e-therapeutics和C4X Holdings PLC宣布，他们正在合作开发治疗帕金森病的创新策略。这项合作基于C4X Holdings的Taxonomy3技术，该技术发现了与帕金森病相关的多个新基因，并识别了可能的亚组。e-therapeutics的NDD平台应用了这些数据，通过先进的计算分析，发现了与帕金森病相关的潜在病理生理机制。这种结合网络分析和遗传目标发现的方法有望揭示新的疾病见解，并识别出针对帕金森病等疾病的新治疗方法。双方公司认为，这种合作对治疗帕金森病、阿尔茨海默病和炎症性疾病等疾病具有重大意义，有望改变这些疾病的治疗格局。

Fimbrion Therapeutics与GSK合作研究，成功发现一种口服小分子药物候选物，用于治疗和预防尿路感染。该候选物为含甘露糖的小分子，针对细菌粘附蛋白FimH，通过阻止细菌粘附于膀胱壁，帮助身体自然消除感染，从而避免抗生素耐药性。这一发现标志着双方合作的重要里程碑，旨在应对抗生素耐药性危机。Fimbrion致力于开发新型抗微生物药物，以治疗细菌感染，包括耐药菌株。

Prometic Life Sciences宣布将Alström综合症（AS）作为PBI-4050的临床适应症进行正式开发，这一决定基于与监管机构会面后获得的积极反馈。公司已根据监管机构的指导完成了关键性3期临床试验的设计，包括多个终点，包括肝脏和心脏纤维化。PBI-4050的3期临床试验预计将在2019年第二季度开始，计划招募约40名AS患者，分为三组，分别接受安慰剂和两种剂量的PBI-4050治疗。试验的终点包括通过磁共振成像脂肪分数评估（MRI-PDFF）测量的肝脏脂肪变性、通过磁共振弹性成像（MRE）测量的肝脏纤维化和通过MRI测量的心脏纤维化。PBI-4050已获得FDA的罕见儿科疾病指定，并有望获得优先审评券（PRV）。此外，PBI-4050还获得了FDA和EMA的孤儿药指定，用于治疗AS和特发性肺纤维化（IPF），以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）的PIM指定，用于治疗IPF和AS。

Janssen制药公司宣布了IMBRUVICA（ibrutinib）在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中的三项关键研究结果。这些研究在60届美国血液学会（ASH）年会上公布，包括一项由ECOG-ACRIN癌症研究小组领导的III期研究，评估了ibrutinib联合利妥昔单抗与氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗（FCR）化疗方案在未经治疗的70岁以下CLL患者中的疗效。结果显示，ibrutinib联合利妥昔单抗显著延长了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。另一项III期iLLUMINATE（PCYC-1130）研究显示，ibrutinib联合奥布替尼与氯氨布西联合奥布替尼相比，在初诊CLL患者中显著改善了PFS。此外，ibrutinib在I期b/II期研究及其扩展研究中显示出在初诊和复发/难治性（R/R）CLL患者中的持久、长期生存益处，这是CLL中BTK抑制剂的最长随访。这些数据为ibrutinib在欧洲药品管理局（EMA）的扩大使用申请提供了支持。

Conatus Pharmaceuticals宣布其Phase 2b ENCORE-PH临床试验的初步结果，显示在治疗高风险的代偿期非酒精性脂肪性肝炎（NASH）肝硬化患者中，emricasan在降低平均肝静脉压力梯度（HVPG）方面显示出临床意义。虽然主要终点未达到，但数据显示emricasan在降低HVPG方面具有潜力，特别是在基线HVPG较高的患者中。试验中，emricasan组的患者与安慰剂组相比，HVPG平均降低了10%以上，而安慰剂组患者的HVPG则有所上升。研究还表明，在基线HVPG≥16 mmHg的患者中，emricasan治疗组的HVPG平均降低了2点以上。这些结果支持了emricasan在治疗NASH肝硬化患者中的进一步研究。

Centrexion Therapeutics公司宣布，其关键性3期临床试验VICTORY-1已完成患者招募，该试验旨在评估CNTX-4975单一关节内注射在治疗慢性中度至重度膝骨关节炎疼痛方面的安全性和有效性。CNTX-4975是一种超纯合成的辣椒素，可直接注入疼痛起源的关节，旨在通过其独特的注射型治疗候选药物提供持久的疼痛缓解。VICTORY-1的主要终点是在第12周使用数字疼痛评分量表（NPRS）测量的行走时的疼痛变化。CNTX-4975在2018年1月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗与膝骨关节炎相关的中度至重度疼痛。Centrexion Therapeutics是一家专注于开发非阿片类、非成瘾性治疗慢性疼痛疗法的生物制药公司。

