美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Amylyx Pharmaceuticals公司针对Wolfram综合症治疗的AMX0035孤儿药资格。Wolfram综合症是一种罕见的遗传性疾病，患者常因严重的神经系统障碍而早逝。AMX0035旨在针对内质网应激，临床前数据表明它可能有助于阻止Wolfram综合症患者视神经萎缩的不可逆进展。孤儿药资格将为Amylyx提供财务激励和在美国市场独家销售七年的潜力。该公司正在研究AMX0035在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病方面的潜力。

Precigen公司宣布其独家UltraPorator™系统在临床实施，用于快速、低成本地制造UltraCAR-T®疗法。该系统已成功用于制造UltraCAR-T细胞，并已对首批患者进行给药。这些患者分别接受了针对晚期卵巢癌和急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征的UltraCAR-T细胞治疗。UltraPorator系统通过减少制造时间，允许在非病毒基因转移后次日快速给药。该系统采用高吞吐量、半封闭式电穿孔技术，可减少制造风险，使医疗中心能够在自己的设施内生成UltraCAR-T细胞。UltraPorator系统可处理数亿T细胞的电穿孔，并进一步简化UltraCAR-T的夜间制造过程，对于临床研究扩展阶段至关重要。

Astellas Pharma Inc.在2020年11月16日宣布，将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）虚拟年会上展示关于急性髓系白血病（AML）的新数据。共有九篇由Astellas资助的摘要聚焦于FLT3突变阳性（FLT3mut+）的AML患者，包括五个口头报告、三个海报和一个仅在线展示。这些报告涉及gilteritinib的使用，无论是作为单药治疗还是联合治疗，以及ADMIRAL III期临床试验的二次分析。Gilteritinib在美国和其他国家作为XOSPATA®被批准用于治疗复发性或难治性FLT3mut+ AML的成年患者。Astellas还支持了一场卫星研讨会，讨论AML的临床实践模式和可用研究数据。

PTC Therapeutics在2020年11月16日宣布，在虚拟ISPOR欧洲2020年会议上展示了关于两种罕见疾病的数据，提供了关于芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC-d）和由无义突变引起的杜氏肌营养不良症（nmDMD）负担的新见解。这些数据进一步加深了对这些罕见且破坏性的儿童遗传性疾病的理解，以及有效治疗的需求和价值。PTC公司表示，他们致力于确保患者能够获得临床差异化的治疗，如针对AADC缺乏症的基因疗法，如果获得批准，有望成为标准治疗方法。研究显示，AADC-d与高且累积的疾病负担相关，证明了获得有效治疗的需求。此外，关于nmDMD的研究揭示了患者和护理者对疾病影响的看法，以及治疗带来的积极变化。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病患者的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

Intercept Pharmaceuticals公司宣布，其研发的药物奥贝胆酸（OCA）在治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH）引起的晚期纤维化方面取得显著成果。新分析显示，OCA有助于患者显著改善肝脏纤维化的关键非侵入性指标。此外，非侵入性检测（NITs）在识别和监测NASH晚期纤维化患者方面正迅速取代肝活检。在虚拟的AASLD年会上，多项新分析进一步证实了非侵入性策略在管理接受OCA治疗的NASH患者中的价值。

Medexus Pharmaceuticals Inc. 宣布其针对IXINITY®作为预防性治疗儿童B型血友病患者的第四期临床试验已达到50%的入组目标。IXINITY®是一种FDA批准的用于12岁及以上B型血友病患者的静脉注射重组IX因子治疗药物。Medexus于2020年2月28日从Aptevo Therapeutics Inc.收购了IXINITY®的全球商业权益。该临床试验旨在评估IXINITY®在12岁以下已接受治疗的B型血友病儿童中的安全性和有效性。根据世界血友病联盟2017年年度全球调查报告，美国约1/3的B型血友病患者年龄在12岁以下。Medexus表示，他们期待完成这项研究，以扩大IXINITY®的产品标签，包括美国12岁以下儿童。Medexus还计划在加拿大和美国以外的市场寻求IXINITY®的授权合作伙伴。

