Immunomic Therapeutics公司高级副总裁Sia Anagnostou将于10月29日在波士顿举行的精准肺癌世界研发峰会上发表演讲，主题为“UNITE技术作为核酸和细胞免疫疗法：TERT-LAMP案例研究”，将介绍Immunomic的UNITE平台及其在免疫肿瘤学中的应用。该技术有望利用人体自然生化反应开发广泛的免疫反应，包括抗体产生、细胞因子释放和关键免疫记忆，有望使UNITE成为多种疾病免疫疗法的交汇点。目前，UNITE技术正在作为针对胶质母细胞瘤的癌症免疫疗法进行II期临床试验。Anagnostou的演讲将探讨UNITE技术的更广泛潜力，包括基于LAMP的免疫疗法技术AST-VAC2（VAC2），该疗法由Asterias Biotherapeutics公司开发，并与英国癌症研究机构合作，目前正在进行非小细胞肺癌的I期临床试验。Immunomic Therapeutics公司正在研究将UNITE技术应用于高死亡率癌症类型，如胶质母细胞瘤和急性髓系白血病，并开展前期临床研究，以证明UNITE疗法在癌症治疗中的可行性。

Genentech公司宣布，其研发的faricimab（RG7716）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的II期STAIRWAY研究中取得积极结果。该研究显示，faricimab每16周或每12周给药一次，与每四周给药一次的ranibizumab相比，在52周时持续视力结果相当。基于这些数据，Genentech将启动一项全球III期faricimab湿性AMD研究。此外，Genentech还展示了Port Delivery System（PDS）与ranibizumab的研究进展，该系统是一种小型、可填充的眼部植入物，旨在使湿性AMD患者六个月内无需再次填充。

诺华公司宣布了brolucizumab（RTH258）二期III期临床试验结果，证实了一期试验的积极发现。brolucizumab在最佳矫正视力（BCVA）方面达到了与aflibercept的非劣效性，并在关键视网膜结果上表现出优势。二期试验（96周）的次要终点再次证实了brolucizumab 6 mg在减少视网膜液体（nAMD疾病活动的重要标志）方面的优越性。结果显示，与aflibercept相比，使用brolucizumab 6 mg的患者视网膜内液体（IRF）和/或视网膜下液体（SRF）较少，且中央视网膜厚度（CST）有所减少。这些发现支持brolucizumab作为nAMD潜在新治疗药物的地位。

西班牙巴塞罗那，2018年10月27日/美通社/ ——Grifols医疗总监兼AMBAR临床项目负责人Antonio Páez，M.D.宣布，AMBAR数据在轻度阿尔茨海默病患者中的分析显示，血浆置换（一种已知的、安全的血浆交换程序）与Albutein® 20%（一种安全、耐受性良好的血浆蛋白）的结合，在参与研究的轻度阿尔茨海默病患者中显著降低了疾病进展。在预定的轻度阿尔茨海默病患者队列中，结果显示疾病进展在基线水平上具有统计学意义的61%降低，包括通过阿尔茨海默病评估量表-认知（ADAS-Cog）和阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动（ADCS-ADL）量表测量的主要疗效终点。这些发现为阿尔茨海默病的治疗开辟了新的途径，并可能为患者提供新的治疗模式。

在2018年ASN肾脏周会上，Retrophin公司宣布了关于sparsentan治疗FSGS（一种罕见肾脏疾病）的新数据。数据显示，在开放标签扩展的DUET 2期研究中，接受sparsentan治疗的患者在84周内蛋白尿部分缓解和eGFR稳定。研究显示，与irbesartan组相比，sparsentan治疗组的蛋白尿减少超过两倍。在开放标签扩展期间，接受sparsentan治疗的患者蛋白尿持续减少，eGFR稳定。这些数据增加了对sparsentan FSGS开发计划以及正在进行的三期DUPLEX研究的信心。Retrophin公司正在开发sparsentan治疗FSGS和IgA肾病，这两种疾病都可能导致终末期肾病。

