Amplyx Pharmaceuticals宣布其首个患者已接受APX001治疗，该药物用于治疗由念珠菌引起的感染。这是该公司第二阶段临床试验的重要里程碑，旨在评估APX001的疗效和安全性。APX001是一种新型抗真菌药物，具有独特的机制，能够抑制真菌Gwt1酶，对多种念珠菌、曲霉菌和罕见霉菌具有广谱活性。该试验是一项多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估APX001在治疗非中性粒细胞减少患者的念珠菌血症中的疗效和安全性，包括可能对标准抗真菌治疗产生耐药性的患者。Amplyx致力于开发针对危及生命条件的新型药物，其研发工作得到了风险投资和NIH的资助。

Modis Therapeutics宣布，其针对TK2缺陷症（TK2d）的实验性治疗药物MT1621获得了欧洲药品管理局（EMA）的PRIME（优先药品）指定。这一指定旨在奖励针对未满足医疗需求的药物。EMA自2016年3月启动该计划以来，仅对36种药物（177个申请中的21%）授予了PRIME指定。Modis Therapeutics首席执行官Joshua Grass表示，这一指定是对公司临床数据和治疗方法的认可，也表明TK2缺陷症是一个重大的未满足医疗需求。MT1621还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA的孤儿药指定。PRIME指定计划专注于可能比现有治疗提供重大治疗优势或为无治疗选择的病人带来益处的药物。这些药物被视为EMA的优先药品。通过PRIME，EMA为药物开发者提供增强支持，包括早期互动和对话以及加速评估的途径。该计划旨在优化开发计划并加快审查和批准过程，以便这些药物能够尽早惠及患者。TK2缺陷症是一种遗传性疾病，导致线粒体功能障碍，导致细胞能量产生不足。目前尚无批准的治疗方法。Modis Therapeutics计划进行更多临床试验，目标是获得监管批准，使MT1621在全球范围内对

Eyenovia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展MicroStat药物的III期临床试验。MicroStat是一种用于办公室瞳孔扩大的固定组合药物，由苯肾上腺素和托吡卡胺组成。该药物在II期临床试验中，与Optejet™分配器结合使用，展示了稳定的微剂量递送，并达到瞳孔扩张所需的疗效水平。Eyenovia计划在11月底开始III期试验，并预计在2019年上半年公布关键结果。Eyenovia是一家专注于眼科产品的生物制药公司，其产品线基于其专有的微剂量递送和配方平台。

Sutro Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对STRO-002 Investigational New Drug（IND）申请的30天审查，STRO-002是一种抗体-药物偶联物，用于治疗卵巢癌和子宫内膜癌。STRO-002针对80%的卵巢癌和子宫内膜癌中表达的叶酸受体-α。Sutro的CEO Bill Newell表示，开始STRO-002的I期临床试验是公司临床开发管线的一个重要里程碑，进一步验证了其独特和强大的抗体-药物偶联物设计技术。该试验预计将于2019年初开始，旨在研究STRO-002在妇科恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。卵巢癌患者将在研究剂量递增阶段被纳入，而在剂量扩展阶段将评估卵巢癌和子宫内膜癌的两个单独队列。Sutro的CMO Dr. Arturo Molina表示，STRO-002是一种均一、位点特异的抗体-药物偶联物，它包含一种新颖的、专有的连接器-弹头，从而能够有效地将有效载荷精确地递送到靶向癌细胞。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Shire公司提交的关于GATTEX（teduglutide [rDNA origin]）注射剂的新药补充申请，旨在将GATTEX的适应症扩展至1至17岁的儿童短肠综合征（SBS）患者，这些患者依赖肠外营养支持。GATTEX目前在美国的适应症是治疗依赖肠外营养支持的成人SBS患者。Shire公司于2018年9月11日向FDA提交了补充新药申请，预计FDA将在2019年3月作出决定。SBS是一种由手术切除引起的严重、慢性且罕见的吸收不良疾病，患者无法从食物和饮料中吸收足够的营养和液体。Shire公司表示，这一申请的接受是其在研究GATTEX作为SBS儿童潜在治疗方面的重要里程碑，公司致力于满足罕见病的未满足医疗需求。该申请包含来自两个核心已完成的三期研究和两个正在进行中的扩展研究的中间数据。

