瑞士LA CHAUX DU FONDS，Rhizen制药公司宣布，将在即将于2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上展示一项关于Tenalisib与Romidepsin联合治疗复发性/难治性T细胞淋巴瘤患者的I/II期临床试验的初步结果。该研究旨在确定Tenalisib与Romidepsin联合使用的最大耐受剂量，并评估联合治疗的初步疗效。研究结果显示，Tenalisib 800 mg每日两次与Romidepsin 14 mg/m2联合使用是最大耐受剂量，且联合治疗在所有患者中均具有良好的耐受性。在截止日期（2020年11月5日）的数据分析中，7名PTCL患者中有4名患者完全缓解，1名患者部分缓解，2名患者疾病稳定；11名CTCL患者中有1名患者完全缓解，3名患者部分缓解，5名患者疾病稳定。公司总裁兼首席执行官Swaroop Vakkalanka表示，对初步结果感到鼓舞，期待该研究最终支持联合治疗的临床试验，并计划在完整研究结果公布后向FDA提交申请。

Editas Medicine公司宣布，其研发的EDIT-301，一种基于CRISPR/Cas12a基因编辑技术的自体细胞疗法，有望成为治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血的领先药物。该药物在临床试验中表现出显著疗效，能够有效纠正镰状细胞性贫血的病状，并已在2020年底前完成IND申请。公司还展示了大规模生产过程的一致性和稳健性，为未来临床试验的顺利进行奠定了基础。EDIT-301有望为患者提供持久的治疗效果，改善他们的生活质量。

Kite公司宣布了Tecartus（brexucabtagene autoleucel，原名KTE-X19）在复发性或难治性外套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者中的关键性ZUMA-2试验的后续结果。在平均随访17.5个月（n=60例可评估疗效的患者）后，92%的患者达到了响应，其中67%的患者达到完全缓解（CR）。次要终点包括中位缓解持续时间、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均尚未达到。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会和展览（摘要#1120）上公布。Tecartus成为首个获得FDA加速批准的CAR T细胞疗法，用于治疗复发性或难治性MCL。

Fulcrum Therapeutics宣布将在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示FTX-6058治疗镰状细胞性贫血的初步临床数据。FTX-6058是一种强效的小分子EED抑制剂，能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的表达，有望改善镰状细胞性贫血的症状。Fulcrum公司首席科学官Owen B. Wallace表示，FTX-6058的强大预临床数据包和独特的机制作用使其有可能成为治疗镰状细胞性贫血的革命性疗法。FTX-6058在动物模型中显示出提高HbF水平的能力，可能有助于预防或减少与疾病相关的病理生理学，从而减少血管阻塞危机和溶血等复发事件。Fulcrum已开始FTX-6058在健康志愿者中的1期临床试验。

Novartis宣布了两个临床试验中Kymriah（tisagenlecleucel）在特定晚期淋巴瘤患者中的分析结果。ELARA研究的初步分析显示，65%的复发或难治性（r/r）滤泡性淋巴瘤（FL）患者达到完全缓解，总体缓解率为83%。JULIET研究的40个月中位随访结果显示，r/r弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的两年无进展生存率为33%。这些结果表明Kymriah在这些患者中具有有效性和良好的安全性特征。

Kite公司宣布了ZUMA-12临床试验的初步结果，该试验评估了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）作为高风险大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的一线治疗方案。结果显示，在接受Yescarta单次输注后，85%的患者取得了响应，其中74%的患者达到完全缓解。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布。研究的主要目的是评估Yescarta在LBCL患者中的疗效和安全性。在安全性方面，9%的患者出现了3级或以上的细胞因子释放综合征（CRS），25%的患者出现了神经学事件（NE）。Kite公司表示，这些数据为Yescarta在早期治疗阶段的潜力提供了高度鼓舞人心的证据。

