CTI BioPharma公司宣布，在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上，公司提交了一项关于pacritinib在预防急性移植物抗宿主病（GVHD）方面的口服报告。该研究由Mayo诊所和Moffit癌症中心进行，结果显示在异基因造血干细胞移植后，将pacritinib添加到标准免疫抑制剂sirolimus和低剂量tacrolimus的预防方案中，显著降低了急性GVHD的发生率，同时未影响移植结果和安全性。这些数据令人鼓舞，公司期待在正在进行中的2期临床试验中进一步评估pacritinib的疗效和安全性。

百济神州在第62届美国血液学会年会上公布其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）的临床数据，包括用于治疗对伊布替尼及/或阿卡替尼不耐受的复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者的2期临床试验结果，以及首次公布的用于治疗R/R华氏巨球蛋白血症患者的关键性2期临床试验。试验结果显示，百悦泽在安全性和耐受性上展现出优势，且在难治患者人群中产生了深度缓解。此外，百济神州还公布了在中国开展的用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症患者的关键性2期临床试验数据，主要缓解率近70%，达到主要缓解的中位起效时间在三个月之内。百济神州期待进一步推动百悦泽的临床项目，并推动其全球临床开发。

Passage Bio与Catalent宣布开始生产用于治疗罕见单基因中枢神经系统疾病的领先基因疗法产品候选者的腺相关病毒（AAV）。这一举措是在完成位于马里兰州哈姆伦的Catalent细胞与基因治疗设施中为Passage Bio建设的专用CGMP生产单元后进行的。Passage Bio的CEO Bruce Goldsmith表示，这一里程碑使公司能够开始支持其基因疗法产品候选者的生产，确保为罕见中枢神经系统疾病患者提供安全有效的创新基因疗法。Passage Bio利用Pall Corporation的iCELLis®单用固定床生物反应器技术进行AAV生产，Catalent将提供包装、标签和分销服务，支持临床试验。此外，Passage Bio还与宾夕法尼亚大学的基因治疗计划合作，支持其临床前项目。

Nabriva Therapeutics与Sinovant Sciences就XENLETA（lefamulin）在更大中国地区的许可协议进行了重组，增加了制造合作和监管支持，以加快XENLETA在该地区的患者交付。重组协议加速了500万美元的里程碑付款，包括2020年第四季度的100万美元付款。Nabriva Therapeutics是一家致力于商业化和发展创新抗感染药物以治疗严重感染的公司，其产品XENLETA是一种新型半合成大环内酯类抗生素，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。Sinovant Sciences正在中国进行XENLETA的临床试验。

Bayer与Atara Biotherapeutics达成全球独家许可协议，共同研发针对实体瘤的mesothelin靶向CAR T细胞疗法。该协议包括开发候选药物ATA3271和自体版本ATA2271，用于治疗高mesothelin表达的肿瘤，如恶性胸膜间皮瘤和非小细胞肺癌。Atara在异基因T细胞免疫疗法领域处于领先地位，拥有行业领先的异基因细胞制造工艺和CAR T技术。该许可技术利用Atara的创新EBV T细胞平台和CAR T技术，以提高疗效、持久性、安全性和疗效的持久性。Bayer表示，此次交易是其细胞与基因治疗新战略的关键要素，将加强其开发组合，巩固其在该领域的领导地位。Atara总裁兼首席执行官Pascal Touchon表示，与Bayer的合作将加速mesothelin靶向CAR T细胞疗法在多种实体瘤中的开发，并尽快将异基因细胞疗法平台的力量带给患者。根据协议，Atara将负责ATA3271的IND使能研究和工艺开发，而Bayer将负责提交IND以及随后的临床试验和商业化。Atara将继续负责正在进行中的ATA2271 1期研究。

Aeterna Zentaris Inc.与Consilient Health Ltd.达成独家许可协议，将macimorelin在欧洲和英国的商业化权授予Consilient Health Ltd.。macimorelin是一种口服的ghrelin激动剂，用于诊断成人生长激素缺乏症（AGHD）和儿童期生长激素缺乏症（CGHD）。Consilient Health Ltd.将负责在欧洲经济区和英国获得定价和报销批准，并承担儿科标签扩展的监管成本。Aeterna Zentaris Inc.将继续控制其在欧洲和英国覆盖macimorelin的专利。Consilient Health Ltd.将向Aeterna Zentaris Inc.支付1000万欧元的前期付款，并根据Consilient Health Ltd.当年净销售额的比例支付10%至20%的版税。Aeterna Zentaris Inc.还将有资格获得与某些欧洲国家和英国的价格和报销批准相关的里程碑付款。

