Myonexus Therapeutics宣布启动一项针对LGMD2E（beta- sarcoglycanopathy）的基因治疗候选药物MYO-101的临床试验。该试验旨在通过基因治疗向骨骼和心脏肌肉输送编码beta- sarcoglycan蛋白的基因，以治疗由该蛋白缺乏引起的LGMD2E。该试验的首个受试者已在10月接受治疗，预计所有受试者将在2018年接受治疗，数据预计在2019年初公布。LGMD2E是一种罕见的、进行性的、普遍致命的肌肉萎缩症，由遗传突变引起。该疾病导致肌肉纤维逐渐丧失、炎症和疤痕形成，进而导致肌肉力量和功能的退化。Myonexus Therapeutics的基因治疗平台使用AAVrh.74向量系统，已在 Nationwide Children’s Hospital 进行了超过12年的研究。MYO-101的预临床研究显示，该药物能够有效地将向量传递到骨骼和心脏肌肉，并产生显著的缺失蛋白的恢复。

Cognition Therapeutics公司宣布开始进行Elayta（CT1812）的Phase 2 SHINE研究，旨在治疗轻度至中度阿尔茨海默病。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，计划招募160名患有轻度至中度阿尔茨海默病的成年人。Elayta的独特机制是保护突触免受β淀粉样蛋白寡聚体的有害影响，并促进突触数量和认知功能的恢复。研究由美国国立卫生研究院的国立老化研究所资助，总金额达1660万美元。Elayta目前还在进行其他两项研究，旨在进一步阐明其机制，并评估其保护或恢复突触功能的能力。

FLX Bio公司宣布，其研发的口服小分子药物FLX475在健康志愿者中的1期临床试验数据表现出良好的药代动力学、药效学和安全性，将于2018年11月10日在华盛顿特区的癌症免疫治疗学会会议上公布。FLX475是一种针对CCR4的口服小分子拮抗剂，能够特异性地阻断调节性T细胞向肿瘤的募集，而不影响健康组织中的调节性T细胞或有益细胞。此外，FLX Bio还展示了其GCN2抑制剂在治疗癌症方面的潜力，该抑制剂能够缓解肿瘤微环境中的免疫抑制，并促进效应T细胞的活化。目前，FLX475的1/2期临床试验正在进行中，旨在评估其在多种癌症治疗中的安全性和耐受性。

Visterra公司宣布启动了针对IgA肾病（IgAN）的VIS649单克隆抗体的一期临床试验。VIS649是一种针对B细胞生长因子APRIL（A增殖诱导配体）的抗体，旨在治疗IgAN，这是一种常见的非糖尿病或高血压引起的肾脏疾病。Visterra公司总裁兼首席执行官Brian J.G. Pereira表示，他们期待开展这项针对IgAN的潜在治疗药物的试验，因为目前尚无针对该病的批准疗法。VIS649是一种新型IgG2单克隆抗体，旨在靶向APRIL，减少循环中的IgA水平和蛋白尿，同时显示出良好的安全性。这项随机、双盲、单剂量递增的研究将在最多45名健康受试者中评估VIS649的安全性。Visterra公司致力于开发针对肾脏疾病和其他难治性疾病的创新抗体疗法，其Hierotope®平台能够设计并工程化针对关键疾病靶点的抗体候选药物。

BeyondSpring公司在其Plinabulin药物的临床试验中取得新进展，该药物在免疫学方面表现优于Neulasta。数据表明，Plinabulin未产生Neulasta所导致的免疫抑制表型，且在预防化疗引起的骨髓抑制方面具有潜在优势。这些数据将在2018年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上由Douglas Blayney博士进行展示。Plinabulin作为一种海洋来源的小分子药物，目前正进行晚期临床试验，用于预防化疗引起的骨髓抑制和作为非小细胞肺癌的抗癌疗法。

