Alteogen Inc.和Lynkogen Inc.宣布扩大独家选择权协议范围，Lynkogen将获得FGF21融合蛋白的独家权利，包括双重功能的FGF21/GLP-1模拟融合蛋白。双方将继续合作探索利用Alteogen的NexP融合技术平台开发其他新型双重功能药物。Lynkogen计划筹集A轮融资以资助这些资产的开发。NASH预计将成为2020年导致肝移植的主要原因，市场预计到2025年将超过200亿美元。尽管存在重大未满足需求，但目前尚无批准的NASH疗法。Alteogen和Lynkogen的CEO均表示，他们的合作旨在开发针对NASH的新型疗法，以解决这一领域的未满足需求。

Todos Medical Ltd.与Amarantus Bioscience Holdings, Inc.签署了联合经营协议，共同开发LymPro Test作为阿尔茨海默病的诊断血液检测。LymPro Test是一种基于免疫的神经诊断血液检测，最初在德国莱比锡大学开发。该协议的签署旨在利用LymPro Test测量与细胞增殖过程直接相关的免疫标志物，以了解免疫系统如何响应疾病，并利用这一响应来诊断和监测阿尔茨海默病的进展。此举预计将对阿尔茨海默病的治疗和早期诊断产生重大影响，并可能降低与该病相关的医疗成本。根据协议，Todos Medical将向Amarantus发行其19.99%的普通股，以换取新成立的Breakthrough Diagnostics Inc.的19.99%股份，并拥有收购剩余80.01%股份的独家期权。此外，LymPro Test和其他某些诊断资产的所有权将转让给Breakthrough Diagnostics。

Bayer选择NRGene的GenoMAGIC平台支持其关键作物的先进分子育种计划，该平台是一款基于云的大数据分析平台。经过一年的评估，Bayer对GenoMAGIC的可用性进行了测试，以比较遗传组成并选择分子育种的最佳候选者。Bayer的基因组学与标记设计负责人Ruth Wagner博士表示，他们对NRGene的集成分析平台支持其基于基因组的分子育种流程感到非常满意，并计划将其应用于更多关键作物。NRGene首席执行官Gil Ronen博士强调，随着全球对食物需求的不断增长，像Bayer这样的生命科学公司在未来食品安全中扮演着重要角色，他们很高兴自己的大数据和人工智能工具能够支持这一目标的研究和育种工作。该许可协议最初由Monsanto公司在被Bayer收购之前签署。Bayer的研发管线涵盖了广泛的解决方案，旨在帮助农民减轻由害虫、疾病或天气等因素造成的复杂挑战，同时提高他们的生产力和环境可持续性。GenoMAGIC为Bayer发现特性、增强基因组以及进行基因组选择提供了更广泛和深入的能力。NRGene是一家基因组学公司，为领先的育种公司提供一站式解决方案，其工具已被全球领先的农业生物技术公司和学术界最有影

Celgene公司宣布了关于实验性药物lisocabtagene maraleucel（liso-cel，JCAR017）在复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中的初步数据。这些患者具有高风险的细胞遗传学特征，且之前接受过ibrutinib治疗。研究数据在60届美国血液学会（ASH）年会上由Tanya Siddiqi，M.D.报告。研究包括16名患者，其中75%具有高风险细胞遗传学特征，所有患者均接受过ibrutinib治疗。总体缓解率（ORR）为81%，其中43%的患者表现出完全缓解（CR）。最常见的不良事件包括贫血、血小板减少、细胞因子释放综合征、中性粒细胞减少、白细胞减少、低钾血症、发热、淋巴细胞减少、恶心、腹泻、发热性中性粒细胞减少、头痛、失眠和震颤。研究显示，在高度预处理的CLL患者中观察到的高缓解率以及可维持的不可检测的微小残留病（uMRD）状态，值得进一步研究liso-cel在该高未满足需求领域的应用。

Takeda制药公司宣布，其研发的口服蛋白酶体抑制剂NINLARO（ixazomib）在多发性骨髓瘤患者维持治疗中的III期TOURMALINE-MM3临床试验中取得了积极成果。该研究评估了NINLARO作为既往接受过高剂量治疗和自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的维持治疗的效果。结果显示，NINLARO与安慰剂相比，显著提高了患者的无进展生存期（PFS），对应于进展或死亡风险的28%降低和PFS的39%改善。研究还显示，NINLARO的安全性与先前报道的单剂NINLARO使用结果一致。这些数据将在2018年12月2日在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会（ASH）年会上公布。

