Machavert Pharmaceuticals获得科罗拉多州经济发展和国际贸易办公室（OEDIT）先进产业（AI）加速器赠款计划的支持，获得25万美元资金以开发针对KRAS突变癌症的新型治疗药物。该公司专注于癌症治疗药物的开发，将利用这笔资金推进新型癌症治疗药物RAL GTPase抑制剂的研发，这些抑制剂针对KRAS突变癌症。该抑制剂由科罗拉多大学医学院发现，相关研究发表在《自然》杂志上。Machavert已与大学签订独家选择和评估许可协议，获得其RAL GTPase相关知识产权。KRAS突变癌症与近三分之一的癌症有关，治疗难度大。这种创新的RAL GTPase抑制方法解决了治疗复杂性，为抗癌疗法提供了希望。Machavert计划将这种新型小分子与其自己的药物递送平台MP1000结合。Machavert首席执行官Jakub Staszak-Jirkovsky表示，这项资助是对公司及其药物开发计划的宝贵肯定，同时也提高了公司的知名度。MP1000单药治疗的有效性正在人体免疫系统肿瘤模型中研究，MP1000正进入临床前IND启用研究，这是寻求FDA IND批准进入人体临床试验的先决条件。RAL GTPase项

Aquestive Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其tadalafil口服薄膜（OF）新药申请（NDA）的完整回复函（CRL）。FDA要求提供来自健康志愿者的有限额外数据。公司还通知了机构其计划寻找替代的活性药物成分（API）供应商。公司首席执行官表示，CRL中提到的问题仅与tadalafil口服薄膜配方有关，不影响其他产品。公司将继续与FDA合作，规划重新提交和批准的路径。Aquestive Therapeutics是一家专注于开发治疗中枢神经系统疾病的差异化产品的专业制药公司，致力于将口服复杂分子作为侵入性标准护理疗法的替代品。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将Promacta（eltrombopag）的标签扩大，包括将Promacta作为SAA（严重再生障碍性贫血）成人及2岁以上儿童的首选一线治疗方案，与标准免疫抑制疗法（IST）联合使用。Promacta作为一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已被批准用于对IST反应不足的SAA患者，以及用于对其他治疗无反应的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童的治疗。FDA的批准基于诺华对国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助的研究的分析，该研究在合作研究与开发协议（CRADA）下进行。研究表明，在6个月时，44%的IST初治SAA患者在使用Promacta与标准IST联合治疗时达到完全反应，这一比例比单独使用标准IST的历史观察到的完全反应率高出27个百分点。总体反应率为79%。这些高反应率对先前未接受标准IST治疗的SAA患者具有显著的临床影响。

Sollis Therapeutics宣布启动了名为RePRIEVE-CM的III期临床试验，旨在评估一种新型非阿片类、非类固醇的氯硝西泮微球治疗坐骨神经痛的疗效与安全性。该试验由西弗吉尼亚大学整合疼痛管理中心的主任理查德·瓦格里恩蒂博士首次招募受试者，旨在减少阿片类药物滥用。试验将在美国30个地点招募200名受试者，比较氯硝西泮微球与安慰剂对坐骨神经痛的缓解效果。坐骨神经痛是美国成年人常见疾病，目前尚无FDA批准的治疗药物，许多患者依赖阿片类药物或类固醇注射。Sollis疗法是一种新颖的非阿片类、非类固醇治疗，通过单次注射，有望治疗坐骨神经痛长达一年。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类药品委员会（CHMP）对阿斯利康公司（Amgen）的BLINCYTO®（blinatumomab）单抗疗法表示积极意见，批准其适应症扩展，用于治疗成人Ph染色体阴性CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，这些患者在首次或第二次完全缓解期且最小残留病（MRD）大于或等于0.1%。该申请包括来自BLAST研究的II期数据，这是迄今为止进行的最大前瞻性MRD阳性ALL试验。BLINCYTO是一种双特异性CD19靶向CD3 T细胞连接器，是全球首个获得监管批准的BiTE®免疫疗法。MRD是指尽管患者通过传统评估达到完全缓解，但仍然可检测到的癌细胞。阿斯利康研发执行副总裁David M. Reese表示，将MRD状态作为可批准的终点是ALL管理范式转变的重要一步，早期干预已被证明是消除危险可检测疾病的重要步骤。BLINCYTO在57个国家获得批准，包括欧盟所有成员国、加拿大、日本和澳大利亚。