Exelixis公司和Ipsen公司宣布启动COSMIC-312临床试验，这是一项针对未接受过治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者进行的cabozantinib（CABOMETYX®）联合atezolizumab（TECENTRIQ®）与sorafenib相比的3期关键性试验。试验的主要终点是无进展生存期和总生存期，还将评估cabozantinib单药治疗。该试验由Exelixis公司赞助，Ipsen公司将共同资助，并有权使用结果以支持美国和日本以外的潜在未来监管提交。Genentech公司将提供atezolizumab用于该试验。COSMIC-312是一项多中心、随机、对照的3期关键性试验，旨在全球约200个地点招募约640名患者。Exelixis和Ipsen的合作关系旨在开发和商业化cabozantinib在美国、加拿大和日本以外的市场。

苏州，2018年12月4日，全球领先的生物制药公司Innovent Biologics，Inc.（Innovent）宣布，其重组人源抗OX40单克隆抗体药物候选IBI101的IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并计划基于中国I期临床试验结果在美国启动I期临床试验。IBI101是Innovent第三个获得FDA临床试验批准的分子，此前已获得IBI308（Sintilimab，抗PD-1抗体）和IBI188（抗CD47抗体）的IND批准。Innovent成为中国首家获得FDA临床试验批准的抗OX40单克隆抗体公司。IBI101是一种重组人源抗OX40单克隆抗体，能够增强效应T细胞的激活并清除调节性T细胞，从而抑制肿瘤细胞生长。Innovent致力于开发高质量生物制药产品，拥有17个抗体药物候选，其中四个核心产品在中国处于晚期临床开发阶段，两个NDA已获得NMPA接受，包括一个获得优先审评状态的产品。

在2018年美国血液学会（ASH）年会上，费城儿童医院（CHOP）的医生科学家们展示了Kymriah（R）*（tisagenlecleucel，原名CTL019）的最新疗效和安全性数据，这是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个针对侵袭性血液癌的个性化CAR T细胞基因免疫疗法。CHOP的研究人员还展示了关于克服CAR T细胞耐药性的开创性研究。ELIANA试验的长期分析显示，Kymriah在儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中表现出82%的缓解率和24个月时的62%的无病生存率。CHOP的研究发现，对于一些对CAR T细胞疗法无反应的患者，通过添加PD-1免疫检查点抑制剂可以延长治疗反应并改善难治性ALL患者的预后。CHOP的免疫疗法项目已治疗了世界上最多的儿童癌症患者，并继续致力于改进CAR T细胞疗法，以使更多年轻癌症患者受益。

哈佛大学Wyss研究所的David Walt和George Church教授，以及宾夕法尼亚大学的Alice Chen-Plotkin医生，共同宣布了一项针对帕金森病的新研究项目。该项目旨在开发一种基于血液样本的帕金森病诊断检测方法，通过利用高度敏感的生物标志物发现技术和人类干细胞技术，旨在更好地诊断和监测帕金森病的进展。该研究团队计划利用人类诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的神经元细胞，通过免疫试剂识别脑特异性标记，高效地分离脑来源的外泌体，并利用Walt团队开发的单分子阵列（Simoa）技术和高通量核酸测序方法对外泌体内容进行详细分析。此外，Alice Chen-Plotkin的 临床研究专长和患者资源将有助于验证该技术在帕金森病患者脑脊液和血浆样本中的有效性，并与健康人样本进行比较，以动态观察神经退行性过程。

Icagen与Roche达成合作协议，共同开发针对神经疾病的小分子离子通道调节剂。该合作项目结合了Icagen的离子通道平台和Roche在治疗领域及开发方面的专长，旨在开发新型离子通道靶点药物。Icagen将负责前期的临床前研究，Roche则负责后续的开发和商业化。根据协议，Roche将支付前期现金和研发资金，Icagen有望获得高达2.74亿美元的里程碑付款和商业版税。

