Organicell再生医学公司宣布在佛罗里达州Hialeah的Larkin Hospital North增设临床试验地点，以进行其Zofin™治疗COVID-19的I/II期临床试验。该试验旨在评估Zofin™静脉输注治疗与COVID-19相关的中度至重度急性呼吸综合征（SARS）的安全性和潜在疗效。目前已有患者在南迈阿密的Larkin Hospital South开始治疗，预计将有20名参与者加入。公司CEO Albert Mitrani表示，这一新增临床试验地点有助于确定是否申请FDA批准Zofin™作为COVID-19治疗药物，并提高参与患者的容量。此外，首席科学官Dr. Maria Ines Mitrani表示，期待与Larkin Hospital North的合作，推进Zofin™治疗COVID-19相关SARS的临床试验。

以色列生物制药公司BioLineRx宣布，其主导药物候选物Motixafortide（CXCR4抑制剂）将在一项由研究者发起的临床试验中评估，该试验针对患有由COVID-19和其他呼吸道病毒感染引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的患者。这是一项开放标签的单臂1b期研究，将在以色列霍尔恩的沃尔夫森医疗中心进行，由传染病单元负责人Yasmin Maor博士担任主要研究者。研究的主要目标是评估Motixafortide在ARDS患者中的安全性，并评估呼吸参数和炎症生物标志物作为探索性终点。BioLineRx首席执行官Philip Serlin表示，他们相信在ARDS中探索Motixafortide有强大的科学依据，并期待明年上半年的初步分析结果。同时，BioLineRx还计划在年底前宣布胰腺癌COMBAT/KEYNOTE-202研究的完整数据和急性髓系白血病BLAST研究的中期结果。

Pluristem Therapeutics公司宣布，其研发的PLX-R18细胞疗法在治疗造血干细胞移植后不完全造血恢复的I期临床试验中显示出积极结果。该疗法在19名患者中表现出良好的安全性和耐受性，高剂量组患者的血红蛋白、中性粒细胞计数和血小板计数均显著提高。PLX-R18有望解决这一患者群体的未满足需求，并已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药指定。公司CEO Yaky Yanay表示，这些数据支持了PLX平台在再生治疗领域的潜力，并承诺将继续开发针对未满足医疗需求的治疗方案。

G1 Therapeutics公司宣布，其临床试验中trilaciclib在转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中的最终总生存期（OS）数据与去年宣布的初步结果一致，显示trilaciclib与吉西他滨/卡铂化疗方案联合使用显著提高了患者的平均生存期。这些数据将在2020年12月9日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以重点海报形式展示。此外，公司还将展示rintodestrant（G1T48）的1期临床试验的更新结果，该药物是一种潜在的最佳口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），用于治疗ER+、HER2-乳腺癌。G1 Therapeutics是一家专注于癌症治疗的研究阶段生物制药公司，正在开发两种新型疗法：trilaciclib和rintodestrant。

Medicenna Therapeutics Corp.宣布将在2020年神经肿瘤学会(SNO)年度会议上进行两场在线口头报告，内容涉及MDNA55-05临床试验数据，该试验评估了MDNA55在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意Medicenna进行一项创新的开放标签混合型III期临床试验，允许使用大量受试者（三分之二）来自匹配的外部对照组，以支持MDNA55在rGBM治疗中的监管批准。该试验设计有望加速时间表并降低成本。报告将由杜克大学神经外科教授John Sampson和加州大学洛杉矶分校脑肿瘤成像实验室主任Benjamin M. Ellingson进行。这些报告将从11月19日早上9点开始在线提供，并在会议后发布在Medicenna公司的网站上。Medicenna是一家专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶以及首创的超级激酶的免疫疗法公司，其MDNA11和MDNA55分别处于临床试验的不同阶段。

Chiasma公司宣布将于2020年11月30日举办专家讨论会，讨论其针对肢端肥大症的MPOWERED Phase 3临床试验结果。会议将邀请关键意见领袖Maria Fleseriu博士和患者倡导者Jill Sisco讨论临床试验数据、未满足的医疗需求和患者使用MYCAPSSA口服疗法的体验。Chiasma管理层将概述MPOWERED试验的顶线数据，该试验旨在支持MYCAPSSA在欧洲联盟的潜在上市申请。MPOWERED试验是一项全球性、随机、非劣效性、开放标签、主动对照的15个月试验，旨在评估使用MYCAPSSA胶囊与注射剂相比，维持肢端肥大症患者对奥曲肽的生化反应比例和患者报告结果。MYCAPSSA是一种口服生长抑素类似物，用于肢端肥大症患者的长期维持治疗。