欧洲药品管理局的药品委员会（CHMP）对阿帕鲁他胺（一种用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌的新一代口服雄激素受体抑制剂）给出了积极意见，该意见将提交欧洲委员会（EC）审批。阿帕鲁他胺在SPARTAN 3期临床试验中显示出显著提高患者无转移生存期的效果，该试验评估了阿帕鲁他胺与安慰剂在患有非转移性去势抵抗性前列腺癌的患者中的安全性和有效性。阿帕鲁他胺与去势治疗（ADT）联合使用，相比安慰剂与ADT联合使用，显著降低了远处转移或死亡的风险。

Kisqali（瑞博西利）是一种CDK4/6抑制剂，在欧洲药品管理局（EMA）的委员会（CHMP）支持下，获得了扩大适应症的积极意见，推荐用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌女性。该药物在一线治疗中与 fulvestrant 联合使用，以及用于接受过内分泌疗法的女性。Kisqali在临床试验中显示出与单独内分泌疗法相比的持续、优越的疗效。基于MONALEESA-7和MONALEESA-3三期临床试验的数据，Kisqali联合疗法在延长无进展生存期（PFS）方面优于单独内分泌疗法，并在治疗开始后八周内显示出改善。这些试验还表明，Kisqali联合疗法在绝经前和围绝经期女性中具有临床益处。Kisqali已在全球70多个国家获得批准，包括美国和欧盟成员国。

Promentis Pharmaceuticals完成其领先化合物SXC-2023的1期单剂量和多剂量研究，该化合物针对神经精神疾病具有显著的非临床研究表现。SXC-2023旨在治疗冲动控制障碍、强迫症等疾病，通过调节中枢神经系统中的System x c-，解决谷氨酸能失衡和氧化应激。1期研究评估了SXC-2023的安全性、耐受性和药代动力学，结果显示在健康志愿者中SXC-2023安全且耐受性良好，药代动力学表现稳定。Promentis计划将SXC-2023用于治疗拔毛癖，这是一种常见但未被充分认识的疾病，目前尚无批准的治疗药物。公司还探索其他中枢神经系统疾病的治疗，如强迫症。

Vertex制药宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）批准了其药物ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）用于治疗2至5岁患有囊性纤维化（CF）且具有F508del突变的患者。如果欧洲委员会批准EMA CHMP的意见，该药物将成为欧洲首个也是唯一一个批准用于治疗2至5岁患有F508del突变CF患者潜在原因的药物。该药物已在欧洲获得批准，用于治疗6岁及以上患有F508del突变的CF患者。Reshma Kewalramani博士表示，早期治疗对确保患者最佳结果至关重要。这项新批准的研究基于一项60名患者的3期开放标签安全性研究，显示lumacaftor/ivacaftor在24周内被普遍耐受，且在儿科患者中的安全性特征与6岁及以上的患者相似。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的疾病的人创造变革性药物。

Stemline Therapeutics公司宣布，其在第二线胶质母细胞瘤（GBM）患者中进行的SL-701 Phase 2临床试验数据被选为在2018年11月15日至18日在新奥尔良举行的第23届神经肿瘤学会（SNO）年会上进行口头报告。报告题目为“SL-701联合贝伐珠单抗在先前接受治疗的胶质母细胞瘤患者中的Phase 2试验”，主要结果为达到OS-12的主要终点，初步结果显示长期生存与靶向特定CD8+ T细胞免疫反应相关。Stemline Therapeutics是一家专注于开发新型肿瘤治疗药物的生物制药公司，正在开发三个处于临床阶段的候选产品，包括ELZONRIS（tagraxofusp；SL-401）、SL-801和SL-701。ELZONRIS已完成关键性试验，并获得突破性疗法指定（BTD），目前正在进行其他适应症的评估。SL-801正在进行晚期实体瘤患者的Phase 1试验。SL-701已完成第二线胶质母细胞瘤患者的Phase 2试验，数据正在评估中。

贝灵哲公司宣布，在神经肿瘤学会年会上，其研究性PARP抑制剂pamiparib与放疗和/或替莫唑胺联合用于治疗新诊断或复发/难治性胶质母细胞瘤的初步临床试验数据。该药物由贝灵哲北京科学家发现，目前在全球和中国进行III期临床试验，作为单药治疗和与化疗或免疫治疗联合用于多种实体瘤。初步结果显示，pamiparib与放疗联合在治疗新诊断胶质母细胞瘤患者中显示出抗肿瘤活性，与低剂量替莫唑胺联合在治疗复发/难治性胶质母细胞瘤患者中也显示出抗肿瘤活性，支持继续开发这些联合治疗方案。

