Viatris公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已对儿童用多替拉韦口服悬浮液片剂的新药申请给予临时批准。这一新配方是Viatris与ViiV Healthcare、克林顿健康倡议和Unitaid合作的结果，旨在帮助扩大低收入和中等收入国家HIV/AIDS儿童的可及性。该批准是在美国总统紧急艾滋病救助计划（PEPFAR）下进行的，允许在美国因专利保护或其他营销限制而未获批准的产品在其他国家分发。该产品被世界卫生组织（WHO）推荐为符合条件儿童首选一线治疗方案的一部分。Viatris总裁拉吉夫·马利克表示，FDA的决定为Viatris将这种急需的治疗带给世界上最脆弱的儿童铺平了道路。Viatris是HIV/AIDS治疗产品的主要供应商，承诺将继续寻找创新解决方案，为有需要的人提供更实惠的治疗。

Bio-Me公司与Siolta Therapeutics达成合作，共同开发基于微生物组的儿童过敏和哮喘检测。Siolta将为Bio-Me提供样本和关键标准，以开发快速、详细和全面的诊断测试，帮助新生儿父母预防过敏和哮喘风险。该测试旨在帮助Siolta识别和监测适合其正在开发的活生物治疗疗法的患者。美国有超过400万儿童患有哮喘，预计每年有130万新生儿出生在过敏和哮喘家族史中，这一群体对过敏和哮喘的风险增加。Bio-Me的PMP™技术将与Siolta的研究相结合，开发出一种强大的预测测试。双方期待紧密合作，为新生儿过敏疾病高风险的家庭提供首个同类预测工具。

NovaBay Pharmaceuticals宣布与Paragon CareGroup Australia Pty Ltd签订协议，独家在澳大利亚分销Avenova产品。Paragon Care Group将从2021年初开始，通过其Designs For Vision品牌直接向消费者销售Avenova。Avenova是一款纯次氯酸酸眼药水喷雾，已被证明能有效消除细菌性干眼症的根源，同时具有舒缓、安全、长期使用的特点。该产品已获得澳大利亚政府卫生部门的批准，并获得了澳大利亚治疗产品注册证书。NovaBay首席执行官Justin Hall表示，很高兴将Avenova的地理覆盖范围扩展到澳大利亚，并认为Paragon Care Group是一个理想的合作伙伴，其在澳大利亚眼科和验光领域拥有超过40年的市场经验。Paragon Care Group总经理Nikolas Apostolou表示，Avenova非常适合其眼科产品组合，并相信这是治疗约85%干眼症患者慢性细菌感染的最佳产品。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®（MSC-NTF细胞）治疗方案在III期临床试验中的结果将在2020年12月9日至11日举行的第31届国际ALS/MND研讨会上以口头报告形式呈现。同时，公司将展示NurOwn®在III期临床试验中的门诊给药临床经验。该研讨会每年吸引超过1000名代表，是针对MND/ALS的最大医学和科学会议。NurOwn®技术平台是一种针对神经退行性疾病的治疗方法，通过专利条件诱导间充质干细胞（MSCs）分泌神经生长因子（NTFs），以减轻或稳定疾病进展。BrainStorm公司计划与FDA讨论NurOwn®治疗候选药物的潜在监管途径，并希望为ALS患者提供急需的解决方案。

PMV Pharmaceuticals Inc.宣布其研究性主要化合物PC14586进入临床试验阶段，该化合物针对p53 Y220C突变体，旨在治疗具有该突变的晚期实体瘤患者。这是公司首次将肿瘤不特异性疗法带入临床试验，PC14586通过选择性结合p53 Y220C突变蛋白，恢复野生型p53蛋白结构和肿瘤抑制功能。该多中心、单臂的1/2期临床试验将评估PC14586在具有p53 Y220C突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

Parexel国际公司宣布与德国柏林的早期临床试验单元（EPCU）和位于汉堡-埃本多夫大学医学中心的临床试验中心（CTC）北部的临床研究组织（CRO）建立战略合作伙伴关系。该合作旨在满足COVID-19大流行期间对早期临床试验的高需求，并确保资源的最优利用和额外的床位容量，以支持健康志愿者和患者的早期研究。合作重点包括在CTC北部推广和实施Parexel的电子源系统ClinBase，以提高效率和协作。CTC北部拥有超过10年的临床试验经验，专注于疫苗开发和首次人体试验。Parexel的全球网络包括柏林、巴尔的摩、洛杉矶和伦敦的EPCU，提供超过300张床位和35多个患者群体。在COVID-19大流行期间，Parexel调整了其早期临床试验设施和流程，以减轻病毒传播风险，并引入了灵活的容量模型和去中心化临床试验流程。

