在PNOC014研究中，Dana-Farber癌症研究所资助的太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）网络研究，对9名18岁以下的复发性低级别胶质瘤患者进行了DAY101治疗。这项由Dana-Farber和PNOC进行的1期研究旨在评估DAY101在儿童复发性或进展性低级别胶质瘤和其他RAS/RAF/MEK/ERK通路激活肿瘤中的药代动力学、安全性和初步疗效。初步结果显示，患者表现出良好的耐受性和初步的抗肿瘤活性。此外，DAY101已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗携带激活RAF突变的晚期低级别胶质瘤的儿童患者。Day One Biopharmaceuticals公司正在开展一项全球2期单药临床试验，评估DAY101在携带BRAF突变的复发性或进展性低级别胶质瘤儿童患者中的疗效和安全性。

诺华公司宣布，将在12月5日至8日举行的第62届美国血液学学会（ASH）年度会议及展览上展示其广泛的血液学药物和实验性疗法的最新研究数据。这些数据来自65项由诺华赞助和研究者发起的试验，包括asciminib（ABL001）、Kymriah（tisagenlecleucel）、Jakavi（ruxolitinib）、sabatolimab（MBG453）和Adakveo（crizanlizumab）等药物的研究成果，突显了诺华致力于提供创新疗法以满足未满足的医疗需求。公司总裁Susanne Schaffert博士表示，诺华的研发战略专注于开发变革性治疗，旨在显著提高生活质量并解决疾病根本过程。会议亮点包括asciminib（ABL001）作为新型STAMP抑制剂在治疗TKI耐药和不耐受的CML患者中的安全性和有效性评估，sabatolimab（MBG453）作为首个抗TIM-3抗体在血液学中的新数据，Kymriah在r/r滤泡性淋巴瘤的II期ELARA试验和r/r弥漫大B细胞淋巴瘤的JULIET试验的40个月中位随访临床更新，Adakveo（crizanlizumab）在SOLACE试验和SUSTAIN试验的

冰岛雷克雅未克，生物制药公司Alvotech宣布，其美国子公司Alvotech USA Inc.已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了AVT02的生物制品许可申请（BLA），该申请已被接受审查。预计FDA将在2021年9月决定该申请。此外，欧洲药品管理局（EMA）已接受AVT02的市场授权申请（MAA）的审查，预计EMA的决定将在2021年第四季度。AVT02是一种拟议的生物类似物，与参考产品HUMIRA®（阿达木单抗）具有高浓度（100mg/mL）的剂量形式，预计将对患者有益，并将与大多数生物类似物竞争对手区分开来，同时与参考产品的最新剂量形式相匹配。Alvotech首席科学官Joseph E. McClellan表示，他们对AVT02的申请被接受审查感到兴奋，这是将重要药物带给全球更多患者的重要一步。此外，Alvotech与Teva Pharmaceuticals和STADA达成独家战略合作，将共同在美国和欧洲市场推广AVT02。

Covis公司宣布，其研发的抗凝剂逆转剂ciraparantag的研究数据已在《Blood》杂志发表，显示ciraparantag能与未分级肝素、低分子量肝素（LMWH）和直接口服抗凝剂（DOACs）结合，逆转这些抗凝剂的抗凝效果。研究表明，ciraparantag通过结合并阻断多种DOACs和LMWH的作用，恢复正常的凝血活性。动物实验表明，ciraparantag能有效减少出血量，逆转抗凝效果在给药后10分钟即可观察到。Covis公司计划在今年晚些时候开始进行健康志愿者的Phase 2b研究，以进一步研究这种研究性治疗。Ciraparantag是一种新型小分子水溶性药物，用于逆转由DOACs或LMWH引起的抗凝作用，适用于需要快速逆转抗凝的患者。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布了其新型抗体疗法omburtamab在治疗弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的临床进展。在SNO虚拟年会上，Weill Cornell Medicine的Evan Bander博士展示了omburtamab在DIPG患者中进行的1期临床试验的输注相关数据，表明重复的脑干增强输注是可行的，且不会对治疗流程产生负面影响。Y-mAbs计划进行多中心2期临床试验，以优化DIPG患者的治疗效果。omburtamab由Memorial Sloan Kettering Cancer Center研发，并由其独家授权给Y-mAbs。

