法国里昂，生物制药公司POXEL宣布启动PXL065的1a期临床试验第二阶段，PXL065是一种针对代谢紊乱的创新药物，包括2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。该试验旨在评估PXL065的安全性、耐受性和剂量比例，并有望在2019年推进至概念验证研究。PXL065是一种去氢稳定R-立体异构体，有望改善pioglitazone的疗效，减少体重增加和液体潴留等副作用。Poxel公司还正在开发PXL770，一种AMPK激活剂，用于治疗NASH。

SITC 2018会议上，Innate Pharma公司宣布了关于monalizumab和cetuximab联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M SCCHN）的II期临床试验的探索性亚组分析和初步转化数据。研究显示，该联合疗法在IO初治和IO预先治疗的患者亚组中均显示出持久的反应，包括延长生存期。数据表明，该疗法在疾病控制率、无进展生存期和总生存期方面均有积极趋势，初步估计中位总生存期为10.3个月。此外，研究还发现，该联合疗法可以重塑“冷肿瘤”为“热肿瘤”，并可能预测RECIST反应、肿瘤缩小和无进展生存期。

Generon Corporation，中国领先的生物制药公司，宣布其新药研究申请获得中国国家食品药品监督管理局批准，将启动A-319在B细胞恶性肿瘤患者中的I期临床试验。A-319是Generon的第二种双特异性抗体，也是首个在中国获得批准用于临床试验的CD19结合双特异性抗体。该抗体利用Generon的免疫治疗抗体（ITab）技术平台开发，可激活T淋巴细胞杀死CD19表达的恶性B细胞。Ruijin医院上海交通大学医学院的Mi Jian Qing教授对A-319的生物学特性表示热情，认为这是Generon ITab平台的重要成就。Generon的母公司Yifan Pharmaceuticals祝贺Generon团队在开发创新疗法方面的持续努力。Generon首席执行官兼首席科学官Xiao Qiang Yan表示，A-319在中国启动I期研究是Generon今年的目标之一，A-319有望为癌症患者带来创新免疫肿瘤抗体。

Mesoblast公司宣布，一项针对159名末期心力衰竭患者的随机对照二期临床试验结果显示，其同种异体细胞疗法MPC-150-IM显著降低了主要胃肠道出血事件和相关住院率，这一结果在先前的30名患者试点试验中已得到证实。该试验获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）指定，并有望加速MPC-150-IM上市。试验结果显示，MPC-150-IM治疗与主要胃肠道出血事件累积发生率降低48%，主要胃肠道出血事件发生率降低76%，以及因胃肠道出血住院率降低65%相关。此外，MPC-150-IM在缺血性心力衰竭患者亚组分析中显示出显著的益处。该研究由美国国立心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助，并在2018年美国心脏协会科学会议上公布。

Acucela公司宣布开始一项针对Stargardt病患者的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，以评估其领先药物候选产品emixustat hydrochloride（emixustat）的效果。该研究旨在确定emixustat是否能减缓黄斑萎缩的进展，并与安慰剂进行比较。试验将在全球10个国家的30个地点进行，预计将招募约160名患者。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予emixustat孤儿药资格，用于治疗Stargardt病。Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，可导致儿童视力逐渐丧失。目前，尚无已知疗法可以减缓该疾病的进展。

Entresto（沙库巴曲缬沙坦）在PIONEER-HF临床试验中表现出色，优于常用的心衰药物依那普利，显著降低了心衰严重程度和预后的生物标志物水平。Entresto组在8周内严重临床结果终点（主要减少死亡和心衰再住院）上比依那普利组降低了46%。Entresto的安全性和耐受性与依那普利相当，包括低血压、高钾血症、肾并发症和血管神经性水肿的风险。这项研究的结果在2018年美国心脏协会科学会议上作为突破性报告，并发表在《新英格兰医学杂志》上。Entresto在降低NT-proBNP水平方面优于依那普利，NT-proBNP是评估心衰严重程度和预后的生物标志物。Entresto的疗效和安全性在多种心衰患者人群中得到证实，包括新诊断的心衰患者、未接受ACEi/ARB治疗的患者和非洲裔美国人。

