美国卫生与公众服务部（HHS）宣布将与Argentum Medical公司合作，将银技术应用于皮肤辐射损伤的救治。该公司获得HHS下属的紧急准备与应对办公室（ASPR）的下属机构生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的840万美元合同，用于研究其Silverlon技术在辐射紧急情况下的低级和严重皮肤辐射损伤中的应用潜力。Silverlon技术已在极端环境中由美国军事部门使用十多年，并获得了HHS的严格评估，证明了其临床验证的有效性、安全性和多学科价值。此外，Argentum Medical正在接近完成另一项与BARDA签订的合同，该合同旨在申请FDA批准Silverlon用于治疗由硫芥化学武器暴露引起的皮肤烧伤。Silverlon技术最初是为战斗伤害开发的，现在被美国军队的所有部门使用，并已证明在敌对和艰苦的军事环境中非常有效。

Alexion Pharmaceuticals和Dicerna Pharmaceuticals宣布合作，共同开发RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗补体介导的疾病。该合作将利用Dicerna的专有GalXC RNAi技术平台，旨在通过抑制补体途径因子的产生来阻止无控制的补体激活。Alexion将获得两个预先临床阶段的GalXC RNAi分子的独家全球许可、开发和商业化权利，以及针对两个额外补体途径目标的额外预先临床GalXC RNAi分子的独家选择权。双方将共同进行发现和研究工作，Alexion将负责开发工作，包括1期研究。这项协议为Alexion提供了独家全球许可和商业化权利，同时Dicerna将获得2200万美元的即时前期付款，以及Alexion在合作生效日期市场溢价下的1500万美元股权投资。此外，还可能获得高达1.05亿美元的额外开发和相关审批里程碑付款，以及未来产品销售的单一到低双位数版税。

AbbVie宣布将全面负责与Galapagos合作研发治疗囊性纤维化（CF）的新疗法的开发与商业化。该研究项目旨在开发一种针对CF患者的最佳组合疗法，目前处于早期临床试验阶段，包括两种不同机制的药物候选品，旨在增强导致CF的突变CFTR蛋白的活性。AbbVie将利用其在药物化学和小分子药物发现与开发方面的专长，以产生有助于改变CF患者治疗标准的候选药物。AbbVie与Galapagos的合作关系在修订后的最终协议下，AbbVie将承担包括多个临床试验和临床前化合物在内的研究项目的全部开发与商业化责任，而Galapagos将不再继续在CF领域进行研发，但有权获得未来里程碑和商业化项目的版税。AbbVie将保留在非CF适应症下对GLPG-2737进行未来开发的权利，并有权获得非CF适应症下的未公开未来里程碑和版税。

比利时梅赫伦、美国芝加哥，2018年10月24日，欧洲中部时间22:02，Galapagos NV（Euronext & NASDAQ: GLPG）和AbbVie, Inc（NYSE: ABBV）宣布对他们的囊性纤维化（CF）联盟进行重组。AbbVie将接管所有CF项目，并继续开发针对CF的三联组合疗法。AbbVie将获得两家公司在合作过程中开发的当前CF研究药物候选产品的全球独家权利，包括所有增强剂和校正剂候选产品。AbbVie将负责所有未来的活动，并承担CF项目相关的所有费用。Galapagos将从AbbVie获得4500万美元的预付款，并根据AbbVie在CF领域的开发、监管和商业成就，有资格获得高达2亿美元的可变里程碑付款。如果AbbVie获得监管批准并在CF领域实现商业销售，Galapagos还有资格获得从个位数到低两位数的版税。AbbVie还同意，如果获得批准，从这些候选产品在全球范围内的商业销售中获得分层个位数版税。Galapagos保留在全球CF以外的所有指示中开发GLPG2737（一种候选C2校正剂）的独家全球商业权利。AbbVie有资格获得未来里程碑付款和未来全球商业销售分层个位数版税。G

Helius Medical Technologies宣布其子公司NeuroHabilitation Corporation与纽约北威尔健康Feinstein医学研究所合作，实施第二阶段的PoNS Portable Neuromodulation Stimulator（便携式神经调节刺激器）临床试验。PoNS是一种用于治疗慢性平衡障碍的实验性医疗设备，目前在美国正处于FDA审查阶段。该试验将在纽约北威尔健康的三家临床中心进行，旨在通过舌部刺激结合物理治疗来改善轻度至中度脑外伤患者的恢复。Helius首席执行官表示，通过实施临床试验，公司旨在收集临床证据和健康数据，并与领先的神经康复中心建立联系。

