Intellipharmaceutics International Inc.与马来西亚和越南的药品分销商签订了独家许可和分销协议，将非美国市场的仿制药引入这两个国家。公司CEO Dr. Isa Odidi表示，这些协议标志着Intellipharmaceutics在全球范围内推广其产品的第一步。马来西亚分销商将获得Intellipharmaceutics的Seroquel XR（喹硫平缓释片）在马来西亚的独家进口和营销权，而越南分销商将获得Seroquel XR、Glucophage XR和Keppra XR在越南的独家进口和营销权。这些协议为期多年，但可提前终止，具体财务条款未公开。

美国癌症研究协会宣布，胰腺癌研究合作组织——Lustgarten基金会和Stand Up To Cancer（SU2C）的战略合作伙伴，已向包括达纳-法伯癌症研究所在内的七支顶尖癌症研究团队授予总计7000万美元的“新疗法挑战”首轮资助，以探索新的胰腺癌治疗方法。每个团队将获得最多100万美元的初始资金，第二轮融资的400万美元将支持最成功的项目进行临床试验。这些团队是今年春天启动的胰腺癌研究合作组织资助的首批项目，旨在加速胰腺癌研究并改善胰腺癌患者的生存率，胰腺癌是死亡率极高的癌症之一，五年生存率仅为8%。达纳-法伯的胰腺癌研究合作组织新疗法挑战研究团队将利用DNA修复基因突变来评估DNA修复抑制剂在胰腺癌中的作用，旨在通过结合不同靶向疗法来提高PARP抑制剂单药疗法的疗效。这七个团队将在接下来的14个月内进行研究，并将结果报告给合作组织和联合科学顾问委员会。Lustgarten基金会和Stand Up To Cancer自2012年以来已紧密合作，共同资助了来自美国和英国31个领先研究中心的209名研究人员，包括四个梦想团队和五个研究团队，其中两个汇聚团队将计算专家与临床肿瘤学家结合起来。这些合作团队共计

Cycle Pharmaceuticals宣布，其NITYR™（nitisinone）片剂在美国获得FDA批准，有效期从24个月延长至36个月，无需冷藏。NITYR™用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）患者，该疾病是一种罕见遗传病，可导致肝、肾和周围神经损伤，如不及时治疗，疾病可能致命。新规定意味着患者无需在冰箱中储存药物，减轻了家庭在旅行、炎热天气或断电情况下的担忧。NITYR™片剂小巧无味，适用于所有年龄段，包括吞咽困难的小儿患者，可用水溶解后使用口服注射器给药。此外，美国患者可通过免费试用计划试用NITYR™，试用结束后可自由选择继续使用或返回原治疗方案。Cycle的nitisinone片剂在欧洲也获得EMA批准，并在全球多个国家和地区使用。

西北生物技术公司宣布，其在胶质母细胞瘤脑癌的DCVax-L个性化免疫疗法Phase 3临床试验的最新数据在神经肿瘤学会第23届年会上由Linda Liau博士展示。数据显示，截至2018年10月，患者生存率持续上升，且数据成熟度提高，更多患者达到3年及以上的生存时间点。在100名生存时间最长的患者中，仅有8名患者的生存状况可由已知预后因素解释。目前，90%的患者接受了DCVax-L治疗。公司CEO Powers表示，将继续推进临床试验的多个阶段，包括最终确定统计分析计划、最终数据收集、数据验证和数据锁定，然后进行数据解锁和分析。

Corcept Therapeutics宣布开始进行relacorilant治疗库欣综合征的第三阶段临床试验，该药物在第二阶段试验中显示出显著的临床效果，且未出现Korlym的严重副作用。公司CEO Joseph K. Belanoff表示，这一进展是重大医疗进步。首席医疗官Dr. Robert S. Fishman将离职，公司临床项目将继续在多种严重疾病领域取得进展。第三阶段临床试验预计在美国、加拿大和欧洲的130名库欣综合征患者中进行，包括开放标签和双盲安慰剂对照两个阶段。FDA已将relacorilant指定为孤儿药，Corcept拥有涵盖该药物成分和用途的专利，有效期至2033年。库欣综合征是一种罕见疾病，通常影响20至50岁的成年人，美国约有2万名患者，每年约有3000人被诊断。

GlycoMimetics公司宣布在复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中启动了uproleselan（GMI-1271）的Phase 3临床试验，这是公司的一个重要里程碑。该试验旨在评估uproleselan与标准治疗方案MEC或FAI联合使用的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予uproleselan突破性疗法认定。GlycoMimetics计划在全球范围内招募约380名成年患者参与这项关键的三期临床试验，主要终点为总生存期。此外，公司还计划在2019年启动两项互补的Phase 2/3临床试验，并期待在2019年和2020年底获得rivipansel和uproleselan临床试验的顶线数据。

