美国Amyris公司与中国的Yifan制药公司扩大了原定于2018年9月签署的合作协议，Yifan将引入Amyris的第二种分子加入其维生素产品线。这次合作加深了两家公司的合作关系，预计将从开发产品中获得即时收入，并有望从2021年开始商业化产品，未来还计划推出更多产品。Amyris总裁兼首席执行官John Melo表示，他们与Yifan有着出色的合作关系，并期待在对中国人和动物健康产生重大影响的领域进行合作。Yifan方面也表示期待与Amyris建立长期成功的合作伙伴关系，共同利用技术和创新在维生素市场占据更强地位。

全球制药公司Glenmark Pharmaceuticals宣布启动其CD38xCD3双特异性抗体GBR 1342在实体瘤中的1期临床试验。这一决定基于近期通过使用经过临床验证的CANscript™平台进行的一项非干预性人体研究得出的发现。GBR 1342基于Glenmark的专有BEAT®平台，同时靶向CD38和CD3 T细胞共受体。CD38是一种已知与血液恶性肿瘤以及某些实体瘤有关的抗原。Glenmark计划在2019年提交GBR 1342在实体瘤中的研究性新药（IND）申请并启动临床试验。Glenmark的总裁兼首席科学官Kurt Stoeckli表示，公司对预测分析产生的新见解感到高兴，这些见解有助于进一步开发GBR 1342在多种实体瘤类型中的治疗，包括单药治疗和联合治疗。Glenmark的肿瘤学管线包括三个免疫肿瘤学候选药物，正在广泛研究各种肿瘤类型，包括HER2xCD3双特异性抗体GBR 1302、CD38XCD3双特异性抗体GBR 1342和EGFRxCD3双特异性抗体GBR 1372。BEAT®技术是Glenmark生产双特异性抗体的专有技术，能够克服以往生产双特异性抗体时遇到的障碍，并能在

OncoSec公司宣布，其KEYNOTE-890临床试验已开始治疗晚期三阴性乳腺癌患者，该试验使用TAVO™（一种肿瘤内IL-12编码的血浆）与Merck的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合治疗。这是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在治疗无法手术的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌患者。试验预计将招募25名患者，每个患者将接受为期3周的治疗周期，包括每周第1天给予pembrolizumab静脉注射，以及每六周的第1、5和8天给予TAVO™治疗。该研究旨在评估TAVO™与pembrolizumab联合治疗的效果，并可能寻求FDA的加速批准。

Revive Therapeutics Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基于大麻二酚（CBD）的药物孤儿药资格，用于预防由实体器官移植引起的缺血再灌注损伤（IRI）。这一资格补充了公司首个FDA授予的孤儿药资格，用于治疗自身免疫性肝炎这一罕见肝病。Revive Therapeutics Ltd.致力于研发新型大麻素产品，其产品管线与成为全球领先的专业医疗大麻公司的愿景相符。据美国器官获取和移植网络统计，美国约有11.5万名患者等待实体器官移植，其中最常见的移植器官为肝脏、肾脏、心脏和肺。IRI可能导致急性或慢性排斥反应，以及长期发病率和死亡率。Revive Therapeutics Ltd.相信CBD的免疫抑制和抗炎保护作用可能为减少器官移植过程中缺血和再灌注引起的损伤提供一种新颖且有益的策略。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对范可尼贫血（FA）的基因疗法RP-L102获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准。该疗法基于慢病毒载体（LVV），旨在治疗FA。临床试验将评估“过程B”，该过程采用更高细胞剂量、转导增强剂和商业级载体制造和细胞处理，旨在改进与西班牙马德里Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas（CIEMAT）/Ciber of Rare Diseases/Fundación Jiménez Díaz合作开发的初代工艺。RP-L102预计将在美国和欧盟的多个中心招募约12名FA患者进行临床试验，旨在评估“过程B”RP-L102的安全性、耐受性和疗效。该临床试验预计将在2019年初开始。

SpringWorks Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat快速通道资格，用于治疗成人进展性、不可切除、复发或难治性腹壁纤维瘤或深部纤维瘤。这种罕见的软组织肿瘤可能导致疼痛、出血、畸形和运动范围受限等严重并发症，甚至影响生命器官而致命。SpringWorks Therapeutics计划在2019年上半年启动一项全球性3期临床试验，以进一步评估nirogacestat的疗效。此外，nirogacestat曾获得FDA授予的孤儿药资格。

