美国默克公司（Merck）宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的III期KEYNOTE-048临床试验中显示出积极结果。KEYTRUDA作为单药治疗或与化疗联合使用，在一线治疗中显著提高了患者的总生存期（OS）。这些中期数据在2018年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并显示KEYTRUDA单药治疗在PD-L1表达且CPS≥20的患者中OS提高了39%，在CPS≥1的患者中提高了22%。与当前标准治疗方案EXTREME相比，KEYTRUDA联合化疗在所有PD-L1表达状态的患者中OS提高了23%。默克计划基于这些数据向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA），并将在全球范围内提交这些结果。

红希尔生物制药公司在其MAP US III期临床试验中，针对克罗恩病治疗药物RHB-104的研究结果在2018年UEG周会议上公布。该研究显示，RHB-104作为标准治疗的辅助药物，在治疗中重度活动性克罗恩病方面，成功达到了主要和关键次要终点，包括26周时的临床缓解率（p=0.007）和多个次要疗效终点，如26周时的临床反应率（p=0.016）、16周时的早期临床缓解率（p=0.015）、16周和52周的临床缓解率（p=0.003）以及16周到52周的所有访问中的持久缓解率（p=0.018）。此外，研究还发现，RHB-104在免疫调节剂、皮质类固醇和抗TNF药物等标准治疗药物联合使用时，表现出显著的治疗效果。RHB-104被证明是一般安全且耐受性良好，治疗组和对照组之间发生的治疗相关不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件相似。

Takeda制药公司和美国Lundbeck公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了TRINTELLIX（沃替西汀）的补充新药申请（sNDA），该药物用于治疗成年人的重度抑郁症（MDD）。TRINTELLIX的美国处方信息现在包括与常用选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）Lexapro（艾司西酞普兰）的头对头临床试验数据，这些数据显示TRINTELLIX在改善治疗引起的性功能障碍（TESD）方面具有优越性。这是首次在抗抑郁药的标签中包含此类数据。这些数据基于自愿和前瞻性报告的TRINTELLIX在临床试验中的性功能障碍。性功能障碍是抑郁症患者在与SSRI（帕罗西汀、舍曲林或西酞普兰）治疗时最常见的令人烦恼的副作用之一。TRINTELLIX在6-8周的安慰剂对照研究中，最常见的不良事件为恶心、便秘和呕吐。总体而言，在短期试验中，接受TRINTELLIX 5-20 mg/天的患者中，5-8%的患者因不良反应而停药，最常见的是恶心，而安慰剂组中停药率为4%。

德国默克公司宣布，在慕尼黑欧洲肿瘤学会（ESMO）2018年大会上，其M7824双功能免疫疗法在两项I期临床试验中显示出针对多种癌症的潜在疗效。新数据包括M7824在晚期头颈鳞状细胞癌、胆管癌和食管癌中的首次研究结果，以及非小细胞肺癌和胃癌的更新数据。M7824在治疗多种难以治疗的癌症中展现出早期临床活性，包括在复发转移性头颈鳞状细胞癌患者中的15.6%的总缓解率，以及在接受过治疗的晚期非小细胞肺癌患者中的37.0%的总缓解率。此外，M7824在胆管癌患者中也显示出临床活性。这些数据为M7824在多种癌症治疗中的潜力提供了进一步证据。

Ionis Pharmaceuticals宣布在2018年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）年会上展示了danvatirsen（前称IONIS-STAT3-2.5 Rx，也称为AZD9150）的临床和安全性数据。这项1b/2期试验评估了danvatirsen，一种针对信号转导和转录激活因子3（STAT3）的二代半反义疗法，与AstraZeneca的anti-PD-L1抗体durvalumab联合使用，治疗复发性转移性头颈癌。联合治疗使7%的患者达到完全肿瘤反应，23%的患者达到部分或完全肿瘤反应。AstraZeneca正在评估danvatirsen在多种癌症类型中的疗效，包括非小细胞肺癌、膀胱癌和头颈癌。Ionis从AstraZeneca获得了1750万美元的里程碑付款，用于推进danvatirsen的2期临床试验。

