AMPEL BioSolutions宣布了一种针对系统性红斑狼疮（SLE）的多重策略，旨在对小型分子和生物制剂进行排序，以实现安全有效的治疗，并降低临床试验失败的几率。该方法结合了基于证据的CoLT®评分系统和利用LuGENE™进行通路验证，这是一种大数据和机器学习方法。AMPEL的方法在ACR年会上得到验证，Janssen宣布Ustekinumab/Stelara®在一年全球Phase 2狼疮试验中的有效性，证实了Stelara®作为优先级候选药物的地位。AMPEL的方法有助于制药/生物技术社区优先考虑管线资产，应用于狼疮临床试验。由于过去六十年间只有一种药物被批准用于狼疮，即Belimumab/Benlysta®，因此对新型药物的需求迫切。Stelara®作为一种有希望的候选药物，正在Janssen进行Phase 3试验。Janssen在本周ACR会议上宣布的结果显示，Stelara®具有出色的狼疮安全性，与安慰剂对照组相比，显著降低了狼疮疾病活动性。此外，Stelara®还能减轻狼疮患者的皮肤病变严重程度。大数据生物信息学结果显示，Stelara®调节狼疮疾病活动的方式与Benlysta®和I型干扰素阻

泰豪肿瘤学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予LONSURF（trifluridine/tipiracil，TAS-102）补充新药申请（sNDA）的优先审查，用于治疗既往接受过治疗的晚期或转移性胃腺癌患者，包括胃食管结合部癌症。FDA预计的处方药用户费用法案（PDUFA）行动日期为2019年2月24日。该sNDA基于全球随机双盲三期（TAGS）试验数据，评估LONSURF与安慰剂和最佳支持治疗相比，在经过大量前期治疗的转移性胃/胃食管结合部（GEJ）腺癌患者中的疗效。该试验达到了延长总生存期（OS）的主要终点，以及无进展生存期（PFS）的次要终点，并继续显示出LONSURF的持续安全性和耐受性。该研究的完整结果最近在慕尼黑的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2018年大会上公布，并同时在《柳叶刀·肿瘤学》上发表。LONSURF在美国的适应症为治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗VEGF生物治疗，以及RAS野生型的情况下，抗EGFR治疗的患者。

AIVITA Biomedical公司宣布其针对新诊断的胶质母细胞瘤的Phase 2临床试验已开始招募首位患者。该试验是一项单臂、开放标签试验，预计将招募约55名患者接受公司的ROOT OF CANCER免疫疗法治疗，该疗法针对肿瘤起始细胞，这些细胞负责癌症的增殖和转移。试验的首位患者由加州大学欧文分校综合脑肿瘤项目招募，并由神经肿瘤学家和主要研究员Daniela Bota博士指导治疗。此外，圣地亚哥的第二处临床试验地点计划于10月底开放，未来几个月还将增加更多临床试验地点。该治疗是在主要手术加上同步放化疗后的辅助治疗，使用自体树突状细胞负载自体肿瘤抗原。AIVITA的ROOT OF CANCER技术在美国正在进行针对卵巢癌的Phase 2临床试验，公司还在日本推进该平台治疗黑色素瘤患者的商业化。

Alnylam Pharmaceuticals宣布扩大Alnylam Act项目，为可能携带AGXT基因突变的PH1患者提供免费第三方基因检测和咨询服务。公司还与FDA就lumasiran的III期研究ILLUMINATE-B达成一致，旨在治疗PH1。此外，Alnylam在ASN年会上报告了lumasiran Phase 1/2和Phase 2 OLE研究的最新结果，显示lumasiran在降低血浆和尿液中草酸水平方面具有显著效果。

Dicerna Pharmaceuticals宣布，其PHYOX Phase 1试验中，DCR-PHXC单剂量给药与大多数成人原发性高草酸尿症1型和2型（PH1和PH2）患者的尿草酸水平正常化或接近正常化相关。在2018年美国肾脏病学会（ASN）年会上，研究人员报告称，单次3.0毫克/千克剂量的DCR-PHXC使三分之四的参与者的尿草酸水平达到正常范围，平均最大24小时尿草酸减少65%。此外，单次1.5毫克/千克剂量使三分之四的PH1参与者的尿草酸水平接近正常化，平均最大减少50%。所有患者均表现出与基线相比的临床显著尿草酸减少。DCR-PHXC在12名PH1患者和25名健康志愿者中的安全性良好，耐受性良好。这些发现为DCR-PHXC的Phase 2/3注册试验奠定了基础，预计将于2019年第一季度启动。