ArQule公司宣布将在2018年11月13日至16日在爱尔兰都柏林举行的第30届EORTC/AACR/NCI研讨会上，以海报形式展示其下一代AKT抑制剂ARQ 751的临床和预临床数据。ARQ 751是一种口服生物利用度高的选择性小分子AKT丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，针对AKT通路异常激活相关的多种肿瘤，目前处于1期临床试验阶段。此外，ArQule还介绍了其AKT抑制剂Miransertib（ARQ 092），一种口服选择性泛AKT（蛋白激酶B）抑制剂，目前正在进行针对PIK3CA相关过度生长谱（PROS）和罕见Proteus综合症的1期/2期临床试验。ArQule是一家致力于研发针对癌症和罕见病的靶向治疗药物的生物制药公司，其临床阶段管线包括ARQ 531、Miransertib、ARQ 751、Derazantinib和ARQ 761等五种药物候选。

新数据揭示，在HSG 2018年科学会议上，关于laquinimod在亨廷顿病治疗中的Phase 2 LEGATO-HD研究将展示其疗效和安全性。研究由全球协调主要研究员Ralf Reilmann博士在休斯顿的HSG 2018会议上口头报告，并作为海报展示。结果显示，laquinimod在改善患者运动协调方面有显著效果，并表明其在减少脑体积损失方面有潜在作用。研究还包括对探索性终点的分析，如Q-Motor测量，显示治疗组的运动协调有所改善。此外，研究的安全性与预期相符，且无心血管安全问题。该研究由Teva公司进行，与亨廷顿病研究组和欧洲亨廷顿病网络合作，并在ClinicalTrials.gov上注册。Active Biotech公司专注于神经退行性疾病和癌症的药物研发，包括laquinimod和ANYARA等。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，将在2018年11月10日至12日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上展示AKCEA-APO(a)-L Rx的临床数据。该药物是一种利用Ionis的LICA技术平台开发的抗义药物，旨在降低心血管疾病（CVD）患者中升高的脂蛋白（a）水平。该研究显示，大多数接受治疗的患者的Lp(a)水平降低至心血管疾病风险阈值以下，且药物具有良好的安全性和耐受性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围试验，纳入了286名Lp(a)水平升高且患有心血管疾病的患者。AKCEA-APO(a)-L Rx通过抑制Apo(a)蛋白的产生来降低Lp(a)水平，而升高的Lp(a)是CVD的一个独立、遗传性的风险因素，不能通过生活方式的改变或现有的降胆固醇疗法得到有效控制。

NextCure公司宣布，其领先药物候选NC318的预临床数据将在2018年11月7日至11日在华盛顿特区举行的第33届癌症免疫治疗学会年会上进行展示。NC318是一种针对Siglec-15（S15）的人源化单克隆抗体，S15是一种新型免疫调节靶点，存在于特定髓系细胞和某些肿瘤类型上。该抗体有望治疗包括肺癌、卵巢癌和头颈癌在内的多种癌症类型。NextCure公司专注于发现和开发针对癌症和其他疾病的下一代免疫药物，其创新的FIND-IO™发现技术基于免疫调节功能识别靶点。

瑞典制药开发商PledPharma AB宣布，其药物候选PledOx®的全球III期临床试验已开始招募首位患者。该临床试验包括两个双盲、随机、安慰剂对照研究——POLAR-M和POLAR-A，计划在全球范围内招募700名患者，包括美国、欧洲和亚洲。PledPharma预计招募率将在10-12个月内完成。POLAR-M研究将包括420名正在接受化疗治疗转移性结直肠癌的患者，在欧洲、亚洲和美国进行。POLAR-A研究将包括280名正在接受辅助化疗的结直肠癌患者，将在欧洲和亚洲进行。PledPharma的CEO Nicklas Westerholm表示，这是公司的一个重要历史性里程碑，标志着公司向为患者提供药物候选治疗迈出了重要一步。PledOx®是一种针对化疗引起的神经损伤的“首创”药物候选，旨在为接受辅助治疗或转移性结直肠癌治疗的患者提供预防。

DNAtrix公司宣布，其合作伙伴MD Anderson癌症中心的Juan Fueyo医生将在2018年SITC年会上展示武装溶瘤腺病毒DNX-2440的预临床研究结果。该病毒在感染肿瘤细胞中表达OX40配体（OX40L），在B16F10黑色素瘤模型中治疗同基因肿瘤，导致生存期延长、抑制注射肿瘤以及未治疗肿瘤的远隔效应。DNAtrix首席执行官Frank Tufaro表示，这些在实体瘤中的显著结果令人鼓舞，DNX-2440目前正在进行胶质母细胞瘤的临床试验，并将很快进入实体瘤的临床试验。DNAtrix正在开发针对癌症的溶瘤病毒免疫疗法，其病毒候选药物正在临床试验中，针对急需新方法的癌症。