Amgen宣布OSLER-1研究最终报告，显示长期使用Repatha（依洛尤单抗）与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著和持续降低相关，未随时间推移增加不良事件的整体发生率，且无中和抗体产生。GOULD注册数据显示，医生对降脂疗法的认知与实际使用存在脱节，强调了提高患者对LLT目标的认识和解决使用Repatha等药物障碍的必要性。Amgen将Repatha在美国的标价降低了60%，以解决患者自付费用高的问题。OSLER-1是一项为期五年的开放标签研究，评估Repatha在杂合子家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性。GOULD注册研究旨在描述美国动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的LDL-C治疗模式。Repatha是一种针对PCSK9的人源化单克隆抗体，可抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，从而降低LDL-C水平。

Aduro Biotech宣布了其新型抗APRIL抗体BION-1301在治疗IgA肾病（IgAN）方面的临床前数据，该数据在2018年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示。IgAN是一种以自身免疫抗体对抗内源性IgA为特征的渐进性肾脏疾病。研究表明，BION-1301能够完全阻断APRIL诱导的受体激活，有望抑制IgA和与疾病相关的自身免疫反应。在非人灵长类动物中进行的剂量研究导致血液IgA水平显著降低，并显示出良好的安全性。Aduro正在评估BION-1301在治疗多发性骨髓瘤（MM）的潜力，并期待将其推进至IgAN这一尚无治愈性疗法的进展性疾病。

武田药品工业株式会社将在2018年10月27-29日德国科隆举行的第11届国际霍奇金淋巴瘤研讨会上呈报6份摘要，包括2份口述呈报，内容涉及ADCETRIS（brentuximab vedotin）的3期及其他临床数据，旨在展示其在CD30阳性淋巴瘤治疗中的领先地位。武田副总裁Jesús Gómez-Navarro表示，这些数据将证明ADCETRIS在不同治疗路线中的长期收益，并支持其作为靶向治疗药物在霍奇金淋巴瘤治疗中的重要性。其中，ECHELON-1试验结果显示，ADCETRIS作为一线联合化疗方案的组成部分，可改善晚期霍奇金淋巴瘤患者的多项转归，优于现行标准治疗。此外，武田还将与Seattle Genetics合作呈报AETHERA试验的5年随访数据，该数据显示ADCETRIS作为巩固治疗选择，在自体干细胞移植后复发或进展高危患者中具有持久的无进展生存收益。

Aeglea BioTherapeutics在2018年美国肾脏病学会（ASN）年会上展示了一种名为AEB5100的新型工程化人酶，该酶具有独特的半胱氨酸降解活性。AEB5100旨在治疗罕见遗传性疾病胱氨酸尿症，该病会导致频繁的肾结石形成，可能需要多次手术干预，并增加慢性肾脏病的风险。AEB5100通过降低小鼠模型中胱氨酸和半胱氨酸的血浆水平，显著降低了尿液中的胱氨酸浓度和胱氨酸晶体，减少了肾结石的体积和数量。这一发现支持了将AEB5100推进到IND可行性研究的进程。

全球领先的专业制药公司Mallinckrodt宣布，其正在进行一项针对严重非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎或全葡萄膜炎（NIPPU）患者的四期临床试验，以评估H.P. Acthar Gel作为治疗选择的效果。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗涉及眼及其附属结构的严重急性或慢性过敏和炎症过程。试验的首位患者已完成筛选，旨在通过研究进一步支持Acthar作为治疗某些葡萄膜炎患者的药物选择。该研究是一项多中心、多剂量、开放标签的研究，目标是招募30名符合入组标准的成年患者。

Verona Pharma公司在2018年北美囊性纤维化会议上宣布，其研发的RPL554药物在囊性纤维化治疗中展现出积极效果。RPL554是一种新型吸入性药物，能够刺激罕见的III和IV类囊性纤维化突变型CFTR，并具有良好的药代动力学和药效学特性。在Phase 2a临床试验中，RPL554在囊性纤维化患者中表现出增加一秒用力呼气量（FEV1）的效果。此外，RPL554在治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）方面也展现出良好的耐受性和抗炎活性。Verona Pharma正在推进RPL554在COPD和囊性纤维化治疗中的临床研究，并计划开展III期临床试验。

