Tyme Technologies，一家专注于开发基于代谢的癌症治疗药物的生物技术公司，宣布将在2019年1月17日至19日在旧金山举行的胃肠癌研讨会上展示其领先候选药物SM-88的临床数据。公司将展示四篇由罗切斯特大学、弗吉尼亚梅森、康奈尔医学院、圣路易斯华盛顿大学、梅奥诊所、肉瘤肿瘤中心和胰腺癌行动网络的研究人员共同撰写的摘要。这些摘要将在1月18日分两个时段进行展示，具体包括SM-88在转移性胰腺癌患者中的II期临床试验初步结果、口服SM-88在经过多线治疗的晚期胰腺导管腺癌中的药代动力学、SM-88在经过多线治疗和ECOG评分小于2的胰腺癌患者中的可行性以及3L+胰腺癌临床试验的设计。Tyme Technologies致力于开发具有广泛有效性和低毒性特征的癌症治疗药物，其治疗方法旨在利用癌细胞固有的代谢弱点来破坏其防御机制，通过氧化应激和暴露于人体自然免疫系统导致细胞死亡。

Zafgen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对ZGN-1061的IND申请实施临床暂停，该药物是用于治疗2型糖尿病的第二代MetAP2抑制剂。FDA基于公司先前化合物的心血管安全风险提出担忧，并提出了多种前进路径。Zafgen计划评估这些选项，并请求与机构举行会议讨论下一步行动。同时，Zafgen继续推进ZGN-1061在美国以外的Phase 2临床试验，并计划在2019年初报告该试验的数据。Zafgen预计其现金跑道将延长至2020年，拥有足够的资金支持。

Athenex公司宣布启动一项针对晚期实体瘤患者的Phase I/II临床试验，评估Oraxol与抗PD1抗体（pembrolizumab）联合使用的安全性、耐受性和活性。Oraxol是一种创新的口服紫杉醇制剂，结合了新型胃肠道特异性P-糖蛋白泵抑制剂HM30181A。该研究针对之前接受过检查点抑制剂治疗失败的尿路上皮癌、胃癌/食道癌或非小细胞肺癌患者。主要终点是肿瘤反应率和最大耐受剂量，次要终点包括无进展生存期、总生存期、响应持续时间和药代动力学。Athenex首席执行官表示，该研究有望在已接受过检查点抑制剂治疗的患者中实现良好的疗效和安全性。

Tasly Pharmaceutical Group与Mesoblast Limited在天津召开了首次联合指导委员会会议，讨论了Mesoblast的心衰产品MPC-150-IM在中国监管审批途径。Tasly计划在2019年第一季度与国家药品监督管理局（NMPA）会面，利用Mesoblast在心血管领域的临床经验和知识库，加速产品在中国获得批准。联合指导委员会由双方公司平等代表组成，负责监督所有必要的临床试验和制造活动，以在中国获得Mesoblast心血管细胞疗法产品的监管批准。Tasly和Mesoblast将利用彼此在中国、美国和其他地区的临床试验结果来支持各自的监管提交。Tasly是中国最大的制药公司之一，拥有超过20年的运营历史，专注于研发、制造和商业化创新的中药、生物制品和化学药物。Mesoblast是一家全球领先的细胞疗法研发公司，拥有广泛的后期产品候选，包括三个处于3期临床试验的产品。

Biohaven公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物BHV-0223的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。BHV-0223是一种新型、低剂量的riluzole下舌给药形式，旨在解决ALS患者吞咽困难的问题。该药物在舌下迅速溶解并被吸收，是FDA批准的唯一可延长ALS患者气管切开术无生存期治疗的药物。BHV-0223的临床试验显示，与口服Rilutek（riluzole口服片）相比，BHV-0223（40mg）在血液中的暴露水平相似，且耐受性良好。Biohaven公司致力于为神经系统疾病设计新的治疗方案，相信BHV-0223可以为ALS患者提供有意义的替代治疗方案。

罗ivant Sciences与辛辛那提儿童医院医学中心宣布成立Aruvant Sciences，一家专注于开发血液疾病基因疗法的生物制药公司，并成立一个旨在改善发展中国家镰状细胞病患者医疗保健获取的新非营利基金会。Aruvant Sciences的领先候选药物RVT-1801是一种针对镰状细胞病和β-地中海贫血的基因疗法，旨在通过插入修改后的胎儿血红蛋白基因来增加功能红细胞。该疗法有望改善患者的体验和获取途径。罗ivant Sciences还创立了Roivant Foundation，致力于提高发展中国家镰状细胞病患者对疗法的可及性。

