全球血液治疗公司（GBT）宣布在欧洲和其他美国以外的地区启动了voxelotor的早期访问计划，用于治疗12岁及以上患有镰状细胞性贫血（SCD）的患者。由于目前在美国以外没有批准的治疗方法，GBT表示，这一疾病未满足的需求非常严重。voxelotor是一种首创的口服每日一次疗法，可直接抑制血红蛋白聚合物化，这是SCD中红细胞镰变和破坏的根本原因。该计划允许医生在具有早期访问监管和法律途径的国家为没有其他治疗选择的合适患者请求voxelotor。

Adamas Pharmaceuticals与Osmotica Pharmaceutical US LLC达成协议，结束双方关于专利诉讼的争端，Adamas将收购OSMOLEX ER全球权益，支付7.5百万美元。此举旨在扩展Adamas在神经学领域的业务，并推动长期增长策略。Adamas的药物GOCOVRI用于治疗帕金森病患者的运动障碍，而OSMOLEX ER则用于治疗帕金森病和药物引起的锥体外系反应。此次收购将使Adamas获得OSMOLEX ER的现有库存和所有权利，并签订供应协议，由Osmotica作为独家制造商。双方致力于确保产品供应的连续性。

Allogene Therapeutics公司将于2020年12月5日通过网络研讨会形式，在太平洋时间上午11点/东部时间下午2点，发布ALLO-715 UNIVERSAL Phase 1临床试验在复发/难治性多发性骨髓瘤中的初步结果。研讨会将由公司总裁兼首席执行官David Chang博士、研发执行副总裁兼首席医疗官Rafael Amado博士以及威斯康星医学院血液病学/肿瘤学主任Parameswaran Hari博士主持。参会者需在Allogene公司网站上注册，研讨会材料将在活动开始前在Allogene网站上提供。Allogene Therapeutics是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症的异基因CAR T（AlloCAR T™）疗法。

Osmotica Pharmaceuticals plc宣布与Adamas Pharmaceuticals, Inc.达成协议，解决与OSMOLEX ER相关的专利诉讼。Adamas将支付7500万美元收购OSMOLEX ER的全球权利，双方将终止所有相关诉讼主张。作为协议的一部分，Osmotica将继续作为OSMOLEX ER的唯一制造商，Adamas将获得现有库存和OSMOLEX ER的所有权利。此外，双方将签订供应协议，确保产品供应不间断。这笔交易符合Osmotica的战略意图，即考虑战略替代方案，包括剥离非核心资产，以便专注于增长Upneeq和推进其他药物。

瑞士LA CHAUX DU FONDS，Rhizen Pharmaceuticals公司宣布，其针对SARS-CoV-2感染的新药研发申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该研究将评估口服DHODH抑制剂RP7214在健康志愿者中的单剂量递增，预计于2020年12月初开始给药。RP7214是一种具有高口服生物利用度、强大的抗病毒活性和广泛抗炎作用的DHODH抑制剂，有望与直接抗病毒药物联合使用，减轻由SARS-CoV-2和其他病毒感染引起的炎症症状。Rhizen Pharmaceuticals是一家专注于癌症治疗的创新型生物制药公司，自2008年成立以来，已开发出多种针对癌症和免疫相关细胞通路的原创药物候选者。

Octapharma USA将在第62届美国血液病学会（ASH）年度会议和展览会上展示其最新的罕见出血性疾病研究项目。会议于12月5日至8日以虚拟形式举行，包括三个科学海报，聚焦于使用NUWIQ和WILATE两种药物的治疗方案。其中，一项研究评估了NUWIQ在预防儿童血友病A患者因子VIII抑制剂发展的长期免疫原性、止血疗效和耐受性，结果显示没有儿童在研究中发展出因子VIII抑制剂。另一项研究探讨了使用vWF/FVIII复合物治疗难治性遗传性血小板疾病，结果显示WILATE在四名患者中实现了临床相关的出血缓解。第三项研究描述了计划中的vWF在妊娠期间的研究，旨在更好地了解产后出血与vWD诊断、vWF水平和vWF相关参数的其他实验室评估之间的关系。Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，公司致力于推进临床研究，以帮助改善出血性疾病患者的生命质量。

