瑞士Allschwil，2018年11月5日，Idorsia Ltd（SIX: IDIA）宣布与ReveraGen续签合作协议，共同研究和联合开发非激素类类固醇调节剂vamorolone，该药物目前正用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。在收到vamorolone Phase 2a临床试验报告后，Idorsia将支付ReveraGen 1500万美元以维持协议。双方还同意修改协议结构，使里程碑付款与商业成功更加紧密相关。根据重新协商的条款，Idorsia有权在任何时间（但最迟在收到vamorolone Phase 2b研究结果后）以2000万美元的价格（之前为3000万美元）行使获得vamorolone全球独家许可权的选择权。如果行使该选择权，ReveraGen将有权获得高达7500万美元的DMD适应症监管和商业里程碑付款（之前为12000万美元），以及三项最高可达1200万美元的一次性销售里程碑付款。此外，Idorsia同意再支持一年研发活动，最高金额为100万美元，直至2020年中。针对三个额外适应症的里程碑付款保持不变，为1.9亿美元。Idorsia将支付的版税保持不变，按vamorolone年度净销售额

Breathtec Biomedical Inc.宣布其基于FAIMS技术的Breathtec疾病检测呼吸分析仪（V3）原型开发进展。公司已与佛罗里达大学分析化学系修订研究协议，由FAIMS技术专家理查德·约斯特博士推进原型开发。V3原型需达到实验室环境下的灵敏度、精度和可重复性等性能特征。完成后，将进入仅限研究使用的开发阶段，旨在生产可供全球研究科学家使用的设备，以推进基于呼吸的生物标志物的发现和验证。公司支持约斯特博士的FAIMS研究项目，旨在高效实现研究用设备的目标。约斯特博士是分析化学领域的专家，担任美国质谱学会主席。Breathtec Biomedical Inc.专注于医疗设备和药物开发，其医疗设备部门致力于开发基于FAIMS技术的实时呼吸分析设备。

Plasticell Ltd与欧洲研究联盟ASCTN成功获得欧盟370万欧元资金，旨在开发神经退行性疾病如帕金森病、亨廷顿病和脱髓鞘病的先进细胞模型。该研究网络由多个欧洲机构组成，包括卡罗琳医学院、桑·拉法埃莱医院、卡迪夫大学等，专注于人类干细胞操作、细胞培养、神经元和胶质细胞分化、微流控和单细胞分析等领域。Plasticell的CombiCult技术将用于生成高保真神经元和胶质细胞亚型，以构建下一代模型，特别是脑芯片模型，用于研究患者诱导多能干细胞来源的神经元与多巴胺能神经元之间的相互作用。

Cybrexa Therapeutics，一家专注于开发新型癌症治疗药物的生物技术公司，宣布将在2018年11月13日至16日在爱尔兰都柏林举行的第30届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会中展示其肿瘤选择性技术平台的研究成果。该公司将展示其成功将PARP抑制剂BMN673（Talazoparib）与一种低pH感应肽结合的预临床数据，该技术平台能够利用一种新型肽基技术，在低pH条件下高效、选择性地将小分子递送到肿瘤细胞膜。Cybrexa致力于开发针对肿瘤微环境的DNA修复抑制剂和DNA损伤剂，旨在提高现有癌症药物的治疗效果并降低毒性。公司自成立以来已取得显著进展，目前拥有多个药物候选者正在其体外和体内筛选平台上进行测试，目标是在两年内至少有一个TSD药物进入I期临床试验。

Bristol-Myers Squibb公司与Infinity Pharmaceuticals宣布开展一项临床试验，评估BMS的Opdivo（尼伏单抗）与Infinity的IPI-549联合用于治疗晚期尿路上皮癌的效果。IPI-549是一种口服免疫肿瘤开发候选药物，旨在选择性地抑制PI3K-γ，是唯一处于临床开发阶段的PI3K-γ抑制剂。Infinity将实施MARIO-275研究，这是一项全球性的随机二期临床试验，旨在评估在经过铂类化疗治疗进展或复发的检查点抑制剂初治的晚期尿路上皮癌患者中添加IPI-549对Opdivo的影响。该试验将随机分配约150名患者接受联合治疗或Opdivo单药治疗。主要终点是总缓解率，将在整体人群以及具有不同基线髓源性抑制细胞（MDSCs）水平的患者亚组中进行评估。Opdivo已获得FDA批准，作为单药治疗用于经过铂类化疗治疗进展或复发的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。Infinity正在继续评估IPI-549与Opdivo的联合应用，在MARIO-1研究中，该研究是一项针对晚期实体瘤患者的一期/1b研究。

