Bausch Health公司启动了第二个针对干眼症相关睑板腺功能障碍的NOV03研究，这是首个采用新型作用机制的药物。该研究旨在评估NOV03在治疗干眼症方面的疗效，目前第一个研究已达到85%的招募目标。NOV03是一种基于EyeSol®技术的无水无防腐剂溶液，在一项针对336名患者的二期研究中，NOV03在八周内显著改善了总角膜荧光素染色，并显示出对眼部干燥和刺激症状的改善，无显著安全事件。Bausch Health公司表示，如果NOV03获得批准，它可能成为首个针对美国MGD相关干眼症患者的药物。

Neurana Pharmaceuticals宣布其新型药物tolperisone在治疗急性腰背肌肉痉挛的II期STAR研究结果显示，该药在疗效和耐受性方面优于现有肌肉松弛剂。研究涉及415名患者，结果显示tolperisone在治疗急性肌肉痉挛方面具有显著疗效，且安全性良好，未观察到嗜睡等不良反应。Neurana计划在2021年下半年开始III期RESUME-1研究，进一步验证tolperisone的疗效。

武田中国宣布旗下全新机制人源化肠道选择性生物制剂安吉优®（注射用维得利珠单抗）在中国上市，适用于中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病患者，为患者提供新的治疗选择。安吉优®在全球73个国家及地区上市，累计惠及近250万IBD患者。该药物作为一种人源化单克隆抗体，能够精准抑制肠道炎症，不影响全身性免疫功能，是欧美国际指南推荐的一线生物制剂。中华医学会消化病学分会多位专家表示，安吉优®的上市为中国IBD患者带来了新的治疗希望，有助于提高患者的生活质量。武田中国还发布了患者服务品牌“健康同行，坚定每一步”，并与中国红十字基金会共同启动了全国首个IBD患者的关爱公益项目，为患者提供全方位服务。

ImmunityBio公司宣布，其研发的IL-15超激动剂Anktiva（N-803）在《癌症免疫学，免疫治疗》杂志上发表的预临床数据显示，该药物能提高CD34+祖细胞来源的自然杀伤（NK）细胞产生干扰素-γ（IFN-γ）和杀伤肿瘤细胞的能力。Anktiva目前正与NantKwest的NK细胞疗法联合进行晚期临床试验，用于治疗包括转移性胰腺癌、三阴性乳腺癌（TNBC）、膀胱癌和肺癌等多种疾病。ImmunityBio公司董事长兼首席执行官Patrick Soon-Shiong表示，尽管同种异体NK细胞疗法在癌症免疫治疗领域具有前景和变革潜力，但仍存在许多挑战。Anktiva旨在克服IL-15的局限性，充分发挥NK细胞免疫疗法的潜力。这些数据提供了Anktiva通过增加关键细胞因子生产和改善多种体外和体内癌症模型中的杀伤特性来增强NK细胞功能的机制验证。研究由荷兰拉德布罗伊克分子生命科学研究所的Harry Dolstra教授指导，其成果发表在《IL-15超激动剂N-803通过CD34+祖细胞来源的NK细胞提高IFN-γ产生和杀伤白血病和卵巢癌细胞》一文中。这些数据表明Anktiva有潜力通过促进造血祖细胞-NK细

ARCA生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将AB201作为潜在治疗COVID-19的药物纳入快速通道开发计划。该公司计划于2020年12月启动AB201的Phase 2b临床试验（ASPEN-COVID-19），预计在2021年第二季度公布试验数据。AB201是一种小分子重组蛋白，具有抗凝、抗炎和抗病毒特性，有望改善住院COVID-19患者的临床恢复。该药物在超过700名患者的临床试验中表现出抑制TF通路和良好的耐受性。ARCA生物制药致力于通过精准医疗方法开发心血管疾病的治疗药物，目前正专注于AB201在COVID-19治疗中的应用。

