PLx Pharma公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了两种VAZALORE补充新药申请（sNDAs），分别针对325毫克和81毫克的剂量，旨在推进其新型阿司匹林疗法的上市。公司已收到FDA的确认信，预计将于2021年2月底完成审查。如果获得批准，PLx计划在2021年第三季度将两种剂量的VAZALORE推向市场。VAZALORE是一种新型阿司匹林胶囊，旨在为患有血管疾病和糖尿病的患者提供更快速、可靠和可预测的血小板抑制，同时降低胃溃疡的风险。PLx的PLxGuard™药物递送平台旨在提供更有效和更安全的产品。

伊士塔尔肿瘤学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对PVSRIPO药物的II期临床试验申请，该药物是一种新型病毒免疫疗法，旨在评估其在治疗难治性黑色素瘤患者中的疗效和安全性。PVSRIPO能够激活患者的先天性和适应性免疫系统，以促进针对肿瘤的靶向免疫反应。该临床试验名为LUMINOS-102，旨在评估PVSRIPO单独或与抗PD-1抑制剂联合使用对已接受抗PD-1治疗失败的患者的影响。试验预计将在2021年第一季度开始，并计划在随机分配20名患者并治疗3个月后进行中期分析。PVSRIPO在初步的I期临床试验中显示出治疗失败的患者的潜力，没有观察到严重的不良事件或剂量限制性毒性。

法国里昂，POXEL SA公司宣布了其PXL065药物Phase 1b临床试验的数据，该药物是一款针对代谢性疾病，包括2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新治疗药物。研究结果显示，PXL065展现了剂量成比例的药代动力学特征，R-和S-吡格列酮立体异构体的比例与预实验和Phase 1a结果预测相符。此外，还展示了支持PXL770在NASH和其他代谢性疾病中疗效的几项临床前研究。这些数据在2020年11月13日至16日举办的美国肝病研究协会（AASLD）虚拟会议“肝脏会议数字体验”上以四张海报的形式呈现。首席执行官托马斯·库恩表示，公司对展示的数据感到兴奋，这些数据展示了公司口服、首创类NASH候选药物PXL065和PXL770的潜力，并与两个项目迄今为止观察到的结果相辅相成。PXL065正在进行的DESTINY-I Phase 2研究旨在确定用于Phase 3注册试验的最佳剂量或剂量组合。PXL770，一种首创的AMPK激活剂，将进入治疗非肝硬化NASH患者的Phase 2b研究。Poxel还对其AMPK激活剂和氘代噻唑烷二酮（TZD）平台上的其他早期分子进行了评估，以针对其他慢性和罕见代谢性疾病。

PharmaJet公司宣布其Tropis®无针注射系统将被圣地亚哥的生物技术公司Diomics用于将生物聚合物注入皮肤以检测对SARS-CoV-2蛋白的免疫反应。Diomics获得国防部超过200万美元的资金支持，加速其Diocheck™系统的测试，并计划于2020年12月开始人体临床试验。Diocheck SARS-CoV-2视觉免疫反应指示器提供了一种简单、通用的方式，可以持续监测个人对COVID-19的免疫反应状态，无需频繁检测。Diomics的专有生物聚合物材料Diomat™，含有COVID-19抗原，将通过PharmaJet Tropis设备注入皮肤下。注射部位的皮肤反应将作为对COVID-19感染免疫反应的指标，显示个人是否接触过病毒，以及是否需要接受检测并采取预防措施以避免传染他人。此程序易于扩展，可为包括军事、医疗保健、交通和公共安全人员在内的前线工作人员提供一致、准确的免疫力状态持续监测。PharmaJet总裁兼首席执行官Chris Cappello表示，公司很高兴与Diomics合作进行免疫反应监测项目。PharmaJet的 Needle-free设计具有精确和一致的方法进行给药，确保准确

Palladio Biosciences宣布在针对多囊肾病（ADPKD）患者进行的ALERT研究中，首名患者接受了新型血管加压素V2受体拮抗剂lixivaptan的给药。该研究旨在评估lixivaptan在因肝毒性而中断tolvaptan治疗的患者中的安全性。Tolvaptan是目前唯一获得FDA批准用于治疗美国超过14万ADPKD患者的药物。ALERT研究正在美国招募18至65岁的ADPKD患者，他们因肝化学异常或其他肝毒性迹象而永久性地停止了tolvaptan治疗。主要目标是确定lixivaptan在这些患者中的肝安全性，他们将接受最多58周的lixivaptan治疗。Palladio Biosciences正在推进一项全球性3期注册研究，预计将招募约1200名ADPKD患者。