Karius，一家利用基因组学革新传染病诊断的生命科学公司，与拉丁美洲最大的医疗诊断公司Dasa于2018年10月19日达成合作。此次合作旨在将Karius Test，一种能够从单次血液采集中检测超过1000种病原体的下一代测序检测，引入巴西的多家医院，以帮助解决巴西感染病高死亡率问题，特别是对免疫系统受损的患者，如晚期HIV/AIDS、癌症和移植受者。Dasa希望通过引入Karius技术，更快地诊断感染，从而降低治疗成本。Karius Test在美国已商业化，此次与巴西的合作是Karius首次进入国际市场。巴西当地参考实验室的样本将在位于美国加利福尼亚州Redwood City的CLIA认证、CAP认证的Karius实验室进行处理和报告，结果通常在收到样本后48小时内提供。Karius CEO Mickey Kertesz表示，将Karius Test引入巴西是让Karius技术惠及全球患者的第一步，这将有助于提高感染诊断水平，挽救更多生命。

Mayne Pharma以最高3200万美元的投资收购了FDA批准的卤米松泡沫，该产品用于治疗斑块型银屑病，将增强其在美皮肤科产品组合。此次收购包括现金支付、基于净销售额的递延支付以及基于净销售额的10年持续支付。卤米松泡沫于2018年5月获得FDA批准，Mayne Pharma计划于2019年初推出该产品。收购扩大了Mayne Pharma的创新皮肤科产品组合，增强了其在美皮肤科市场的地位。此外，Mayne Pharma还聘请了具有丰富经验的Brant Schofield担任特种品牌执行副总裁，以推动特种品牌的发展。

富士胶片公司与中国领先的制药企业浙江仙琚制药有限公司、中日友好医院和国家级应急药物研究中心签署了关于在中国开展抗流感病毒药物临床开发的备忘录。该临床开发旨在利用AVIGAN片剂的活性成分治疗重症流感患者，该成分已在日本获得制造和营销批准。富士胶片将提供AVIGAN的临床数据支持，仙琚制药将致力于在中国获得类似成分的抗流感病毒药物的制造和营销批准。双方还考虑开发针对重症流感患者的AVIGAN注射剂。此举旨在应对流感病毒感染导致的严重病例，提高医疗保健质量，并维护和提升人们的健康。

Laurent Pharmaceuticals宣布获得由Keiretsu Forum Mid-Atlantic、Anges Quebec和Anges Quebec Capital等投资者领投的新一轮融资，现有投资者RSJ Gradus、Aligo Innovation和Cystic Fibrosis Canada也参与其中。公司利用这笔资金继续推进LAU-7b（口服fenretinide）的研发，这是一种针对囊性纤维化（CF）的创新药物。公司还宣布，在北美囊性纤维化会议（NACFC 2018）上，McGill大学展示了fenretinide在CF治疗中的新发现，该药物有望调节CFTR功能反应和粘蛋白分泌，建立炎症与CF基本缺陷之间的联系。LAU-7b是一种新型治疗药物，能够触发炎症的解决机制，有助于治疗CF患者的慢性肺炎症，而不干扰自然防御。目前，Laurent Pharmaceuticals正在招募患者进行LAU-7b的二期临床试验，以评估其对肺功能保护的影响。

SpinalCyte公司宣布，其针对退行性椎间盘疾病（DDD）的CybroCell™细胞疗法在12个月临床试验中显示出持续改善疼痛和增加背部活动度的效果。该研究包括24名慢性下背痛患者，结果显示接受CybroCell治疗的病人在12个月时ODI评分平均改善了61%，而安慰剂组仅改善了29%。此外，CybroCell疗法在动物实验中也显示出促进椎间盘再生和改善疼痛的效果。SpinalCyte首席执行官Pete O’Heeron表示，这项研究为长期减轻疼痛和改善生活质量提供了证据，有望减少或消除慢性背痛患者对阿片类药物的需求。