Aytu BioScience宣布进入价值30亿美元的咳嗽和感冒市场，通过独家许可获得FDA批准的Tuzistra XR，这是一种12小时长效的止咳药。Tuzistra XR由可待因和氯苯那敏组成，用于缓解成人上呼吸道过敏或感冒引起的咳嗽症状。公司还获得了一款待FDA批准的辅助止咳产品。Tuzistra XR和辅助止咳产品预计将在美国市场销售，有望在今年咳嗽和感冒季节推出并产生收入。此外，Aytu计划与Armistice Capital进行战略融资，以支持公司增长和产品整合。

德国美因茨，2018年11月5日，生物技术公司BioNTech与美国宾夕法尼亚大学（宾大）宣布建立一项战略研究合作，旨在开发新型核苷酸修饰的mRNA疫苗，用于预防和治疗多种传染病。宾大负责开展针对至多十种传染病的研究项目，而BioNTech将获得研发成果的全球独家许可权。该合作旨在快速扩大BioNTech在传染病领域的研发实力，并构建一家全球性的免疫治疗公司。双方将共享mRNA研究经验，共同推动疫苗候选物的发现。

艾利·利利公司和NextCure宣布开展一项多年合作，旨在发现和开发新型免疫肿瘤疗法。合作利用NextCure的专有FIND-IO™平台，寻找新的癌症靶点。根据协议，双方将获得独家许可抗体，NextCure将获得2500万美元的预付款，并有权获得开发、商业里程碑和版税支付。利利公司对NextCure进行了1500万美元的股权投资。该合作旨在通过NextCure的发现平台，利用其FIND-IO™技术识别新型癌症靶点，以扩大免疫肿瘤疗法的覆盖范围。

Neurocrine Biosciences公布2018年第三季度财务报告，报告期内总营收为1.518亿美元，同比增长150%，主要得益于INGREZZA和ORILISSA的销售额增长。公司CEO Kevin Gorman表示，公司致力于为患有严重未满足医疗需求的病人提供希望，INGREZZA和ORILISSA均为公司发现并研发的治疗药物。公司第三季度净收入为5080万美元，去年同期净亏损1110万美元。研发费用和销售、一般及管理费用也有所增加。公司正在推进多个研发项目，包括Tourette综合症、先天性肾上腺增生症（CAH）等，并宣布与Jnana Therapeutics合作开发治疗神经疾病的药物。

Epic Sciences与加拿大研究团队合作开展临床试验，旨在验证其血液检测能否预测已接受治疗的局部晚期乳腺癌患者是否面临晚期复发风险。该研究由多伦多Mount Sinai医院的著名乳腺癌研究员Dr. Pamela Goodwin领导，涉及四家主要乳腺癌中心，预计将招募约1000名患者，为期三年。Epic Sciences捐赠了试验所需的技术，并得到Hold'em for Life Charity Challenge和Breast Cancer Research Foundation的支持。该研究旨在通过检测缓解期患者的循环肿瘤细胞（CTCs）来预测未来两年内复发的风险。Epic Sciences的No Cell Left Behind®技术已在检测单个CTCs方面表现出色，这些细胞是癌症从休眠状态中苏醒并引发新的转移性癌症病灶的方式。通过使用血液检测监测已接受治疗的乳腺癌女性，该研究有望验证测试并确定CTCs的存在是否可以预测致命性乳腺癌的复发。Epic Sciences已开发并验证了一种针对转移性前列腺癌的临床血液检测Oncotype DX® AR-V7 Nucleus Detect™，以帮助指导治疗决

REGENXBIO和Abeona Therapeutics宣布就使用NAV AAV9载体治疗四种罕见的溶酶体储存疾病达成全球独家许可协议，包括Sanfilippo综合征A型、B型、婴儿型Batten病（神经节苷脂沉积症1型）和青少年型Batten病（神经节苷脂沉积症3型）。根据协议，REGENXBIO授予Abeona独家全球许可（除之前授予的MPS IIIA的非独家权利外），用于开发商业化针对这些疾病的基因疗法。REGENXBIO将获得2000万美元的前期付款，以及每年1000万美元的年度费用，还有高达6000万美元的商业里程碑付款和基于净销售额的低双位数版税。该协议进一步验证了NAV AAV9在治疗溶酶体储存疾病全身和中枢神经系统表现方面的潜力，以及REGENXBIO知识产权组合的强度。