Aruvant公司宣布，其研发的针对罕见病镰状细胞性贫血（SCD）的基因疗法ARU-1801获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ARU-1801孤儿药和罕见儿科疾病指定。ARU-1801是一种一次性的潜在治愈性基因疗法，旨在通过将专利修改后的γ-球蛋白整合到自体干细胞中，以增加胎儿血红蛋白水平，从而恢复正常的红细胞功能。初步的临床数据显示，ARU-1801在低强度化疗下可以持续减少疾病负担。EMA的孤儿药指定为该公司提供了包括临床方案协助、特定国家的健康技术评估差异化评估程序、所有欧盟成员国有效的集中营销授权程序、降低监管费用和上市授权后的10年市场独占权等好处。

全球生物制药公司和铂医药宣布，将在2020年11月19日至22日的中华医学会第25届全国眼科学术大会上公布特那西普（HBM9036）滴眼液针对中国中重度干眼症患者的临床II期研究结果。特那西普是一种创新型TNF受体1片段，专为眼科局部用药开发，具有缓解干眼症状的效果。在中国开展的概念验证和可比性试验中，特那西普表现出良好的起效速度和耐受性，与HanAll在美国进行的II期临床试验结果一致。这些积极疗效为特那西普在中国开展III期临床注册试验提供了有力支持。随着干眼症发病率逐年上升，和铂医药致力于开发创新性治疗方案，以满足患者需求。

Harbour BioMed公司宣布将在厦门举行的第25届中国眼科学术大会上展示其新型TNF受体-1片段药物Tanfanercept（HBM9036）的II期临床试验结果。该药物针对中重度干眼症（DED）成人患者，旨在缓解DED的症状。在中国进行的这项概念验证和等效性试验中，Tanfanercept显示出快速起效，显著改善角膜损伤指标，且耐受性良好。这些结果与HanAll在美国进行的先前II期临床试验（VELOS-1）一致，为Tanfanercept在中国进行III期临床试验铺平了道路。随着全球老龄化人口增加、智能手机使用增多和环境微尘水平上升，DED的发病率有所上升。目前，人工泪液是中国最常用的治疗手段，但只能提供暂时性症状缓解。Harbour BioMed期待尽快推出这一新型疗法以满足患者需求。

INOVIO生物技术公司获得FDA许可，继续进行其候选新冠肺炎疫苗INO-4800的2/3期临床试验的2期阶段。试验名为INNOVATE，是一项随机双盲、安慰剂对照的安全性和有效性试验，将在美国成年人中进行。试验由美国国防部出资，旨在评价INO-4800在2剂量方案中的安全性、耐受性和免疫原性。INOVIO总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示，2期试验的启动是INO-4800研发的关键里程碑。此外，INOVIO已组建全球联盟，与多家机构合作推进INO-4800的开发，并获得了流行病防疫创新联盟（CEPI）、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及美国国防部的资金支持。

眼药水YUTIQ和DEXYCU在最近的美国眼科学会（AAO）2020虚拟年度会议上展示了积极的数据。YUTIQ的第二个3期临床试验显示，与安慰剂组相比，YUTIQ治疗组的复发率显著降低，且需要额外注射的病例更少。DEXYCU的研究表明，与全术后眼药水治疗方案相比，DEXYCU和Prolensa的联合治疗方案在控制术后疼痛和炎症方面表现出优越效果，且患者对这种治疗方案有更高的偏好。此外，DEXYCU在真实世界回顾性研究中也证实了其在减少炎症方面的效果。EyePoint Pharmaceuticals公司表示，这些积极的结果为YUTIQ和DEXYCU的产品特性和长期优势提供了强有力的支持。

Silence Therapeutics在2020年美国心脏协会科学会议上展示了其基因沉默候选药物SLN360的积极临床前数据，该药物用于治疗升高的脂蛋白(a)。数据显示，SLN360在体外和动物模型中显著降低脂蛋白(a)水平，且未观察到不良或脱靶效应。SLN360通过靶向肝脏中的LPA基因来降低Lp(a)水平，从而降低早发性心血管疾病的风险。目前，SLN360的Phase I APOLLO临床试验正在进行中，旨在评估其在高脂蛋白(a)人群中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学反应。