Iterion Therapeutics（前称Beta Cat Pharmaceuticals）宣布启动了Tegavivint的多中心一期临床试验，该药物是其主要治疗候选药物，用于治疗不可切除且症状性或进展的纤维瘤患者。研究旨在确定安全性及适宜的二期剂量，同时监测患者的响应持久性和药物活性生物标志物。Tegavivint是一种强大的核β-连环蛋白活性和Wnt基因表达的特异性抑制剂，这两种都与多种癌症有关。该药物在非临床研究中显示出抑制β-连环蛋白激活癌症基因的作用，而不影响其在维持正常组织功能中的作用。纤维瘤是一种罕见、非转移性、侵袭性肉瘤，每年影响约1000名患者，严重损害疼痛和生活质量，罕见情况下可致命。目前尚无批准的纤维瘤治疗方法，Iterion已获得FDA孤儿药指定。Iterion还展示了Tegavivint在多种血液和实体瘤模型中的治疗潜力，其中核β-连环蛋白被确定为潜在靶点。该试验由Sante Ventures领导的600万美元B轮融资以及GOOSE Society、AngelMD和德克萨斯州癌症预防研究机构（CPRIT）的资助。Iterion Therapeutics是一家风险投资支持的处于临床

Medicenna Therapeutics Corp.获得来自德克萨斯癌症预防和研究协会（CPRIT）的122万美元非稀释性拨款，用于支持其MDNA55 Phase 2b临床试验，该试验旨在治疗复发性胶质母细胞瘤，一种常见的致命性脑癌。这笔资金是1400万美元总拨款的一部分，该拨款将与未来产品销售收入挂钩。Medicenna专注于开发针对多种癌症的新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶和第一代Empowered Cytokines™（ECs）。其子公司Medicenna BioPharma专注于靶向IL-4受体（IL4R），该受体在至少20种癌症中过度表达，每年影响超过一百万新癌症患者。MDNA55在完成72名患者的三项临床试验后，显示出令人信服的疗效，并获得了FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。

Synpromics的合作伙伴uniQure宣布将Synpromics开发的肝脏启动子在新的临床前研究目标中应用，该启动子在ESGCT世界大会上展示的数据显示其比行业标准强至少八倍。uniQure的新基因疗法旨在治疗所有血友病A患者，这种疗法能够绕过FVIII抑制剂，为血友病A患者提供长期预防出血的可能。Synpromics的启动子是该新候选药物的关键组成部分，这一决定体现了uniQure对Synpromics技术的信心。Synpromics与多家制药公司合作，致力于开发高度选择性的合成启动子，以实现更精确的基因表达控制，并将其应用于多种疾病的基因和细胞疗法中。

CSI实验室与Genomic Testing Cooperative（GTC）达成合作，提供更高级的下一代测序技术，旨在为病理学家和肿瘤学家提供更全面、详细的癌症数据，以支持更精准的预后评估和个性化治疗方案。这一合作使得CSI实验室成为市场上首家提供177基因液体活检用于血液学诊断的机构，加快了癌症诊断的速度和准确性。双方结合的测试菜单代表了市场上最全面、最具创新性的癌症患者分析服务。该合作还包括一次由GTC创始人Dr. Maher Albitar和CSI实验室医学总监Dr. Lawrence Hertzberg主持的研讨会，讨论合作目标和即将推出的癌症诊断能力。CSI实验室的客户将受益于经验丰富的医疗团队、受过高度训练的技术人员和专家科学顾问的支持，确保每个测试结果的细节都得到理解，以便个性化患者治疗方案。

Aphios公司宣布计划在微重力环境下的国际空间站（ISS）利用绿色环保的SuperFluids技术精制靶向picoparticles递送系统，以治疗包括癌症、HIV和阿尔茨海默病在内的多种“孤儿”和慢性疾病。picoparticles在微重力下制造，尺寸更小、更均匀，表面面积与体积比更高，接近“皮米尺寸”，从而更有效地进行靶向递送，减少治疗所需的剂量和系统性毒性，同时降低每剂量的成本。这一项目将利用ISS作为稳定的制造平台，与CASIS、STaARS和路易斯安那州立大学健康科学中心合作，预计在2019年第一季度通过SpaceX-17发射的Bioscience-11任务中进行。

Canntab Therapeutics Limited与著名骨科外科医生兼医学研究员Don Garbuz博士合作，开展一项旨在评估Canntab产品在减少术后使用阿片类药物、管理术前疼痛以及改善患者整体健康状况方面的疗效的临床研究。该研究将在不列颠哥伦比亚大学进行，旨在解决北美地区严重的阿片类药物滥用问题。Canntab将与FSD Pharma合作，在Coburg，安大略省生产用于研究的Canntab片剂。研究预计将持续12至18个月，总成本约为60万美元。