Spirita Oncology公司启动了一项针对BRAF或MEK突变转移性黑色素瘤患者中枢神经系统转移的抗癌药物E6201的1期临床试验。该试验在亚利桑那大学癌症中心进行，由Hani Babiker博士担任主要研究员。美国每年约有4.7万例转移性黑色素瘤新病例，其中约1万名死亡，超过1.5万名患者发生脑转移。脑转移患者的平均总生存期为4个月。约50%的患者携带BRAF或MEK突变的黑色素瘤，治疗选择有限。靶向疗法和免疫检查点抑制剂已改善了具有脑转移的转移性黑色素瘤患者的总生存期，但反应通常持续时间短。E6201是一种ATP竞争性MEK1抑制剂，在BRAF V600E突变黑色素瘤细胞系中表现出临床前活性。E6201显示出优异的脑分布特性和在血脑屏障转运蛋白中的最小中枢神经系统排泄。一项1期试验（NCT00794781）评估了E6201在55名晚期实体瘤患者中的活性，包括两名脑转移的转移性黑色素瘤患者，其中一名患者维持了几乎9年的卓越持续反应。亚利桑那大学癌症中心是美国仅有的45个国家癌症研究所指定的综合癌症中心之一，专注于患者护理以及基础和临床研究、预防、教育、外展和培训。Hani Babiker博士表示，他

Akelos Inc.完成了一笔295,000美元的种子轮融资，用于与Weill Cornell Medicine合作研发一种新型非阿片类抗痛觉过敏药物，以治疗慢性神经性疼痛。这项研究得到了Weill Cornell Medicine的Daedalus基金支持，该基金是一个旨在为具有商业潜力的研究项目提供资金支持的“加速器”型项目。Akelos Inc.的董事长Dr. Steven Fox强调，这一合作对于开发无成瘾性的新药物至关重要，以应对美国约2000万慢性神经性疼痛患者面临的阿片类药物依赖问题。Weill Cornell Medicine的BioPharma Alliances和Research Collaborations办公室负责推动这一合作，并促成协议的达成。Dr. Peter Goldstein教授将加入Akelos Inc.的科学顾问委员会。

澳大利亚蛋白质组学公司Proteomics International与强生研发部门Janssen Research & Development达成合作，共同利用其PromarkerD测试在药物开发中检测糖尿病肾病。根据协议，双方将评估PromarkerD测试在预测临床试验患者肾功能下降和药物反应方面的性能，并探讨其在预测心脏病方面的应用价值，具体财务和其他条款未公开。

CBT Pharmaceuticals和浙江博生医药有限公司宣布达成临床合作和许可协议，共同开发各自资产。CBT将获得除大中华区外全球独家开发权，以Bossan的EGFR抑制剂ES-072与CBT的c-Met抑制剂CBT-101和抗PD1抗体CBT-501进行组合治疗。双方将共同开发合作产品，并联合进行临床试验。ES-072目前在中国进行针对非小细胞肺癌患者的临床试验。CBT-101是针对c-Met受体的新型小分子药物，CBT-501是针对PD-1受体的IgG4人源化单克隆抗体。Bossan专注于开发针对肿瘤的靶向小分子治疗药物，而CBT致力于发现和开发肿瘤免疫组合疗法。

以色列投资公司Merchavia Holdings and Investments宣布签署了一份非约束性谅解备忘录（MoU），投资一家以色列公司，该公司正在开发一种医疗设备，能够按照预定剂量精确地摄取医疗大麻，无需加热。根据MoU，Merchavia将投资40万美元，换取约20%的股份。此举是公司投资策略的一部分，旨在投资具有全球潜力和高增长市场的突破性技术。Merchavia CEO Eli Arad表示，他们很高兴宣布在医疗大麻领域的首次投资，该公司开发的突破性技术允许通过吸入精确剂量的大麻油来摄取医疗大麻，无需加热、蒸发或燃烧。这种特性在医疗市场具有独特优势，目前市场上的摄取方式存在许多基本缺点，如剂量不精确、无法控制，以及加热或燃烧过程中产生的物质对人体造成额外负担。Merchavia计划继续扩大在该领域的投资组合，专注于研发公司，并利用其全球联系，与国际领先企业合作。据Merchavia信息，医疗大麻市场预计到2024年将达到约550亿美元，到2018年底，大麻浓缩物的销售额预计将超过30亿美元。