DBV Technologies宣布启动III期临床试验B部分，旨在评估Viaskin Peanut 250 µg对一至三岁花生过敏儿童的安全性和有效性。该试验预计在美国、欧洲、澳大利亚和加拿大35-50个临床试验中心招募约400名儿童。EPITOPE试验分为两部分，A部分已评估Viaskin Peanut 100 µg和250 µg的安全性，B部分将评估250 µg剂量组的疗效。试验的主要疗效终点是基于12个月治疗后响应者的分析，使用双盲、安慰剂对照的食物挑战试验评估疗效。试验完成后，所有合格患者可选择加入EPOPEX研究，继续接受Viaskin Peanut 250 µg治疗。DBV Technologies致力于开发Viaskin技术平台，用于治疗食物过敏，包括花生、牛奶和鸡蛋过敏。

GenSight Biologics公司宣布，其针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的首个临床试验PIONEER Phase I/II中，首个受试者已在伦敦Moorfields Eye Hospital接受了GS030治疗。GS030是一种结合基因治疗和可穿戴视觉刺激设备的创新疗法，旨在治疗视网膜色素变性。该研究旨在评估GS030的安全性和耐受性，预计将在2019年第四季度完成招募，2020年第四季度公布所有受试者的最终结果。GenSight Biologics致力于开发新型治疗方法，以治疗和治愈失明疾病。

Novartis宣布，欧洲委员会批准了Cosentyx（secukinumab）的新标签更新，该药物是首个且唯一一种针对银屑病关节炎（PsA）中特异性抑制IL-17A的全人源治疗药物。新标签更新包括剂量灵活性，最高可达300毫克，基于临床反应，同时包含皮下注射方案的24周结构数据，显示Cosentyx可抑制PsA的关节损伤进展。该更新基于Cosentyx在PsA中持续有效性和一致的安全性，在剂量提升至300毫克后。Cosentyx已被全球超过16万名患者使用，并在100项研究中被评估，包括一项全面的头对头临床试验计划。

Nordic Nanovector宣布在美国长滩启动了PARADIGME临床试验的第一个临床站点，旨在招募患者。PARADIGME是一项全球随机2b期临床试验，比较两种Betalutin®（177Lu-satetraxetan-lilotomab）给药方案在3L滤泡性淋巴瘤患者中的疗效。试验旨在约20个国家招募130名患者。该试验旨在确定Betalutin®作为3L FL患者新治疗选择的最佳给药方案。试验的主要终点是总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和生活质量。预计该试验的数据将支持Betalutin®作为3L FL患者新治疗选择的上市许可申请。Betalutin®是一种肿瘤靶向性抗CD37抗体（lilotomab）与低强度放射性核素（镭-177）结合的药物，在1/2a期LYMRIT 37-01临床试验中显示出良好的疗效和耐受性。Nordic Nanovector致力于开发针对血液肿瘤的靶向疗法，并计划在核心市场保留Betalutin®的营销权并积极参与其商业化。

FibroGen公司宣布，在2018年美国肾脏病学会年会上，其研发的罗沙司他（FG-4592或罗沙司他1）治疗慢性肾病（CKD）相关贫血的Phase 3临床试验结果显示，罗沙司他能够有效纠正并维持血红蛋白水平。这些结果支持罗沙司他作为治疗CKD相关贫血的首个口服药物。如果在中国获得批准，罗沙司他将成为首个可用于治疗CKD患者贫血的HIF-PHI药物。这些临床试验包括304名透析依赖性CKD患者和152名非透析依赖性CKD患者，结果显示罗沙司他能够有效提高血红蛋白水平，并且具有良好的耐受性。

Shionogi公司宣布，《柳叶刀感染病》期刊发表了关于cefiderocol治疗复杂尿路感染（cUTI）的随机对照试验结果。该研究显示，cefiderocol在治愈测试（TOC）中达到非劣效性，与安慰剂相比，73%的cefiderocol组患者在临床和微生物学反应方面达到主要终点，而安慰剂组为55%。此外，cefiderocol在安全性方面与其他头孢菌素相似。Shionogi公司表示，一旦获得批准，cefiderocol将成为治疗多重耐药性革兰氏阴性细菌感染的重要抗生素选项。该药物通过结合铁离子和通过细菌铁转运蛋白进入细菌细胞，从而实现对革兰氏阴性病原体的渗透。目前，cefiderocol正在进行临床开发，预计将在年底前向美国食品药品监督管理局提交新药申请。