Sierra Oncology公司宣布，其新型口服Cdc7抑制剂SRA141在多种癌症模型中显示出竞争性靶点选择性和显著的疗效。SRA141能够有效抑制细胞周期激酶Cdc7，干扰肿瘤细胞内的DNA复制和细胞周期动态，同时保护正常细胞。该研究在爱尔兰都柏林举行的第30届EORTC-NCI-AACR研讨会上以海报形式呈现。SRA141的强大和选择性体外活性、有利的体内药代动力学特性和在结直肠癌模型中的显著抗肿瘤效果，使其在Cdc7抑制剂中具有竞争优势，并支持其临床开发。Sierra Oncology已成功完成FDA的IND申请程序，并准备开展SRA141在转移性结直肠癌患者中的首次人体1/2期临床试验。

Qu Biologics公司正在开展一项针对克罗恩病（CD）的Phase 2临床试验，旨在通过其独特的免疫调节剂（SSI）治疗，恢复患者的固有免疫系统。目前已有10名患者被纳入第一阶段，试验将在加拿大三个地点进行。这是Qu Biologics在CD领域的第二个Phase 2研究，第一个研究显示SSI治疗可以改善临床症状。当前研究通过内镜评估来评估黏膜愈合，这是CD疗效评估的最客观方法。Qu Biologics的治疗方法旨在恢复胃肠道中的固有免疫功能，重建屏障功能，清除导致慢性炎症的失调/细菌感染。由于许多CD患者对终身免疫抑制疗法的犹豫，以及Qu Biologics恢复免疫功能的吸引力，其招募速度超过了行业平均水平。研究的主要负责人表示，这种新的治疗方法为寻求替代当前治疗方法的CD患者提供了选择。

Nightstar Therapeutics公司宣布了一项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法NSR-RPGR的2/3期扩展研究进展。这项研究将包括一个无安慰剂对照组，以符合美国食品药品监督管理局（FDA）关于视网膜疾病基因疗法产品开发的草案指南。研究预计将在2018年底开始，初步疗效数据预计将在2019年中旬公布。此外，公司还公布了2018年9月30日结束的季度财务报告，包括研发和行政费用增加，以及净亏损情况。Nightstar Therapeutics正在开发针对罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法，其领先产品NSR-REP1正在3期临床试验中，用于治疗脉络膜视网膜病变。

苏州，2018年11月12日，Innovent Biologics，一家全球领先的生物制药公司，宣布其生物类似物新药申请（NDA）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的受理。该新药为重组人抗TNF-α单克隆抗体IBI303，用于治疗强直性脊柱炎、类风湿性关节炎和银屑病。这是Innovent第二次获得NMPA受理的NDA。IBI303在临床试验中表现出与原研药Humira相似的疗效和安全性，有望为中国患者提供高质量、负担得起的替代治疗方案。Innovent致力于开发高性价比的生物制药产品，推动中国生物制药行业的发展，提高药物的可及性，改善患者生活质量。

Viking Therapeutics公司宣布，其新型肝脏选择性甲状腺受体β激动剂VK2809在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的患者中的12周Phase 2研究取得了成功，主要和次要终点均得到实现，并显示出良好的安全性和耐受性。研究结果显示，接受VK2809治疗的患者在12周后与安慰剂组相比，LDL-C、致动脉粥样硬化蛋白等血脂指标显著改善，肝脏脂肪含量也显著降低。此外，没有报告严重不良事件，整体不良事件分布均匀，VK2809组的平均丙氨酸转氨酶（ALT）水平低于安慰剂组。这些结果为VK2809在NAFLD和NASH患者中的潜在益处提供了信心，公司计划在2019年积极推动VK2809在NASH中的进一步临床研究。

Synlogic公司在2018年11月9日至13日在旧金山举行的美国肝病研究协会年会上，展示了其在肝硬化患者和健康志愿者中进行的氨水平横断面研究数据，以及其合成生物菌株在肝衰竭啮齿动物模型中的临床前研究。公司总裁兼首席执行官Aoife Brennan指出，高血氨是肝性脑病的重要风险因素，但在多中心临床试验中难以测量。研究结果表明，样本处理和加工对氨水平有重大影响，对于数据质量至关重要。Synlogic的SYNB1020菌株在肝硬化患者和血氨水平升高的患者中进行了1b/2a期临床试验，研究显示该菌株能够显著降低血清氨水平，并减少肝损伤标志物。此外，Synlogic还正在开发针对癌症、遗传代谢病、肝病以及炎症和免疫疾病的合成生物药物。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP细胞治疗系统在治疗心衰方面的关键性临床试验CardiAMP Heart Failure Trial取得了积极成果。该试验主要研究了使用患者自身骨髓细胞进行的心脏微创治疗，以刺激身体自然愈合反应。试验结果显示，在12个月的主要终点——运动能力方面，10名患者的平均步行距离增加了46.4米，虽然这一改善在统计学上并不显著，但8名患者运动能力有所提高。在生活质量这一次要终点上，患者的生活质量平均提高了9.8分，尽管在小型队列中这一改善在统计学上也不显著。此外，该试验还显示出心脏功能在12个月时的显著改善。尽管如此，由于缺乏针对该队列的控制组，次要终点中关于主要不良心血管事件（MACE）和生存率的评估无法进行。BioCardia公司正在美国多个心血管中心招募患者，预计将招募260名患者。

