Treadwell Therapeutics公司在2020年美国血液学会（ASH）年会上宣布了其CFI-400945项目两项研究进展，该药物是一种口服的PLK4抑制剂，用于治疗高度侵袭性癌症。一项研究描述了在AML/MDS患者中进行的1期剂量递增研究的疗效结果，显示CFI-400945作为单药治疗在AML和MDS患者中表现出良好的活性，且安全性可接受。另一项研究则介绍了即将进行的Treadwell赞助的针对复发或难治性AML、MDS或CMML的研究计划。CFI-400945作为一种新型小分子药物，在治疗AML方面展现出潜力，并有望在未来的临床试验中得到进一步验证。

Inventiva公司的研究表明，其研发的泛PPAR激动剂lanifibranor在治疗肝硬化方面具有显著疗效。该研究在《肝脏病学杂志》上发表，通过在两个肝硬化临床前模型和肝硬化患者的肝细胞中测试lanifibranor，发现该药物能够有效改善纤维化、门脉高压和肝脏血管阻力，这是肝硬化病理生理学的三个关键要素。研究结果表明，lanifibranor能够降低腹水、肝窦毛细血管化、肝脏窦状内皮细胞和肝星状细胞的激活表型，以及微血管功能和肝脏炎症。此外，研究还发现，在肝硬化患者和临床前模型中，三种PPAR亚型均下调，且不同肝细胞类型中PPAR亚型的差异表达强调了针对所有三种亚型治疗肝硬化的重要性。最终，研究还表明，lanifibranor改善了来自肝硬化患者的分离肝细胞和肝星状细胞的表型，这表明在临床前模型中观察到的积极效果可能转化为这些患者。

Nektar Therapeutics在2020年12月7日宣布，在62届美国血液学会（ASH）年会上展示了其IL-15通路激动剂NKTR-255的两项非临床数据。这些数据包括与达纳-法伯癌症中心研究人员合作进行的转化研究。NKTR-255是一种旨在扩增自然杀伤（NK）细胞和记忆CD8 T细胞群体的IL-15受体激动剂。目前，它正在多项临床试验中评估，包括血液学和实体瘤，与诱导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）的药物联合使用。在血液学环境中，NKTR-255作为单药疗法以及与利妥昔单抗或达雷木单抗联合用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。它还在一项1b/2期实体瘤试验中与西妥昔单抗联合使用，用于治疗结直肠癌和头颈鳞状细胞癌（HNSCC）。研究显示，NKTR-255能够逆转MM患者中观察到的NK细胞抑制状态，增强对多种MM细胞系和原发MM细胞的直接NK细胞毒性，并显著提高与靶向抗体结合时的ADCC活性。这些数据突出了NKTR-255作为创新免疫治疗剂在治疗多发性骨髓瘤中的潜力。

Rocket Pharmaceuticals在62届美国血液学年会（ASH）上展示了其Fanconi贫血（FA）和白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）项目的更新数据。公司CEO和总裁Gaurav Shah表示，这些数据展示了“Process B”在FA和LAD-I治疗中的有效性和持久性，并朝着潜在注册的方向迈进。FA的后续数据显示RP-L102作为潜在的治疗选择，在无细胞毒性预处理的情况下，有5名患者中有证据显示植入。LAD-I治疗中，患者表现出23%至40%的持续CD18表达，远高于与成年生存相关的4-10%阈值。这些数据表明，Rocket在三个基因治疗项目中取得了稳步进展，并致力于推进其研究性基因治疗药物的开发。

Karyopharm Therapeutics Inc.在2020年美国血液学会（ASH）年会上展示了XPOVIO（selinexor）的多项研究成果，包括STOMP和BOSTON研究的更新数据。XPOVIO是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。研究显示，XPOVIO与多种疗法结合使用时，在多个患者亚组中表现出令人信服且持久的疗效，包括那些之前接受过蛋白酶体抑制剂或来那度胺治疗的患者。此外，XPOVIO的补充新药申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计将于2021年3月19日之前作出决定。如果获得批准，预计将立即在扩大适应症下推出。