Aries Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AEMCOLO™（利福霉素）194mg缓释片，这是一种新型最小吸收的抗生素，用于治疗由非侵入性大肠杆菌（E. coli）引起的成人旅行者腹泻。AEMCOLO于2017年10月获得FDA的QIDP和快速通道资格认定，具有2028年的市场独占权。AEMCOLO将于2019年第一季度在药店上市。AEMCOLO基于两项随机、多中心、对照的3期临床试验获得批准，结果显示其在主要终点（最后一次成形粪便的时间）上优于安慰剂，且与环丙沙星非劣效。AEMCOLO的常见不良反应为便秘和头痛。AEMCOLO是首个采用Cosmo Pharmaceuticals的MMX技术（MMX®）设计的抗生素，该技术允许在结肠中延迟释放。

DURECT公司宣布对其正在进行的2a期临床试验进行了修订，以加快对严重酒精性肝炎患者进行DUR-928静脉给药的剂量。公司已完成A部分（中度AH患者）低剂量30mg组的给药，并开始招募B部分（严重AH患者），首先进行低剂量给药，同时继续招募A部分下一个更高剂量（90mg）。DUR-928是公司表观遗传调节程序中的领先研究产品，是一种内源性、首创的小分子，可能在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他肝脏疾病、急性器官损伤和炎症性皮肤病等疾病中具有广泛的应用。修订将允许在严重AH患者中与中度患者并行给药，预计将加速试验的整体时间表。该2a期试验是一个开放标签、剂量递增的多中心美国研究，最初设计为分两个连续部分进行。A部分包括中度AH患者，B部分包括严重AH患者。计划在A部分测试DUR-928的三个剂量水平（30、90和150mg）。研究的目标患者数量为每个剂量组4-6人。研究的目标包括安全性、药代动力学和药效学信号，以及测量DUR-928对肝脏生物化学和生物标志物的影响。更多关于试验设计的信息，包括资格标准和地点，可以在www.clinicaltrials.gov上找到，使用NCT标识符NCT03432260。

Tenax Therapeutics宣布斯坦福大学医学院成为其Phase 2临床试验的第一个临床研究站点，该试验旨在评估levosimendan在肺高血压和保留射血分数的心力衰竭（PH-HFpEF）患者中的疗效。该研究被称为H-E-L-P试验，预计将在美国12-15个主要研究机构招募36名PH-HFpEF患者。Tenax Therapeutics的CEO Anthony DiTonno表示，他们对启动第一个试验站点感到非常兴奋，并期待在未来几周内启动更多站点。试验旨在评估levosimendan在PH-HFpEF患者中的血流动力学益处，该药物在60多个国家获得批准用于治疗急性心力衰竭。PH-HFpEF是一个高度未满足的医疗需求领域，目前没有批准或有效的治疗方法。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Aeterna Zentaris公司（NASDAQ:AEZS）的macimorelin（一种口服生长激素释放激素激动剂）用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的诊断提出了积极意见，建议授予其市场授权。该意见将提交欧洲委员会审查。macimorelin已在美國獲得食品和藥品管理局（FDA）批准，並以Macrilen™品牌在美國銷售。AGHD可能發生在童年起病生长激素缺乏症（GHD）的成年患者或成年後發生的獲得性疾病。根據歐洲共同體5.1億人口的數據，基於發病頻率的研究表明，至少有35,000名成年患者可能患有GHD。Aeterna Zentaris公司專注於開發和商業化Macrilen™（macimorelin），一種口服ghrelin受体激动剂，用於診斷成人生长激素缺乏症患者。

Marinus Pharmaceuticals宣布，其研发的Ganaxolone在治疗儿童CDKL5缺陷症（CDD）和PCDH19相关癫痫的临床试验结果，有两篇摘要被选为在美国癫痫学会（AES）年会上进行海报展示。这两项研究分别展示了Ganaxolone在降低CDD患者癫痫发作频率方面的长期效果，以及在PCDH19相关癫痫患者中，Ganaxolone对生物标志物阳性患者的治疗效应。Marinus还将在AES年会上举办科学海报展览，展示其在难治性癫痫疾病，包括罕见遗传性癫痫和癫痫持续状态中的临床数据。Ganaxolone是一种GABA A的正向别构调节剂，具有抗癫痫、抗抑郁和抗焦虑作用，目前正以三种不同剂量形式（静脉注射、胶囊和液体）开发，旨在为成人和儿童患者群体提供便利的用药方式。Marinus正在进行针对CDKL5缺陷症儿童的首次关键性研究，并正在对产后抑郁症和难治性癫痫持续状态患者进行研究。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对DARZALEX（达雷木单抗）的分裂剂量方案给予积极评价，建议更新其在欧盟的现有营销授权。此建议旨在让医疗保健专业人员有选择将DARZALEX首次输注分为两天进行的选项。这一变更申请由Genmab的许可合作伙伴Janssen Biotech，Inc.于2018年8月提交给EMA。该积极评价基于EQUULEUS（MMY1001）临床试验的数据，该试验显示，无论首次剂量是作为分裂输注还是作为单次首次输注，DARZALEX的药代动力学（PK）浓度在多发性骨髓瘤患者中都是可比的。CHMP的意见是EMA监管过程中的最后一步之一，预计欧洲委员会将在大约两个月内做出最终决定。DARZALEX是一种用于治疗多发性骨髓瘤的抗体药物，由Janssen Biotech，Inc.在Genmab的独家全球许可下开发和商业化。