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals将于2020年12月9日举办投资者网络研讨会，届时将审查在年度ASH会议和展览的全体科学会议中展示的关于CTX001基因编辑疗法在镰状细胞性贫血和β-地中海贫血患者中的两项正在进行中的1/2期临床试验的临床数据。研讨会将由Vertex和CRISPR Therapeutics的演讲者以及Sarah Cannon研究机构的Haydar Frangoul博士主持，他也是CTX001临床试验的主要研究者。会议将通过网络直播，并可在CRISPR Therapeutics和Vertex的网站上查看。此外，两家公司还合作开发并商业化CTX001，在全球范围内平等分享研发成本和利润。

SK Life Science将在AES2020虚拟会议上展示其抗癫痫药物cenobamate的最新数据，包括正在进行的大型多中心开放标签3期研究的疗效和安全性分析。公司还支持AES高级实践提供商项目，并推出针对APP的癫痫诊断和结果解读研讨会。Cenobamate是一种抗癫痫药物，用于治疗成人部分性发作，在美国以品牌名XCOPRI®（cenobamate片剂）CV销售。

Adamis Pharmaceuticals宣布对FDA发出的针对其ZIMHI高剂量纳洛酮注射产品的完整回复信（CRL）作出回应。该信指出必须纠正的缺陷，并提供了重新提交申请的建议。公司计划解决所有问题，并在年底前提交回复。此外，公司还计划与FDA召开会议，如无法解决，将寻求正式争议解决途径。ZIMHI是一种用于治疗阿片类药物过量的高剂量纳洛酮注射产品，旨在填补市场上现有低剂量纳洛酮产品的空白。阿片类药物过量是美国50岁以下人群死亡的主要原因，而ZIMHI有望挽救数千人的生命。

GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，将在2020年12月4日至8日举行的美国癫痫学会（AES）年度会议上展示包括治疗结节性硬化症（TSC）和多种癫痫亚型的长期数据。EPIDIOLEX（一种大麻二酚口服溶液）是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗与结节性硬化症相关的癫痫发作的处方、植物来源的大麻类药物。此次会议将首次展示来自EPIDIOLEX扩大访问计划中TSC患者的超过三年的数据，以及评估EPIDIOLEX在TSC和治疗性癫痫中的疗效和安全性。会议活动包括数据展示、长期安全性及疗效分析等。结节性硬化症是一种罕见的遗传性疾病，影响约50,000名美国人和近一百万名全球患者。约85%的TSC患者患有癫痫，其中约60%的患者对标准治疗方法无反应。EPIDIOLEX是一种新型抗癫痫药物，具有独特的作用机制，是首个由FDA批准的处方、植物来源的大麻类药物。

Autobahn Therapeutics与FDA就其领先候选药物ABX-002的开发计划达成一致，ABX-002是一种强效且选择性的甲状腺激素受体β激动剂，用于治疗罕见的神经系统疾病肾上腺髓质神经病（AMN）。AMN是一种进展性、致残性的X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD），目前尚无有效治疗方法。ABX-002通过增加ABCD2的表达来补偿缺陷的ABCD1，并促进少突胶质细胞前体细胞的分化，从而刺激脱髓鞘。FDA与Autobahn在ABX-002的剂量选择策略、患者纳入标准以及进行单阶段2b/3适应性试验以支持ABX-002未来注册的提案上达成一致。Autobahn还可能申请X-ALD的快速通道指定和孤儿药指定，以扩大ABX-002的适用范围。Autobahn Therapeutics正在努力完成ABX-002的临床试验设计，计划在2021年启动首次人体研究。

Mustang Bio公司将于2020年12月9日举办关于MB-106治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的关键意见领袖（KOL）电话会议。会议将展示由Fred Hutch的Mazyar Shadman博士和Brian Till博士提供的MB-106的初步1/2期数据，MB-106是一种针对CD20的CAR T细胞疗法。该研究数据将在第62届美国血液学会年会上进行海报展示。Shadman和Till博士还将讨论与Fred Hutch和Mustang Bio共同开发的改良细胞制造工艺以及迄今为止观察到的相关性科学。随后，Mustang团队将更新其管线和未来计划，并在正式演讲后与Shadman和Till博士一起回答问题。