Curis公司宣布了其IRAK4激酶抑制剂CA-4948在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的最新数据，包括弥漫大B细胞淋巴瘤、Waldenström巨球蛋白血症和MYD88突变患者。研究显示，每日两次300mg的CA-4948单药治疗在难治性NHL患者中表现出强大的抗癌活性。Curis总裁兼首席执行官James Dentzer表示，这些初步数据验证了该公司对该项目的开发方法，并重申了对与ibrutinib等已证明具有协同作用的疗法结合的潜在治疗潜力的热情。此外，Curis还计划与研究人员、临床医生和更广泛的病患社区合作，推进这一新颖治疗方法的开发。

Synlogic公司宣布将在AIChE微生物组工程国际会议上展示其合成生物药物SYNB8802的转化和模拟数据，该药物用于治疗肠源性草酸尿症。SYNB8802目前处于1期临床试验阶段，包括健康志愿者和肠源性草酸尿症患者两个部分，旨在评估其安全性和耐受性以及降低尿液中草酸水平的能力。Synlogic预计2021年将公布研究数据。Synlogic公司致力于利用合成生物学平台开发治疗代谢性疾病的新疗法，其产品线包括针对苯丙酮尿症和肠源性草酸尿症的合成生物药物。

Jubilant Therapeutics公司宣布，其在62届美国血液学会（ASH）虚拟年会上的海报展示中，展示了其新型双重抑制剂JBI-802在多种急性髓系白血病（AML）模型中的疗效数据。该研究显示，与单一剂型抑制剂相比，JBI-802在特定AML模型中表现出更优的疗效，并具有独特的机制。公司总裁兼首席执行官Syed Kazmi表示，JBI-802可能成为治疗特定癌症的强大治疗剂，包括骨髓增生异常综合征（MDS）、选择性AML和实体瘤亚型。此外，研究还确定了新的、未公开的生物标志物，有助于患者分层。

Cyxone公司宣布获得波兰监管机构和伦理委员会批准，开始进行Rabeximod药物的II期临床试验，针对轻中度新冠病毒感染患者。该口服药物旨在预防由病毒引起的免疫系统过度激活导致的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。预计初步结果将在2021年第三季度公布。Cyxone正在波兰建立多个临床试验点，并准备在斯洛伐克提交监管批准，同时也在准备向其他国家提交申请。研究将评估300名需要吸氧但不需要呼吸机的轻中度新冠病毒感染患者的药物疗效。Cyxone计划在2021年第三季度展示初步研究数据。如果研究结果积极，公司计划与全球制药公司建立战略合作伙伴关系，以进一步推进Rabeximod在新冠病毒和其他病毒性引起的呼吸道疾病中的开发和商业化。

Pascal Biosciences与SōRSE Technology合作，成功优化了口服大麻素配方，推进了大麻素PAS-393的临床试验，用于癌症治疗。这一进展标志着Pascal和SōRSE在癌症治疗领域的重大突破。Pascal CEO Patrick Gray表示，这一步对于在人类志愿者中进行测试至关重要。SōRSE CEO Howard Lee表示，他们有望在一年内与Pascal合作进行首次临床试验。此合作利用了双方公司的专有发现，包括Pascal的知识产权和SōRSE的配方专长。Pascal和SōRSE计划在完成1a期临床试验的安全性及药理学评估后，继续在1b期癌症试验中作为平等合作伙伴，结合检查点抑制剂进行临床开发。

Centogene和Alnylam宣布启动新的联合临床筛查项目“TRAMmoniTTR研究”，旨在对有遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTRv）风险的人群进行基因筛查，并对TTR阳性受试者进行纵向监测。该项目是前一项流行病学分析“TRAM研究”的后续，自2017年以来，已有来自德国、奥地利和瑞士的5000名患有不明原因的多发性神经病变和/或心肌病变的参与者被筛查。新研究将包括有症状和无症状的TTR阳性参与者，使用Centogene的代谢组学分析平台，公司已发现并现在正在描述新的ATTRv生物标志物，这些分子对于加速ATTRv的诊断和治疗个性化至关重要。该研究将有助于验证ATTRv生物标志物，并为治疗个体化提供支持。