BioArctic AB公布了BAN2401在早期阿尔茨海默病（AD）患者中的2b期临床试验的积极结果。BAN2401是一种针对抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维的抗体。研究显示，在18个月时，与安慰剂相比，BAN2401在减缓阿尔茨海默病综合评分（ADCOMS）的进展和减少大脑中积累的淀粉样蛋白方面具有统计学意义的益处。此外，在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，还展示了BAN2401在减少脑部淀粉样蛋白负担方面的效果，无论是在ApoE4携带者还是非携带者中，无论是由于阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍（MCI）还是轻度AD，无论是否伴随症状性AD药物。在最高治疗剂量下，ApoE4携带者接受BAN2401治疗，与安慰剂相比，疾病进展减少了63%，而非携带者减少了7%。这些结果表明，BAN2401的10 mg/kg每月两次剂量治疗的效果是由BAN2401治疗驱动的，而不是由于ApoE4状态分配的不平衡，也没有由于ApoE4状态导致疾病进展速度的显著差异。

Halozyme Therapeutics宣布，Bristol-Myers Squibb已经开始一项临床试验，评估其 investigational anti-CD-73抗体BMS-986179与Halozyme的ENHANZE药物递送技术的安全性和药代动力学。该合作始于2017年9月，Halozyme已授予Bristol-Myers Squibb全球许可，以开发和使用结合rHuPH20的免疫肿瘤资产。Halozyme的ENHANZE技术基于rHuPH20，可降解体内的透明质酸，以帮助其他注射药物的分散和吸收。该研究启动引发了500万美元的里程碑付款。

Merz公司宣布，其产品XEOMIN（incobotulinumtoxinA）在治疗慢性流涎症（即过度流口水）的长期疗效研究中取得了积极结果。这些结果在2018年10月25日至28日在佛罗里达州奥兰多举行的美国物理医学与康复学会（AAPM&R）年会上公布。研究显示，接受XEOMIN治疗的受试者在治疗周期中表现出持续的唾液分泌率改善，并在重复注射周期中临床结果和生活质量持续提高。整体结果显示，XEOMIN在两个研究期间的安全性和耐受性一致，没有报告新的或意外的副作用。美国食品和药物管理局（FDA）于2018年7月批准XEOMIN用于治疗成人慢性流涎症。

Aerpio Pharmaceuticals宣布将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示AKB-9778在糖尿病视网膜病变患者中的肾脏功能数据。AKB-9778是一种针对Tie2的抑制剂，有望改善肾脏功能。TIME-2临床试验显示，AKB-9778治疗组的尿白蛋白肌酐比（UACR）较基线降低了21%，而安慰剂组UACR则有所增加。这一结果为Tie2激活在糖尿病肾脏疾病中的潜在益处提供了临床证据。Aerpio Pharmaceuticals期待在2019年第二季度公布TIME-2b研究的成果。

Cirius Therapeutics宣布，其正在进行中的2b期临床试验EMMINENCE中，评估MSDC-0602K治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴纤维化的402名患者，初步分析显示，接受MSDC-0602K治疗的患者在六个月时肝功能和胰岛素抵抗方面有显著改善。MSDC-0602K是一种第二代胰岛素增敏剂，旨在选择性调节线粒体丙酮酸载体（MPC），这是细胞水平上过度营养（NASH和其他代谢性疾病的主要原因）的介质。在此次分析中，患者的平均非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活动评分在基线为5.3，约60%的患者基线纤维化评分为2或3，约50%的患者同时患有2型糖尿病。分析结果显示，MSDC-0602K治疗组的ALT和AST水平显著降低，且在所有三个剂量水平下均观察到肝酶的正常化。这些结果支持MSDC-0602K在治疗NASH伴纤维化，包括2型糖尿病患者中的潜力。

Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于ruxolitinib（Jakafi）用于治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的补充新药申请（sNDA）进行优先审评。该药若获批准，将成为美国首个针对此类患者的治疗方案。这一决定将缩短FDA的审评期至六个月。该sNDA是基于REACH1研究的数据，该研究评估了ruxolitinib与皮质类固醇联合治疗对皮质类固醇反应不足的急性GVHD患者的疗效。研究结果显示，28天后总体缓解率为55%，最佳总体缓解率为73%。此外，ruxolitinib此前已被FDA授予治疗急性GVHD的突破性疗法认定和孤儿药认定。

Regeneron制药公司宣布，其研发的EYLEA（aflibercept）注射剂在治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的III期PANORAMA试验中取得显著成果。一年（52周）的试验结果显示，接受EYLEA治疗的患者在视力威胁性并发症和糖尿病黄斑水肿（CI-DME）的发展方面均有显著改善。EYLEA治疗组的患者视力威胁性并发症减少了82%-85%，CI-DME减少了68%-74%。此外，EYLEA的补充生物制品许可申请（sBLA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计审查结果将在2019年5月13日公布。同时，Regeneron还更新了EYLEA预填充注射剂的临床提交情况。