Bellerophon Therapeutics宣布，独立数据监测委员会已完成对INOpulse®治疗COVID-19的COViNOX III期临床试验中前100名随机分配患者的预指定中期分析。分析结果显示，由于10例呼吸衰竭或死亡事件，公司决定暂停该研究。尽管如此，公司对纤维化间质性肺疾病（fILD）和其他肺高血压（PH）项目充满热情，预计将在fILD的III期REBUILD研究中招募首位患者，并期待在2020年底前获得PH相关疾病IIb期临床试验的顶线结果。

VBI Vaccines Inc.向欧洲药品管理局提交了其三抗原乙型肝炎疫苗候选产品的营销授权申请，旨在预防由所有已知的乙型肝炎病毒亚型引起的感染。该疫苗是唯一包含S、pre-S1和pre-S2表面抗原的三抗原乙型肝炎疫苗，已在以色列获得批准并上市。VBI表示，该疫苗有望成为消除乙型肝炎感染的重要干预措施，并承诺与EMA合作推进审批流程，同时也在准备向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请。乙型肝炎是全球主要的传染病威胁，每年约有780万人死于慢性乙型肝炎的并发症。

Blueprint Medicines公司宣布在62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示了六项口头和海报报告的数据，这些数据展示了公司在系统性肥大细胞增多症（SM）疾病负担、诊断加速和治疗变革方面的广泛努力。公司重点介绍了其研究性精准疗法AYVAKIT，该疗法是唯一一种能够显示在晚期SM中具有高完全缓解率的KIT D816V抑制剂，并在非晚期SM中改善了肥大细胞负担、疾病症状和生活质量。公司计划在本月晚些时候向FDA提交AYVAKIT用于治疗晚期SM的补充新药申请，并继续在全球范围内招募非晚期SM的注册PIONEER试验。此外，公司还强调了基于血液的ddPCR测试在检测KIT D816V突变方面的临床价值，以及SM患者报告的比肺癌和结直肠癌患者更差的生理功能和心理健康状况。

三生制药合作伙伴Selecta Biosciences代表Sobi™启动了针对慢性难治性痛风的第III期临床试验，并支付了400万美元的里程碑付款。该试验使用的是组合疗法SEL-212，包括pegsiticase（一种可代谢尿酸的重组酶）和ImmTOR®免疫耐受平台，旨在降低血清尿酸和MSU沉积，减轻免疫原性，并实现每月重复给药。三生制药与Selecta于2020年7月达成战略许可协议，Selecta负责大中华区以外市场的开发，而三生制药专注于产品管线和研发。三生制药董事长娄竞博士表示，期待与Selecta共同为中国和全球患者带来更多治疗选择。

Silicon Therapeutics公司宣布，其基于物理驱动的分子模拟平台研发的STING激动剂SNX281在多中心、多剂量、首次人体临床试验中开始治疗晚期实体瘤或淋巴瘤患者。SNX281是一种小分子STING激动剂，能够全身暴露，采用公司独有的物理驱动药物发现平台设计。该临床试验旨在评估SNX281单独使用和与PD-1抑制剂pembrolizumab联合使用的安全性、耐受性。公司首席医疗官表示，SNX281有望治疗多种癌症，期待分享其临床数据。Silicon Therapeutics的药物发现平台结合了量子物理、统计热力学、分子模拟、高性能计算集群、专用软件、内部实验室和临床开发能力，致力于开发新型药物。

加拿大卫生部门批准了Rigel Pharmaceuticals和Medison Pharma公司提交的新药申请，批准了TAVALISSE（富马酸托法替尼二钠六水合物）用于治疗对其他治疗无反应的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的血小板减少症。这是加拿大ITP患者和医生获得的新口服治疗选择，也是唯一一种针对引起ITP的血小板破坏的疗法。Rigel与Medison的合作关系在加拿大和以色列市场推广TAVALISSE，预计Medison将于2021年第一季度在加拿大推出TAVALISSE，以色列的新药申请决定预计将在2021年第二季度。