BioCryst Pharmaceuticals在ACAAI年会上展示了BCX7353口服制剂在治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作中的药代动力学（PK）和激肽释放酶抑制数据，显示其快速吸收和长半衰期。试验中，BCX7353在HAE I或II型患者中表现出良好的药效学特性，其浓度在30分钟内达到目标浓度，并在至少24小时内保持该水平。该研究支持了BCX7353在ZENITH-1临床试验中的临床益处，其中BCX7353单剂量治疗显著降低了HAE发作的VAS评分，并减少了标准治疗药物的使用。BioCryst Pharmaceuticals专注于发现治疗罕见疾病的创新口服小分子药物，包括BCX7353、galidesivir和口服ALK-2抑制剂等。

Agios Pharmaceuticals在SNO年会上公布了其针对IDH1/2突变型高级胶质瘤的AG-881单药治疗的1期临床试验的最新数据。数据显示，AG-881在10mg和50mg剂量下展现出良好的安全性，且在非增强型胶质瘤患者中观察到15个月的平均治疗持续时间，表明了疾病控制的延长。研究中的52名胶质瘤患者中，48%为WHO分级2级肿瘤，42%为3级，8%为4级，平均年龄为42.5岁。患者接受AG-881的平均剂量为10mg至300mg。安全性分析显示AG-881在低于100mg的剂量水平下具有良好的安全性，大多数不良事件为轻度至中度。疗效数据表明，69%的患者（36人）的最佳反应为疾病稳定，包括82%的非增强型疾病患者。目前，AG-881正在一项针对非增强型胶质瘤患者的围手术期研究中进行评估。

Shire公司在2018年ACAAI年会上宣布了关于Lanadelumab在遗传性血管性水肿（HAE）治疗中的新研究数据。研究显示，Lanadelumab在26周的治疗期间显著降低了HAE的发作次数，患者使用该药物后，中度或重度发作的几率降低，且更少使用急救药物。这些结果在整个治疗期间均有所体现，尤其是在16周的稳定状态期（第70-182天）效果最为显著。此外，开放标签扩展研究的结果显示，Lanadelumab治疗在安全性方面表现良好，与之前观察到的安全性特征一致。Lanadelumab是一种完全人源化的单克隆抗体，可以特异性地结合并降低血浆激肽释放酶活性，用于预防HAE的发作。该药物已在美国和加拿大获得批准，用于预防12岁及以上患者的HAE发作。

Chi-Med宣布其FALUCA三期临床试验结果，该试验评估了f ruquintinib在对中国晚期非小细胞肺癌患者中的疗效。尽管f ruquintinib在无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和缓解持续时间（DoR）等次要终点上显示出统计学上显著的改善，但试验未能达到主要终点，即与安慰剂相比，未能显著提高总生存期（OS）。尽管如此，Chi-Med对f ruquintinib的潜力仍保持信心，并强调其在治疗晚期结直肠癌（CRC）方面已获得中国批准，并正在进行多项临床试验，包括与免疫疗法的联合应用。

Nexus Pharmaceuticals宣布在美国市场推出阿昔单抗注射剂，该产品为10mg/10ml规格的注射剂，是TRISENOX®的AP级通用名替代品，用于治疗复发性或难治性急性早幼粒细胞白血病。该产品适用于对维甲酸和蒽环类化疗有耐药性或复发的APL患者，且具有t(15;17)易位或PML/RAR-α基因表达。Nexus Pharmaceuticals致力于提供易于使用、劳动强度低、流程简化的专科和通用药物，确保其高质量FDA批准的药物满足未满足的医疗需求，并在最需要的地方提供可靠的救命治疗选择。阿昔单抗注射剂使用前需注意安全性信息，包括分化综合征和心脏传导异常等风险，并需进行肝功能测试、监测QT间期、纠正电解质异常等。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准奥比沃（尼伏单抗）与低剂量伊匹单抗（伊匹单抗）的联合用药作为一线治疗，用于治疗中危和差危的晚期肾细胞癌（RCC）患者。这一建议将由欧洲委员会（EC）审查，该机构有权批准欧盟的药品。该建议基于CheckMate -214临床试验的积极数据，该试验显示奥比沃与低剂量伊匹单抗的联合用药在总生存期（OS）方面有显著提高，与当前标准治疗索拉非尼相比，中危和差危患者的死亡风险降低了37%。这种联合用药还提供了持久的反应，客观缓解率（ORR）为41.6%，而索拉非尼的ORR为26.5%。此外，该联合用药的安全性特征与之前奥比沃与低剂量伊匹单抗联合使用的研究结果一致。