EffRx制药公司宣布，在马来西亚和新加坡推出新型治疗绝经后骨质疏松症的药物Binosto，这是一种缓冲型可溶性阿仑膦酸钠。Binosto已在全球15个国家上市，提供标准骨折风险降低，并具有比阿仑膦酸钠片剂更好的上消化道安全性。马来西亚和新加坡的Binosto由Zuellig Pharma销售。EffRx制药公司表示，在东南亚的推出是其发展的重要里程碑。Binosto的上市预计将在2019年扩展至其他东南亚市场。Zuellig Pharma认为Binosto是管理骨质疏松症的独特选择。EffRx制药公司专注于开发用于特殊和罕见病症的处方药。Zuellig Pharma是亚洲最大的医疗保健服务集团之一，致力于提供世界级的分销、数字和商业服务。Binosto是一种用于治疗绝经后骨质疏松症的首个和唯一的缓冲溶液，可减少髋部、脊柱和非脊柱骨折的风险。

DEINOVE，一家专注于从稀有细菌中开发高价值化合物的生物技术公司，宣布与Scripps Research旗下的非营利药物发现平台Calibr合作，共同探索其细菌库的抗菌潜力。作为合作的一部分，DEINOVE将向Calibr提供其稀有微生物收藏中的细菌提取物，以评估这些细菌在治疗如结核病或疟疾等未被DEINOVE关注的寄生虫和传染病方面的潜力。Calibr致力于发现被忽视的疾病的新治疗方法，这些疾病对发展中国家构成公共卫生挑战。DEINOVE的业务发展总监Sébastien ENAULT表示，与Calibr的合作凸显了其收藏的丰富性，并对其在非核心业务领域的潜力评估表示满意。

LeMaitre Vascular公司宣布收购了BD公司旗下位于法国圣埃蒂安的Cardial公司资产，总收购价为2000万欧元，包括1100万欧元现金、500万欧元承担的负债和400万欧元交割后分期付款。Cardial的产品线包括针织和编织血管移植物、瓣膜切割器和手术胶水，这些产品现在可通过LeMaitre Vascular销售。该业务过去12个月的销售收入为290万欧元，主要集中在欧洲。LeMaitre Vascular预计，此次收购的业务将在2018年第四季度为公司贡献30万美元的销售收入和160万美元的运营收入，其中包括170万美元的资产价值超过购买价格的收益。LeMaitre Vascular是一家提供治疗周围血管疾病设备、植入物和服务的公司，其产品组合包括用于心脏外动脉和静脉的品牌设备。

美国迈克尔·J·福克斯基金会与Blackfynn公司合作，共同致力于帕金森病生物标志物发现和新疗法的开发。此次合作聚焦于从基金会资助的帕金森病进展标志物计划（PPMI）中提取数据，通过高级分析技术识别帕金森病进展的生物标志物。PPMI是一项涉及1300多名参与者的多中心研究，旨在通过先进的成像、生物样本和临床行为评估来全面评估帕金森病的生物标志物。Blackfynn公司将利用其数据集成和分析平台，结合数据科学专业知识，分析PPMI收集的丰富数据，以期发现帕金森病进展的决定因素，从而推动新疗法的开发，提高帕金森病患者的生存质量。

Mesoblast Limited与日本JCR Pharmaceuticals Co. Ltd.扩大合作，共同推进针对EB（表皮松解症）患者的伤口愈合治疗。JCR已获得TEMCELL HS Inj1（同种异体间充质干细胞产品）治疗EB的孤儿药资格。基于日本的一项研究者发起的试验的积极结果，JCR计划在日本寻求TEMCELL的标签扩展，以超越其现有的急性移植物抗宿主病治疗批准。在覆盖EB的扩展许可协议下，Mesoblast向JCR提供了其广泛的专利组合，用于间充质干细胞在伤口愈合中的应用。Mesoblast将获得TEMCELL产品销售的版税。此外，Mesoblast有权使用JCR在日本生成的安全性及有效性数据，以支持其MSC产品候选remestemcel-L在EB和其他非愈合伤口适应症在美国及其他主要医疗市场的开发与商业化。EB有多种遗传和症状变体，所有这些疾病都伴有极其脆弱的皮肤，轻微摩擦或创伤就会起泡和撕裂。该疾病还会严重影响内脏和身体系统。EB总是痛苦的，通常是普遍的、致残的，在某些情况下，在30岁之前就会致命。截至2011年4月，美国约有约25,000例EB病例。目前，尚无有效的治疗方法。

XtalPi公司宣布获得46百万美元的B-1轮融资，以支持其市场增长和扩大技术应用于新领域。此轮融资由中国生命健康基金领投，SIG和Yael Capital参与。加上2018年1月完成的1500万美元B轮融资，XtalPi累计融资超过6600万美元。新资金将用于开发AI在药物研发关键步骤的应用，并升级其智能数字药物发现和开发平台，以提供定制化解决方案。XtalPi致力于通过整合量子物理、人工智能和云计算，提高药物研发的效率、准确性和成功率。