Kura Oncology在Munich的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）2018年大会上报告了其领先产品tipifarnib在HRAS突变型鳞状细胞癌（HNSCC）的II期临床试验的初步更新结果。结果显示，在17名HRAS突变型HNSCC患者中，11名可评估患者中有9名观察到肿瘤大小减少，包括6名确认的PR和2名疾病稳定超过六个月的患者。在额外队列中，6名其他HRAS突变型鳞状细胞癌（SCCs）患者中，两名可评估患者中有一名确认PR。HRAS突变等位基因频率与临床益处之间存在显著关联。公司计划将HRAS突变等位基因频率最低设定为20%作为其即将进行的AIM-HN注册研究的主要标准，并使用600mg口服每日两次作为起始剂量。

Santen公司宣布在美国启动SPECTRUM关键性3期开发项目，评估实验性药物omidenepag isopropyl（DE-117）在治疗青光眼或眼压高的疗效与安全性。该药物是针对前列腺素受体EP2的选择性激动剂。SPECTRUM项目包括两个关键性3期、随机、双盲、积极对照、平行组、多中心临床试验，比较omidenepag isopropyl 0.002%眼药水与timolol maleate 0.5%眼药水在青光眼或眼压高患者中的疗效与安全性。每个试验将招募约400名成年患者和最多30名儿童患者，在美国70个临床中心进行。主要目标是证明每日一次的omidenepag isopropyl在三个月后降低眼压方面是否与每日两次的timolol相当。该药物在日本已获得批准，并在亚洲进行3期临床试验。

Protagonist Therapeutics公司在欧洲胃肠病学周上展示了其口服药物PTG-100的PROPEL研究结果，该药物用于治疗溃疡性结肠炎。研究显示，PTG-100治疗与较高的临床缓解率相关，且未发现安全性问题。这些数据支持了PTG-100作为口服治疗溃疡性结肠炎的进一步开发。PTG-100是一种针对α-4-β-7整合素的肽类拮抗剂，其临床研究结果表明，在治疗溃疡性结肠炎方面具有生物和临床剂量依赖性反应。此外，公司还与Janssen Biotech达成了PTG-200的临床开发合作协议，并正在开发用于治疗罕见血液疾病的PTG-300。

Corvus Pharmaceuticals宣布，其研发的CPI-444，一种针对腺苷通路的腺苷受体拮抗剂，有望通过“腺苷基因特征”这一生物标志物预测患者对治疗的反应。这一生物标志物在CPI-444和针对腺苷通路的其它治疗（如CPI-006）的临床研究中具有潜在应用价值。CPI-444作为Corvus的主导产品，正在临床试验中评估其在多种实体瘤患者中的疗效。CPI-006则是一种针对CD73的人源化单克隆抗体，目前也在临床试验中。研究表明，腺苷基因特征的表达与肿瘤消退相关，且腺苷丰富的肿瘤环境对PD-(L)1抗体治疗具有抗性。这些发现为CPI-444和CPI-006的联合治疗提供了支持。

Halozyme Therapeutics在2018年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了针对PEGPH20（pegvorhyaluronidase alfa）的两项临床试验数据，该药物用于治疗晚期胰腺癌和转移性乳腺癌。PEGPH20是一种专有的PEG化重组人透明质酸酶酶，可以降解体内的透明质酸（HA），而HA在许多实体瘤中积累，可能阻碍免疫反应和抗癌疗法的进入。临床试验结果显示，PEGPH20与化疗联合使用在特定患者群体中显示出潜力，可能有助于降解肿瘤中的HA，从而提高化疗的渗透性和免疫系统对肿瘤的进入。这些数据支持了PEGPH20在晚期癌症患者中作为一种独特靶向治疗方法的潜力。

Theravance Biopharma公司宣布了其在欧洲胃肠病学周2018年会上关于TD-1473药物的临床试验结果。这是一项针对溃疡性结肠炎患者的探索性1b期研究，结果显示，TD-1473治疗四周后，患者显示出生物活性和局部靶向结合的信号，同时低系统暴露，无系统性免疫抑制或机会性感染的证据。研究共招募了40名患者，分为四组接受不同剂量的TD-1473治疗。结果显示，TD-1473在治疗溃疡性结肠炎方面具有潜力，并有望进一步开发用于克罗恩病的治疗。