Zogenix公司宣布，将在2020年12月4日至8日举行的美国癫痫学会（AES）年度会议上展示关于FINTEPLA®（芬氟拉明）口服溶液在Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和其他罕见癫痫病中的数据。这些数据包括11篇海报，涉及FINTEPLA在Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和其他罕见癫痫病中的疗效、安全性和持久性。Zogenix还将举办虚拟科学展览室并赞助CME研讨会。这些研究包括长期数据、Lennox-Gastaut综合征3期临床试验的完整结果以及研究者发起的研究。FINTEPLA已获美国FDA批准用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，正在开发中用于治疗Lennox-Gastaut综合征和其他罕见和严重的儿童癫痫病。

加拿大卫生部门批准了Merz Therapeutics公司生产的XEOMIN®（肉毒杆菌毒素A）用于治疗与神经系统疾病相关的慢性流涎症。XEOMIN是加拿大首个获此批准的神经毒素。该产品基于一项三期临床试验，显示在治疗慢性流涎症方面有效且安全。Merz Therapeutics表示，这一批准标志着该公司致力于为更多患者提供更好治疗成果的承诺，特别是针对加拿大约6.5万名患有慢性流涎症的成人患者。XEOMIN在加拿大已有四个治疗适应症，包括治疗眼睑痉挛、面肌痉挛、斜颈和上肢痉挛等。

Agenus公司宣布其免疫肿瘤药物AGEN1181在结肠癌的二期临床试验中取得积极进展，包括一例患者的客观临床反应和肿瘤显著缩小27%。该药物与balstilimab（抗PD-1）联合使用在另一例MSS结肠癌患者中也观察到类似效果。此外，19名患者在41名接受治疗的受试者中实现了疾病稳定。AGEN1181在单独或与balstilimab联合使用时，在多种癌症类型中均显示出临床益处，包括PD-L1阴性MSS子宫内膜癌、PD-L1阴性MSS子宫内膜癌、结直肠癌、PD-L1阴性难治性卵巢癌以及MSS结直肠癌。这些数据表明AGEN1181有潜力扩大对免疫疗法的响应人群，并针对传统上对免疫疗法无反应的“冷”肿瘤。Agenus公司还介绍了其在临床试验中使用CTLA-4抗体进行肿瘤内Treg耗竭的第一份报告。公司表示，这些早期数据非常令人兴奋，尤其是对于传统上对免疫疗法无反应的侵袭性肿瘤，如结直肠癌。

Proscia，一家领先的数字和计算病理学解决方案提供商，在由Scale Venture Partners领投的B轮融资中获得了2300万美元，加上Hitachi Ventures的参与，总计3500万美元。这笔投资将用于加速公司全球增长，加强其在癌症研究和诊断领域的领导地位。Proscia的Concentriq软件平台通过结合企业级可扩展性和强大的AI应用，推动病理学向数字化转型，提高实验室、医疗系统和生命科学公司的洞察力，加速突破，改善患者预后。投资将支持Proscia扩大其全球销售、市场和客户支持团队，并进一步推动病理学的数据驱动未来，扩大其数据资产和AI应用组合。Proscia已与约翰霍普金斯医学院和联合病理中心等实验室巨头以及全球前20家制药公司中的10家建立了客户基础，并已成功应用于多个重要项目。

Histogen公司宣布，其HST-001产品在针对男性雄激素性脱发患者的1b/2a期临床试验中，在第18周的主要疗效终点评估中显示出与安慰剂相比的治疗效果。HST-001在第18周的安全性评估中表现良好，耐受性佳，没有报告严重不良事件。尽管HST-001在第18周的主要疗效终点评估中未达到统计学意义，但研究结果显示HST-001治疗的患者在头顶区域长出了新发，而安慰剂组患者在同一区域则失去了头发。公司预计将在2021年第一季度初公布第26周的最终研究结果，并报告HST-001的进一步临床开发计划。HST-001是一种旨在促进新发生长的药物，具有相对安全、微创的特点，预计将成为现有治疗方法的补充。