Greenwich LifeSciences公司在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布了一项关于其免疫疗法GP2的研究摘要，该疗法旨在预防已接受手术的乳腺癌患者的复发。研究显示，GP2在HER2/neu 3+患者中表现出色，首次6次皮内注射GP2+GM-CSF安全地引发了强烈的免疫反应，并将复发率降至0%。此外，该疗法在5年的随访期间维持了这一效果。公司计划启动一项关键的III期临床试验，以治疗新辅助设置下的HER2/neu 3+患者。GP2在与其他基于trastuzumab的治疗方案并行使用或与trastuzumab结合使用时可能也有效。公司CEO Snehal Patel表示，如果III期临床试验成功，GP2有望每年挽救数千人的生命。根据IPO招股说明书的分析，GP2在美国市场可能每年治疗1.7万名新诊断患者，相当于Herceptin辅助市场的50%，通过额外的II期试验和适应症，可能达到Herceptin市场的2.4倍，潜在峰值收入超过50亿美元。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予口服研究性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂rilzabrutinib快速通道资格，用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。该药物有潜力成为首个用于治疗ITP的BTK抑制剂。在1/2期临床试验结果积极的基础上，已启动了评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床试验。rilzabrutinib于2018年10月获得FDA孤儿药资格认定。这项快速通道资格的授予是为了加快治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查。ITP是一种由免疫介导的血小板破坏和血小板生产受损引起的疾病，导致血栓形成倾向和患者生活质量下降。目前，对于对皮质类固醇复发的ITP患者，仍存在未满足的医疗需求，需要实现快速和持久的缓解率。Rilzabrutinib是一种口服的可逆共价BTK抑制剂，正在研究用于治疗免疫介导的疾病。Rilzabrutinib的数据表明，它能够阻断炎症性免疫细胞，消除自身抗体破坏性信号，并防止新的自身抗体产生，而不会耗尽B细胞。Rilzabrutinib有潜力针对疾病的潜在发病机制，尚未显示出改变血小板聚集。这些机制的临床意义目前正在研究之中，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的审查。

Vivet Therapeutics和Pfizer Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vivet的基因治疗药物VTX-801的IND申请，用于治疗威尔逊病（WD）的GATEWAY Phase 1/2临床试验。VTX-801是一种新型基因治疗载体，旨在恢复铜稳态，逆转肝脏病理并减少威尔逊病小鼠模型中的脑部铜积累。该试验预计将在2021年初开始，旨在评估VTX-801在威尔逊病患者中的安全性和耐受性。Pfizer已开始为GATEWAY试验制造临床材料，并期待试验的启动。

大米和小米，一家专注于孤独症儿童早期干预康复的公司，已获得数千万美元C轮融资，由奥博资本领投。此次融资将用于产品和服务体系建设、智能化解决方案，并在中小城市建立普惠型线下机构及公益培训。大米和小米自2014年成立以来，已在10多个城市布局干预康复机构，年服务上万名孤独症儿童，并拥有专业的康复师和治疗师团队。公司还与美国、日本等国家和地区的专家及科研机构合作，并联合培养标准化人才。大米和小米创始人姜英爽表示，中国孤独症人群超千万，现有专业康复机构远不能满足需求。本轮融资完成后，大米和小米将启动“服务百万孤独症儿童家庭”的新战略，引入先进干预康复理论和方法，利用大数据和机器学习为更多儿童提供产品和服务。奥博资本全球合伙人王国玮博士表示，大米和小米的专业创新能力值得支持，将助力孤独症儿童机构的专业化发展。

Puma Biotechnology公司在2020年虚拟圣安东尼奥乳腺癌大会上发布了10篇摘要，包括关于neratinib联合治疗方案的研究成果，以及neratinib在HER2阳性乳腺癌患者中的疗效和安全性分析。这些摘要将在会议期间进行展示和讨论，涉及neratinib在不同阶段乳腺癌治疗中的应用，包括早期乳腺癌的辅助治疗和晚期乳腺癌的联合治疗。此外，公司还介绍了neratinib在治疗HER2阳性乳腺癌患者中的成本效益分析。Puma Biotechnology是一家专注于癌症治疗的生物制药公司，其产品NERLYNX已在美国和欧洲获得批准用于乳腺癌的治疗。

2020年11月18日，生物新药研发商Evommune完成1250万美元种子轮融资，由Pivotal bioVenture Partners投资。融资资金将使Evommune能够为慢性炎症患者建立一条独特的治疗管道。Evommune是一家私营研发公司，是慢性炎症的创新引擎。Evommune正在采取一种基于组织的方法，以提高对炎症性疾病的认识并加速其转化药物的开发。