美国生物技术公司Initium Therapeutics与GenScript ProBio达成战略合作，利用GenScript ProBio的Berkeley Lights Beacon平台，旨在扩大其抗体药物管线。Initium Therapeutics致力于开发针对罕见病如血友病和纤维化的创新抗体疗法。此次合作将加速其抗体药物的开发，涵盖纤维化、免疫肿瘤学和血友病等领域。GenScript ProBio将提供其先进的抗体药物开发平台，包括双特异性抗体平台、人源抗体转基因小鼠以及下游治疗性抗体开发与制造流程。

Maze Therapeutics和Alloy Therapeutics宣布成立Broadwing Bio，专注于开发针对眼科疾病的靶向抗体疗法。Broadwing Bio将利用Maze的COMPASS平台，识别经基因验证的眼科靶点，并采用Alloy的抗体发现技术生成治疗性候选药物。Maze和Alloy将共同资助Broadwing Bio，通过临床前和临床开发推进项目，并保留参与产品和商业化开发的权利。Broadwing Bio由Andrew Peterson博士领导，他将带领一支由经验丰富的领导者和科学顾问组成的团队，致力于开发针对眼科疾病的新疗法。

BridgeBio Pharma和Maze Therapeutics宣布成立合资公司Contour Therapeutics，专注于治疗心血管疾病。该公司结合了Maze的基因驱动药物发现方法和BridgeBio在心脏药物发现和临床开发方面的专业知识。双方将共同推进经过基因验证的药物候选人的临床开发，并首先致力于开发一种治疗未公开的、基因定义的心力衰竭治疗方法。这一合作基于对心血管疾病遗传原因的识别和靶向治疗的研究进展，旨在为心血管疾病患者提供创新的治疗方案。

Bellicum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）因一名胰腺癌患者在BPX-601临床试验中死亡而暂停了该药物的招募和给药。公司计划与FDA合作解决疑问，以恢复试验。此临床暂停不影响公司计划在年底前开始BPX-603的1/2期临床试验，该药物是一种针对HER2+实体瘤的双开关GoCAR-T®疗法。BPX-601是公司首个GoCAR-T®产品候选，旨在通过增强T细胞增殖和持久性、免疫调节细胞因子产生以及克服关键免疫抑制机制来治疗胰腺和前列腺肿瘤。Bellicum是一家致力于通过可控细胞疗法提供治愈方法的临床阶段生物制药公司。

Aligos Therapeutics与Merck达成独家许可和研究合作协议，将Aligos的寡核苷酸平台技术应用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）靶点及至多一个其他感兴趣的心血管代谢/纤维化空间靶点的发现、研究、优化和开发。Aligos致力于开发针对肝脏疾病的新疗法，包括慢性乙型肝炎（CHB）和NASH。根据协议，Aligos将获得Merck的前期付款和额外付款，以及高达4.58亿美元的开发和商业化里程碑以及净销售额的分级版税。Aligos将主要负责设计、制备和评估寡核苷酸分子，并提供优化的先导分子，而Merck将负责后续的研究、临床试验和商业化工作。

Boehringer Ingelheim与Proxygen宣布达成合作与许可协议，旨在识别针对多种癌基因靶点的分子胶降解剂。该合作结合了Proxygen独特的分子胶降解剂发现平台和其在靶向蛋白降解方面的专业知识，以及Boehringer Ingelheim长期致力于为癌症患者提供首创突破性疗法的战略。分子胶降解剂通过利用细胞回收机制，选择性地消除疾病蛋白。这种降解剂通过在目标蛋白和泛素连接酶之间特定地架桥，从而标记目标蛋白进行快速降解。分子胶通过高度协作的绑定来协调蛋白质-蛋白质邻近性，绕过了传统小分子药物对目标蛋白表面定义明确的结合口袋的需求，允许对以前被认为无法成药的蛋白质进行药物干预。Proxygen的分子胶降解剂平台有望成为Boehringer Ingelheim癌症研究策略的有价值组成部分，以治疗由最常突变的致癌蛋白驱动的肿瘤，并进一步扩大其在靶向蛋白降解领域的努力。Proxygen的新方法最近获得了Boehringer Ingelheim在维也纳举办的Grass Roots“创新奖”，该奖项旨在表彰年轻生命科学公司和生物企业家创造和维持下一代药物管道的创新力量。Proxygen有权获得前期付款、研