OncoMed Pharmaceuticals宣布，其正在进行的一期临床试验中，navicixizumab（一种抗DLL4/VEGF双特异性抗体）与紫杉醇联合治疗铂耐药卵巢癌的初步结果令人鼓舞。在接受了至少两种先前治疗的26名患者中，85%的患者获得了临床效益，42%的患者达到部分缓解，中位无进展生存期为5.4个月。这些结果优于历史数据，显示出navicixizumab在难治性卵巢癌患者中的潜在疗效。

Allena Pharmaceuticals在2018年ACR/ARHP年会上展示了其领先产品ALLN-346的初步临床前数据，该产品旨在治疗慢性肾脏病（CKD）患者的痛风和高尿酸血症。研究显示，ALLN-346在降低小鼠肾脏尿酸负担方面表现出显著效果，有望为CKD患者提供新的治疗选择。公司计划加快ALLN-346的临床前研究，并计划在2019年向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

Celtaxsys公司在2018年10月22日宣布，其在北美囊性纤维化会议上展示了其研究性口服药物acebilustat在治疗囊性纤维化患者中的效果。该研究涉及200名患者，结果显示，接受acebilustat治疗的133名患者，其肺功能恶化（PEx）减少了19%，首次PEx的风险降低了22%。在肺功能轻度受损的患者中，acebilustat治疗带来了更大的益处，PEx率降低了35%，首次恶化风险降低了43%，48周后无恶化的可能性增加了96%。同时，接受CFTR调节剂治疗的患者，肺功能恶化减少了20%，首次恶化的时间延长了29%，无恶化的可能性提高了47%。在acebilustat治疗的患者中，大多数不良事件为轻微或中度，最常见的是囊性纤维化感染性肺功能恶化、咳嗽、咯血、鼻咽炎、头痛和痰量增加。Celtaxsys公司计划进行acebilustat的第三阶段临床试验。

Relypsa公司将在美国佛罗里达州奥兰多的AMCP Nexus 2018会议上展示关于Veltassa（patiromer）的新数据，旨在强调其对治疗高钾血症患者生活质量的承诺。新数据强调了Veltassa在治疗糖尿病肾病高钾血症患者中的成本效益，并展示了其在医疗保险患者中的实际应用情况。高钾血症是一种严重且常被忽视的疾病，可能导致心律失常甚至猝死。Relypsa致力于支持评估Veltassa使用模式和成本效益的研究，以改善患者护理标准。Veltassa是一种非钠的钾结合剂，用于治疗高钾血症，通过肠道与钾结合并随正常排泄过程排出体外。

诺华公司宣布，其药物Cosentyx（secukinumab）在治疗强直性脊柱炎（AS）方面表现出持续的疗效，该数据来自MEASURE 2研究，显示在第四年，接受Cosentyx 150 mg治疗的AS患者中有73.3%达到了ASAS20反应率，超过一半的患者（60.5%）在208周时达到了ASAS40反应率。这些长期数据在2018年美国风湿病学会/风湿病健康专业人员协会（ACR/ARHP）年会上公布。Cosentyx是一种针对IL-17A的拮抗剂，已在全球75多个国家获得批准，用于治疗包括AS在内的多种疾病。研究还显示，Cosentyx的安全性特征与之前的研究一致，未发现新的不良事件。

Eiger生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其lonafarnib针对儿童罕见疾病Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或早老症）和早老性层粘连蛋白病的罕见儿科疾病（RPD）指定。这一指定使lonafarnib在治疗这两种罕见且致命的遗传疾病时，一旦获得FDA批准，即可获得优先审评券（PRV）。Eiger计划在2019年向FDA提交新药申请（NDA），并与Progeria研究基金会合作。目前，这两种疾病尚无批准的治疗方法。Eiger将分享50%的优先审评券收益以支持未来Progeria研究。Eiger总裁兼首席执行官David Cory表示，公司计划在2019年提交lonafarnib治疗这两种疾病的NDA，并承诺确保所有患者都能获得lonafarnib。