瑞士苏黎世，2020年11月18日，专注于发现和开发新型口服布拉基宁-B2受体拮抗剂以治疗遗传性血管性水肿（HAE）和其他布拉基宁-B2受体介导的指示症的Pharvaris公司宣布，其C轮融资已超额完成，融资总额达到8000万美元，累计风险投资超过1.6亿美元。Viking Global Investors和General Atlantic共同领投了此轮融资，Cormorant Asset Management参与其中。现有投资者Foresite Capital、Bain Capital Life Sciences、venBio Partners和Venrock Healthcare Capital Partners也参与了本轮融资。Pharvaris公司首席执行官兼联合创始人Berndt Modig表示，此次C轮融资的超额认购凸显了市场对HAE及更广泛领域的愿景的广泛热情。本轮融资将用于支持Pharvaris公司新型口服布拉基宁-B2受体拮抗剂的临床推进，包括按需治疗和预防性治疗。Pharvaris公司的首个产品候选PHVS416（PHA121软胶囊）是一种强效的口服布拉基宁B2受体拮抗剂，旨在阻断HAE发

Clarametyx Biosciences，一家专注于开发针对生物膜相关持续感染的治疗方法的生物技术公司，获得全球非营利组织CARB-X（Combating Antibiotic Resistant Bacteria Biopharmaceutical Accelerator）的资助，总额高达1420万美元，以推进其新型技术平台，并完成一期临床试验。该公司致力于解决生物膜相关感染的问题，这些感染通常对免疫反应或标准抗生素方案具有耐药性。Clarametyx的技术平台旨在精确移除生物膜中的通用、病原体无关的目标，快速有效地破坏保护性屏障，使细菌对免疫和抗生素攻击敏感。该平台有潜力产生一系列治疗药物和疫苗，增强人体先天免疫系统的活性，并使多种革兰氏阴性和革兰氏阳性细菌病原体对一线和其他抗生素敏感。其领先候选药物CMTX-101是一种免疫启用型抗体疗法，具有广谱活性，通过与标准抗生素方案合用治疗中重度肺炎，以改善患者对治疗的反应。

Obsidian Therapeutics与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心宣布建立一项为期多年的战略合作伙伴关系，旨在加速研发新型工程化肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）疗法（cytoTIL™）以治疗实体瘤。该合作将Obsidian的cytoDRiVE™技术平台与MD Anderson在TIL细胞疗法方面的丰富经验和先进能力相结合，旨在开发携带调节性膜结合IL15的TIL（cytoTIL™），以增强抗肿瘤效果并减轻不同类型实体瘤患者的肿瘤负担。双方将合作加速cytoTIL的研发，包括工艺和解析开发以及临床准备活动。该疗法利用Obsidian的cytoDRiVE平台技术，通过FDA批准的口服生物利用药物精确且可逆地控制蛋白质表达和活性，有望提高患者对TIL治疗的反应并扩大受益人群。MD Anderson的Biologics Development平台拥有经验丰富的团队，专注于开创有影响力的生物治疗药物，包括抗体和细胞疗法，并拥有先进的60,000平方英尺的GMP细胞疗法制造设施。

男性避孕倡议组织（MCI）投资100万美元支持Contraline公司进行其新型长效非激素男性避孕装置ADAM™的临床试验。这是MCI首次进行此类投资，旨在通过“团队合作”方法加速男性避孕产品开发。Contraline开发的ADAM™是一种可注射水凝胶，旨在通过微创手术插入输精管，阻止精子流动，不影响感觉或射精。MCI的投资将用于证明ADAM装置和手术的安全性和可行性，为后续更大规模的有效性研究奠定基础。Contraline公司致力于为男性提供长效、安全、有效的避孕选择，MCI则寻求将新的男性避孕产品推向市场，实现其“生殖自主权”的愿景。

Caraway Therapeutics获得来自迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）的第二项研究资助，以进一步研究TMEM175在帕金森病中的作用。这项研究基于对神经退行性疾病和罕见疾病中溶酶体功能和自噬作用的研究，重点关注TMEM175这一与帕金森病相关的溶酶体离子通道。研究发现，TMEM175基因变异与帕金森病的发病年龄和发病率有关，降低的TMEM175功能与帕金森病密切相关。此外，TMEM175的高表达可以减少神经元中与α-突触核蛋白暴露相关的病理变化，可能增强神经元健康。公司将利用这笔资助资金进一步研究TMEM175在疾病细胞模型中的作用，评估TMEM175激动剂作为治疗药物的效用，并最终开发一种新的帕金森病治疗药物。Caraway Therapeutics首席执行官马丁·威廉姆斯表示，获得这项资助是对他们科学的极大肯定，他们荣幸能与该组织合作。首席科学官玛格达莱娜·莫兰补充说，他们的方法是通过激活这种钾通道来恢复溶酶体功能，相信TMEM175激动剂可能是缓解这种功能障碍的重要途径。MJFF研究项目副总裁马可·巴普蒂斯塔表示，该基金会支持对帕金森病患者及其潜在风险人群的研究，很高兴支持Caraway对