Egalet公司宣布与Iroko Pharmaceuticals达成资产购买协议，收购四款非阿片类止痛产品，以扩大其商业产品组合并改善资本结构。Egalet为完成交易，已根据美国破产法第11章在特拉华州地区法院启动破产重组程序。此次收购包括三种FDA批准的低剂量SoluMatrix非甾体抗炎药VIVLODEX、TIVORBEX和ZORVOLEX，以及INDOCIN口服悬浮液、栓剂和胶囊，以及SoluMatrix萘普生，一个处于2期临床试验的产品候选。交易完成后，Egalet预计年度净收入将在8000万至9000万美元之间。Egalet计划在满足纳斯达克市场适用的初始上市要求后，尽快重新上市。

Mirati Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其KRAS G12C抑制剂MRTX849的IND申请，旨在启动一项针对晚期实体瘤患者的1/2期临床试验，以评估该药物的安全性、耐受性和药代动力学。该试验采用加速滴定设计，通过单患者队列和患者内剂量递增，快速达到MRTX849的有效剂量水平。2期扩展队列将招募KRAS G12C阳性突变的肿瘤患者。该试验的2期部分可能为非小细胞肺癌（NSCLC）或结直肠癌（CRC）患者提供概念验证和加速批准的基础。MRTX849是一种强力、高度选择性的G12C阳性突变抑制剂，在KRAS G12C突变的NSCLC和CRC患者中具有广泛的应用前景。MRTX849在临床前研究中显示出良好的肿瘤消退效果，预计2019年将获得早期概念验证临床数据。Mirati Therapeutics公司致力于开发针对癌症的精准治疗方案，旨在将深度的分子驱动癌症理解转化为更有效的疗法和更好的患者预后。

CBD市场因产品创新而迅速发展，已成为健康和 wellness领域的重大参与者，并扩展至传统食品饮料和宠物护理市场。Cannabidiol（CBD）作为缓解焦虑、PTSD、抑郁等日常症状的有效来源，以及帮助人们戒除药物依赖和处方药物（如阿片类药物）的辅助手段，备受关注。FDA批准了Epidiolex，这是首个针对罕见癫痫病例Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征有效性的CBD衍生药物。随着健康和 wellness行业的3万亿美元规模，CBD市场前景广阔。本周活跃的 cannabis公司包括PotNetwork Holdings、MariMed Inc.、Neptune Wellness Solutions Inc.、The Supreme Cannabis Company Inc.和Medical Marijuana Inc.。PotNetwork Holdings正在开发新产品，并探索FDA注册、专利和商标。MariMed Inc.完成了对BSC Group的收购，Neptune Wellness Solutions Inc.申请了与提取大麻材料相关的专利。The Supreme Canna

Janssen制药公司公布了SYMTUZA®（达茹那韦800mg、考比司他150mg、恩曲他滨200mg和替诺福韦艾拉酚胺10mg）96周数据，这是一种每日一次的单片治疗方案，用于治疗未经抗逆转录病毒治疗（ART）的HIV-1感染成年人和某些病毒学抑制的成年患者。数据显示，85%的未经ART治疗的HIV-1成年患者在96周内实现了病毒学抑制，且耐受性良好，副作用发生率低。美国卫生与公众服务部（DHHS）指南推荐达茹那韦为基础的方案用于可能存在不良依从性或面临发展HIV药物耐药风险的患者。SYMTUZA®已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在欧盟和加拿大获得批准。

ContraVir Pharmaceuticals完成CRV431药物相互作用研究，评估其与Viread®（替诺福韦二吡呋酯）的兼容性，以确保CRV431与其他药物的安全联合使用。此研究为CRV431早期临床项目的第二阶段，旨在推进至最终阶段的临床试验。CRV431是一种非免疫抑制性环孢素A类似物，具有抑制蛋白折叠的关键作用，在实验模型中显示出对HBV治疗的潜在补充效果。ContraVir致力于开发针对HBV的靶向抗病毒疗法，包括TXL™和CRV431两种新型抗HBV化合物。

