BeyondSpring公司宣布，其关键性研究105的3期部分已达到主要终点，即Plinabulin在治疗化疗引起的骨髓抑制（CIN）方面与Neulasta相比非劣效，且在预先设定的中期分析中具有统计学意义。该研究评估了105名接受docetaxel化疗的患者，Plinabulin作为单一药物与Neulasta进行了一对一比较。基于此3期试验结果和106期研究2期部分的数据，BeyondSpring计划向中国食品药品监督管理局（CFDA）或国家药品监督管理局（NMPA）提交Plinabulin治疗CIN的新药申请（NDA），并计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交NDA。研究105的3期部分是一项多中心、双盲、随机研究，旨在评估Plinabulin与Neulasta在105名晚期乳腺癌、激素难治性前列腺癌和晚期非小细胞肺癌患者中的疗效。Plinabulin是一种海洋来源的小分子，目前正处于晚期临床试验阶段，用于预防化疗引起的骨髓抑制和作为非小细胞肺癌的抗癌疗法。

Moleculin Biotech公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了WP1066药物候选产品的孤儿药地位申请，WP1066是一种针对罕见且难以治疗的癌症，如胶质母细胞瘤的药物。公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示，WP1066的临床进展令人鼓舞，并相信其有资格获得孤儿药地位。孤儿药地位旨在促进罕见病药物的开发，并为药物开发者提供税收抵免、免除某些FDA申请费和市场独家权等好处。Moleculin Biotech专注于开发基于德克萨斯大学系统MD安德森癌症中心发现的抗癌药物候选产品，包括Annamycin和WP1066。

Supernus Pharmaceuticals宣布，其开发的SPN-812在两项针对儿童ADHD治疗的III期关键研究中均达到主要终点，显示出对多动/冲动和注意力不集中亚型的疗效。研究显示，SPN-812在100mg和200mg剂量下，对P301研究中的患者，以及200mg和400mg剂量下，对P303研究中的患者，均显示出与安慰剂相比的显著疗效。SPN-812具有良好的耐受性，不良事件发生率低，停药率低。公司预计将在2018年底前公布青少年I期III期试验P302的顶层数据，并在2019年底前公布第二项青少年III期试验P304的顶层数据。公司预计将在2019年下半年提交SPN-812的新药申请，并在2020年下半年在美国FDA批准后上市。

Dermavant Sciences，Roivant Sciences的皮肤病学子公司，宣布将在2018年12月12日至15日在奥地利维也纳举行的第三届炎症性皮肤病峰会（ISDS）上展示cerdulatinib的新数据。公司将展示cerdulatinib治疗特应性皮炎的安全性和有效性数据，以及该药物在治疗白化病（一种皮肤脱色症）中的抗炎和皮肤复色作用。Dermavant正在开发局部用cerdulatinib，这是一种潜在的首个JAK和Syk通路非类固醇抗炎抑制剂，可能抑制促炎细胞因子的作用。如果获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，局部用cerdulatinib可能为特应性皮炎和其他炎症性皮肤病，如白化病提供重要的治疗选择。会议中，Dermavant将展示cerdulatinib在特应性皮炎患者中改善细胞和分子皮肤特征的数据，以及其在小鼠白化病模型中的研究。

Lupin Pharma Canada宣布获得加拿大卫生部的批准，将ZAXINE® 550 mg（利福昔明）用于治疗成人腹泻型肠易激综合症（IBS-D）。ZAXINE® 550 mg在2018年12月通过战略许可协议与全球最大的专注于胃肠道疾病预防和治疗的制药公司之一Salix Pharmaceuticals, Ltd.合作上市。该协议赋予Lupin在加拿大推广、分销和营销ZAXINE®的独家权利。ZAXINE®此前已获得降低成人肝性脑病（HE）风险批准。加拿大是全球IBS发病率最高的国家之一，影响着13-20%的人口，其中约三分之一的患者以腹泻为主要症状。ZAXINE®的疗效和安全性在三项III期安慰剂对照试验中得到证实，显著缓解了IBS-D患者的症状。Lupin是一家全球性的创新领导型制药公司，专注于开发和交付各种品牌和通用制剂、生物技术产品和API。