Precision NanoSystems与Entos Pharmaceuticals签订许可协议，共同推进纳米药物的研发与生产。Entos将利用Precision NanoSystems的NanoAssemblr™平台进行其领先候选药物的GMP生产，包括预临床毒理学研究和临床研究药物产品的生产。Precision NanoSystems将为Entos提供定制化的仪器、技术转移和制造支持，以加速其药物开发进程。Entos专注于开发基于核酸的新一代疗法，而Precision NanoSystems的NanoAssemblr平台已在全球范围内被超过85家制药和生物技术公司用于治疗药物的开发和制造。

Helperby Therapeutics与加州大学洛杉矶分校的生态与进化生物学系Dr. Pamela Yeh团队合作，共同研究抗生素组合疗法对抗抗药性细菌。双方均致力于开发新一代组合抗生素，以应对日益严重的抗药性问题。Dr. Yeh的研究发现，多种抗生素组合使用时，其协同作用往往超过单独使用的效果，这一突破性发现为对抗抗药性提供了新的思路。Helperby Therapeutics计划与Dr. Yeh团队紧密合作，共同探索新的组合疗法商业机会，并分享数据、专业知识和研究方法。此外，Helperby Therapeutics在2018年欧洲临床微生物学和感染性疾病大会上展示了其AZT和粘菌素组合疗法在治疗多重耐药肠杆菌科细菌（CRE）方面的初步成果，并展示了AZT对耐碳青霉烯和粘菌素的肠杆菌科细菌的活性。

Guided Therapeutics与中国的合作伙伴山东亚欧医疗设备科技有限公司完成了一百万美元的付款，并开始向中国市场转移最终组装计划，包括订购五台LuViva设备。公司CEO Gene Cartwright表示，期待明年在中国推出LuViva，并强调该产品针对中国庞大的宫颈癌市场具有重要意义。据世界卫生组织统计，宫颈癌是中国女性第二常见的癌症，每年约有10万新病例和3万死亡病例。Guided Therapeutics的LuViva设备是一种非侵入性检测设备，可在早期发现宫颈癌。

Evox Therapeutics获得Duchenne UK资助，用于探索通过外泌体递送肌营养不良蛋白（dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）。这项资助将支持Evox利用其基于外泌体的治疗平台，在杜氏肌营养不良症的动物模型中递送完整的肌营养不良蛋白或其短变体。杜氏肌营养不良症是一种导致肌肉萎缩的疾病，目前尚无治愈方法。Evox正在开发其专有的外泌体药物，旨在治疗罕见且危及生命的疾病。Evox首席执行官Antonin de Fougerolles表示，他们期待与Duchenne UK合作，探索治疗杜氏肌营养不良症的新方法。Duchenne UK的联合首席执行官Emily Crossley和Alex Johnson表示，他们很高兴与Evox合作，推进这一可能具有革命性的研究。

Ora, Inc.受ProQR Therapeutics委托，为其Leber's Congenital Amaurosis Type 10（LCA10）的QR-110开发项目提供标准化的移动测试服务。在2018年9月5日，ProQR Therapeutics宣布了QR-110 Phase 1/2临床试验的积极中期结果，该试验由Ora管理，并采用了Ora的VNC移动课程，指出“QR-110在LCA10患者中显示出快速和持续的视力改善，这通过视力敏锐度和移动课程表现来衡量。”基于这些积极结果，ProQR Therapeutics和Ora Inc.达成协议，在ProQR的关键项目中使用Ora-VNC移动课程评估QR-110寡核苷酸疗法治疗LCA10。Ora开发的Ora-VNC移动课程旨在满足遗传性视网膜疾病（IRDs）和干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）临床研究中功能性视力终点的需求，这些课程针对每种视网膜疾病定制，并能适应广泛的视力敏锐度、视野和光敏感性。Ora已在全球15个领先的IRD研究地点安装了Ora-VNC移动课程，并计划在2019年进行更多安装。Ora是一家全球领先的全方位眼科CRO和产品开发公司