诺华公司宣布了一项关于免疫性血小板减少症（ITP）患者使用Promacta（eltrombopag）与其他二线疗法相比的回顾性真实世界研究的结果。数据显示，与使用其他二线疗法相比，使用Promacta的患者在减少出血事件方面取得了更好的临床效果。这些数据在美国血液学会（ASH）第60届年会上展出。研究使用了2009年1月1日至2016年9月30日的Optum电子健康记录（EHR）数据库数据，评估了ITP二线治疗药物的效果。研究结果表明，与使用其他二线疗法相比，使用Promacta的患者出血相关事件（BREs）的比例从25.5%降至36.5%，血栓事件（TEs）的比例从11.6%降至15.7%。这些真实世界数据有助于医生在权衡与患者讨论的二线治疗方案时做出决策。

Oncopeptides AB在60届美国血液学会（ASH）会议上公布了melflufen（Ygalo®）在HORIZON临床试验中的更新数据。这些数据来自晚期复发难治性多发性骨髓瘤患者，他们对免疫调节剂（IMiDs）和蛋白酶体抑制剂（PIs）产生了耐药性。结果显示，melflufen在难治性患者群体中表现出良好的疗效和安全性，ORR为32.9%，且治疗相关的不良事件可控。此外，melflufen是一种新型肽酶增强化合物，具有独特的机制，能够选择性靶向多发性骨髓瘤细胞，并克服现有治疗方法的耐药途径。目前，melflufen正在四个临床试验中进行研究，旨在为晚期多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。

在72届美国癫痫学会年会上，Zogenix公司宣布了其研究性药物FINTEPLA在治疗Dravet综合症儿童和青少年日常执行功能方面的新分析结果。这些数据表明，与安慰剂组相比，接受FINTEPLA治疗的病人在行为调节和情绪调节方面有临床意义的改善。此外，对Dravet综合症患者的兄弟姐妹和护理者的新分析强调了疾病对家庭的影响。这些研究结果将在年会上进行展示，并可在Zogenix公司网站上找到。

Unum Therapeutics宣布了其正在进行的Phase 1 ATTCK-17-01研究的初步结果，该研究测试了ACTR087与SEA-BCMA联合使用在复发性/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者中的效果。研究显示，在首个三个剂量组中，单剂SEA-BCMA和ACTR087与SEA-BCMA的联合给药均具有良好的耐受性，没有剂量限制性毒性。ACTR+ T细胞在患者体内可检测到，并在输注后表现出扩张。早期疾病评估表明SEA-BCMA与ACTR087的联合活性。这些数据支持在试验中继续增加ACTR087和SEA-BCMA的剂量。主要研究目标是确定ACTR087与SEA-BCMA联合使用的推荐剂量，并评估其安全性和抗骨髓瘤活性。

MaaT Pharma公司宣布，其ODYSSEE临床试验结果显示，其专有的MaaT微生物组修复生物疗法（MMRB）能够恢复急性髓系白血病（AML）患者在经历强化化疗和多次抗生素治疗后受损的功能性微生物组。该研究旨在评估使用MaaT Pharma疗法重建功能性微生物组的安全性和可行性，并评估疗效的初步迹象，包括减少肠道炎症和控制有害的耐药菌。由于AML患者治疗方案的严酷性，他们失去了功能性微生物组，并经历了多种严重并发症，这显著影响了预后和生活质量。MaaT Pharma的MMRB疗法旨在恢复微生物组功能，改善这些患者的临床预后。该数据于2018年12月1日在美国血液学会（ASH）第60届年会上公布。试验中总共治疗了25名AML患者，结果显示，通过MaaT Pharma的专有过程重新引入患者的自身肠道微生物组是耐受良好的，没有报告严重不良事件。使用MaaT Pharma的专有大数据分析平台GutPrint®对患者在第0天、第29天和第40天收集的样本进行宏基因组分析，表明MMRB疗法在治疗10天后，即第40天，显著恢复了超过90%的微生物物种多样性和结构，包括抗生素耐药基因整体表达减少43%。最重要的是，肠道炎

bluebird bio公司在第60届美国血液病学会年会上公布了其LentiGlobin基因治疗新药在β-地中海贫血和镰状细胞病患者的长期数据。LentiGlobin旨在治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的根本遗传原因。数据显示，接受LentiGlobin治疗的β-地中海贫血患者中有80%达到了输血独立，维持血红蛋白水平在9克/分升以上，且未进行输血治疗。在镰状细胞病患者的治疗中，LentiGlobin也显示出良好的疗效，包括降低血管闭塞性事件的发生率。这些数据表明，LentiGlobin基因治疗在治疗β-地中海贫血和镰状细胞病方面具有很大的潜力。