安进中国宣布其抗骨质疏松症药物普罗力®在中国上市，用于治疗骨折高风险的绝经后妇女。该药物通过抑制破骨细胞生成，减少骨吸收，改善骨量，显著降低骨折风险。在骨质疏松与脆性骨折优化管理高峰论坛上，专家们强调骨质疏松症的治疗和管理对于提高患者生活质量和预防脆性骨折的重要性。安进中国表示将持续加码中国市场，推动医疗系统从“有病治病”向“预测与预防”转变，助力“健康中国2030”愿景。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺和诺德公司生产的Saxenda®（利拉鲁肽）注射剂3毫克的新标签，用于治疗体重超过60公斤的12至17岁青少年肥胖症，以及成年人的肥胖症治疗，作为减少热量饮食和增加体力活动的辅助手段。这一批准是基于一项发表在《新英格兰医学杂志》上的3a期临床试验数据，该试验显示Saxenda®在生活方式疗法辅助下，对青少年肥胖症患者的体重管理有显著效果。Saxenda®自2014年起在美国被批准用于治疗成年肥胖症，旨在帮助患者减轻体重并维持体重。青少年肥胖症已成为公共卫生危机，Novo Nordisk公司表示，FDA的批准为Saxenda®增添了新的里程碑，为美国青少年肥胖症患者及其家庭提供了新的治疗选择。

Lipocine公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服睾酮产品TLANDO的临时批准，用于成年男性睾酮替代疗法（TRT），治疗与内源性睾酮缺乏或缺失相关的疾病，包括原发性性腺功能减退和促性腺激素缺乏性性腺功能减退。TLANDO尚未获得最终批准，其在美国的最终批准和营销需等待Clarus Therapeutics公司针对Jatenzo®的独家期结束，即2022年3月27日。Lipocine正在审查FDA对TLANDO的临时批准，并致力于采取适当措施以获得最终批准。FDA还要求Lipocine进行某些上市后研究，以评估患者对TLANDO关键风险的了解以及长期使用TLANDO治疗肾上腺功能不全的发展。Lipocine公司董事长兼首席执行官Mahesh Patel表示，TLANDO的临时批准是基于强大的临床和CMC数据包，这是将口服TRT无滴定选项带给患者的重要一步。Lipocine公司专注于代谢和内分泌疾病，其临床开发管线包括LPCN 1144、TLANDO XR、LPCN 1148和LPCN 1107等产品。

Sarepta Therapeutics公司宣布将于2020年12月7日举办网络直播和电话会议，展示关于SRP-5051治疗杜氏肌营养不良症的MOMENTUM研究中期数据。SRP-5051是Sarepta下一代PPMO平台的第一种研究性治疗药物，旨在提高药物在肌肉组织中的浓度。会议将通过Sarepta网站直播，并提供电话接入方式，会议密码为6382259。Sarepta Therapeutics致力于罕见病精准遗传医学，在杜氏肌营养不良症、基因疗法等领域拥有超过40个处于不同发展阶段的项目。

Neurelis公司在2020年12月4日至8日举行的美国癫痫学会年度会议上展示了12个关于VALTOCO（地西泮鼻喷剂）的临床研究海报。这些研究提供了大量关于该药物在6岁及以上儿童癫痫患者中使用的安全性及有效性的数据。VALTOCO今年已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗癫痫患者的急性频繁发作性癫痫。Neurelis首席医疗官Enrique Carrazana博士表示，这些数据证明了VALTOCO在治疗癫痫发作簇方面是安全有效的。此外，研究还验证了VALTOCO可以由患者自行给药，为医生、患者和护理人员提供了信心。海报内容涉及VALTOCO在不同情况下的使用效果、安全性及耐受性等。关于VALTOCO的更多信息，请访问www.valtoco.com。Neurelis是一家专注于癫痫和更广泛中枢神经系统（CNS）市场的创新驱动型神经科学公司，致力于开发针对未满足医疗需求的产品。

Incye公司宣布，其药物Jakafi（ruxolitinib）在治疗难治性或依赖糖皮质激素的慢性移植物抗宿主病（GVHD）方面，与最佳治疗方案（BAT）相比，在多项疗效指标上显著改善患者预后。这一结果来自关键的3期REACH3研究，该研究是首个在慢性GVHD中成功的随机3期临床试验。Jakafi在提高总体缓解率（ORR）方面表现显著，且未观察到新的安全性信号。这些数据对于GVHD患者及其医生具有重要意义，因为它们代表了Jakafi在慢性GVHD治疗中的持续成功，这是一种历史上难以治疗的疾病。

