION-1301作为MM治疗研究药物的理由。此外，研究显示MM所有阶段的APRIL血清水平均升高，表明APRIL在早期发展和发病机制中发挥作用。Aduro正在进行一项1/2期多中心、开放标签研究，旨在评估BION-1301在复发性或难治性MM患者中的安全性和活性。

Xenon Pharmaceuticals Inc.宣布其Kv7钾通道调节剂XEN1101获得加拿大卫生部的批准，可启动针对成人局灶性癫痫的2期临床试验，并计划在2019年第一季度在美国提交IND申请。公司CEO Simon Pimstone表示，XEN1101的1期临床试验结果支持其进入2期临床试验，预计将在新的一年早期开始患者招募。此外，XEN901的1期临床试验中期结果也将在美国癫痫学会年会上展示，XEN901是一种强效、高度选择性的Nav1.6钠通道抑制剂，用于治疗癫痫。XEN1101的2期临床试验设计为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估XEN1101作为成人局灶性癫痫辅助治疗的临床疗效、安全性和耐受性。

Onconova Therapeutics公司在第60届美国血液学会（ASH）年会上报告了其新型药物rigosertib与azacitidine（Vidaza®）联合治疗高风险（HR）骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效和安全性结果。该研究显示，在90%的总体响应率中，包括34%的完全缓解（CR）率和54%的响应率，以及8%的CR/部分缓解（PR）率。对于既往未接受过HMA治疗的患者，中位缓解持续时间是12.2个月，而对于HMA治疗失败的患者，中位缓解持续时间是10.8个月。基于该新型组合的安全性和有效性，计划进行一项关键的III期临床试验，针对未接受过HMA和化疗的HR-MDS患者。研究中的74名患者接受了口服rigosertib与azacitidine的联合治疗，其中55名患者可评估，29名患者接受了每日1,120 mg的口服rigosertib，26名患者接受了每日840 mg的口服rigosertib。总体而言，该组合在HMA治疗初治和复发/难治性MDS患者中耐受性良好，并产生了令人鼓舞的总体响应率和完全缓解率。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-2925在治疗纤维肌痛的探索性研究中取得积极结果。研究显示，NYX-2925在11名纤维肌痛患者中，对中枢疼痛处理标记物的变化具有统计学意义的改善，同时在多个次要终点上也观察到改善趋势，包括平均每日疼痛评分和修订版纤维肌痛影响问卷（FIQR）。NYX-2925在研究中表现出良好的耐受性，没有患者报告治疗相关的严重不良事件。基于这些积极的数据，Aptinyx计划在2019年启动一项更大规模的NYX-2925纤维肌痛患者II期研究。

Bio-Path Holdings公司利用其专有的DNAbilize® antisense RNAi纳米颗粒技术，正在开发一系列针对癌症的靶向核酸药物。公司宣布，在2018年美国血液学会（ASH）年会上，展示了其针对急性髓系白血病（AML）的prexigebersen药物的Phase 2研究中期数据。研究评估了prexigebersen与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗未经治疗的AML患者的疗效和安全性。结果显示，prexigebersen在治疗AML患者中表现出良好的安全性，17名可评估的患者中有4名（24%）达到完全缓解，4名患者病情稳定，其中包括1名达到形态学无白血病状态的患者和2名骨髓原粒细胞显著减少的患者。总共有47%的可评估患者对联合治疗有某种形式的反应，包括病情稳定。这一结果在具有挑战性的患者群体中令人鼓舞，其中大多数患者有继发性AML或不良风险AML，与单独使用LDAC的7-13%的CR（完全缓解）、CRp（完全缓解伴血小板恢复不完全）和CRi（完全缓解伴血液学恢复不完全）率相比，效果更佳。