ALX Oncology公司在SITC第33届年会上宣布了其ALX148固体肿瘤项目的一期临床试验更新结果。该试验中，57名晚期实体瘤患者接受了ALX148与标准治疗方案（pembrolizumab或trastuzumab）的联合治疗。结果显示，ALX148在联合治疗中耐受性良好，未达到最大耐受剂量，常见的不良事件为疲劳（9%）和ALT升高（7%）。初步结果显示，在所有队列和组合中，包括对先前检查点抑制剂或trastuzumab耐药/难治的患者，均观察到初步的抗癌活性和肿瘤负担减轻。ALX148旨在避免其他CD47靶向方法相关的剂量限制性毒性，同时最大限度地提高抗体疗法的疗效。ALX148的药代动力学特性与抗CD47抗体相似，预计半衰期为16天，每周一次10mg/kg的剂量方案。ALX Oncology致力于继续评估ALX148的临床益处。

Sensorion公司在2018年神经科学会议上展示了关于SENS-401治疗突发性感音神经性听力损失（SSNHL）的研究成果，表明该药物在联合使用皮质类固醇治疗时，其疗效不受影响。这一发现支持了SENS-401作为SSNHL潜在一线疗法的地位。目前，SENS-401正处于SSNHL的II期临床试验阶段，且已获得欧洲和加拿大的临床试验授权。此外，Sensorion公司正在开发针对内耳疾病的新型治疗方法，包括严重的眩晕、耳鸣或听力损失，其产品Seliforant和SENS-401正处于临床试验阶段。

Agenus Inc.将在2018年11月7日至11日在华盛顿特区举行的癌症免疫治疗学会第33届年会上展示其多个项目的新数据，包括AutoSynVax™（ASV™）新型疫苗候选药物和针对CRC的发现，以及新型抗CD137抗体的临床前数据。这些项目基于Agenus针对CTLA-4和PD-1等临床验证靶点的抗体组合，并有望在2020年之前提交BLA申请。自2016年至2018年上半年，Agenus的发现平台已产生九个IND，并计划在2019年上半年前再推进四个新发现至IND阶段，总计三年内达到13个IND，创免疫肿瘤行业纪录。Agenus凭借其广泛的I-O药物管线，在临床研究中追求新型组合疗法。

Neovacs公司宣布，其创新技术IL-4/IL1-3 Kinoid治疗性疫苗在治疗呼吸道过敏的体内概念验证测试中取得成功，该疫苗旨在针对哮喘和食物过敏等过敏性疾病。该研究结果表明，疫苗能够抑制支气管痉挛，从而恢复呼吸能力。这一成果验证了Neovacs基于Kinoid技术的治疗产品平台开发策略，并证明了公司研发治疗哮喘等慢性炎症疾病药物的能力。Neovacs公司CEO表示，这些结果对治疗全球超过3亿哮喘患者具有重要意义。该研究由Institut Pasteur的研究团队进行，并得到了Inserm Unit 1222免疫学部门的Dr. Pierre Bruhns和Dr. Laurent Reber的支持。此外，Neovacs公司还在进行IFNalpha Kinoid治疗狼疮的IIb期临床试验，并计划将此临床试验推进至III期。Neovacs公司致力于开发针对自身免疫性疾病、肿瘤和过敏症的治疗性疫苗，旨在为患者提供安全、长期有效的治疗方案。

IntelGenx与全球大麻生产和分销领导者Tilray达成了一项最终许可、开发和供应协议，共同开发并商业化含有成人使用和医用大麻的口服薄膜产品（大麻浸渍VersaFilm）。双方将分别承担20%和80%的研发成本，IntelGenx将独家制造和供应产品给Tilray，并获得固定单位数产品销售提成。Tilray将拥有全球独家营销和分销权。此外，Tilray通过非经纪私人配售对IntelGenx进行战略投资，购买140万股IntelGenx股票，总金额为100万美元。IntelGenx计划将这笔资金用于大麻浸渍VersaFilm产品开发。双方期待合作，将创新的大麻产品带给消费者和患者。