Galimedix Therapeutics宣布了一项新研究的成果，该研究展示了其研究性化合物MRZ-99030（又称GAL-101）在体外能够持续预防错误折叠的淀粉样蛋白β分子聚集成有毒形式，并中和其对神经组织的有毒性。该研究在神经科学会议上以“热点话题”海报的形式呈现，指出低浓度的MRZ-99030能够阻止淀粉样蛋白β的神经毒性，并在人体临床试验中证明其安全性。研究显示，即使稀释至预测治疗水平的千分之一以下，MRZ-99030仍能阻止有毒寡聚物的形成，并逆转其毒性效果。GAL-101目前正推进用于治疗青光眼和干性年龄相关性黄斑变性（干AMD）的二期临床试验。GAL-101眼药水可能提供对有毒淀粉样蛋白寡聚物形成的持续预防，清除系统中的这些病理因素，动物研究表明这可能导致有毒β淀粉样蛋白沉积的逐渐清除，并可能减少神经缺陷和改善功能。

EA Pharma与六家相关研究机构签署了行业-学术-政府联合研究协议，并启动了研究活动。该项目由日本医学研究开发机构（AMED）的CiCLE计划资助，旨在开发针对克罗恩病的生物制剂和新生物标志物。EA Pharma负责E6011的临床开发，而合作机构则负责开发新的生物标志物。此外，EA Pharma还参与了其他两个AMED资助的项目，包括急性肝衰竭治疗和自扩张可生物降解支架的开发。同时，与筑波大学的合作项目也获得了日本科学技术厅的NexTEP计划支持。EA Pharma和Eisai公司致力于通过行业-学术-政府合作加快E6011的研发，以提高克罗恩病患者的治疗效果。

Berry Genomics与Prenetics宣布成立合资公司，进军中国消费基因检测市场。合资公司将提供一系列综合数字健康和基因检测服务，旨在帮助中国消费者了解自己的基因及其与健康的关联。该合资公司采用直销模式，允许消费者直接在线购买基因检测健康服务。此外，合资公司还将寻求与保险公司、政府和其他关键利益相关者的合作，以满足当地市场需求。服务预计将在明年第一季度推出。此次合作旨在为中国的家庭带来重大影响，共同推动健康和预防医学的发展。

Ascendis Pharma与Vivo Capital等投资者联合成立VISEN Pharmaceuticals，专注于在中国大陆、香港、澳门和台湾地区开发和商业化其内分泌罕见病疗法。Ascendis授予Visen在中国大陆独家开发和商业化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP的权利，并获得Visen50%的股份。Visen将负责这些产品的所有开发、生产和商业化成本，Ascendis将获得Visen的补偿。Ascendis和Vivo有权在未来投资轮次中维持其在合资企业中的比例所有权。Visen在中国大陆内分泌疾病领域对某些未来Ascendis产品拥有优先谈判权。Ascendis保留其在全球其他地区TransCon技术产品的全部权利。

Invion Limited与两家公司合作开发新型光动力疗法凝胶，用于治疗皮肤癌。该凝胶产品IVX-P02预期比现有疗法更有效，计划2019年初进行人体临床试验。合作伙伴Formulytica负责开发局部凝胶配方，vivoPharm进行临床前研究。Invion还计划开发注射型IVX-P02用于治疗卵巢癌、前列腺癌和肺癌。此技术有望为患者提供新的治疗方案，并已在卵巢癌体外测试中显示出良好效果。

CTD Holdings宣布与Synteract建立合作关系，支持其在美临床项目。Synteract将支持CTD的“尼曼匹克病C型（NPC-1）患者静脉注射Trappsol Cyclo长期安全性和有效性开放标签扩展研究”。CTD的扩展方案已获FDA批准，允许完成美国I期试验的合格受试者继续接受Trappsol Cyclo静脉注射，直至市场注册。Synteract的加入对CTD在美国的临床项目至关重要，有助于推进Trappsol Cyclo的市场注册。