VIB选择Geneious Biologics作为其发现科学组支持治疗性生物制品发现的企业级软件解决方案。该软件将助力VIB扩大筛选工作，整合更多高通量测序，并分析大量独特的VHH基多特异性生物制品。Geneious Biologics是一款基于云的企业级软件，用于分析抗体和相关构建的DNA序列数据，提供直观的可视化工具和高级分析，帮助生物制药公司加速治疗候选物的识别。VHHs是一种多功能分子，在人类和动物健康的研究、诊断和治疗中具有广泛应用。该技术由布鲁塞尔自由大学发现，并在VIB和VIB发现科学组得到深入研究，并通过VIB的核心设施向学术和商业合作伙伴提供。

2018年11月12日，医疗器械公司Nyxoah SA宣布完成1500万欧元新一轮股权融资。本轮融资由Cochlear Limited领投，参与投资的还包括公司的现有投资者。此轮融资资金将被用于该产品在获得CE标志后的市场开发，及争取美国FDA的器械豁免研究（IDE）。

Feinstein Institute for Medical Research教授David Eidelberg因其在肌张力障碍研究方面的贡献荣获第四年Bachmann-Strauss卓越研究奖，并获得10万美元的无限制性资助。Eidelberg博士利用创新的脑成像技术和计算算法，深入研究了肌张力障碍的病理生理学及其治疗方法。肌张力障碍是一种运动障碍，也是帕金森病的一种常见症状，目前尚无治愈方法。Eidelberg博士的研究揭示了遗传突变如何影响大脑异常电路的发展，以及为何某些携带突变的人会出现症状而其他人则没有。他的研究还提供了关于个体患者症状位置和严重程度的见解，并导致了新的基于图像的方法来评估不同形式的肌张力障碍患者，并帮助他们客观评估对治疗的反应。该奖项由Michael J. Fox和MJFF首席执行官Todd Sherer在纽约市的一个活动中颁发。

2018年11月12日，纽约，迈克尔·J·福克斯基金会宣布，大卫·艾德尔海德博士因其在肌张力障碍研究中的杰出贡献而获得第四年 Bachmann-Strauss 奖。艾德尔海德博士是霍夫斯特拉/诺斯威尔 Zucker 医学院的分子医学和神经病学教授，同时也是费因斯坦医学研究所神经科学中心的首席教授。该奖项表彰了他在揭示与肌张力障碍症状相关的异常脑网络方面的开创性工作，以及他对肌张力障碍和帕金森病研究的推动。艾德尔海德博士的研究有助于理解肌张力障碍的遗传因素和症状表现，并推动了基于图像的新诊断方法的发展。他将获得的10万美元研究奖金用于进一步研究，包括大脑网络的三维重建和比较个体患者之间的症状差异，以及研究可能纠正异常脑网络的技术。

Organovo公司宣布与IIAM达成细胞和组织临床供应协议，旨在开发治疗成人及儿童肝脏疾病的3D生物打印组织。IIAM将为Organovo提供未用于移植的捐赠器官，以生成治疗性肝脏组织的基础细胞。Organovo计划在2020年开始人体临床试验，并推进针对罕见疾病和终末期肝脏疾病的IND申请。此次合作将利用IIAM的器官和细胞资源，以及Organovo在肝脏细胞分离、特征化和利用方面的专业知识，共同开发用于患者治疗的3D生物打印肝脏组织补片。

Nyxoah S.A.成功筹集了1500万欧元（约合1710万美元）的额外资金，由澳大利亚医疗设备公司Cochlear Limited领投，该公司投资1300万欧元。此次融资还包括现有股东的投资，并有一位Cochlear代表加入了Nyxoah董事会。Nyxoah完成了BLAST-OSA临床研究，该研究对公司的CE标记文件至关重要，并已提交给欧洲监管机构。研究显示，Nyxoah疗法显著改善了患者的睡眠呼吸暂停症状，包括显著降低氧饱和度指数和呼吸暂停低通气指数，同时患者依从性和生活质量也有所提高。此外，Nyxoah计划利用这笔额外资金在欧洲市场启动CE标记后的开发活动，并致力于与美国食品药品监督管理局（FDA）合作进行IDE研究。