Mustang Bio公司宣布启动了一项针对HER2阳性乳腺癌脑转移患者的CAR T细胞疗法临床试验，旨在评估其安全性和有效性。该试验由City of Hope癌症研究中心进行，预计将招募21名患者，主要针对HER2阳性乳腺癌患者。此外，Mustang还宣布City of Hope正在进行一项针对复发或难治性III-IV级胶质瘤患者的HER2特异性CAR T细胞疗法临床试验，以评估其副作用和最佳剂量。这两项临床试验均标志着Mustang在免疫疗法领域的重要进展。

以色列UroGen Pharma公司宣布，其主打产品UGN-101（美托咪酸凝胶）获得美国FDA突破性疗法指定，用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）。该药物目前处于3期临床试验阶段。突破性疗法指定旨在加快治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查，以便患者能够尽快获得疗法。FDA此前已授予UGN-101孤儿药和快速通道指定。UGN-101旨在提供一种比现有治疗方法侵入性更小、保留器官的疗法。每年约有6000至8000名美国患者出现LG UTUC新病例或复发病例，近14,500人患有LG UTUC。LG UTUC是一种罕见的恶性肿瘤，主要发生在老年人身上，他们还可能患有高血压、糖尿病、肥胖和代谢综合征等并发症。

Variant Pharmaceuticals公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对罕见肾病FSGS（局灶节段性肾小球硬化症）治疗药物VAR 200（2-羟基丙基-β-环糊精，或2HPβCD）的孤儿药指定申请。FSGS是一种罕见的肾脏疾病，在美国影响约8万人，全球影响约30万人。孤儿药法案旨在支持罕见病或影响美国少于20万人的疾病产品的开发。获得孤儿药指定有助于临床开发，并得到FDA孤儿产品开发办公室在整个开发过程中的协助。VAR 200是一种处于2a期临床阶段的资产，旨在诱导FSGS患者的蛋白尿缓解和延缓疾病进展。 Variant成立于2014年，致力于通过创新恢复罕见病患者的健康，目标是成为领先的孤儿药公司。

Syros Pharmaceuticals宣布其首创的CDK7抑制剂SY-1365在1期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。该药物在耐受剂量下对晚期实体瘤患者具有机制证明，首次在EORTC-NCI-AACR会议上公布。这些数据支持了SY-1365在缺乏有效治疗选择的患者中的进一步开发。公司正在加速招募1期临床试验的扩展队列，并推进口服CDK7抑制剂SY-5609作为下一开发候选药物。

Anavex Life Sciences Corp.宣布开始其ANAVEX®2-73治疗帕金森病痴呆（PDD）的Phase 2双盲、随机、安慰剂对照、14周安全性和疗效试验，首名患者已入组。该研究将招募约120名患者，随机分配到两种不同的ANAVEX®2-73剂量或安慰剂组。研究设计纳入了ANAVEX®2-73 Phase 2a阿尔茨海默病（AD）研究中确定的基因组精准医学生物标志物。主要和次要终点将评估14周研究期间的安全性、认知和帕金森病运动症状以及睡眠功能。ANAVEX®2-73 Phase 2a AD研究先前已证明在5周内剂量依赖性地改善了认知（MMSE）的探索性终点。

Eagle Pharmaceuticals公司宣布，其fulvestrant制剂在对比FASLODEX的开放标签、随机、药代动力学（PK）和安全性研究中未达到主要生物等效性终点。该研究在600名健康女性志愿者中进行，涉及多个美国站点。公司将继续评估数据，但鉴于这一结果，Eagle计划专注于推进其产品线中其他产品的开发。Eagle的fulvestrant产品旨在通过一次肌肉注射而非FASLODEX所需的两次高粘度肌肉注射以推荐剂量给药，且时间更短。此外，其低粘度制剂不含蓖麻油，并旨在使用23号针头给药，比目前用于FASLODEX给药的针头薄25%。公司首席执行官Scott Tarriff表示，计划专注于其他有前景的项目，包括运动性热射病、潜在神经毒剂适应症、RYANODEX的肌肉注射制剂以及pemetrexed和vasopressin资产。

