开拓药业有限公司宣布，将在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会上公布其研发的ALK-1抗体GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌的II期临床试验积极数据。该研究显示联合疗法疗效显著，安全性良好。GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成。开拓药业计划在中国和美国开展多个治疗晚期HCC的国际多中心II/III期临床试验，并探索治疗其他实体瘤。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线，包括正在开展临床研究的5款产品和正在进行临床前研究的多个项目。

Biogen和Eisai宣布，Biogen已向日本厚生劳动省提交了aducanumab的新药申请，这是一种针对阿尔茨海默病的实验性疗法。aducanumab是一种针对淀粉样β蛋白的抗体，临床试验显示，它能够清除大脑中的淀粉样β蛋白，并显著减缓阿尔茨海默病轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病痴呆患者的临床衰退。这是Biogen在日本提交的第三个监管批准申请，也是全球范围内与Eisai合作的成果。aducanumab目前在美国和欧洲也正在进行监管审查。如果获得批准，它将成为第一种能够显著改变阿尔茨海默病病程的治疗方法。

Oncopeptides公司宣布，其针对难治性血液病开发的治疗药物melflufen（与地塞米松联合使用）在复发难治性多发性骨髓瘤中的关键性2期HORIZON研究已发表在同行评审的《临床肿瘤学杂志》上。该研究数据是美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行的优先审评新药申请的基础，申请加速批准melflufen与地塞米松联合用于治疗至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38单克隆抗体耐药的三重耐药多发性骨髓瘤患者。HORIZON研究结果显示，melflufen与地塞米松联合使用可能为治疗难治性和预后较差的患者提供一种新的治疗选择，包括三重耐药骨髓瘤患者和有髓外疾病的患者。该研究包括157名经过大量治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者，他们接受了超过2种早期治疗方案，包括免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂，并对泼马唑米德和/或达尔达木单抗耐药。该研究结果表明，melflufen与地塞米松联合使用在经过大量治疗的患者中表现出令人鼓舞的疗效和可管理的安全性特征。

Ascentage Pharma宣布其新型Bcl-2抑制剂APG-2575的临床开发进展，该药物针对癌症、慢性乙型肝炎和与年龄相关的疾病。APG-2575是一种口服的小分子Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞中正常的凋亡过程。该药物在Bcl-2依赖性肿瘤细胞中表现出强大的抗肿瘤活性，并且与其他抗癌药物联合使用时显示出广泛的抗肿瘤活性。APG-2575是中国首个进入临床开发的Bcl-2抑制剂，目前在中国、澳大利亚和美国进行多项Ib/II期临床试验。Ascentage Pharma致力于开发抑制蛋白质-蛋白质相互作用以恢复细胞凋亡或程序性细胞死亡的疗法，拥有包括Bcl-2、Bcl-xL和IAP/MDM2-p53通路抑制剂在内的多个临床药物候选者。

基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国FDA批准GAVRETO™（普拉替尼）治疗RET变异甲状腺癌患者，适应症包括12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌及甲状腺癌成人和儿童患者。此批准基于确证性试验验证临床获益。普拉替尼已获FDA加速批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者。Blueprint Medicines将与罗氏旗下基因泰克共同负责普拉替尼在美国的商业化。基石药业在国内已受理普拉替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请，并纳入优先审评。基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作，获得普拉替尼在大中华区独家开发和商业化授权。基石药业致力于开发创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，拥有丰富产品管线和经验丰富的管理团队，旨在成为全球领先的生物制药公司。

Immutep Limited宣布，其中国合作伙伴EOC Pharma将启动一项针对152名中国转移性乳腺癌患者的Phase II临床试验，评估eftilagimod alpha与紫杉醇化疗联合使用的疗效和安全性。该试验将在2021年第一季度开始，预计持续24个月，并在中国的20个临床试验点进行。试验结果将包括无进展生存期、总生存期和总缓解率。EOC Pharma已获得中国国家药品监督管理局的积极科学建议，允许在2021年第一季度开始招募和给药。该试验是基于Immutep的AIPAC研究，该研究显示eftilagimod alpha与紫杉醇联合使用在转移性乳腺癌患者中显示出令人鼓舞的数据。

Puma Biotechnology在2020年虚拟圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示了SUMMIT II期临床试验中neratinib的最新结果。该研究是一项开放标签、多中心、国际性的研究，旨在评估neratinib对具有HER2突变或EGFR exon 18突变的实体瘤或肺癌患者的安全性和有效性。在HER2突变、激素受体阳性的乳腺癌队列中，51名患者接受了neratinib联合trastuzumab和fulvestrant的治疗。结果显示，37名可评估的患者中有17名（45.9%）出现了客观反应，包括1例完全反应和16例部分反应，20名（54.1%）患者观察到临床获益。安全性方面，最常见的不良反应是腹泻，39.2%的患者出现了3级腹泻。Komal Jhaveri博士表示，neratinib联合trastuzumab和fulvestrant在预先治疗的患者中显示出令人鼓舞的临床活性。Puma Biotechnology首席执行官Alan H. Auerbach表示，他们期待在2021年上半年完成SUMMIT试验中neratinib在激素受体阳性乳腺癌患者中的随机队列的入组。