Aptose Biosciences宣布，其研究团队在德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导下，展示了CG-806这一强效FLT3/pan-BTK抑制剂的抗白血病作用，该药物能够克服其他FLT3抑制剂常见的耐药性。研究数据在2018年12月2日美国血液学会60届年会上的海报展示中受到关注。CG-806通过抑制自噬、FLT3和BTK信号通路，可能克服AML中的FLT3抑制剂耐药性。该药物在体外和PDX模型中表现出显著的抗白血病活性，并有望在AML和B细胞淋巴瘤患者中开发。Aptose Biosciences致力于开发针对血液肿瘤的个性化疗法，其产品线包括APTO-253和CG-806等。

Trillium Therapeutics公司在2018年12月3日宣布，其CD47阻断剂TTI-621在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的临床试验中取得新进展。在圣地亚哥举行的美国血液学会60届年会上，公司展示了TTI-621的良好耐受性和生物活性，特别是在非注射部位的肿瘤活动迹象令人鼓舞。临床试验中，TTI-621在27名患者中表现出良好的耐受性，且没有观察到3级或更高等级的毒性。在所有疾病阶段中，91%的患者（22/22）的复合评估指数病变严重程度（CAILS）评分迅速下降，其中41%的患者（9/22）的CAILS评分下降50%或更多。此外，TTI-621局部给药导致巨噬细胞和CD8+ T细胞的快速浸润。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布，其在血液学和肿瘤学领域的生物技术公司，通过一项前瞻性2期临床试验，展示了使用口服甲酰四氢叶酸（左旋四氢叶酸）作为FOLOTYN（普拉特雷扎特）辅助治疗血液恶性肿瘤（包括PTCL和CTCL）患者口腔黏膜炎的效果。研究结果显示，在FOLOTYN治疗后24小时开始，连续两天口服25毫克左旋四氢叶酸片剂（总计六次剂量，每周累积剂量150毫克），显著降低了口腔黏膜炎的发生率，从使用FOLOTYN的52%降低至5.7%。该研究结果在2018年美国血液学会第60届年会上以海报形式展出。研究的主要调查员表示，这项研究为左旋四氢叶酸作为FOLOTYN患者的预防方案奠定了基础。FOLOTYN是一种用于治疗复发或难治性PTCL的药物，但口腔黏膜炎是其常见并发症，可能导致治疗延迟或生活质量下降。

Tiziana Life Sciences公司宣布已完成其针对炎症和肿瘤治疗的创新药物Milciclib的Phase 2a临床试验的患者招募。该试验是一项为期6个月的单一臂、重复剂量研究，旨在评估Milciclib在索拉非尼耐药或不耐受、无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。初步数据预计将在2019年第二季度公布。试验中，Milciclib表现出良好的耐受性，独立数据监测委员会（IDMC）未发现任何主要耐受性问题，并允许继续招募患者。此外，该公司还在开发针对肝脏疾病的Foralumab，这是一款针对CD3的全人源单克隆抗体，具有广泛的应用潜力。

Biohaven公司宣布其Zydis®口服崩解片（ODT）形式的rimegepant（一种口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂）在急性治疗偏头痛的III期临床试验中取得积极结果。该试验（BHV3000-303或研究303）评估了rimegepant的疗效和安全性。结果显示，rimegepant Zydis ODT在两个主要终点以及21个预先设定的次要结果指标上均优于安慰剂。患者在接受rimegepant Zydis ODT治疗后，疼痛缓解开始于15分钟，并在60分钟时达到统计学上的显著差异。此外，与安慰剂相比，接受rimegepant Zydis ODT治疗的患者中有更大比例的人在60分钟内恢复正常功能。在单剂量治疗后，rimegepant的持续临床益处持续至48小时。安全性方面，rimegepant的安全性观察结果与研究301和302的结果一致。Biohaven公司表示，rimegepant有望成为治疗偏头痛的重要新选择。