Janssen制药公司宣布，其Darzalex Faspro（达尔扎木单抗和透明质酸酶-fihj）与 pomalidomide和dexamethasone（D-Pd）联合使用，在多发性骨髓瘤患者中显著降低了疾病进展或死亡的风险，相比单独使用Pd，降低了37%。这一结果将在美国血液学会（ASH）2020年年度会议上公布，并将在今天的新闻发布会上介绍。这些数据是美国和欧洲提交的监管申请的基础，寻求在美国和欧盟批准Darzalex Faspro与Pd联合用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。APOLLO研究是daratumumab的第九项阳性III期研究，强调了皮下注射达尔扎木单抗的潜在益处，为患者和医生提供了三到五分钟的给药体验，并可能减少与达尔扎木单抗静脉注射相关的全身性反应。

Syros Pharmaceuticals宣布收购Orsenix LLC的SY-2101相关资产，这是一种新型口服砷剂，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）。该药物有望显著减少APL患者的治疗负担，并可能成为新的标准治疗方案。Syros计划在2021年下半年开始剂量确认研究，并在2022年启动注册性3期临床试验。同时，Syros通过私募融资筹集了9050万美元，以支持其产品候选人的开发。

PTC Therapeutics公司宣布，其药物Translarna（ataluren）在俄罗斯联邦获得市场批准，用于治疗由无义突变引起的杜氏肌营养不良症（nmDMD）。该药物是目前唯一针对nmDMD根本原因的药物。13%的DMD患者存在无义突变。俄罗斯联邦卫生部门批准Translarna用于治疗2岁及以上患者因无义突变引起的DMD。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致从儿童早期开始的肌肉无力，并在二十多岁因心脏和呼吸衰竭而早逝。Translarna是一种蛋白质恢复疗法，旨在使患者体内形成功能蛋白。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的全球生物制药公司，致力于开发具有临床差异化的药物，为患者提供治疗。

天境生物在美国开展针对实体瘤和淋巴瘤的联合用药试验，这是继SITC年会期间发表的lemzoparlimab治疗晚期实体瘤患者的1期数据后的又一重要进展。中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理lemzoparlimab与阿扎胞苷联用治疗未经治疗的急性髓细胞白血病或骨髓增生异常综合症的临床试验申请，预计将快速推进其进入注册临床试验阶段。天境生物与艾伯维的全球战略合作将助力加速lemzoparlimab的全球临床开发。天境生物正在美国开展lemzoparlimab分别与Rituxan®和Keytruda®联合治疗非霍奇金氏淋巴瘤和晚期实体瘤的联合用药剂量爬坡临床试验，预计将于明年获得初步结果。同时，天境生物在中国全面推进lemzoparlimab的临床开发进程，即将完成lemzoparlimab单药治疗复发或难治性急性髓细胞白血病或骨髓增生异常综合症中国1/2a期剂量爬坡临床试验。天境生物与艾伯维达成的战略合作将有力促进lemzoparlimab的全球开发进程。

Rigel Pharmaceuticals宣布将在2020年12月5日至8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上，通过虚拟方式展示关于TAVALISSE（fostamatinib disodium hexahydrate）片剂的数据。公司将展示超过3500名患有免疫性血小板减少症（ITP）或类风湿性关节炎（RA）的患者在使用fostamatinib长期安全性数据，结果显示在ITP患者中连续治疗长达5.2年，在RA患者中连续治疗长达6.8年，均未观察到新的安全性信号或累积毒性。此外，Rigel还将概述其正在进行中的fostamatinib在温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的3期临床试验，这是一项针对约90名未对至少一种先前治疗有反应的wAIHA患者的随机、双盲、安慰剂对照研究。Rigel还计划在2020年第四季度启动一项评估fostamatinib在住院COVID-19患者中疗效和安全的3期临床试验。TAVALISSE是美国市场上唯一一种用于治疗对先前治疗无充分反应的慢性ITP成年患者的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。