任务文本仅包含一个单词“past”，没有提供具体的事件或相关信息，因此无法进行总结。

Old Pal，加州和内华达州的热销大麻品牌，宣布进军俄克拉荷马州市场，与当地许可持有者Globus Distribution合作，利用其分销、物流和营销专长，为俄克拉荷马州医疗大麻患者提供产品。此次合作由前Harborside公司CEO Andrew Berman促成，他认为Old Pal的品牌价值和Globus对市场的深入了解将有效服务俄克拉荷马州的消费者。Old Pal自2018年成立以来，已成为加州和内华达州的热门品牌，Globus Distribution旨在为品牌提供简单便捷的解决方案，帮助其拓展市场。双方计划于2020年12月在俄克拉荷马州推出Old Pal产品。

APC Health，一家位于休斯顿地区的CLIA认证的高复杂度实验室，已获得授权，可以立即进行由耶鲁大学公共卫生学院开发的SalivaDirect™非侵入性COVID-19检测。这项革命性的检测具有采集方便、准确度高和快速出结果等特点，成本较低。SalivaDirect™测试使用了一种高复杂度协议，需要认证的实验室和培训有素的技师进行操作，其分析灵敏度为99%，准确率为94%。这种新的非侵入性COVID-19测试非常适合大规模检测，并在许多方面优于传统检测方法。与侵入性和不适的鼻咽拭子测试不同，SalivaDirect™只需少量唾液样本，无需专业人员进行采集或使用昂贵的保存剂，从而降低了成本。无需特殊采集套件，使其更具成本效益和可扩展性。APC Health的创始人兼首席执行官Rohan Nath表示，很高兴获得耶鲁大学的授权，在德克萨斯州佩兰德的实验室提供SalivaDirect™测试，这将显著增加社区对高度准确、成本效益高和可扩展的SARS-CoV-2检测的访问。

Evox Therapeutics与牛津大学牛津-哈灵顿罕见病中心宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速罕见病exosome疗法的研发。合作将持续三年，利用牛津世界级的exosome研究环境和Evox及牛津的资源，推动罕见病药物开发创新。牛津-哈灵顿罕见病中心是全球罕见病转化研究的领导者，双方将共同推动创新方法，识别和开发罕见病exosome疗法。此次合作旨在加速转化exosome疗法研究项目，并培养具有深入了解exosome药物发现过程的科学家团队。Evox Therapeutics首席执行官Antonin de Fougerolles表示，与牛津-哈灵顿罕见病中心合作开发exosome疗法治疗罕见病令人兴奋。牛津大学儿科系主任Georg Holländer教授也表示，exosome疗法有潜力显著改善罕见病治疗，期待与Evox共同探索这一领域。Evox Therapeutics是一家专注于利用exosome开发新型疗法的生物技术公司，而牛津-哈灵顿罕见病中心则是全球罕见的疾病转化研究领导者。

Foresee Pharmaceuticals与GenSci达成独家许可协议，将在中国市场商业化其新型FP-001项目——莱普罗利德甲磺酸注射用悬浮剂（LMIS）6个月和3个月皮下注射缓释制剂（Camcevi™）。Foresee将获得800万美元的预付款，以及包括监管里程碑、技术转让里程碑和商业化里程碑在内的123.85亿美元支付，并分享该地区的产品收入。GenSci将承担该地区所有研发、注册和商业化成本。Camcevi™ 6个月缓释剂正在FDA和EMA审查中，3个月缓释剂也将随后进行。这项重要合作将使Foresee能够加速推进Camcevi™在中国市场的III期注册研究、注册和商业化。Foresee对Camcevi™在中国市场的潜力充满信心，并希望以此为基础与GenSci建立更广泛的未来合作。

Tris Pharma和Medison Pharma宣布在以色列独家许可协议，以商业化Tris的FDA批准的Quillivant XR。Medison Pharma认为Quillivant XR在以色列的儿科市场具有独特优势，适用于吞咽困难的孩子，并能够从一日一次的剂量安排和液体产品的定制剂量及滴定中受益。这是Tris Pharma在美国以外的第二个商业许可资产，预计将给两家公司和以色列患者带来巨大价值。Tris Pharma专注于开发针对未满足患者需求的创新药物，而Medison Pharma是领先的全球生物技术公司的国际商业合作伙伴，专注于以色列、加拿大和东欧市场。

Cerecor公司宣布与FCDGC合作开展一项针对PGM1-CDG患者的CERC-801药物安全性和有效性的前瞻性关键性试验。该试验旨在支持CERC-801作为首个获批治疗PGM1-CDG的产品的FDA申请。试验将评估CERC-801在约十名患者中的安全、耐受性和疗效，包括对临床症状和有意义的生物标志物的评估。CDG是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者出生时就存在基因缺陷，阻碍了他们利用某些单糖来生产糖蛋白的能力。CERC-801使用治疗剂量的D-半乳糖来恢复PGM1缺乏症患者的糖基化。FCDGC是一个利用跨学科团队临床科学解决长期未解决问题的关键，旨在提高临床试验的准备工作，推进和共享知识，开发治疗方法，并解决当前的未满足的患者需求。