以色列生物技术公司Can-Fite BioPharma Ltd.宣布，其Principal Investigator Dr. Rifaat Safadi在AASLD会议上就Namodenoson治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的II期研究进行了口头报告。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量寻找疗效和安全性研究，共纳入60名NAFLD患者，包括有或无NASH的患者。结果显示，25mg剂量为最佳剂量。Can-Fite BioPharma Ltd.的CEO Dr. Pnina Fishman表示，很高兴AASLD接受了他们的摘要，并与顶尖科学家和医疗保健专业人士分享了这些重要的研究结果。Dr. Safadi补充说，Namodenoson的出色研究数据可能使该药物成为治疗NAFLD/NASH的潜在药物，因为其疗效和安全性良好。Can-Fite BioPharma Ltd.是一家处于临床后期阶段的药物开发公司，致力于治疗癌症、肝脏、炎症疾病和COVID-19等数十亿美元的市场。

Bausch Health公司及其旗下全球眼科业务Bausch + Lomb宣布，其两种含苯扎氯铵（BAK）的眼药水LUMIFY和Besivance在体外实验中显示，能够完全灭活严重急性呼吸综合征相关冠状病毒2（SARS-CoV-2或COVID-19）。这些数据在2020年眼科微生物学和免疫学小组第54届年度会议上展示。研究结果表明，两种眼药水在推荐的使用时间内，对SARS-CoV-2病毒具有显著的灭活效果。然而，这些体外实验结果在临床上的意义尚不明确，Bausch Health计划进一步审查这些数据，并考虑与全球监管机构进行讨论。目前，LUMIFY和Besivance尚未被证明可以预防或治疗COVID-19，也未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

NeoImmuneTech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请，该申请涉及其领先候选药物NT-I7（efineptakin alfa）与atezolizumab（Tecentriq®）的联合使用，用于治疗未经治疗的PD-L1表达的非小细胞肺癌（NSCLC）。这一批准使得NeoImmuneTech可以启动一项多中心二期临床试验，评估NT-I7与atezolizumab联合作为一线治疗NSCLC的疗效和安全性。NSCLC占所有肺癌病例的80-85%，是全球最常见的癌症，2018年全球新增病例约210万，死亡病例约176万。Atezolizumab单药治疗已被批准用于治疗PD-L1高表达转移性NSCLC患者，而atezolizumab与化疗联合使用或与bevacizumab（Avastin®）联合使用已被批准用于治疗转移性非鳞状NSCLC的一线治疗，无论PD-L1表达与否。NeoImmuneTech的执行副总裁兼首席医疗官NgocDiep Le表示，NT-I7与atezolizumab的联合使用有望为PD-L1表达水平较低的患者以及增加单药atezolizumab的反应深度和广度提供临床益

BiomX公司宣布，其开发的具有广泛宿主范围的噬菌体能够针对并根除89%的来自炎症性肠病（IBD）和原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的肠道Klebsiella pneumoniae菌株。研究涉及超过300名患者的1000多种菌株。此外，口服给药的噬菌体在体内模型中显示出降低目标细菌载量的疗效。这些结果支持了噬菌体疗法在治疗IBD和PSC中的潜力，并展示了识别和选择与患者直接相关的噬菌体的能力。BiomX的分析结果已指导了BX003的设计，BX003是一种口服候选噬菌体疗法，旨在治疗Klebsiella pneumoniae感染，针对IBD和PSC。这些结果将在2020年11月13日至16日举行的美国肝脏疾病研究协会（AASLD）年度会议《肝脏会议》上以海报形式展示。BiomX公司的网站将提供详细演示文稿。BiomX是一家临床阶段的生物技术公司，开发旨在治疗皮肤疾病以及慢性疾病的自然和工程噬菌体疗法。

Mallinckrodt公司发布了一项关于terlipressin在治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）患者的回顾性研究分析结果。该研究在英国26家医院进行，纳入250名HRS-AKI患者，其中大多数接受terlipressin治疗。结果显示，terlipressin治疗的总有效率为73%，且在不同严重程度的AKI患者中存在差异。研究还发现，无诱发事件、同时使用白蛋白和轻度或中度AKI严重程度是总反应的预测因素，而脑病是死亡的唯一预测因素。Mallinckrodt公司表示，将继续推进对HRS-1和terlipressin的研究，以更好地了解该疾病的治疗方法。