Novartis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）1型的基因替换疗法AVXS-101（现更名为ZOLGENSMA）的生物制品许可申请（BLA）。ZOLGENSMA是一种单次输注的基因疗法，旨在治疗SMA 1型，这是一种导致婴儿死亡的主要原因。该疗法基于START临床试验的数据，该试验显示与SMA 1型的自然病程相比，ZOLGENSMA显著提高了生存率和在发育里程碑方面的改善。ZOLGENSMA是首个使用基因替换疗法治疗罕见单基因疾病的专有平台，该疗法通过替换缺失或缺陷的基因来纠正遗传疾病的根本原因。FDA对ZOLGENSMA的优先审评意味着预计在2019年5月前采取监管行动。

罗氏公司宣布，其研发的抗癌药物Polatuzumab vedotin与MabThera/Rituxan（利妥昔单抗）及苯达莫司汀（BR）联合使用，在GO29365临床试验中显著提高了复发性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的总生存期。与单独使用BR相比，联合治疗将总生存期延长了一倍以上，中位生存期超过一年。该研究是首个随机对照试验，表明Polatuzumab vedotin对不适合造血干细胞移植的患者具有生存益处。这些数据将在2018年12月1日美国血液学会（ASH）年会上公布，并将提交给全球卫生当局进行审批考虑。Polatuzumab vedotin是一种针对CD79b蛋白的新型抗体药物偶联物（ADC），目前正被研究用于治疗多种类型的非霍奇金淋巴瘤。

LEO Pharma公司宣布启动两项针对成人轻度至重度特应性皮炎和慢性手部湿疹的2b期临床试验，研究新型局部Janus激酶抑制剂delgocitinib乳膏的疗效和安全性。试验采用双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围设计，评估每日两次局部使用delgocitinib乳膏的效果。研究旨在满足这两种疾病的治疗需求，尤其是寻找疗效高、副作用少的创新治疗方法。

Nordic Nanovector公司在60届美国血液学会年会上公布了其Betalutin®（177Lu-lilotomab-satetraxetan）治疗复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（R/R iNHL）的LYMRIT 37-01 Phase 1/2临床试验的更新结果。该研究数据集包括74名可评估的患者，所有患者均接受了Betalutin®的单次给药，并随访了六个月或更长时间。结果显示，Betalutin®单次给药在复发iNHL患者中耐受性良好，并继续显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性，特别是对滤泡性淋巴瘤（FL）患者。该研究确定了两个推荐的Phase 2剂量，目前正在关键的Phase 2b PARADIGME试验中进行比较。

Celgene公司宣布了AUGMENT 3期临床试验的结果，该研究显示，与单独使用利妥昔单抗相比，将雷利马德（lenalidomide）与利妥昔单抗（R2）联合使用在复发/难治性惰性淋巴瘤患者中显示出更优的无进展生存期（PFS）。该数据由John Leonard博士在圣地亚哥举行的第60届美国血液学学会（ASH）年会和展览会上进行口头报告。这项3期随机、双盲、国际临床试验评估了R2与利妥昔单抗加安慰剂（R-placebo）在复发/难治性滤泡性（n=295）和边缘区（n=63）淋巴瘤患者中的疗效和安全性。研究显示，R2组在无进展生存期（PFS）这一主要终点上，与R-placebo组相比，具有高度统计学意义的改善。雷利马德与利妥昔单抗联合治疗的患者中位PFS为39.4个月，而接受R-placebo治疗的患者为14.1个月（P

bluebird bio公司与Celgene公司宣布了正在进行的1期临床试验bb21217（CRB-402）的初步数据，该试验是一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的下一代抗BCMA CAR T细胞疗法的研究。bb21217使用bb2121嵌合抗原受体（CAR）分子，其制造工艺旨在提高CAR T细胞的功能持久性。在动物研究中，bb21217显示出改进的功能持久性和增加的抗肿瘤活性。初步结果显示bb21217在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出良好的临床反应，安全性结果可控，大多数患者达到了客观反应。bb21217正在进行的1期CRB-402研究中评估更高剂量，以进一步确定其作为复发/难治性多发性骨髓瘤治疗选择的可能性。