Stemline Therapeutics公司在2018年ASH年会上展示了ELZONRIS（tagraxofusp；SL-401）的临床试验更新数据。在BPDCN患者中，ELZONRIS显示出良好的疗效和安全性，包括90%的总缓解率、72%的完全缓解率，以及45%的患者桥接到干细胞移植。在美国，ELZONRIS的生物制品许可申请正在优先审查中，预计2019年2月21日有行动日期。在欧洲，EMA已授予加速评估计划，预计2019年第一季度提交营销授权申请。此外，ELZONRIS在CMML和MF患者中也显示出疗效，包括脾脏和骨髓反应，并具有可管理的安全性。患者入组和随访继续进行，预计2019年将提供更多更新。基于这些令人鼓舞的结果，正在评估包括单药、联合和注册导向试验在内的下一步计划。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物ROLONTIS在2018年圣安东尼奥乳腺癌会议上展示了其在Phase 3 RECOVER临床试验中的数据，证实了该药在减少接受化疗的乳腺癌患者严重中性粒细胞减少症持续时间（DSN）方面的有效性和安全性。该药是一种新型的长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），用于治疗接受骨髓抑制性细胞毒性化疗的患者的中性粒细胞减少症。研究结果显示，ROLONTIS在Cycle 1中的平均DSN与pegfilgrastim相比非劣效（p

Daiichi Sankyo公司宣布，在2018年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，展示了U3-1402抗体偶联药物（ADC）在42名HER3阳性转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性更新结果。U3-1402是一种正在研发的HER3靶向ADC，研究显示，在剂量递增和剂量确定阶段，42名可评估的患者中，U3-1402的总体缓解率为42.9%，疾病控制率为90.5%，中位随访时间为10.5个月。安全性方面，U3-1402表现出可管理的安全性特征，最常见的不良事件包括恶心、血小板减少、食欲下降等。Daiichi Sankyo公司表示，这些初步结果支持了U3-1402在HER3阳性乳腺癌患者中的活性，并认为U3-1402可能为HER3表达型转移性乳腺癌患者提供新的治疗选择。

AbbVie公司宣布停止TAHOE试验的招募，该试验是一项评估Rovalpituzumab Tesirine（Rova-T）作为晚期小细胞肺癌（SCLC）二线疗法的3期研究。独立数据监测委员会（IDMC）建议停止招募，因为与托泊替康对照组相比，Rova-T组的总生存期较短。对于目前在接受Rova-T治疗的TAHOE试验患者，IDMC建议研究人员和患者根据患者的个体反应来决定是否继续治疗。IDMC的建议仅适用于TAHOE研究，不影响其他Rova-T临床试验。AbbVie公司表示，患者是首要考虑，对参与试验的患者和医生表示深深的感激，并承诺继续发现和开发针对癌症的变革性疗法。Rova-T是一种针对癌症干细胞相关蛋白DLL3的抗体-药物偶联物，正在研究作为SCLC的三线治疗。AbbVie致力于通过结合生物学核心领域的深入知识和尖端技术，以及与合作伙伴的合作，发现和开发治疗癌症的药物。

Apexian Pharmaceuticals研发的APX3330有望成为治疗化疗引起的周围神经病变（CIPN）的新药物。该药物在临床试验中表现出阻止肿瘤生长并保护神经细胞的作用，目前正在进行安全性试验。公司创始人兼首席科学官Mark Kelley博士在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上展示了试验结果，APX3330有望在2019年进行针对抗肿瘤和抗CIPN的二期临床试验。APX3330的成功基于Kelley及其团队对关键DNA修复蛋白APE1/Ref-1的研究，该药物通过调节蛋白活性来预防或修复神经元损伤，同时不刺激癌细胞。Apexian致力于开发针对APE1蛋白多种功能的创新抗癌化合物，以改善患者的生活质量。

Daré Bioscience公司宣布收购Hammock Pharmaceuticals、TriLogic Pharma和MilanaPharm公司关于治疗细菌性阴道炎的MP-101全球权益，以及利用其专有的水凝胶药物递送技术。细菌性阴道炎是一种由阴道内细菌过度生长引起的阴道炎症，特点是阴道分泌物、异味、瘙痒和排尿时疼痛。MP-101是一种含有克林霉素的凝胶，旨在提供更长时间的药物释放，以改善细菌性阴道炎的治疗效果。Daré计划在2019年下半年开始MP-101的III期临床试验，并有望在2020年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。当前的治疗方法成功率低于70%，而MP-101在30名女性的初步研究中显示出88%的治愈率。

Ra Pharmaceuticals宣布，根据与默克公司（在美国和加拿大以外的地区称为MSD）的合作协议，已获得一笔开发里程碑付款。这笔付款与两家公司合作开发的一个非补体心血管靶点相关，该靶点具有巨大的市场潜力。自2013年起，这一合作利用了Ra Pharma的Extreme Diversity平台，旨在生产具有抗体多样性和特异性的大环肽，同时保留小分子的药理属性。Ra Pharma的Extreme Diversity平台能够产生具有高生物利用度、稳定性、细胞渗透性和活性的药物样肽，可能满足与单克隆抗体、生物制剂和肽疗法相关的未满足需求。根据协议条款，Ra Pharma有资格从默克获得高达5900万美元的额外里程碑付款，基于实现开发、监管和商业化里程碑。Ra Pharma还有资格从合作产生的任何未来销售中获得低至中位个位数的版税。Ra Pharma是一家专注于开发针对补体介导疾病的下一代疗法的临床阶段生物制药公司。