PTC Therapeutics公司宣布启动了PTC518的Phase 1临床试验，以评估其在健康志愿者中的效果。PTC518是一种口服生物可利用的小分子药物，针对亨廷顿病（HD）进行治疗，具有中枢神经系统及全身分布广泛的特点，旨在特异性地降低亨廷顿蛋白的表达。该药物在动物模型中显示出降低亨廷顿蛋白的潜力，目前尚无针对HD的批准治疗药物。PTC518是首个被发现能够选择性调节亨廷顿病剪接并降低亨廷顿蛋白的小分子药物。该临床试验旨在确定PTC518的适当剂量，并评估其安全性、药理学和剂量选择。研究预计将在2021年上半年提供数据。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

EicOsis公司成功完成了其口服非阿片类镇痛药候选药物EC5026的Phase 1a单剂量递增临床试验。EC5026是一种可溶性环氧合酶水解酶（sEH）抑制剂，旨在治疗疼痛。试验结果显示，EC5026在0.5至24毫克的剂量范围内作为单次口服剂量时，安全性良好且耐受性良好，未观察到药物相关的副作用或生命体征和临床实验室检查的变化。EC5026具有高效和高度选择性地抑制sEH的特性，该酶是调节膜脂肪酸代谢的关键酶。其作用机制是通过防止天然镇痛和抗炎脂肪酸的分解来靶向疼痛。由于EC5026的创新性，FDA在2020年4月授予其快速通道地位。EicOsis计划在明年早期开始一项针对健康志愿者的Phase 1b多剂量递增临床试验，随后进行两项针对慢性疼痛患者的嵌套Phase 1b多剂量递增研究。EicOsis对EC5026的研究和开发得到了美国国立卫生研究院（NIH）通过蓝图神经治疗网络（BPN）和NIH HEAL倡议的资助。

Umoja Biopharma公司推出了一种创新的CAR T细胞疗法，旨在提供可扩展、更有效、更易于获取的CAR T细胞治疗。该公司今日宣布启动，融资5300万美元，旨在通过其独特的T细胞工程技术，在体内重新设计患者的免疫系统以攻击和摧毁血液和实体器官肿瘤。与市场上现有的T细胞免疫疗法不同，Umoja的技术直接在患者体内将遗传载荷传递给T细胞，使这些细胞以更自然、类似免疫反应的方式扩增。这种革命性的方法不仅消除了预处理的必要性，还避免了工程化T细胞在体内快速增殖可能带来的风险。Umoja的平台由三个核心技术组成：VivoVec递送平台、RACR/CAR控制系统和Tumor Tag分子。Umoja的初步重点是两种领先候选药物：VivoVec UB-VV100用于血液癌症和TumorTag UB-TT170用于儿童骨肉瘤。Umoja将与创始人Michael Jensen博士的西雅图儿童治疗实验室合作，于2021年中开始进行UB-TT170的I期临床试验。UB-VV100预计将在2022年初提交IND申请。Umoja基于普渡大学Philip Low实验室的开创性工作，其A轮融资由MPM Capital和DCVC B

BioMarin制药公司与Deep Genomics宣布开展一项临床前合作，利用Deep Genomics的人工智能药物发现平台（AI Workbench）在四个罕见病高未满足需求领域识别寡核苷酸药物候选者。Deep Genomics将获得一笔未公开的预付款，并有权获得开发里程碑作为合作的一部分。BioMarin将获得独家选择权，以获取Deep Genomics每个项目的开发与商业化权利。双方未披露财务条款。在此合作中，Deep Genomics将利用其AI Workbench识别和验证靶机制和先导候选者，而BioMarin将推进它们进入临床前和临床试验。AI Workbench能够快速探索可靶向的新机制和治疗方案候选者。它结合了深度学习、自动化、高级生物医学知识和大量体外和体内数据，以准确识别可靶向的分子机制并指导寡核苷酸疗法的发现和开发。

ReveraGen公司获得来自美国国立卫生研究院神经疾病与中风研究所的330万美元资助，用于支持其药物vamorolone的新药申请准备工作，以备2021年第二季度提交。该资助来自SBIR/STTR商业化准备试点项目，旨在帮助公司推进其药物的商业化进程。vamorolone是一种用于治疗杜氏肌营养不良症和其他疾病的潜在更安全的皮质类固醇替代品。ReveraGen已完成了vamorolone的2a期临床试验，并正在进行一项关键性试验。此外，Santhera公司已获得vamorolone在全球所有适应症方面的许可权，并继续管理临床项目和NDA准备工作。