Adaptimmune Therapeutics在CTOS年度会议上展示了其针对滑膜肉瘤患者的ADP-A2M4 Phase 1临床试验的持久响应数据，显示28周的中位响应持续时间，其中两名患者响应持续超过72周。数据支持SPEARHEAD-1注册试验的信心，预计将在2021年第一季度完成所有患者的招募。Adaptimmune首席执行官Adrian Rawcliffe表示，这些数据支持了公司2022年在美国商业化ADP-A2M4作为首个工程化TCR T细胞产品的目标。此外，公司计划迅速推进针对MAGEA4的产品，包括2021年上半年启动的ADP-A2M4CD8在胃食管癌中的Phase 2试验。

Zymeworks公司宣布，其研究性HER2靶向双特异性抗体zanidatamab获得欧洲委员会的孤儿药资格认定，用于治疗胃癌患者。这一认定意味着zanidatamab在治疗HER2表达型胃癌方面具有显著优势，且在欧洲联盟的患病率低于每10,000人5例。孤儿药资格认定将为Zymeworks带来市场独占权、减少监管费用等优惠。Zymeworks此前已获得美国FDA对zanidatamab在胃、胆管和卵巢癌方面的孤儿药资格认定，以及两个快速通道认定。zanidatamab是一款基于Zymeworks Azymetric™平台的双特异性抗体，能够同时结合HER2的两个非重叠表位，实现多种作用机制，包括双重HER2信号阻断、增强结合和从细胞表面移除HER2蛋白，以及强大的效应功能，在患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。Zymeworks正在全球范围内进行多个临床试验，以zanidatamab作为治疗HER2表达型实体瘤患者的靶向治疗选择。

Urovant Sciences公布了其研发的β-3肾上腺素能激动剂vibegron在治疗过度活跃膀胱症（OAB）的长期扩展研究数据，结果显示vibegron在52周的总暴露期间改善了患者的生活质量（QoL）和尿失禁疗效终点，表现出良好的长期耐受性。该研究还显示，vibegron在改善生活质量各个维度上均优于tolterodine，且安全性良好。此外，vibegron在治疗OAB方面具有潜力，能够有效减少尿频和尿失禁症状。同时，一项关于抗胆碱能药物的研究发现，长期使用抗胆碱能药物可能增加患痴呆症的风险，这强调了寻找无认知风险的治疗方案的重要性。Urovant Sciences致力于开发针对泌尿系统疾病的创新疗法，其产品vibegron正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审批。

Teneobio Inc.在2020年11月19日宣布，其在62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示了TNB-383B治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的初步临床试验数据。TNB-383B是一种针对多发性骨髓瘤（MM）细胞表面的BCMA和T细胞表面的CD3的全人源双特异性抗体，旨在触发R/R MM患者的MM细胞裂解。该开放标签的多中心试验旨在评估TNB-383B的疗效、安全性及药代动力学。初步结果显示，该药物具有良好的安全性和疗效，且无免疫激活疗法常见的细胞因子释放相关安全性信号。Teneobio公司对临床试验数据表示满意，并期待TNB-383B及其他在研双特异性抗体的进一步开发。

Cyclo Therapeutics公司将在17届WORLDSymposium2021会议上展示其针对罕见病尼曼匹克病C型（NPC）的药物Trappsol® Cyclo™的临床和药物开发计划。会议将于2021年2月8日至12日以虚拟形式举行。公司将进行平台演示和海报展示，涉及两项临床试验的数据。Caroline Hastings博士将介绍一项已完成的一期临床试验数据，Julian Raiman博士将介绍正在进行的一期/二期临床试验的初步数据。Sharon Hrynkow博士是这两项展示的共同作者。Cyclo Therapeutics致力于开发基于环糊精的产品，用于治疗NPC和阿尔茨海默病，并正在开发Trappsol® Cyclo™的新适应症。