Sage Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）心理药理学药物咨询委员会（PDAC）和药物安全与风险管理咨询委员会（DSaRM）联合投票支持ZULRESSO™（brexanolone）注射剂治疗产后抑郁症（PPD）的积极效益风险特征。该决定基于三项安慰剂对照临床研究的安全性和有效性数据。ZULRESSO是首个针对PPD的FDA审查药物，PPD是分娩最常见的并发症，美国大约有九分之一的产妇会受到PPD的影响。Sage计划在11月6日的财务结果电话会议上进一步讨论咨询委员会的结果。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LORBRENA（lorlatinib）用于治疗对克唑替尼和至少一种其他ALK抑制剂治疗失败的ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，或对阿来替尼或塞瑞替尼作为一线ALK抑制剂治疗失败的转移性疾病患者。该批准基于肿瘤反应率和反应持续时间。Pfizer表示，LORBRENA将为先前接受过治疗且对一线和二代ALK酪氨酸激酶抑制剂反应的患者提供新的治疗选择。

Jounce Therapeutics公司宣布，其JTX-2011项目数据将在2018年11月9日至11日在华盛顿特区举行的第33届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上以海报形式展示。海报主题涉及ICOS激动剂抗体JTX-2011治疗肿瘤患者的疗效和ICOS在肿瘤辐射后的淋巴细胞上的上调及其与放疗结合使用的效果。JTX-2011是一种针对ICOS蛋白的单克隆抗体，旨在激活抗肿瘤T效应细胞并减少肿瘤微环境中的免疫抑制性T调节细胞。Jounce Therapeutics致力于开发免疫疗法，以通过激活免疫系统攻击肿瘤并为患者提供长期益处来改变癌症治疗。

Trevena公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药申请（NDA）的完整回复信（CRL），涉及药物oliceridine。公司对FDA的决定表示失望，但仍相信数据的强度和oliceridine的最终可批准性。FDA要求提供更多关于QT延长和足够大小的安全数据库的临床数据，以及某些额外的非临床数据和验证报告。公司计划尽快与FDA安排后续会议，目标是将这一重要药物带给临床医生和医院患者。公司将于11月5日举行电话会议和网络直播，讨论oliceridine的开发和未来计划。Oliceridine是一种针对中度至重度急性疼痛的新化学实体，具有选择性靶向新发现通路并减少副作用潜力的新型作用机制。Trevena公司专注于开发和创新治疗疼痛的新药，拥有包括oliceridine在内的多个药物候选产品。

Coherus BioSciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UDENYCA™（pegfilgrastim-cbqv），这是首个同时获得FDA和欧洲委员会（EC）批准的pegfilgrastim生物类似药，用于接受骨髓抑制化疗的癌症患者。UDENYCA™是Coherus首个获得FDA或EC批准的药物。UDENYCA™的上市将有助于控制Neulasta的价格上涨，减轻美国患者的经济负担。Coherus表示，其商业团队已准备好进行UDENYCA™的推广，并相信其美国制造网络能够满足预期的需求。UDENYCA™的批准基于全面的分析相似性、药代动力学、药效学和免疫原性研究，包括超过600名健康受试者。Coherus还表示，UDENYCA™的上市定价和启动时间将在11月8日的收益电话会议上提供更多详细信息。

OncoSec公司发布KEYNOTE-695临床试验初步数据，该试验是一项全球多中心2b期开放标签试验，旨在评估TAVO™（tavokinogene telseplasmid / IL-12）与静脉注射KEYTRUDA®（pembrolizumab）在不可切除的晚期黑色素瘤患者中的疗效。21名患者中，9名完成12周治疗并达到首次肿瘤评估点，12名患者尚未达到首次评估。9名患者中，2名部分缓解，1名疾病稳定，肿瘤反应与免疫相关转录的上调和肿瘤微环境中T细胞的增加有关。TAVO™耐受性良好，主要不良反应为注射部位或程序性疼痛。该试验预计于2019年完成，公司计划于2019年底或2020年初申请加速批准。