2021年美国预计将有超过40,000名新发头颈癌患者，其中大多数将接受化疗和放疗，存在较高的发生严重口腔黏膜炎（SOM）的风险。目前，针对这些患者尚无FDA批准的SOM预防或治疗方法，凸显了该患者群体的未满足医疗需求。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b/3期临床试验将招募约260名患者，预计在首例患者给药后约12个月进行中期分析。Validive（氯硝西泮口腔黏膜片）是一种新型口腔黏膜片剂，通过持续释放氯硝西泮至头颈癌患者的口腔黏膜放射损伤区域，降低巨噬细胞释放的破坏性细胞因子。一项完成的2期临床试验显示，Validive治疗头颈癌患者的SOM发生率显著降低，安全性良好，且患者依从性高。Monopar Therapeutics公司专注于开发针对癌症患者的创新疗法，其产品线包括用于预防头颈癌患者化疗放疗引起的严重口腔黏膜炎的Validive、用于治疗晚期软组织肉瘤的camsirubicin以及用于治疗晚期癌症和严重COVID-19的MNPR-101抗体。

M8 Pharmaceuticals与台湾阳明大学生物医学公司Bened Biomedical达成独家许可协议，获得PS128™在巴西和墨西哥市场的独家权利，以开发针对心理和神经疾病的基于证据的功能性益生菌。PS128™是一种独特的植物乳杆菌菌株，已被科学证明能增加大脑中的多巴胺和血清素，有助于减轻压力、抑郁、自闭症和帕金森综合症的症状。该协议标志着M8首次推出益生菌产品，旨在扩展其专注于中枢神经系统领域的市场产品组合。Bened Biomedical计划利用其在拉丁美洲的心理益生菌产品组合扩大全球影响力。

Amolyt Pharma与日本PeptiDream Inc.宣布合作，共同研究并优化生长激素受体拮抗剂（GHRA）肽，旨在为治疗罕见但严重的内分泌疾病肢端肥大症开发候选药物。Amolyt Pharma获得授权许可，未来可进一步开发该候选药物。此次合作基于双方在治疗肽研发领域的优势，旨在为肢端肥大症患者提供新的治疗方案。肢端肥大症是一种罕见的内分泌疾病，由垂体腺瘤引起，导致生长激素和胰岛素样生长因子-1水平异常升高，常见症状包括手、脚和下颌增大，并发症包括心血管疾病、糖尿病等。Amolyt Pharma致力于为罕见内分泌和代谢疾病患者提供治疗方案，其产品线包括治疗低钙血症的AZP-3601和正在进行的AZP-3404。

NanoVibronix公司宣布其UroShield和PainShield产品符合新西兰医疗设备安全管理局的监管要求，并被纳入官方WAND数据库。公司已与Obex Medical Ltd签订分销协议，首次向新西兰发货。UroShield用于预防尿路感染，PainShield用于治疗疼痛。Obex Medical Ltd表示，这些产品注册符合新西兰法规，有助于减少因COVID-19导致严重疾病的风险。NanoVibronix公司CEO表示，与Obex Medical Ltd的合作将加强公司在新西兰的分销能力，并推进其全球市场战略。

Chinook Therapeutics与Morehouse School of Medicine达成一项许可协议，旨在开发针对西非血统人群和弱势群体中占比重的肾脏疾病的治疗方法。该协议赋予Chinook独家、全球、可转授、带版税的专利使用权，以开发针对肾脏疾病的治疗产品，包括使用内皮素-1受体拮抗剂治疗HIV相关肾病（HIVAN）和/或局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）。双方共同致力于开发针对肾脏疾病特别是弱势群体的精准医疗疗法。Chinook Therapeutics专注于肾脏疾病的精准药物研发，其产品管线包括针对IgA肾病、原发性肾小球疾病、原发性高草酸尿症等罕见、严重慢性肾脏疾病的治疗药物。

Bluejay Diagnostics与Toray Industries达成合作协议，共同开发针对COVID-19患者的点式护理测试，用于量化全血中的IL-6水平。该合作聚焦于开发一种便携式、集成化的点式护理测试——Symphony™ IL-6，用于评估COVID-19患者疾病的进展，尤其是对于症状进展、有高插管机械通气风险的患者。Toray将提供其技术和产品知识，Bluejay计划在美国和其他国家进行临床试验和监管申请。此合作将为Bluejay提供全球范围内（除日本外）的独家许可权，用于开发、营销和制造。