Celularity公司宣布，其首个临床试验针对复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的临床试验已开始，该试验使用的是来自人胎盘造血干细胞的自然杀伤细胞（CYNK-001）。该研究旨在确定CYNK-001的最大安全剂量，并评估其在治疗复发性胶质母细胞瘤中的安全性。同时，Celularity还宣布，其关于该研究的摘要被接受在神经肿瘤学会（SNO）的年度会议上进行海报展示。CYNK-001是一种从胎盘造血干细胞中开发的冷冻保存的同种异体自然杀伤细胞疗法，目前正被研究用于治疗COVID-19、各种血液肿瘤和实体瘤。Celularity致力于开发创新的细胞疗法，利用胎盘细胞中的独特治疗潜力，以针对癌症、感染和退行性疾病等未满足和未得到充分服务的临床需求。

Oculis公司CEO Riad Sherif将在Piper Sandler Healthcare Conference和H.C. Wainwright BioConnect Healthcare Conference上介绍公司业务，重点包括OCS-01和OCS-02的研发进展。OCS-01作为治疗糖尿病黄斑水肿和术后炎症疼痛的首次每日一次局部治疗，已完成二期临床试验并进入三期临床试验。OCS-02作为新型局部抗TNF-α抗体，已完成干眼症和急性前葡萄膜炎的POC临床试验，并计划在2021年启动二期b临床试验。Oculis致力于开发针对视网膜和眼前部疾病的创新局部治疗方案，总部位于瑞士洛桑，并在冰岛和美国设有研究机构。

Principia Biopharma公司，一家专注于开发免疫介导疾病治疗药物的Sanofi子公司，宣布已完成全球性3期PEGASUS临床试验的患者招募，该试验旨在评估口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂rilzabrutinib与安慰剂的效果。该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期关键临床试验，招募约120名参与者，以评估rilzabrutinib与安慰剂相比，在减少皮质类固醇（CS）剂量背景治疗下的疗效。试验的主要疗效终点是rilzabrutinib在37周治疗期间实现持久的完全缓解（CR）。rilzabrutinib已被美国食品药品监督管理局和欧洲委员会授予孤儿药资格，用于治疗天疱疮患者。Principia Biopharma致力于为免疫介导疾病患者提供变革性疗法，其Tailored Covalency®平台旨在开发具有显著治疗效益、限制非预期副作用、改善生活质量并最终改变疾病进程的药物候选者。

传奇生物科技公司将举办一场虚拟关键意见领袖（KOL）活动，于12月7日晚上7点（东部时间）展示ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的最新数据，这是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，正在研究用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。此次活动将在2020年美国血液学会（ASH）年会上的口头报告之后进行，面向投资者和其他感兴趣的人群。传奇生物科技公司的首席执行官兼首席财务官黄英博士将进行演讲，还有血液学和肿瘤学领域的其他领先专家。注册和观看直播的详细信息可在LegendBiotechASH2020.Convene.com上找到。CARTITUDE-1研究是一项在美国和日本进行的1b/2期注册研究，旨在治疗至少接受过3线先前治疗或对PI和IMiD双难治的多发性骨髓瘤患者。Cilta-cel是一种正在研究的CAR-T细胞疗法，旨在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，以及早期治疗线。传奇生物科技是一家全球性的临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发新颖的细胞疗法，用于治疗肿瘤和其他疾病。传奇生物科技正在开发其领先产品候选者ciltacabtagene autoleucel，这是一种针对多发性骨

ProtoKinetix公司宣布提交了一篇研究论文，论文描述并解释了PKX-001对人类诱导多能干细胞（iPSC）来源的视网膜前体细胞移植到视网膜退化的实验模型中的益处。该论文已提交给一家专注于组织再生的知名期刊进行同行评审和编辑。研究发现，未使用PKX-001治疗的细胞在电视网膜图（ERG）或视动跟踪（OKT）测试中未显示出任何统计学上的益处，而PKX-001处理的细胞在ERG和OKT测试中表现出3倍以上的改善，并且移植的细胞在视网膜中长期存活。PKX-001是AAGP®家族的主要药物产品分子，由眼科与再生医学领域的全球领导者Kevin Gregory-Evans博士领导的研究完成。该研究有望为治疗视网膜退化和改善视力提供新的希望。