Rocket Pharmaceuticals宣布正在开发其首个基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法RP-A501，旨在恢复丹恩病患者的LAMP-2基因。该疗法针对丹恩病，一种多系统疾病，通常导致青少年和二十多岁患者因渐进性心力衰竭而死亡。RP-A501在由加州大学圣地亚哥健康中心心脏移植和机械循环支持主任、加州大学圣地亚哥医学院医学教授Eric Adler领导的合作下进行开发。动物研究数据为RP-A501项目提供了临床前概念验证。Rocket计划在2019年上半年开始对丹恩病患者进行RP-A501的1期剂量递增研究。

Rocket Pharmaceuticals与REGENXBIO达成独家全球许可协议，Rocket将利用REGENXBIO的NAV AAV9载体开发丹恩病基因疗法，并获得两个额外未公开的NAV AAV载体选项。REGENXBIO将获得700万美元的预付款、持续费用、里程碑付款和基于授权知识产权净销售额的高单位数至低双位数版税。Rocket计划明年进入临床试验，以治疗丹恩病，这是一种罕见的心肌病和骨骼肌病，目前尚无特定疗法。

REGENXBIO和Rocket Pharmaceuticals宣布了一项独家全球许可协议，Rocket将利用REGENXBIO的NAV AAV9载体开发丹恩病基因疗法。协议中，REGENXBIO授予Rocket独家全球许可权，并有权转许可，用于开发丹恩病基因疗法。此外，REGENXBIO还授予Rocket在四年内对两种未公开的NAV AAV载体用于丹恩病治疗的独家选择权。作为回报，REGENXBIO将获得700万美元的预付款、持续费用、里程碑付款和基于净销售额的高单位数到低双位数版税。该协议进一步验证了REGENXBIO的NAV技术平台在治疗严重疾病中的多样化应用潜力，同时标志着REGENXBIO与Rocket在基因疗法领域的合作开始。

瑞典纳米技术药物递送公司Nanexa荣获Vinnova资助，用于NEX-18产品项目。该公司从瑞典创新机构Vinnova获得50万瑞典克朗的资助，这是通过“2018年中小企业仪器奖”评选中获得的。在欧盟“地平线2020”研究和创新计划中，有一个支持中小企业的工具——“中小企业仪器第一阶段”。第一阶段分配的资金应用于可行性研究，目的是进入第二阶段申请，届时可以申请更高的资助金额。Nanexa符合资助条件并获得了所谓的“卓越印章”。但由于“地平线2020”计划中的预算限制，并非所有有资格的公司都从欧盟获得了资金。Vinnova随后介入并填补了最佳排名的瑞典资助申请未获得欧盟资金的公司，其中包括Nanexa。Nanexa首席执行官David Westberg表示，他对获得这项资助感到非常高兴，欧盟和Vinnova的独立管理员都对NEX-18产品项目进行了评估，并给予了高度评价，这显然证实了他们正在正确的道路上。这笔资助将用于在提交“地平线2020”第二阶段申请之前的可行性研究。Nanexa专注于开发PharmaShell，这是一种新型且具有突破性的药物递送系统，预计在多种医疗指征中具有巨大潜力。在PharmaShe

Cobra Biologics、Pall Corporation和Cell and Gene Therapy Catapult获得英国创新机构Innovate UK提供的150万英镑共同资助，旨在研究基因治疗用腺相关病毒（AAV）的连续制造。该项目旨在通过创新的过程分析技术和基于连续色谱平台的制造方法，显著提高生产效率，降低成本，使高级疗法更易于患者获得。Cobra Biologics、Pall Corporation和Cell and Gene Therapy Catapult将共同推动AAV纯化过程的进步，并期望实现25%以上的纯化产量提升。项目于2018年9月开始，旨在通过连续色谱技术从批量生产转向连续生产，以实现更高效、更安全、更经济的基因疗法商业化。

Cyclica公司与拜耳达成合作，旨在通过获取小分子多药理作用信息，推进药物发现项目。合作包括Cyclica提供其基于云的蛋白质组筛选平台Ligand Express，利用先进AI技术创建预测模型，以及运用其首创的多靶点药物设计技术。此次合作由Cyclica参与G4A项目促成，旨在通过AI辅助技术推动药物发现，并从拜耳的科学家经验中学习，以增强创新。Cyclica是一家位于多伦多的生物技术公司，通过提供集成云平台和AI增强工具，帮助制药科学家设计、筛选和个性化药物。