Apellis Pharmaceuticals Inc.近日宣布了来自Phase 3 PEGASUS研究的新的分析结果，该研究显示，与eculizumab相比，pegcetacoplan（一种针对C3的治疗方法）在治疗PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）方面，在16周时显示出统计学上显著的疗效改善和显著的生活质量提升。此外，匹配调整后的间接比较（MAIC）显示，与ravulizumab（一种长效C5抑制剂）相比，接受pegcetacoplan治疗的患者在临床、血液学和生活质量方面均有改善。这些数据在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）虚拟年会上公布。研究还发现，与C5抑制相比，接受pegcetacoplan治疗的患者在血红蛋白稳定、输血避免和疲劳等方面有更大的改善。Pegcetacoplan的上市申请已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的接受，FDA的决定日期为2021年5月14日，预计欧盟的人用药品委员会（CHMP）将在2021年给出意见。

Oryzon Genomics公司在62届美国血液学会虚拟大会上公布了其ALICE II期临床试验的新数据，该试验评估了iadademstat与azacitidine联合治疗老年急性髓系白血病（AML）患者的疗效。数据显示，联合治疗组的客观缓解率（ORR）为85%，其中64%为完全缓解，36%为部分缓解，中位无进展生存期（TTR）仅为34天。与单独使用azacitidine的历史响应率27%相比，这些结果支持了iadademstat与azacitidine联合使用的协同作用。此外，86%的完全缓解/完全缓解持续超过6个月，最长缓解期为690天。这些结果为iadademstat在AML治疗中的应用提供了强有力的支持。

VBI Vaccines与Syneos Health宣布合作，在美国、欧洲和加拿大商业化VBI的3抗原乙型肝炎（HBV）疫苗，待监管批准。两家公司自2019年第四季度以来一直在合作制定上市前战略和活动。VBI和Syneos Health已扩大关系，建立领导团队和专注于VBI的现场团队，并纳入全面商业化解决方案。VBI首席执行官Jeff Baxter表示，与Syneos Health的合作代表了疫苗商业化的创新、灵活和一体化方法。VBI致力于解决重大未满足的医疗需求，并相信该疫苗可以作为公共卫生干预措施，帮助医疗保健提供者应对美国、欧洲和加拿大日益增长的乙型肝炎疾病负担。Syneos Health将提供全面集成的外包商业化能力，以加速上市表现。Syneos Health的跨职能团队将创建并执行全面的商业化战略，包括市场研究、沟通、现场团队以及医学事务、市场准入和销售与营销的运营。该商业化计划将由Syneos Health的Kinetic全渠道能力提供支持，旨在确保正确信息在正确时间到达正确利益相关者，以推动产品采用和普及。

Saphena Medical宣布与Premier Inc.的ASCEND采购计划达成独家供应商协议，该计划专注于内镜血管获取领域。Premier Inc.是美国最大的绩效改进公司之一，其ASCEND项目旨在帮助医疗保健提供者提升供应链绩效，并控制成本。Saphena Medical的Venapax系统是一款创新的内镜血管获取设备，能够提供简便的手术体验，并降低学习曲线。此次合作将加速Venapax在EVH市场的份额增长，并为ASCEND成员提供优惠价格。

Phosplatin Therapeutics公司在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了一项新数据，显示其主导药物PT-112在经过大量前期治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，单药治疗是可行的且耐受性良好。该研究名为“PT-112在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的剂量递增研究”，在12月5日的线上会议上展示。研究纳入了24名患者，采用3+3剂量递增设计确定推荐的II期剂量。所有患者均为重度前期治疗，耗尽了所有可用疗法。主要发现包括PT-112显示出良好的安全性特征和初步的临床活性，支持在II期研究中进一步评估PT-112。PT-112是一种新型小分子共轭物，具有独特的多效机制，通过释放损伤相关分子模式（DAMPs）促进免疫原性细胞死亡（ICD），在肿瘤微环境中招募免疫效应细胞。Phosplatin Therapeutics是一家专注于肿瘤治疗的临床阶段制药公司，其研发工作已涵盖15个国家，并获得来自美国、欧洲和亚洲的私人投资者和家庭投资办公室以及在中国大陆的开发、商业化和使用PT-112的子许可协议的支持。