Capricor Therapeutics宣布，其 Phase 2 临床试验已开始招募，评估其CAP-1002疗法对严重COVID-19患者的疗效。该疗法使用同种异体心脏球体来源细胞技术，旨在调节与严重COVID-19相关的细胞因子风暴。试验正在美国多个地点进行，计划招募60名需要额外氧气的SARS-CoV-2确诊患者。CAP-1002是一种针对心脏功能障碍的疗法，可能对治疗COVID-19的心脏并发症也具有重要意义。该研究旨在确定静脉注射CAP-1002的安全性及对改善严重至危重COVID-19患者的临床结果的有效性。

Strongbridge Biopharma公司宣布，其研发的RECORLEV™（左酮康唑）用于治疗内源性库欣综合症的三期临床试验SONICS研究的次要终点结果已在线发表。该研究显示，RECORLEV治疗与库欣综合症常见和令人烦恼的症状的显著改善相关，包括多毛症和痤疮等，这些症状与肾上腺产生的睾酮增加有关。研究还表明，治疗RECORLEV后，库欣综合症的症状、患者报告的生活质量（QoL）结果、抑郁症状和睾酮水平均有所改善。RECORLEV总体耐受性良好，最常见的不良事件为恶心和头痛。

Apnimed公司宣布，其首个针对OSA（阻塞性睡眠呼吸暂停）的口服药物AD109的Phase 2临床试验已开始进行，该药物结合了选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂和新型抗胆碱能药物。该研究旨在评估AD109在治疗OSA方面的安全性和有效性，预计2021年上半年公布数据。Apnimed的CEO Larry Miller表示，这种药物如成功，将显著改变OSA的治疗模式。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在证明AD109中两种成分对OSA有效。AD109旨在治疗不同严重程度的OSA患者，并解决现有治疗方法的局限性。OSA是一种常见的睡眠障碍，估计影响超过2500万美国人，但诊断不足仍然是一个严重问题。

Appili Therapeutics宣布其Phase 3临床试验PRESECO开始给药，该试验评估口服Avigan®（法匹拉韦）治疗COVID-19的效果。公司已与PRA Health Sciences合作，在47个门诊地点进行试验，预计将招募约826名参与者。这是Appili本季度启动的第二项COVID-19临床试验，预计将在2021年上半年报告早期数据。Appili目前主要在美国进行试验，但可能将项目扩展到受COVID-19影响的其他地区。Appili正在赞助三项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，以确定Avigan片剂在多个COVID-19适应症中的安全性和有效性。Avigan是由FUJIFILM Toyama Chemical Co., Ltd.开发的广谱抗病毒口服片剂，在日本作为治疗和储备对策用于流感大流行。Appili加入了由Dr. Reddy’s Labs、Global Response Aid和FFTC组成的联盟，共同开发和分销Avigan片剂，以治疗和预防COVID-19（不包括日本、中国和俄罗斯）。

推想医疗近日完成D1轮融资，由中关村并购母基金领投，中关村科学城、深圳一村同盛、上海联一及老股东跟投。该公司专注于将人工智能应用于医疗服务，其肺结节AI产品获得国家药监局医疗器械三类证，并成为FDA批准的第一个基于深度学习的肺部辅助检测产品。推想医疗是全球唯一获得欧盟CE认证、日本PMDA医疗器械认证、美国FDA认证和中国NMPA首张肺部AI三类证的AI医疗公司。其开发的InferRead CT肺部疾病智能解决方案等医疗AI全流程平台，已覆盖全国33个省级行政区，并完成北美、亚太以及欧洲的战略布局，AI服务已覆盖全球10个国家。

勃林格殷格翰-礼来联合宣布向中国药品监督管理局递交恩格列净片注册申请，用于治疗心力衰竭成人患者，这是该药物在中国申请的第二个适应症，且同步递交于美国和欧盟。恩格列净已在中国批准用于治疗2型糖尿病，配合饮食控制和运动，可改善血糖控制。心力衰竭是一种严重的慢性心血管疾病，全球患者超过6000万人，我国心衰患者达1370万。恩格列净用于治疗心力衰竭的注册申请基于EMPEROR心力衰竭研究中的EMPEROR-Reduced研究，该研究显示恩格列净可降低心血管疾病风险并减缓肾脏损害进展。勃林格殷格翰大中华区医学部负责人表示，期待与相关部门合作推动该适应症的获批，让中国心衰患者尽早受益。