Gilead Sciences公司宣布，其研发的抗HIV药物Biktarvy在96周的临床试验中表现出色，该试验评估了该药在治疗未经治疗的成年HIV-1感染患者中的安全性和有效性。Biktarvy与dolutegravir和emtricitabine/tenofovir alafenamide（DTG+FTC/TAF）方案相比，在96周的治疗期间显示出非劣效性。研究显示，Biktarvy具有良好的耐受性和低不良事件发生率，对HIV-1病毒载量抑制效果显著，且对耐药性有较高屏障。Biktarvy在美国已被批准用于治疗无抗逆转录病毒治疗史的成年HIV-1感染患者，或用于替换那些在稳定抗逆转录病毒治疗方案上病毒学抑制（HIV-1 RNA

Achieve Life Sciences启动了ORCA-1临床试验，旨在评估烟碱酸用于戒烟的效果，该试验是ORCA项目的一部分。试验将评估1.5mg和3mg剂量的烟碱酸在25天内逐渐减量的效果，以及每日三次的剂量。这是一项随机双盲试验，以比较烟碱酸剂量和方案与相应的安慰剂组的效果。主要疗效终点是治疗期间吸烟量的减少，次要分析包括戒烟率、安全性和依从性。该试验预计将在2019年中公布结果。此外，美国非专有名称委员会批准“烟碱酸”作为烟碱的通用名。烟碱是一种植物碱，具有高亲和力的烟碱乙酰胆碱受体。它被认为通过减少尼古丁戒断症状的严重程度以及减少吸烟的奖励和满足感来帮助戒烟。

CStone制药公司在中国启动了CS3006 Phase I临床试验，这是一款小分子MEK1/2抑制剂。该药物由CStone研发，具有高度选择性，有望成为癌症治疗的新选择。试验在北京解放军第307医院顺利进行，首名患者已成功入组和给药。CStone对CS3006的市场前景表示乐观，并计划将其与其他候选药物联合使用。此外，CStone已完成在澳大利亚的CS3006首次人体研究，并计划在中国进一步评估其安全性和初步疗效。该研究由解放军第307医院徐建明博士领导，旨在为晚期肿瘤患者提供新的治疗选择。CStone是一家创新生物制药公司，致力于开发创新肿瘤药物和免疫疗法，拥有14款抗肿瘤药物的研发管线。

Horizon Pharma公司宣布，其在2018年美国眼科学会年会上展示了为期48周的治疗中断后对中度至重度活动性甲状腺眼病（TED）患者进行的teprotumumab Phase 2临床试验的详细结果。研究显示，在治疗结束后48周，69.2%的患者在治疗期间至少改善了一个等级的复视症状。Teprotumumab是一种针对IGF-1受体的抗体，有望治疗TED。该药物的安全性和有效性尚未得到证实，目前正在进行Phase 3临床试验。

Aura Biosciences在2018年美国眼科学会年会上展示了其针对脉络膜黑色素瘤的领先产品AU-011的临床试验数据。该试验评估了光激活AU-011的安全性和有效性，结果显示该药物在多剂量使用下耐受性良好，无严重不良事件或剂量限制性毒性。治疗AU-011后，患者的最佳矫正视力得到了保留，且在高风险患者中效果显著。该公司计划在完成该研究后启动关键的3期临床试验。

Spark Therapeutics在芝加哥美国眼科年会公布了LUXTURNA三期临床试验的三项后分析结果。分析显示，LUXTURNA在治疗由RPE65基因突变引起的视网膜疾病中，与安慰剂组相比，在最佳矫正视力方面有统计学意义的改善。此外，分析还发现LUXTURNA可能改善患者视网膜的视杆细胞和视锥细胞功能，且未发现突变亚型与治疗反应或不良事件相关。