Janssen制药公司宣布，其药物DARZALEX（达雷木单抗）与 bortezomib、melphalan和prednisone（VMP）组合治疗新诊断的多发性骨髓瘤患者，在不适合自体干细胞移植（ASCT）的患者中，显著提高了无进展生存期（PFS）。在60届美国血液学会（ASH）年会上，长期数据表明，与单独使用VMP相比，DARZALEX-VMP组合疗法将疾病进展或死亡的风险降低了57%。此外，LYRA和GRIFFIN研究的更新数据也支持了DARZALEX在多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。DARZALEX是一种针对CD38的抗体，通过多种免疫介导的机制诱导肿瘤细胞死亡，包括补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），以及通过细胞凋亡。

Oxford BioMedica宣布，Kymriah（tisagenlecleucel）在治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）以及成人弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的长期临床试验中表现出强劲疗效，并维持了良好的安全性。ELIANA和JULIET试验结果显示，Kymriah在患者中产生了深层次和持久的反应，且安全性良好。这些数据在60届美国血液学会（ASH）年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。Oxford BioMedica是Kymriah使用的慢病毒载体的唯一制造商，并与诺华签订了供应慢病毒载体的协议。

诺华公司宣布了Kymriah（tisagenlecleucel）在儿童和年轻成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）以及成年复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的关键性临床试验ELIANA和JULIET的长期分析结果。Kymriah在这些分析中继续显示出强大的疗效，具有持久反应并保持一致且特征明确的药物安全性。这些数据在60届美国血液学会（ASH）年会上发表。此外，《新英格兰医学杂志》在线发表了JULIET研究的14个月结果，该研究由宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心领导。ELIANA研究的24个月随访分析显示，Kymriah在复发或难治性B细胞ALL儿童和年轻成人患者中表现出深层次和持久的反应。JULIET研究的19个月分析显示，Kymriah在经过多次化疗和干细胞移植失败的成年复发或难治性DLBCL患者中表现出持久反应。Kymriah在美国、欧盟、加拿大和瑞士获得批准，用于治疗复发或难治性ALL的儿童和年轻成人以及复发或难治性DLBCL的成年患者。

Bellicum Pharmaceuticals宣布，其在临床试验中，使用rivo-cel（rivogenlecleucel，原名BPX-501）治疗接受半相合干细胞移植后出现移植物抗宿主病（GvHD）的患者，结果显示rimiducid的使用导致大多数晚期GvHD或对标准治疗无反应的病例得到缓解。这些数据在2018年美国血液学会（ASH）年会上由主要研究者Reem Elfeky，M.D.进行展示。Bellicum的总裁兼首席执行官Rick Fair表示，这些数据展示了rimiducid与CaspaCIDe®安全开关结合在治疗晚期或难治性GvHD中的活性。rivo-cel和rimiducid的组合可能代表了一种更安全地利用同种异体T细胞清除残留癌细胞并改善移植后感染控制的新方法。这些数据也是迄今为止对我们行业领先的分子开关技术的最强临床验证。

Regeneron制药公司宣布，其在研药物REGN1979在治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中展现出良好的临床效果。在针对滤泡性淋巴瘤（FL）和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的1期概念验证试验中，REGN1979表现出可接受的安全性和耐受性，未观察到剂量限制性毒性。在FL患者中，接受5毫克至40毫克剂量REGN1979的患者中，100%达到总缓解率，90%的响应者在治疗期间维持缓解。基于这些数据，Regeneron计划在2019年启动一项可能用于注册的2期临床试验，以研究REGN1979在复发性或难治性FL中的应用。此外，REGN1979在DLBCL患者中也显示出剂量依赖性的临床活性。Regeneron还计划继续在DLBCL中增加剂量，以进一步提高疗效。

Seattle Genetics在2018年美国血液学会年会上展示了三项临床研究的数据，评估ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）与Opdivo（尼伏单抗）的联合应用。研究包括复发或难治性原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBL）和复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（HL）。初步数据显示，该联合疗法在HL和PMBL中表现出高活性，客观缓解率为70%，完全缓解率为27%。此外，还将展示ADCETRIS、Opdivo和苯达莫司汀在儿童、青少年和年轻成人复发或难治性经典HL中的联合治疗方案。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在利用人体自身的免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。