Qpex Biopharma公司宣布启动了其新型超广谱β-内酰胺酶抑制剂QPX7728的1期临床试验，标志着公司在推进三个新型候选产品进入临床试验方面取得了重要进展。QPX7728在临床前研究中的表现优于近期上市和正在临床试验中的β-内酰胺酶抑制剂。该研究将评估QPX7728在健康成人受试者中的安全性和药代动力学，包括单独和与β-内酰胺抗生素联合使用的情况。QPX7728是一种新型超广谱β-内酰胺酶抑制剂，能够抑制多种耐药细菌的β-内酰胺酶，包括铜绿假单胞菌、不动杆菌和肠杆菌科细菌。此外，QPX7728的研发得到了美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与发展局（BARDA）的支持，并与Brii Biosciences达成战略合作，共同开发QPX7728相关产品，以应对多重耐药性革兰氏阴性菌感染。

PolyPid公司宣布将于12月15日举办关于D-PLEX 100预防手术部位感染的专家电话会议，会议将邀请三位专家讨论手术部位感染的相关挑战及D-PLEX 100的潜力。PolyPid的D-PLEX 100是一种新型药物，旨在通过PLEX技术提供局部长效和可控的抗菌活性，预防手术部位感染。此外，PolyPid还讨论了其D-PLEX 100的开发计划。

Rezolute公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服血浆激肽释放酶抑制剂RZ402的IND申请，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。RZ402通过抑制激肽释放酶的形成，阻断由DME和其他血管介导疾病中接触激活系统的上调激活引起的促炎、促凝和液体泄漏级联反应。动物研究表明，RZ402可以减少DME的视网膜炎症和视网膜血管渗漏超过80%。Rezolute计划在2021年第一季度开始RZ402的1期临床试验。

Alnylam制药公司宣布已完成其ILLUMINATE-C三期临床试验的全面患者招募，该试验旨在评估其RNAi疗法lumasiran在治疗进展期原发性高草酸尿症1型（PH1）患者中的安全性和有效性。该试验共招募了21名来自10个国家的PH1患者，包括接受透析的患者。Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法，旨在降低PH1患者的尿草酸水平。该药物已获得美国FDA和欧洲EMA的批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。Alnylam预计将在2021年中报告该试验的主要结果。

Cytokinetics公司在第31届国际ALS/MND研讨会上展示了三个海报，包括一项名为COURAGE-ALS的III期临床试验，旨在评估Reldesemtiv在ALS患者中的疗效和安全性；一项关于FORTITUDE-ALS研究中患者特征对效果大小影响的研究；以及一项关于欧洲ALS患者及其照护者对药物研发贡献的研究。此外，Cytokinetics正在开发针对肌肉功能障碍和肌肉无力相关疾病的药物，包括心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil和心脏肌球蛋白抑制剂CK-274，以及用于治疗ALS的skeletal muscle troponin激活剂reldesemtiv。

IMV公司公布DeCidE1临床试验的更新数据，该试验评估了DPX-Survivac联合间歇性低剂量环磷酰胺在复发性卵巢癌患者中的安全性和有效性。结果显示，DPX-Survivac表现出持久的抗肿瘤活性，并具有良好的耐受性，有望成为治疗晚期复发卵巢癌的新选择。IMV的靶向T细胞疗法引起了快速而强烈的免疫反应，显示出 survivin特异性CD8+ T细胞可以渗透实体癌瘤。IMV还计划举办一个专家网络研讨会，讨论卵巢癌的治疗选择和竞争格局。

reMYND公司宣布启动其完全拥有的治疗候选药物RES19-T的首个人体临床试验，该药物旨在从疾病根源治疗阿尔茨海默病并恢复认知能力。公司同时加强了董事会和高级领导团队，任命Staph Leavenworth Bakali为董事会主席，Hermann Russ为首席医疗官。RES19-T是一种新型小分子，旨在通过减少与记忆丧失相关的细胞损伤来治疗阿尔茨海默病。reMYND还计划在2021年中开始其糖尿病项目的临床试验。该试验将评估ReS19-T在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。

TG Therapeutics在2020年美国血液学会（ASH）年会上公布了其两种三联疗法组合的数据。一项研究评估了U2（umbralisib加上ublituximab）加上venetoclax在复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的疗效，结果显示在12个周期后，100%的患者达到客观缓解率（ORR），其中41%达到完全缓解（CR），96%的患者外周血中不可检测到微小残留病（MRD），77%的患者骨髓中不可检测到MRD。另一项研究评估了U2加上TG-1701（一种每日一次的口服BTK抑制剂）在R/R CLL或B细胞淋巴瘤患者中的疗效，结果显示79%的ORR，其中22%达到CR，包括7名患者的100%ORR。这些数据展示了U2与venetoclax和TG-1701结合的潜力，以及TG Therapeutics在开发针对B细胞恶性肿瘤的多药组合方面的努力。

Actinium Pharmaceuticals在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议上，将展示其针对Iomab-B和Actimab-A的临床试验的四篇摘要。公司董事长兼首席执行官Sandesh Seth表示，这是Actinium在ASH上的最大规模展示，包括三个口头报告和一个海报展示。Iomab-B的关键性3期SIERRA试验和Actimab-A的两种组合试验（与CLAG-M和venetoclax）将展示令人兴奋的数据。Actinium拥有4800万美元的强劲现金储备，预计到2022年能够实现其开发目标。Actinium的领先产品I-131 apamistamab（Iomab-B）正在进行的3期SIERRA试验中，用于BMT条件治疗，该试验已超过75%的入组率。此外，Actinium还正在开发针对多种疾病的临床阶段ARCs，包括急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和多发性骨髓瘤。