G1 Therapeutics公司公布了其临床试验数据，显示其研发的抗癌药物trilaciclib在治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）时，与化疗联合使用能显著提高患者的总生存期（OS）。这些数据在2020年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上以海报形式展示。trilaciclib是一种新型抗癌药物，旨在改善化疗患者的治疗效果。公司计划在2021年初启动一项关键性试验，以进一步验证trilaciclib在mTNBC治疗中的潜力。此外，公司还展示了其另一款药物rintodestrant在治疗ER+、HER2-乳腺癌的临床试验数据，该药物是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。

Five Prime Therapeutics宣布，将在2021年1月15日举行的ASCO胃肠道癌症研讨会上口头报告其全球随机双盲安慰剂对照的2期FIGHT临床试验的详细结果。该试验评估了bemarituzumab与mFOLFOX6化疗联合使用在FGFR2b阳性（FGFR2b+）、非HER2阳性（non HER2+）的晚期胃癌和胃食管结合部（GEJ）癌症患者中的疗效。结果显示，与mFOLFOX6化疗加安慰剂相比，bemarituzumab联合mFOLFOX6化疗在无进展生存期、总生存期和客观缓解率方面提供了统计学上显著和临床上有意义的改善。bemarituzumab是首个也是唯一一种针对FGFR2b+肿瘤的实验性治疗，FGFR2b在约30%的非HER2+胃癌和GEJ癌症中过度表达。此外，五项研究和Roche组织诊断（前Ventana Medical Systems）发现，FGFR2b在多种其他癌症中过度表达，包括鳞状非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌和肝内胆管癌。五项研究将在1月15日举行电话会议和现场音频网络直播，回顾演讲要点，并邀请五项研究管理团队成员和UCLA医学副教授、胃肠肿瘤项目联合主任、J

Ultragenyx公司宣布，美国FDA已授予UX701孤儿药资格，用于治疗威尔逊病，这是一种影响发达世界超过50,000人的罕见代谢性疾病。UX701是一种基因疗法，旨在通过恢复肝脏的正常铜代谢来直接解决疾病的根本原因。目前UX701处于晚期临床前开发阶段，预计将在年底前向FDA提交新药申请。FDA的孤儿药资格认定对UX701的开发是一个重要里程碑，突出了威尔逊病患者未满足的医疗需求。威尔逊病是一种由ATP7B基因突变引起的罕见遗传性疾病，导致ATP7B蛋白（一种运输铜的蛋白）的生成不足，导致铜在肝脏和其他组织中积累。

Lantheus Holdings公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向正电子发射断层扫描（PET）成像剂PyL（18F-DCFPyL）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计2021年5月28日作出决定。PyL NDA基于两项关键研究（OSPREY和CONDOR）的数据，旨在证明PyL在前列腺癌疾病全过程中的安全性和诊断性能。PyL是一种用于检测前列腺癌及其骨和软组织转移的实验性氟化PSMA靶向PET成像剂。OSPREY研究显示PyL在检测高风险前列腺癌患者的盆腔淋巴结疾病方面具有高诊断性能，而CONDOR研究则证明了PyL在检测生化复发前列腺癌患者中的高正确定位率和检测率。PyL已在全球约3500名受试者中进行了测试，显示出良好的安全性。

AB Science将于2020年12月11日举办一场关于masitinib在胰腺癌治疗中结果的直播网络研讨会，邀请两位关键意见领袖Julien Taieb和Olivier Hermine进行演讲，讨论masitinib在胰腺癌治疗中的合理性和最新三期临床试验结果，并探讨其在胰腺癌治疗中的定位。研讨会还将包括问答环节。masitinib是一种针对肥大细胞和巨噬细胞的酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制肿瘤微环境中的关键成分，促进血管生成和肿瘤生长，并抑制免疫反应。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研发的制药公司，其产品masitinib已在兽医医学领域注册，并在人类医学领域开发用于癌症、神经疾病和炎症性疾病。