Catamaran Bio公司宣布获得4200万美元融资，用于推进其两款领先的自体CAR-NK细胞疗法项目，并扩展其TAILWIND™平台。公司专注于开发针对实体瘤的现货CAR-NK细胞疗法，其TAILWIND平台整合了创新的NK细胞工程和制造技术。Catamaran Bio的创始团队由NK细胞领域的先驱组成，领导团队拥有丰富的细胞疗法研发经验。公司已快速推进两款CAR-NK细胞疗法项目至优化阶段，并获得了早期概念验证。Catamaran Bio获得了包括SV Health Investors、Sofinnova Partners、Lightstone Ventures、Takeda Ventures和Astellas Venture Management在内的多家知名投资者的支持。

Teneobio, Inc. 宣布，Poseida 公司行使了四项商业许可权，以开发基于Teneobio的人源重链仅域抗体UniDabs®的新型CAR-T疗法。这一举措是在2018年8月宣布的商业许可协议基础上进行的扩展，根据协议，Teneobio将利用其专有的UniRat®转基因人抗体“重链仅”啮齿动物平台和先进的基于序列的发现引擎TeneoSeek，生成多个UniDab产品候选。Poseida将拥有特定UniDabs用于CAR细胞疗法的全球独家许可权。Teneobio将从这些里程碑中获得商业许可费用，并有权根据每个UniDab候选的未来研究、开发和监管里程碑支付，对于Poseida开发的CAR-T疗法，总潜在收益超过2.5亿美元。Teneobio还将从全球CAR-T疗法的净销售额中获得版税。Teneobio的CBO Omid Vafa表示，UniDabs在临床前和临床研究中被验证为优秀的CAR T细胞靶向分子，具有体内特异性和强大疗效。CEO Eric Ostertag强调，单域抗体在CAR-T平台中是最佳选择之一，而Teneobio的VH结合剂因其完全人源而优于骆驼VHH单域抗体。

全球慈善机构携手推进帕金森病新药研发——领先的慈善机构为生物制药公司Neurolixis提供联合资金，以测试一种新药NLX-112，旨在减少帕金森病患者出现的运动障碍——该新药有望减少运动障碍，这是当前帕金森病药物常见的副作用——在服用左旋多巴五年后，40%至50%的帕金森病患者将出现运动障碍，十年后这一比例可上升至80%。帕金森病基金会和迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会共同资助了150万英镑（200万美元）的第二阶段临床试验，以研究NLX-112在帕金森病患者中的效果。该研究将评估NLX-112对帕金森病患者的安全性及耐受性，并研究其是否可以减少运动障碍以及一些非运动症状，如抑郁情绪和睡眠障碍。NLX-112通过靶向产生血清素的脑细胞，这些细胞被认为通过将左旋多巴转化为多巴胺并释放出来，从而促进运动障碍的发展。NLX-112稳定了这些血清素细胞释放的多巴胺量。

HiFiBiO Therapeutics与俄罗斯制药公司Pharmsynthez和Shemyakin and Ovchinnikov Institute of Bioorganic Chemistry达成合作，旨在推进SARS-CoV-2中和抗体HFB30132A在俄罗斯的临床开发和商业化。HFB30132A是一种针对COVID-19的治疗性抗体，已提交IND申请并选定临床研究地点。Pharmsynthez将购买HFB30132A用于俄罗斯的临床试验，并在获得监管批准后成为其在俄罗斯的商业化合作伙伴。HiFiBiO Therapeutics保留全球开发和商业化权利。此外，HiFiBiO Therapeutics正在进行HFB30132A的安全性和药代动力学评估，并计划进行全球II/III期临床试验。

BioShin Limited宣布在中国和韩国进行的多中心研究BHV3000-310已开始招募首批患者，该研究是一项双盲、随机试验，旨在评估rimegepant在急性治疗偏头痛中的安全性和有效性。rimegepant于2020年3月在美国上市，因其快速起效和长半衰期而受到患者和医疗提供者的认可。偏头痛是一种常见且严重的疾病，影响着约9%的中国成年人，每年给中国社会带来的间接成本估计约为400亿美元。BHV3000-310研究是一项亚太地区多中心III期临床试验，旨在评估BHV-3000（rimegepant）在急性治疗偏头痛中的安全性和有效性。BioShin Limited是一家总部位于上海的私营生物制药公司，正在推进Biohaven在亚太地区的临床产品组合。

