凤凰巢公司从曼彻斯特大学独家获得了针对萨法利波综合症（MPSIIIC）的基因治疗许可，并正在为临床试验做准备。这种疾病是一种儿童神经退行性溶酶体储存障碍，目前尚无治愈方法或有效治疗方法。该基因治疗在动物实验中显示出直接临床益处的潜力，并已获得EMA的孤儿药资格。凤凰巢公司正在向FDA提交该资格，并开始生产用于临床试验的载体。公司强调与学术伙伴的合作，旨在加快将研究成果转化为患者治疗。

Bonnie J. Addario肺癌症基金会与Van Auken私人基金会宣布了2018年青年创新团队奖（YITA）的获奖者。今年的奖项共颁发50万美元给两个研究团队，一个团队致力于开发新技术以改善早期肺癌检测，另一个团队则致力于研发用于治疗肺癌的益生菌。基金会创始人Bonnie J. Addario表示，YITA旨在支持年轻医生和科学家进行肺癌研究，希望这一合作能够推动突破性进展，帮助肺癌患者享有更长的生命。其中，斯坦福大学的研究团队提出了一种基于新技术的诊断方法，能够帮助医生在活检过程中更清晰地观察肺气道，从而提高早期肺癌检测的精确度。哥伦比亚大学的研究团队则计划设计能够寻找并攻击肺癌的益生菌菌株。该奖项旨在鼓励创新思维和领导能力，支持具有创造性、高影响力、跨学科的研究项目，以期在肺癌研究领域取得突破。

Daxor Corporation宣布获得美国陆军合同，以开发用于改善战场伤员救治的血液容量分析仪。这一合同是基于国防部的小型企业创新研究（SBIR）项目。Daxor的血液容量测量技术和经验将被用于开发适合军事使用的原型血液容量分析仪。Daxor CEO Michael Feldschuh指出，直接测量血液容量已被证明可以改善多种急性慢性医疗状况的预后。Daxor首席科学官Jonathan Feldschuh表示，公司致力于使体积测量更加简便快捷，无论是在医院实验室、战场还是病床旁。这是Daxor首次获得SBIR合同，旨在通过公司创新技术满足陆军需求，同时促进国防部和私营部门的利益，支持国家经济增长。Daxor致力于通过其BVA-100血液容量分析仪改善患者护理质量。

Pieris Pharmaceuticals在2018年第三季度报告了财务结果，并更新了公司近期及未来的发展情况。公司宣布，其新型生物疗法PRS-060在治疗中重度哮喘的I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，这是首次使用吸入式Anticalin蛋白，标志着公司的重要里程碑。此外，公司还计划在2019年上半年报告PRS-343的初步数据，并继续推进PRS-080和PRS-344的研发。公司财务状况稳健，现金、现金等价物和投资总额达到1.373亿美元，研发和一般管理费用有所增加。

瑞典LUND，2018年11月7日/美通社/——Alligator Bioscience公司宣布，根据与韩国公司AbClon Inc.的合作协议，将获得超过350万美元的付款。这是由于第三方上海恒瑞医药有限公司（Henlius）行使了从区域协议扩展至全球协议的期权。2016年10月，Henlius与AbClon签订了许可协议，涵盖了HER2单克隆抗体AC101在中国（包括台湾、香港和澳门）的知识产权和商业权利。双方已签署协议修订案，Henlius将行使期权以获得全球开发和商业化AC101的权利。此期权行使触发Henlius向AbClon支付1000万美元（约合9000万瑞典克朗）的款项。由于Alligator在此项目中有所有权利益，这使Alligator有权获得AbClon从与Henlius协议中获得的收入的35%。Alligator将分两次获得350万美元（扣除外国税）的付款，第一部分在2018年，第二部分在2019年上半年。Alligator Bioscience是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发肿瘤导向的免疫肿瘤抗体药物，其产品管线包括五个临床和临床前候选药物。

Cancer Targeted Technology公司宣布向FDA提交了IND申请，将放射性药物CTT1403推进至前列腺癌的人体临床试验。CTT1403是一种针对PSMA的肽类似物药物，能够不可逆地结合PSMA，提高药物在肿瘤细胞内的摄取，并通过放射性同位素177-Lutetium导致肿瘤细胞破坏。CTT1403的独特结构设计由华盛顿州立大学教授Cliff Berkman完成，并已获得NIH的230万美元创新研究合同资助。CTT1057作为CTT1403的配套PET诊断剂，已完成临床试验，并与Novartis合作进一步开发。CTT1403的I期临床试验预计将于2019年1月开始。