Eisai公司与伦敦大学学院（UCL）宣布开始准备在2018财年内针对阿尔茨海默病患者进行E2814药物的I期临床试验。E2814是一种针对tau蛋白的单克隆抗体，旨在减缓阿尔茨海默病和其他tauopathies的进展。E2814是Eisai与UCL合作发现的首个候选药物，该合作始于2012年，并已延长至2023年。Eisai旨在通过开放创新战略与顶尖研究人员合作，将新的研究成果转化为针对神经退行性疾病患者的创新治疗方法。阿尔茨海默病是一种慢性、进展性的神经退行性疾病，特征是大脑中形成蛋白质沉积物——斑块（由淀粉样蛋白组成）和神经纤维缠结（由tau蛋白组成）。tau“种子”被认为随着疾病的发展在脑部不同区域之间传播。E2814的独特设计旨在针对tau“种子”，防止神经纤维缠结的进一步积累，从而可能减缓疾病的进程。全球约有5000万痴呆症患者，预计随着全球人口老龄化加剧，痴呆症患者数量将继续上升，到2030年将达到约8200万，到2050年将达到约1.52亿。因此，应对痴呆病的全球性举措是一个重要议题，人们希望能够迅速开发出满足这些未满足医疗需求的药物。

Intellia Therapeutics宣布与Novartis扩大细胞疗法合作，将CRISPR/Cas9技术应用于眼干细胞治疗。Novartis将获得使用这些干细胞开发基于CRISPR/Cas9产品的权利，Intellia将获得一次性1000万美元的现金支付，并可能获得后续的成功里程碑和版税。此外，Intellia将获得Novartis的脂质纳米颗粒（LNP）技术在体内和体外基因组编辑应用的全权使用许可，这将有助于其开发专有的细胞疗法。Intellia保留对CRISPR/Cas9技术的其他应用权利，包括眼病治疗。

瑞士生物制药公司Auris Medical Holding AG宣布，其鼻腔用倍他司汀研发项目将进行战略扩张。公司已获得倍他司汀治疗与普拉德-威利综合征（PWS）相关的肥胖症的孤儿药资格，并签署了意向书，计划获得两项美国专利的独家许可，分别用于治疗抑郁症和注意力缺陷/多动障碍（ADHD）。倍他司汀作为一种组胺类似物，在治疗眩晕、预防抗精神病药物引起的体重增加、减少白天过度嗜睡和改善认知功能方面显示出潜力。Auris Medical计划在2019年第一季度开始两项概念验证研究，包括一项针对眩晕的2期临床试验和一项针对抗精神病药物引起的体重增加的1b期临床试验。

4D Molecular Therapeutics与Casey Eye Institute和Oregon National Primate Research Center达成合作，共同研究开发针对退化性视网膜疾病的基因疗法。4DMT将提供其专有的向量、基因疗法产品技术、开发专长和制造能力，而CEI和ONPRC将提供研究人员和资源以支持联合研究项目。此合作旨在加速新治疗方法的转化，为目前无法治愈的视网膜疾病提供治疗方案。

Vitruvias Therapeutics Inc.与Bora Pharmaceutical达成协议，将许可一种已批准的氯化钾缓释ANDA，该产品将由Bora Pharmaceutical的竹南工厂生产，该工厂近期从Impax收购。Vitruvias的董事长兼首席执行官Carl Whatley表示，Bora的竹南工厂是业界一流的制造设施，其规模、质量体系、先进的高容量设备和高效的人员使其成为Vitruvias复杂口服固体制剂产品组合的理想选择。Bora Pharmaceuticals的董事长兼首席执行官Bobby Sheng表示，与Vitruvias的合作令Bora感到荣幸，并期待与Vitruvias建立长期合作关系。氯化钾缓释片用于预防或治疗低血钾症，截至2018年9月，所有形式的氯化钾缓释片年销售额约为16.6亿美元。这是Vitruvias与Bora之间的首次合同制造协议。Vitruvias是一家专注于开发、制造和销售技术难度较大的仿制药的公司，成立于2013年，主要关注通用无菌注射剂市场、半固体制剂市场和精选高价值口服固体制剂。Bora Pharmaceuticals是一家在台湾上市的公司，提供从CD