卫材和默克近日宣布，其联合研发的口服多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂LENVIMA与抗PD-1治疗药物KEYTRUDA或依维莫司联合治疗，在III期临床试验中，对比舒尼替尼用于晚期肾细胞癌患者一线治疗，均取得了阳性结果。试验显示，联合治疗方案在患者PFS、OS和ORR方面均表现出显著改善，且安全性特征与既往研究报告一致。双方计划提交上市许可申请，并将这些数据在医学会议上介绍。此外，卫材和默克还通过LEAP临床项目继续研究LENVIMA与KEYTRUDA联合用药，涉及多种肿瘤类型。

Targovax公司在挪威奥斯陆发布了一项关于其研发的Oncos-102溶瘤病毒与标准治疗方案化疗联合用于治疗恶性胸膜间皮瘤（MPM）的18个月随访数据。研究显示，接受Oncos-102联合化疗的患者中，超过一半在一线治疗中仍然存活，中位总生存期（mOS）尚未达到，预计将超过18.2个月。而仅接受标准治疗方案化疗的患者中，不到一半存活，mOS预计为14.2个月或更短。此外，Oncos-102治疗在MPM中诱导了广泛的免疫激活，与仅使用标准治疗方案相比，显示出更好的生存结果。Targovax公司正在与默克公司（在美国以外称为MSD）审查将Oncos-102与pembrolizumab（Keytruda）结合用于MPM治疗的下一步计划。

ObsEva公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了YSELTY®（linzagolix 100mg和linzagolix 200mg）的新药申请，用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血（HMB）。该申请是基于超过5年的药物研发工作，包括两个关键III期临床试验PRIMROSE 1和PRIMROSE 2，这两个试验旨在证明linzagolix在治疗HMB方面的有效性和安全性。linzagolix是一种新型口服GnRH受体拮抗剂，具有潜在的同类最佳特性。该药物目前处于晚期临床开发阶段，用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血和子宫内膜异位症相关的疼痛。ObsEva公司计划在2021年上半年度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

美国食品药品监督管理局批准了Oxlumo（lumasiran）作为治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的首个治疗方案，这是一种罕见的遗传性疾病。该批准是Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation和Kidney Health Initiative协调的专家和社区成员共同努力的结果。Oxlumo通过减少草酸的产生来治疗PH1，其在两个针对PH1患者的临床试验中显示出显著效果。该药物获得了孤儿药资格认定和突破性疗法认定，以及罕见儿科疾病优先审查券。FDA批准Oxlumo由Alnylam Pharmaceuticals, Inc.生产。

脑卒中整体方案提供商沃比医疗完成数亿人民币C轮融资，由高瓴创投领投，创新工场、松柏资本跟投，用于核心产品商业化及海内外上市。公司专注于出血性和缺血性脑卒中治疗，产品涵盖弹簧圈、血栓抽吸导管等，其中弹簧圈和抽吸导管进展迅速。沃比医疗CEO安穆克强调，国产化率低因技术难度高，需达到国际领先水平。公司产品已通过多国认证，销往全球15个国家。Avenir™弹簧圈在关键技术点达到国际领先，已进入海外知名医院。血栓抽吸导管Esperance®设计独特，提高抽吸效率，正在申请国际认证。中国脑卒中市场潜力巨大，预计明年国内取证上市。

Marinus Pharmaceuticals宣布，其关于ganaxolone治疗CDKL5缺乏症和难治性癫痫持续状态的临床试验和研究数据将在美国癫痫学会（AES）2020年虚拟年会上进行展示。公司共有四个摘要被选中进行海报展示，包括Marigold 3期临床试验的积极结果和子集分析。此外，Marinus还将在12月7日的虚拟科学展览中展示六篇相关海报。Ganaxolone是一种GABAA受体正向别构调节剂，正在开发静脉和口服制剂，旨在为成人和儿童患者提供急性及慢性治疗。Marinus致力于开发治疗罕见癫痫病的创新疗法，并已完成CDKL5缺乏症儿童的首个3期关键性试验。