HalioDx与拉丁美洲最大的诊断服务提供商DASA达成独家分销协议，将Immunoscore®引入巴西市场。该协议旨在让巴西的医生和患者更容易获得Immunoscore®，这是一种独特的诊断检测，可预测早期结肠癌患者复发的风险和对化疗方案的反应。目前，Immunoscore®已在墨西哥、哥伦比亚、阿根廷和巴西等主要拉丁美洲国家上市，并在阿根廷布宜诺斯艾利斯的Fleming研究所等主要肿瘤治疗中心得到广泛应用。DASA在巴西拥有超过20,000名员工和2,000名医生，其广泛的医疗保健网络覆盖全国，每年为2500万名患者进行超过2.75亿次检查。此次合作预计将加速Immunoscore®在巴西的推广，特别是在Covid-19危机期间，该检测在患者分级方面显示出其效用。

Salarius Pharmaceuticals宣布收到来自癌症预防与治疗研究所（CPRIT）的800万美元付款，这是其合同下预期1700万美元付款的一部分。这笔款项是2016年授予Salarius的1870万美元非稀释性赠款的一部分，用于支持其运营和主要药物候选药物seclidemstat的开发，用于治疗Ewing肉瘤和其他癌症。Seclidemstat是一种可逆性LSD1抑制剂，正在两个临床试验中进行研究，包括复发/难治性Ewing肉瘤和晚期实体瘤。Salarius相信，随着CPRIT资金的最新发放和2020年8月完成的620万美元公开募集资金的净收入，公司资本充足，可以推进seclidemstat的临床项目，预计将在2020年底和2021年下半年实现多个价值创造里程碑。这些里程碑包括在Ewing肉瘤试验中确定最大耐受剂量（MTD），发布两个临床试验的早期安全性和临床数据，2021年初进入Ewing肉瘤试验的剂量扩大阶段，以及将该试验扩展到包括与Ewing肉瘤具有相似生物学的其他选择肉瘤，也称为Ewing相关肉瘤。Salarius自2016年以来从CPRIT获得的非稀释性财务支持对其成功推进seclide

Sonoma Pharma与Crown Laboratories达成独家许可和供应协议，获得在美国OTC皮肤科市场销售和营销产品的权利。Crown计划在Sarna品牌下销售Sonoma的Microcyn®技术皮肤喷雾和凝胶，针对瘙痒和疼痛，以快速缓解瘙痒和皮肤刺激。Sonoma的HOCl系列产品在临床证明中可管理并缓解各种皮肤病的灼热、瘙痒和疼痛，包括辐射性皮炎和特应性皮炎。Sonoma将继续销售其处方强度产品，而Crown将分销无需处方的OTC版本。Crown首席执行官Jeff Bedard表示，通过获得Sonoma的Microcyn®技术，Crown将提供OTC皮肤科市场中的首个同类产品。Crown副总裁Steve Gallopo强调，管理瘙痒对于许多皮肤病来说至关重要，他们很高兴能够提供一种临床证明的、不含类固醇的HOCl产品系列。Sonoma首席执行官Amy Trombly表示，与Crown的合作将扩大其OTC产品线，并进入美国及在线零售市场。Sonoma是一家全球医疗保健领导者，专注于开发和生产稳定化的次氯酸（HOCl）产品，适用于伤口护理、动物健康护理、眼科护理、口腔护理和皮肤科疾病。Crown是

Braeburn公司宣布，国际商会仲裁院任命的仲裁庭裁决，Braeburn公司并未实质性违反与Camurus AB签订的关于开发及商业化长效布托啡诺皮下注射产品的许可协议。这一裁决使得Braeburn保留了该产品在北美地区的开发与商业化权利，许可协议仍完全有效。此裁决是在Braeburn对Camurus发出的违约通知后，由Braeburn发起的仲裁听证会的结果。裁决对Camurus提出的所有实质性指控均作出最终决定，但关于仲裁产生的法律费用分配问题，仲裁庭将保留决定权。Braeburn致力于为患有阿片类药物使用障碍的严重后果的人们提供解决方案，其使命是推进下一代疗法，以个性化的剂量方案和递送方式，应对患者、医疗保健专业人员、支付者和社会面临的阿片类药物使用障碍日益严重的疾病负担。

PhageNova Bio, Inc.宣布了一项研究成果，该研究通过与美国新泽西州立大学合作，发表在《Med》杂志上，介绍了一种安全有效的药物递送至肺部的新方法。该方法基于靶向噬菌体展示技术，旨在开发针对SARS-CoV-2等疾病的气雾疫苗。PhageNova的创始人兼首席科学官Renata Pasqualini博士表示，该方法具有高度稳定性和成本效益，适用于发展中国家。该研究还指出，噬菌体颗粒能够诱导强烈的免疫反应，同时不会产生毒性副作用，与传统的病毒疫苗相比，其安全性更高。PhageNova Bio与Rutgers大学签订了独家许可协议，以开发这种新的肺部药物递送方法。