Novocure公司在SNO 2020虚拟年度会议上将展示43项关于肿瘤治疗电场的报告，包括两个口头报告和36个外部作者准备的报告。这些报告涵盖了从TRIDENT研究到Covid-19期间肿瘤治疗电场的优化使用等多个主题。Novocure首席医疗官Ely Benaim表示，自2008年以来，Novocure及其合作伙伴分享了近300项关于肿瘤治疗电场的报告，不断加深对治疗和科学基础的理解。会议将讨论肿瘤治疗电场在非小细胞肺癌和脑转移、胶质母细胞瘤、免疫治疗、老年患者、Covid-19期间的使用以及在中国GBM患者中的安全性和生活质量等方面的应用。

武田中国宣布，其药代动力学管理工具myPKFiT®获得国家药品监督管理局批准，适用于16岁及以上A型血友病患者。myPKFiT®是中国首个支持血友病药代动力学指导下的管理工具，旨在个体化调整血友病患者的凝血八因子用量。百因止®与myPKFiT®配合使用，有助于降低出血风险，优化治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心和依从性。此工具基于2,000多份百因止®使用者血液样本数据建模，通过UK-PK研究中期分析显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%。武田中国总裁单国洪表示，myPKFiT®的获批将为患者提供定制化疾病管理方案，帮助他们回归正常生活。

GH Research Limited宣布其主导产品GH001在健康志愿者中的I期临床试验成功完成，目前正招募患者进行I/II期临床试验。GH Research是一家专注于开发治疗精神疾病的创新疗法的私营生物制药公司，其产品GH001通过独特吸入方式给药，具有快速缓解症状并长期维持缓解的潜力。I期临床试验显示GH001安全且耐受性良好，为患者使用确定了剂量范围和个体化给药方案。公司计划在更多指征下对GH001进行临床研究，并计划在2021年推出新型注射剂GH002。BVF Partners L.P.对参与GH Research表示兴奋，并认为这是一项对患者的承诺。

Orchard Therapeutics宣布美国FDA批准其基因疗法OTL-200的IND申请，用于治疗代谢性白质营养不良症（MLD）。OTL-200是一种自体造血干细胞基因疗法，旨在治疗MLD。公司还申请了再生医学高级治疗（RMAT）资格，以促进与FDA就这一重要疗法进行更多对话。MLD是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。OTL-200的IND批准标志着公司旅程中的重要里程碑，同时公司也收到了欧洲药品管理局（EMA）的积极意见，建议全面授权该疗法。

Click Therapeutics宣布，Solera Health平台将为其会员提供Clickotine®，这是一款经过临床验证的完全数字化的戒烟程序。该程序可下载至智能手机，并与尼古丁替代疗法完全集成。Blue Shield of California的Wellvolution平台会员可免费使用此服务。此次合作加强了Clickotine在非营利性健康计划市场的扩展，并标志着其与基于价值的支付绩效协议的显著进展。Click Therapeutics首席财务官Ross Muken强调，Clickotine旨在改善患者健康并降低成本，通过个性化程序帮助会员自主戒烟。Solera Health首席执行官Mary Langowski表示，Solera Health很高兴将Clickotine纳入其最佳生活方式干预提供商名单，以帮助人们实现戒烟目标。

Ocuphire Pharma宣布开始在美国进行MIRA-2 Phase 3注册临床试验，旨在评估Nyxo®眼药水逆转药物诱导的瞳孔扩大的安全性和有效性。该公司还宣布，MIRA-1 Phase 2b研究已被《眼科和视觉科学》杂志接受发表。Nyxo®是一种稳定的眼药水配方，能够逆转瞳孔扩大。该试验预计将在2021年第一季度公布结果。此外，Ocuphire Pharma还计划进行四个临床试验，包括Nyxo®和APX3330。

OBI Pharma公司宣布，其针对Globo H抗原的OBI-833新型抗Globo H治疗性癌症疫苗在肺癌患者中的Phase 1临床试验数据将在2020年11月20日至22日的ESMO Asia 2020虚拟科学计划中展示。该疫苗在临床试验中表现出良好的安全性，并产生了可检测的Globo H IgM/IgG反应，同时能激发非小细胞肺癌患者的有益免疫反应，并使部分TKI治疗的患者的疾病状态保持稳定。OBI Pharma首席科学官表示，期待提供研究更新，相信这将为肺癌患者提供潜在的治疗益处。