Greenwich LifeSciences宣布在圣安东尼奥乳腺癌会议上发布第二篇摘要，介绍其免疫疗法GP2的III期临床试验设计。该试验旨在预防已接受手术的乳腺癌患者复发，由Baylor College of Medicine的Rimawi教授和Osborne教授共同领导。试验设计为单注册试验，包括中期分析，以获得FDA的临时市场批准，随后提交生物制品许可申请。III期临床试验旨在复制IIb期研究的结果，该研究显示GP2+GM-CSF的首次6次皮内注射安全地引发强烈的免疫反应，并将HER2/neu 3+患者的复发率降至0%。Greenwich LifeSciences计划在SABCS上分享IIb期临床试验数据和III期临床试验设计，并讨论临床机构的参与。该III期临床试验将探索GP2+GM-CSF作为辅助疗法，以预防HER2/neu阳性和HLA 2+患者在术后和接受任何基于trastuzumab的治疗后的乳腺癌复发。

生物技术公司BrainEver宣布，其针对神经退行性疾病创新疗法的研发产品BREN-02（重组人同源蛋白Engrailed 1，rhEN1）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS是一种影响运动神经元的严重神经退行性疾病，导致肌肉逐渐无力直至瘫痪，患者从发病到死亡的平均生存期约为2-4年。在欧洲和北美，每年约有1.6万人被诊断出患有ALS。BREN-02预计将在2021年下半年开始进行临床试验，前提是获得临床前毒理学结果和监管审查。临床前研究表明，同源蛋白hEN1对于维持和存活支配全身肌肉的脊髓α运动神经元至关重要。FDA授予孤儿药地位是为了鼓励开发治疗、预防或诊断影响美国少于20万人的疾病或条件的疗法。孤儿药资格认定承认BREN-02在ALS治疗中的治疗潜力，并使BrainEver能够享受包括如果hEN1获得ALS治疗批准，将获得七年市场独占期在内的特定措施和优势。BrainEver成立于2016年，专注于发现和开发神经退行性疾病的新疗法。

美国默克公司（MSD）向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了其15价肺炎球菌结合疫苗V114的上市许可申请，该疫苗适用于18岁及以上的成年人。V114疫苗包含15种血清型的肺炎球菌多糖，并已获得FDA针对6周至18岁儿童和18岁以上成人预防侵袭性肺炎球菌疾病的突破性疗法指定。默克公司表示，这一申请有助于推动更多肺炎球菌疾病的预防选择。

辉瑞公司宣布，其新型抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI）marstacimab（PF-06741086）的Phase 3临床试验BASIS已开始给药。该研究旨在评估marstacimab对严重血友病A或B患者，无论是否伴有抑制剂，通过预防治疗12个月内的年化出血率（ABR）。marstacimab是一种新型皮下注射疗法，旨在改善血凝功能。Phase 2研究结果显示，marstacimab治疗显著降低了所有受试者的ABR，长期扩展研究也显示出持续疗效。BASIS研究是一项全球性、开放标签、多中心研究，预计将纳入约145名12至

亚盛医药宣布，其原创1类新药Bcl-2抑制剂APG-2575在乌克兰完成首例患者给药，这是该公司在欧洲开展的首项全球临床试验。该研究旨在评估APG-2575单药或联合治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的疗效和安全性。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂，具有治疗多种血液恶性肿瘤的潜力。亚盛医药计划加快该药物的临床开发与产品上市，为全球CLL/SLL患者提供更多治疗可能性。

Ascentage Pharma宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准了其新型Bcl-2抑制剂APG-2575的两个Ib/II期临床试验，分别针对Waldenström巨球蛋白血症和多发性骨髓瘤患者。APG-2575是一种口服Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞中的正常凋亡过程。该药已在中国、澳大利亚和美国获得多个Ib/II期临床试验的批准，并正在全球范围内针对多种血液恶性肿瘤进行开发。其中，针对Waldenström巨球蛋白血症的全球多中心开放标签剂量扩展研究旨在评估APG-2575作为单药或与ibrutinib/rituximab联合治疗的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。而针对多发性骨髓瘤的研究则旨在评估APG-2575作为单药或与lenalidomide/dexamethasone联合治疗的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效。