AbCellera宣布，其与Eli Lilly合作开发的人源抗体bamlanivimab（LY-CoV555）700 mg获得加拿大卫生部的临时授权，用于治疗轻至中度COVID-19的成人和12岁以上儿童患者。该抗体在临床试验中显示出降低病毒载量、症状和住院率的效果。AbCellera的CEO Carl Hansen表示，作为加拿大公司，他们为全球抗击COVID-19做出贡献感到自豪，并希望他们的努力能帮助加拿大及全球的人们应对这一医疗紧急情况。bamlanivimab在美国于2020年11月9日获得紧急使用授权，其加拿大临时授权和美国紧急使用授权均基于BLAZE-1临床试验的数据。AbCellera的COVID-19应对策略基于过去两年为国防高级研究计划局（DARPA）的疫情预防平台（P3）项目开发的技能。bamlanivimab是一种针对SARS-CoV-2刺突蛋白的人源IgG1单克隆抗体，旨在阻断病毒与人类细胞的结合，从而中和病毒，可能治疗COVID-19。Lilly在AbCellera和NIAID疫苗研究中心科学家的发现后，不到三个月就迅速开发了这种抗体。Lilly已成功完成bamlanivimab在

Clear Creek Bio公司宣布，其Phase 2临床试验CRISIS2已开始给药首位患者，旨在评估brequinar治疗COVID-19的疗效、安全性和耐受性。该研究为随机、开放标签、多中心试验，将招募最多100名非住院的SARS-CoV-2阳性且有症状的患者。brequinar是一种口服、强效、选择性的小分子DHODH抑制剂，体外研究表明其对SARS-CoV-2及多种RNA病毒具有抑制作用。患者将接受标准治疗，并每日一次接受brequinar或安慰剂治疗五天。Clear Creek Bio首席执行官Vikram Sheel Kumar表示，brequinar的独特药理特性支持其作为COVID-19口服每日一次治疗的开发。首席医疗顾问John C. Pottage, Jr.表示，该临床试验旨在确定brequinar在SARS-CoV-2感染患者中的抗病毒安全性和耐受性，以支持其进一步的临床开发。Clear Creek Bio是一家专注于开发针对传染病和癌症的新疗法的私营生物技术公司，其领先候选药物brequinar是一种具有高活性和短半衰期的DHODH抑制剂，除了作为广谱抗病毒药物外，还在评估其作为急

INOVIO公司宣布，其DNA药物INO-5401和INO-9012与PD-1抑制剂Libtayo联合治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的试验数据将在神经肿瘤学会（SNO）2020年年会上公布。中期数据显示，该联合疗法具有良好的耐受性和免疫原性，可提高GBM患者的中位生存期。在MGMT启动子未甲基化的GBM患者中，中位总生存期为17.9个月，与历史对照相比有利；而在MGMT启动子甲基化的GBM患者中，中位OS尚未达到。该研究正在进行中。INOVIO临床开发高级副总裁Jeffrey Skolnik博士表示，这种新型DNA药物配合检查点抑制剂组合可能为特定患者人群带来生存优势。未来几个月将提供更多数据，包括相关的免疫学和组织数据。

Black Diamond Therapeutics宣布将BDTX-1535作为治疗胶质母细胞瘤（GBM）的开发候选药物，并开始进行新药临床试验（IND）所需的准备工作。公司还展示了BDTX-1535的初步临床数据，这些数据显示该药物能有效抑制GBM中表达的EGFR变体，并穿透血脑屏障。BDTX-1535在细胞和动物模型中均表现出对肿瘤生长的抑制作用，这为该药物在GBM治疗中的潜力提供了支持。Black Diamond Therapeutics致力于利用其专有的MAP平台开发针对特定突变家族的小分子疗法，以治疗多种遗传性癌症。

ADC Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对Loncastuximab tesirine（Lonca）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），并授予其优先审评地位。Lonca是一款针对CD19的抗体药物偶联物（ADC），在关键性2期临床试验中表现出48.3%的总缓解率和24.1%的完全缓解率。公司CEO Chris Martin表示，FDA的接受和优先审评标志着ADC Therapeutics向为患者提供新的治疗选择迈出了重要一步。Lonca的BLA基于来自LOTIS 2试验的数据，该试验评估了Lonca在经过至少两线治疗后复发的DLBCL患者中的疗效和安全性。ADC Therapeutics专注于开发针对血液肿瘤和实体瘤的高度有效和靶向的ADC疗法。

CARsgen Therapeutics将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其全球多发性骨髓瘤项目数据，包括两个口头报告和一个壁报展示。这些展示将包括CT053（一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法）的临床研究更新安全性及有效性结果，以及在中国和美国进行的CT053 I期和1b/2期临床试验的初步数据。CT053已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药资格认定。CARsgen Therapeutics致力于开发首创和最佳CAR T细胞和抗体疗法，拥有覆盖多个实体瘤和血液瘤的CAR T细胞产品候选药物广泛管线。