Fortis Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对CD46的新型抗体-药物偶联物（ADC）FOR46的两个新药研究申请，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌和晚期多发性骨髓瘤。FOR46针对CD46，这是一种在多种肿瘤类型中高度表达的免疫调节受体，是肿瘤免疫防御盾牌的一部分。FOR46的研发始于加州大学旧金山分校，通过抗体选择过程发现，该药物在早期体外研究中显示出对肿瘤细胞的有效杀伤作用，而对正常细胞无影响。Fortis Therapeutics已独家获得该抗体的权利，并保持强大的知识产权地位。

Oncobiologics公司宣布开始进行其领先产品候选药物ONS-5010的临床试验，该药物是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的原创眼科贝伐珠单抗产品。公司获得了2000万美元的股权融资承诺，并对其1.35亿美元的高级抵押债券进行了重组和延长到期日。公司计划利用这笔资金支持ONS-5010的临床试验，并降低成本，出售或授权其部分临床阶段生物类似物资产，并探索其制造工厂的战略选择。公司还与BioLexis Pte. Limited达成了购买协议，以每股0.9327美元的价格发行2000万股普通股，并同意将高级抵押债券的到期日延长至2019年12月22日，同时做出多项本金和利息支付。

CytomX Therapeutics宣布，在SITC年会上，其Probody™平台新型抗体疗法CX-072的临床转化数据得到了展示，证实了CX-072在肿瘤微环境中被激活并具有生物活性，同时在外周循环中保持无活性状态。这些数据表明CX-072在肿瘤中有效，并有望增强T细胞浸润。公司还计划举办分析师和投资者活动，通过网站、电话和回放形式讨论SITC数据展示。CytomX致力于开发针对PD-L1、PD-1和CTLA-4等靶点的Probody疗法，并与AbbVie、Amgen、Bristol-Myers Squibb和ImmunoGen等公司有战略合作伙伴关系。

Sensei Biotherapeutics宣布，其开发的SNS-301免疫疗法在Phase 1临床试验中显示出快速且显著的抗原特异性B细胞和T细胞反应，该疗法针对人类天冬氨酸β-羟基化酶（ASPH），一种新型肿瘤特异性胚胎抗原。数据表明，SNS-301能够克服中央免疫耐受，预计将在2019年初启动针对多种血液肿瘤和实体瘤的Phase 2试验。该研究在SITC年会上展示，包括NK细胞水平升高、ASPH特异性免疫反应、抗ASPH抗体滴度增加等，且SNS-301具有良好的安全性。SNS-301是一种新型癌症免疫疗法，旨在克服免疫耐受并诱导ASPH特异性体液和细胞反应。

X4 Pharmaceuticals在SITC年会上展示了其新型CXCR4拮抗剂X4P-001-IO的临床研究数据，该药物旨在改善免疫细胞在肿瘤微环境中的分布，以治疗罕见病和癌症。研究结果显示，X4P-001-IO能够帮助恢复肿瘤微环境中的免疫力，通过单日口服给药，促进细胞毒性CD8+ T细胞的浸润和激活，并提高炎症状态。此外，X4P-001-IO还有潜力增强检查点抑制剂等抗肿瘤药物的抗肿瘤活性。研究还发现，X4P-001-IO作为单一药物，与Keytruda®（pembrolizumab）联合使用，在研究中表现出良好的耐受性。这些数据支持了X4P-001-IO在治疗对检查点抑制剂反应较差的肿瘤患者中的潜力。

NGM生物制药公司在2018年11月9日至13日在旧金山举行的AASLD肝脏会议上宣布了多项研究成果。会议重点包括NGM282（一种针对非酒精性脂肪性肝炎的FGF19工程化版本）的开放标签剂量寻找II期临床试验的病理学数据口头报告，以及评估其疗效、安全性和耐受性的新数据。此外，公司还将展示NGM313（一种β-Klotho/FGFR1c受体复合物激活剂）的Ib期研究数据，该药物被评估为治疗NASH和2型糖尿病的潜在每月一次注射型胰岛素增敏剂。NGM生物制药公司致力于开发针对心血管代谢、肝脏、肿瘤和眼科疾病的创新疗法，并在多个项目中推进临床开发。