Medicines Patent Pool（MPP）与AbbVie签署了一项新的、免版税的许可协议，为全球慢性丙型肝炎（HCV）患者提供可负担的治疗方案。该协议允许质量保证的制造商在99个低收入和中等收入国家（LMICs）和地区以可负担的价格开发和销售含G/P（glecaprevir/pibrentasvir）的仿制药，以扩大治疗规模。这一举措旨在提高全球HCV患者的治疗可及性，尤其是对那些生活在LMICs的患者。G/P是一种口服、每日一次的全基因型组合治疗方案，已被世界卫生组织（WHO）推荐为治疗HCV的首选方案。MPP的合作伙伴，包括AbbVie、世界卫生组织、Unitaid和世界肝炎联盟等，都对这一协议表示欢迎，认为它将有助于实现全球HCV的消除目标。

丹麦哥本哈根，2018年11月12日——专注于基于体内转化平台开发治疗退行性眼病的产品的RetiPharma公司，宣布已从诺和诺德基金会生物创新研究所（BII）获得资金支持。这笔资金将用于其领先药物RP001的临床概念验证研究，该药物针对视网膜脱落患者，并利用RetiPharma独特的转化平台研发更多新化合物。RP001是一种新型肽类药物，用于眼内注射，已在多个体内模型中显示出视力功能改善和神经保护作用。BII提供了1300万欧元的可转换债券作为资金，根据达成的一致里程碑分阶段支付。RetiPharma由一支经验丰富的团队领导，致力于解决治疗退行性眼病的未满足医疗需求。公司CEO Henrik Vissing表示，他们很高兴获得资金，这为RetiPharma的进一步发展提供了完美的平台。RP001有望在2024年之前通过加速监管程序上市。RetiPharma的转化体内平台与RP001的研发同时进行，该药物已在体内模型中证明对临床研究相关终点有影响。

以色列生物技术公司Kadimastem获得欧盟和以色列创新局批准，将联合Defymed公司共同研发治疗糖尿病的技术，并获得Eurostars项目联合研究资助。Kadimastem致力于开发一种创新的细胞疗法，通过生产能够根据血糖水平产生和释放胰岛素的细胞来治疗糖尿病。Defymed公司开发的MailPan®生物人工胰腺设备，旨在使用Kadimastem的细胞治疗糖尿病，无需使用免疫抑制剂。两家公司已于2018年6月14日签署协议，探讨糖尿病联合治疗方案的可能性。该资助将促进两家公司合作活动的扩展，重点在于完成联合产品开发至临床试验启动所需的监管要求。Kadimastem公司CEO Yossi Ben-Yosef表示，欧盟和创新局认可了公司产品的市场潜力。Kadimastem首席科学家Michel Revel表示，获得Eurostars资助是对Kadimastem在细胞疗法研发方面的认可，旨在帮助糖尿病患者摆脱胰岛素注射的需求。

Ziopharm Oncology与Regeneron Pharmaceuticals达成临床供应协议，旨在评估Ziopharm的基因疗法Ad-RTS-hIL-12联合veledimex与Regeneron的PD-1抗体Libtayo治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的效果。该疗法旨在激活免疫系统并招募抗癌T细胞。双方将于2019年上半年启动一项针对rGBM患者的二期临床试验，以评估联合疗法的初步安全性和有效性。Ziopharm将负责临床试验的执行和成本，而Regeneron将提供Libtayo。此外，两家公司还可能探索Ad-RTS-hIL-12联合Libtayo在其它适应症中的应用。Ziopharm首席执行官Laurence Cooper表示，与Regeneron的合作令人兴奋，期待通过联合疗法为rGBM患者提供更多治疗选择。

BridgeBio Pharma与辛辛那提儿童医院医学中心宣布建立研究合作关系，旨在识别和开发遗传疾病疗法。该合作将结合BridgeBio在治疗高未满足需求疾病方面的优势与辛辛那提儿童医院的世界级研究人员和临床医生。BridgeBio表示，与辛辛那提儿童医院合作，将有助于推进治疗向前发展，造福患者。辛辛那提儿童医院也强调，这一合作体现了其加速发现并向商业化推进的承诺。根据协议，BridgeBio将有机会资助和共同开发选定的研究项目，这一灵活的模型有助于加速遗传疾病研究。BridgeBio Pharma成立于2015年，致力于寻找、开发和交付突破性的遗传疾病药物，其产品组合包括19种从临床前到后期开发阶段的药物，涵盖多个治疗领域。