ArQule公司宣布将在2018年12月1日至4日在圣地亚哥举行的第60届美国血液学会（ASH）年会上展示其BTK抑制剂ARQ 531的临床数据。这些数据包括来自公司针对复发或难治性血液恶性肿瘤患者进行的1期剂量递增研究的更新安全性、药代动力学、生物标志物和抗肿瘤活性数据。ARQ 531是一种口服生物利用度高、强效且可逆的BTK抑制剂，在预临床研究中表现出良好的口服生物利用度、药代动力学、药效学和代谢特性。ArQule是一家专注于癌症和罕见病靶向治疗药物研发的生物制药公司，其临床阶段管线包括ARQ 531在内的五种药物候选者，均针对特定生物标志物定义的患者群体。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的基因疗法RP-L201获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准。RP-L201是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗LAD-I。LAD-I是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病，患者往往在出生后不久就出现严重感染。Rocket计划开展一项1/2期临床试验，以评估RP-L201在儿童中的安全性、耐受性和疗效。该试验预计将招募两名美国严重LAD-I患者。Rocket是一家专注于开发罕见病基因疗法的生物技术公司，其多平台开发方法包括应用慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因疗法平台。

BriaCell Therapeutics Corp.宣布，其针对晚期乳腺癌的Bria-IMT™单药疗法在概念验证研究中显示出强大的抗肿瘤活性和良好的安全性。公司正在进行一项Bria-IMT™与KEYTRUDA®（默克公司产品）联合使用的研究，并将初步安全性数据在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS®）上展示。Bria-IMT™将在SABCS®期间的一个海报会上展示，该海报突出了Bria-IMT™作为单药疗法的数据，以及与pembrolizumab（KEYTRUDA®）联合使用时的安全性和耐受性评估。BriaCell的总裁兼首席执行官Bill Williams博士表示，Bria-IMT™与KEYTRUDA®的联合使用有望显著提高其抗肿瘤效果，并期待在圣安东尼奥展示这些数据。BriaCell致力于开发一种安全有效的治疗晚期乳腺癌的方法，并希望尽快将这些疗法提供给患者。

CStone制药公司宣布在中国启动了一项针对重组人源化抗PD-1单克隆抗体CS1003的I期临床试验，该试验旨在评估CS1003在中国晚期癌症患者中的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。CS1003是CStone管线中的关键免疫肿瘤药物，与PD-L1单克隆抗体CS1001一起，对于公司的联合治疗方案至关重要。CStone计划在全球范围内推进CS1003的研发，包括单药治疗和联合治疗，以惠及全球癌症患者。CS1003是一种人源化IgG4单克隆抗体，具有识别人类和鼠类PD-1的独特优势，目前该药物在澳大利亚正在进行I期临床试验，在美国也获得了新药研究批准。CStone是一家专注于开发和创新免疫肿瘤和分子靶向药物以解决癌症患者未满足医疗需求的生物技术公司，拥有丰富的药物管线和强大的研发能力。

Gilead Sciences宣布，中国国家药品监督管理局批准了Vemlidy（富马酸替诺福韦二吡呋酯，TAF）25mg，这是一种每日一次的慢性乙型肝炎成人及青少年（12岁及以上，体重至少35公斤）治疗药物。Vemlidy是一种新型靶向前药，其抗病毒疗效与Gilead的Viread（替诺福韦二吡呋酯，TDF）300mg相似，但剂量仅为十分之一。数据显示，由于Vemlidy具有更高的血浆稳定性和更有效地将替诺福韦递送到肝细胞，因此可以以较低的剂量给药，从而在血液中产生更少的替诺福韦。在临床试验中，Vemlidy在肾和骨实验室安全参数方面优于Viread。Gilead承诺与卫生官员和受影响的社区合作，帮助解决中国持续的乙型肝炎挑战。Vemlidy的批准基于两项国际3期研究（研究108和110）的数据，涉及1632名未经治疗和接受治疗的成人患者，包括在中国治疗的334名患者。在两项研究的综合分析中，接受Vemlidy治疗的患者在某些骨和肾实验室参数方面优于接受Viread治疗的患者。此外，在96周的治疗期间，没有患者对替诺福韦产生耐药性。