Partner Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其产品Leukine（sargramostim）孤儿药资格，用于治疗肺泡蛋白沉着症（PAP）。Leukine是一种酵母来源的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rhu-GM-CSF），通过刺激白细胞产生并增强其功能。PAP是一种罕见疾病，表现为肺部积累表面活性物质，导致呼吸困难，每年影响美国少于5000人。许多PAP患者对自身GM-CSF产生抗体，导致肺部的吞噬细胞（巨噬细胞）功能缺陷，进而导致表面活性物质积累。PTx正在支持对Leukine吸入治疗aPAP的疗效进行的研究，初步临床试验显示出有希望的结果。目前，针对aPAP患者尚无批准的药物治疗方法。Leukine最初于1991年在美国获得批准，用于六种适应症，今年早些时候获得了最新批准。PTx首席执行官Bob Mulroy表示，孤儿药资格表明了公司致力于为患者生活带来实质性改变的承诺。PTx是一家专注于开发癌症治疗药物的商业化生物技术公司，其研发重点涵盖癌症治疗的各个方面。FDA授予孤儿药资格以促进罕见疾病（每年影响美国200,000人或更少的患者）的治疗方法的发展。该

ENYO Pharma宣布完成其FXR激动剂化合物EYP001在慢性乙型肝炎病毒感染患者中的Ib期临床试验，结果显示EYP001耐受性良好，在每日一次给药4周后诱导了持久的FXR靶点结合。公司计划启动两项II期临床试验，一项针对非酒精性脂肪性肝病，另一项针对慢性乙型肝炎病毒感染。该研究在波兰、荷兰、泰国和澳大利亚的多中心进行，涉及30至40岁的不同种族背景的男性和女性患者。EYP001在单独使用或与Peg-INFα2a联合使用时，在多个HBV参数上显示出一致的抗病毒效果。ENYO Pharma计划在2019年4月10日至14日的欧洲肝脏研究协会会议上发布EYP001-103研究的所有结果。EYP001是一种口服生物可利用的二代非胆汁酸FXR激动剂，能够干扰FXR与HBx（一种对病毒复制至关重要的乙型肝炎病毒蛋白）之间的相互作用。ENYO Pharma的分子靶向cccDNA病毒储存库，与现有标准治疗方案相比，有潜力为许多患者提供疾病的完全治愈。

Protagonist Therapeutics公司宣布了PTG-200 Phase 1研究的初步结果，PTG-200是一种口服肽类IL-23受体拮抗剂，用于治疗克罗恩病。该研究在80名健康志愿者中进行，结果显示PTG-200具有良好的耐受性，未观察到严重不良事件或剂量限制性毒性。研究结果表明，PTG-200有望成为首个口服IL-23通路治疗IBD的药物，并有望在口服靶向治疗领域开辟新的治疗途径。Protagonist Therapeutics公司正在与Janssen Biotech合作，计划在未来几个月内向美国食品药品监督管理局提交PTG-200的IND申请。

优加健康获得愉悦资本数百万美元A轮融资，资金将用于扩大S2B平台网络和IT系统建设。公司自2017年成立以来，在模式、团队、产品、业务等方面取得显著进展，已拓展至全国38个城市，3000多家医疗机构，并与多家保险公司及互联网平台达成合作。优加健康聚焦中端健康险医疗服务网络搭建，旨在解决保险公司产品创新、营销增量和客户留存、风险管理等问题。未来，公司将实施“价值输出战略”，提供云端服务、定制化产品、精准营销和风险管控等服务。

Ascletis Pharma Inc.宣布，其口服丙型肝炎病毒（HCV）治疗方案（RDV/DNV）在AASLD科学程序委员会的评审下，被选为海报展示。该研究由Lai Wei教授主持，将在2018年11月9日至13日在旧金山举行的美国肝病研究协会（AASLD）第69届年会上进行展示。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床试验，共纳入424名未经治疗的非肝硬化HCV基因型1患者，结果显示RDV/DNV方案在未经治疗的非肝硬化HCV基因型1中国患者中显示出99%的治愈率（SVR12），治疗周期为12周。Ravidasvir是Ascletis开发的下一代、同类最佳和广谱HCV NS5A抑制剂，具有高遗传屏障，全球已完成超过1000名患者的III期临床试验。