Sosei集团旗下子公司Heptares Therapeutics与德国DyNAbind GmbH达成合作协议，旨在结合先进的DNA技术和StaR®技术，加速新药发现。该合作旨在利用DNA编码库技术，针对多个G蛋白偶联受体（GPCR）药物靶点，包括传统上难以药物化的靶点，快速生成和优化选择性强的分子药物候选物。此次合作将进一步提升Sosei的StaR®技术和基于结构的药物发现平台，并加强其发现能力。DyNAbind是一家位于德国德累斯顿的初创公司，专注于药物发现和优化的下一代DNA编码库技术。Sosei是一家国际生物制药公司，专注于开发基于其专有的GPCR靶向StaR®技术和结构基础药物设计平台的新药。

凤凰巢公司、洛杉矶生物医学研究所和圣路易斯华盛顿大学宣布获得一项针对桑菲洛普综合征（MPSIIID）的新NIH资助。该资助由美国国立卫生研究院神经疾病和卒中研究所提供，金额为561万美元，用于开发一种治疗这种儿童神经退行性溶酶体储存病的疗法。该疗法旨在通过提供重组人α-N-乙酰葡萄糖胺-6-硫酸酯（rhGNS）作为酶替代疗法来治疗患者。该研究团队已经与华盛顿大学圣路易斯分校的遗传学和基因组医学系以及洛杉矶生物医学研究所的医学遗传学部门合作了四年，并在动物模型中展示了该疗法的潜力。凤凰巢公司由桑菲洛普家族创立，专注于开发针对桑菲洛普综合征的治疗方法，并与学术研究人员合作，资助和商业化他们的技术。

Compugen Ltd.发布2018年第三季度财报，报告显示，公司在过去几个月内取得了多项关键成就，包括启动了COM701的1期临床试验，并与Bristol-Myers Squibb签署了临床合作协议，为COM701的联合试验提供Opdivo。此外，Bayer的1期临床试验BAY 1905254也取得了进展。公司的研究表明，PVRIG和TIGIT是DNAM轴的主要抑制成分，而PVRIG是针对TIGIT通路进行癌症免疫疗法的关键。Compugen的财务数据显示，第三季度收入为780万美元，研发支出为780万美元，净亏损为310万美元。截至2018年9月30日，公司现金及现金等价物总额为3490万美元。

Mirum Pharmaceuticals成功获得1.2亿美元A轮融资，用于开发其领先药物候选产品Maralixibat，用于治疗罕见胆汁淤积性肝病。该轮融资由New Enterprise Associates（NEA）牵头，包括Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners和Rock Springs Capital等机构参与。Mirum还与Shire达成协议，获得Maralixibat的全球独家开发和营销权，Maralixibat是一种口服的ASBT抑制剂，用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）。Maralixibat在临床试验中显示出降低胆汁酸和止痒的潜力，有望成为这些疾病的首个口服药物。Mirum计划在2019年启动针对ALGS和PFIC患者的III期确认性研究。

ACME Resources Corp.与Rapid Dose Therapeutics Inc.宣布，RDT的美国子公司RDT Therapeutics Inc.与Chemesis International Inc.签署了一份为期五年的可续订的MSS协议，覆盖波多黎各地区。根据协议，Chemesis获得使用RDT的QuickStrip商标和专有递送技术的许可，以生产、分销和销售使用QuickStrip递送方法的波多黎各大麻产品。RDT-US和Chemesis还计划将QuickStrip技术扩展到全球市场。此外，ACME和RDT提议进行一项业务合并，ACME将通过反向收购的方式收购RDT。

Oncodesign与Galderma达成一项多年服务合作协议，旨在设计发现新的护肤药物候选者。这是Oncodesign在收购François Hyafil研究中心后，首次推出其新的商业服务，专注于药物候选者的配方和选择。该合作标志着Galderma新战略的实施，将扩大其设计和创建新药物候选者的能力。Oncodesign以其独特的经验和技术平台，为制药行业提供精准医学服务，已与多家大型制药公司合作，并成功预测和识别了具有治疗潜力的分子。