Eyenovia公司宣布其微剂量阵列打印（MAP™）疗法MicroLine的Phase 3 VISION-1研究已开始招募首位患者，该疗法通过Optejet®给药器递送专有的匹罗卡品配方，旨在改善患有老花眼的患者的近视力。老花眼是一种与年龄相关的晶状体硬化，导致近视力模糊，大约影响113百万美国人。Eyenovia的VISION研究旨在证明在老花眼患者中改善近视力。Optejet系统是首个在Phase 3临床试验中证明局部眼科疗法微剂量治疗益处的技术。MicroLine旨在“按需”使用，以改善由老花眼引起的近视力障碍。该研究预计在2021年上半年完成招募并收集到顶线数据。研究为双盲、安慰剂对照、交叉优效性试验，预计将招募约100名40至60岁的视觉障碍患者。主要终点是同一天双眼距离校正的近视力改善。

德琪医药宣布向新加坡和澳大利亚递交XPOVIO®（selinexor, ATG-010）治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药上市申请，同时在香港递交了针对多发性骨髓瘤的申请。XPOVIO®是同类首款口服型选择性核输出抑制剂，已在美国获得批准用于治疗rrMM和rrDLBCL。德琪医药与Karyopharm Therapeutics Inc合作研发，并在中国开展多项临床试验，包括脂肪肉瘤和子宫内膜癌。

Evelo Biosciences公司提前完成了对治疗轻度至中度银屑病的EDP1815药物的Phase 2临床试验患者招募，并即将发布初步的安全性和有效性数据。EDP1815是一种口服生物制剂，用于治疗包括银屑病、特应性皮炎和COVID-19在内的炎症性疾病。该临床试验是一项双盲、安慰剂对照、剂量梯度的Phase 2试验，旨在评估EDP1815在225名轻度至中度银屑病患者中的疗效和安全性。Evelo公司正在开发基于小肠轴的口服生物制剂，旨在提供安全、有效的治疗，改善炎症性疾病患者的生命质量。

EyePoint Pharmaceuticals宣布其EYP-1901药物在GLP预临床毒理学研究中取得积极结果，该药物是一种潜在的六个月持续释放的抗VEGF治疗，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。研究结果显示，在兔模型中，任何剂量水平下均未发现EYPT-1901相关的眼部或系统性毒理学不良反应。公司计划在年底前提交IND申请，并计划在2021年初开始EYP-1901的1期临床试验。EYP-1901是一种结合了EyePoint专有的生物可降解Durasert®持续释放技术和vorolanib（一种酪氨酸激酶抑制剂）的药物，vorolanib在两项先前的人体试验中显示出良好的疗效，且作为口服疗法未报告任何眼部不良事件。

安进基因公司宣布向新加坡和澳大利亚提交了XPOVIO®（selinexor，ATG-010）的新药申请，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤。XPOVIO®是一种新型口服选择性核输出抑制剂，由安进基因和Karyopharm Therapeutics公司开发。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年7月批准XPOVIO®与低剂量地塞米松联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤，并在2020年6月批准其作为单药治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤。此外，安进基因正在中国进行两项注册性2期临床试验，并在亚太地区开展针对高发癌症类型的临床试验。

PureTech Health公司宣布启动全球二期临床试验，针对LYT-100（去对氟非尼酮）治疗长COVID呼吸并发症和相关后遗症。LYT-100是PureTech完全拥有的产品候选药物，旨在治疗涉及炎症和纤维化以及淋巴液流动障碍的疾病。该试验基于LYT-100在第一期临床试验中显示的良好耐受性和药代动力学（PK）特征。LYT-100是一种去对氟非尼酮，旨在克服现有抗炎和抗纤维化药物吡非尼酮的挑战。该二期临床试验旨在评估LYT-100在患有急性COVID-19后呼吸并发症的成人中的疗效、安全性和耐受性。研究已在美国和欧洲启动，预计2021年下半年公布结果。

Taysha Gene Therapies宣布其针对SLC6A1相关癫痫的AAV-9基因疗法TSHA-103获得美国FDA的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定。这一认定认可了该公司在开发治疗严重且危及生命疾病方面的必要性，并强调了TSHA-103的创新性和对患者的潜在治疗价值。TSHA-103旨在治疗由SLC6A1基因功能丧失引起的遗传性癫痫，目前尚无批准的治疗方法。FDA的认定将加速TSHA-103的研发进程，并为患者带来新的治疗希望。

Immunocore公司在ESMO IO虚拟大会上公布了tebentafusp（IMCgp100）在治疗既往接受过治疗的转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）患者中的II期临床试验结果。该研究显示，在127名患者中，tebentafusp的总缓解率（ORR）为5%，45%的患者病情稳定。中位总生存期（OS）为16.8个月，12个月OS率为62%。治疗相关的不良事件与预期机制一致，通常可管理，并在前三次剂量后减轻；仅有3.7%的患者因相关不良事件而中断治疗，没有因治疗相关的不良事件而死亡。