TP Therapeutics与Almac Diagnostic Services达成全球合作，共同开发用于repotrectinib药物的下一代测序（NGS）伴随诊断（CDx），旨在识别ROS1、NTRK或ALK基因融合的晚期实体瘤患者。Almac将利用其NGS诊断开发经验，基于ArcherDx的Anchored Multiplex PCR（AMP）化学技术，提交诊断测试在美国的监管审批。该伴随诊断将允许Almac在北卡罗来纳州达勒姆的CLIA认证实验室识别具有目标基因融合的肿瘤，从而帮助医生为repotrectinib治疗选择合适的患者。

杜克山尼公司向美国食品药品监督管理局提交了补充新药申请，寻求为Osphena®（ospemifene）增加治疗中度至重度阴道干燥的新适应症。Osphena®于2013年2月获得FDA批准，用于治疗因更年期引起的阴道萎缩（VVA）的中度至重度性交疼痛。该公司正在寻求FDA批准将阴道干燥作为新的适应症，这是VVA的常见症状。新药申请基于一项确认性3期随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估ospemifene在治疗中度至重度阴道干燥患者中的有效性和安全性。Duchesnay公司承诺为更年期女性提供治疗阴道干燥的新选择，这是VVA的常见且令人烦恼的症状，也是更年期生殖泌尿综合征的一部分。Duchesnay已经积累了大量关于ospemifene的数据，包括10项2期和3期研究，这些数据已随申请提交，目前正在美国食品药品监督管理局评估。FDA必须完成申请审查的行动日期为2019年1月26日。

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物ibrexafungerp（原名SCY-078）在治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）方面已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的二期临床会议，FDA同意了公司提出的三期临床试验方案。Ibrexafungerp是首个新型口服和静脉注射（IV）三萜类抗真菌药物，针对多种严重真菌感染，包括VVC、侵袭性念珠菌病（IC）、侵袭性曲霉菌病（IA）和难治性侵袭性真菌感染。若获得批准，Ibrexafungerp将成为VVC治疗和预防复发的唯一口服替代药物。SCYNEXIS预计将在2018年第四季度启动该临床试验项目。

Johnson & Johnson旗下Janssen制药公司宣布了一项为期一年的随机、安慰剂对照的2期临床试验结果，该试验评估了STELARA（ustekinumab）在治疗活动性系统性红斑狼疮（SLE或狼疮）中的作用。数据显示，接受ustekinumab连续治疗一年的患者，以及在第24周从安慰剂转为ustekinumab的患者，在疾病活动度方面均持续改善。这些数据在2018年美国风湿病学会和风湿病健康专业人员协会（ACR/ARHP）年会上公布。研究结果表明，ustekinumab可能对狼疮的病理生理学起到作用，并强调了为狼疮患者提供更多治疗选择的需求。基于2期研究的成果，Janssen启动了3期LOTUS研究，并计划与狼疮基金会和美国狼疮研究联盟合作，以加速ustekinumab的开发。

Provention Bio公司宣布已完成PRV-300 Phase 1b临床试验的入组工作，该试验针对患有中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的患者。PRV-300是一种针对TLR3的抗体，旨在拦截UC的上游疾病过程。该试验在2018年第一季度启动，完成了36名患者的计划入组。主要终点是安全性，次要终点旨在评估PRV-300对内镜和病理学终点以及基于活检的粘膜基因表达特征的影响。预计2019年第二季度将公布PULSE试验的初步数据。PRV-300是一种新型的人源化IgG4κ单克隆抗体，可特异性地结合TLR3的细胞外结构域。TLR3是先天免疫系统的传感器分子，可检测某些微生物病原体并启动保护性免疫反应。Provention认为，PRV-300通过阻断TLR3可能为拦截UC的病理生理学上游阶段提供一种有效的治疗方法，并可能预防复发或恶化。

Enanta Pharmaceuticals宣布开始进行一项针对呼吸道合胞病毒（RSV）感染的Phase 2a临床试验，以评估口服EDP-938的安全性、药代动力学和抗病毒活性。EDP-938是首个N蛋白抑制剂，针对RSV的病毒复制。该研究将招募114名健康成人，分为三组，分别接受不同剂量的EDP-938或安慰剂。此外，Enanta还将在11月1日的国际呼吸道合胞病毒会议上展示EDP-938的Phase 1研究结果，显示该药物具有良好的安全性和药代动力学特性。