Actinium Pharmaceuticals公司在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了其Actimab-A CLAG-M Phase 1组合试验的初步数据。该试验针对复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者，结果显示在第三阶段的剂量队列中，100%的患者实现了缓解。在第一阶段、第二阶段和第三阶段中，使用0.25、0.50和0.75 μCi/kg的Actimab-A和标准CLAG-M方案的15名患者中，有67%（10/15）实现了完全缓解（CR）或完全缓解但造血恢复不足（CRi）。83%（10/12）接受过3次或更少先前治疗线的患者实现了CR或CRi。值得注意的是，70%的CR/CRi患者MRD（可测量的残留疾病）阴性，表明深度缓解且无检测到的疾病。这些结果，包括前两个剂量队列中的亚治疗剂量Actimab-A，与单独使用CLAG-M治疗相比（ORR：55%，MRD阴性：39%）有显著改善，暗示了潜在的机制协同作用。这项新颖的Phase 1组合试验针对的是18岁及以上、被认为适合进行细胞毒性化疗的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

KaliVir Immunotherapeutics与Astellas达成全球独家许可协议，共同开发及商业化新型溶瘤病毒VET2-L2。该合作将加速下一代免疫肿瘤疗法的研发。KaliVir拥有基于基因改造痘苗病毒的独特技术平台，正在开发VET2-L2作为其领先项目。VET2-L2通过静脉注射，到达并摧毁癌细胞，并通过表达治疗性转基因激活抗癌免疫力。Astellas将支付KaliVir高达5600万美元的前期付款和其他款项，以支持VET2-L2和第二产品的研发和临床前活动。此外，Astellas可能支付高达3.07亿美元和2.71亿美元用于VET2-L2和第二产品的开发和商业化。Astellas还可能对每个授权产品的净销售额支付版税。

Exelixis公司行使了与Aurigene公司于2019年7月签订协议中关于新型CDK7抑制剂的独家选择权，负责未来该药物的 临床开发、商业化和全球制造。Exelixis已向FDA提交了XL102（原名AUR102）的IND申请，用于评估其单独或与化疗联合治疗不可手术的局部晚期或转移性实体瘤。XL102是一种强效、选择性和口服生物利用度高的共价抑制剂，可抑制细胞转录和细胞周期机器的重要调节因子CDK7。Aurigene在2020年10月的32 EORTC-NCI-AACR（ENA）会议上展示了XL102的积极临床前数据，表明其在多种癌症细胞系中具有强大的抗增殖活性和诱导细胞死亡的能力。Exelixis计划在2021年第一季度开始XL102的1期临床试验。

BioCryst Pharmaceuticals、Royalty Pharma和Athyrium Capital Management共同宣布为BioCryst提供总计3.25亿美元的融资，其中2500万美元在交易完成后可用，以支持ORLADEYO（berotralstat）在遗传性血管性水肿（HAE）中的上市及其口服因子D抑制剂BCX9930的开发。Royalty Pharma将向BioCryst支付1.25亿美元的现金预付款，并获得ORLADEYO直接年度净销售额的8.75%作为版税，3500万美元以下的部分为2.75%，超过5500万美元的部分无版税，并在某些地区的版税收入中按比例分成。此外，如果BCX9930获得批准，Royalty Pharma还将获得全球净销售额的1.0%版税。Athyrium Capital Management管理的基金将为BioCryst提供2亿美元的信贷额度，其中在交易完成后BioCryst将提取1.25亿美元。额外资本将在BioCryst选择的情况下分两批提供，前提是达到定义的收入里程碑。信贷额度利率为LIBOR+8.25%（LIBOR底限为1.75%），整个五年期限为只

在62届美国血液学会（ASH）年会上，弗雷德·哈钦森癌症研究中心临床研究部的Mazyar Shadman副教授展示了一项关于MB-106（第三代全人源CD20靶向CAR T细胞疗法）的研究，该疗法用于治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。研究包括来自原始和改进的细胞制造过程的安全性数据（n=16）以及改进过程的有效性数据（n=9）。在28天评估中，所有16名患者均表现出极为有利的安全性特征，没有报告免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（任何等级），仅有两名患者出现细胞因子释放综合征，其中一例为3级——在细胞处理过程修改前接受治疗的患者中，发热时碱性磷酸酶升高。此外，在9名接受改进过程治疗的患者中，观察到89%的总缓解率（ORR）和44%的完全缓解率（CR）。在患有滤泡性淋巴瘤的患者中（n=7），ORR为85%，CR为57%。Mustang Bio计划在2021年第一季度提交新药临床试验申请（IND），以启动MB-106的多中心2期临床试验。目前进行的1/2期临床试验继续招募符合条件的CD20+ NHL患者，并最近已修改以包括慢性淋巴细胞白血病患者。

PostEra与辉瑞公司达成一项为期多年的战略合作伙伴关系，旨在通过开发基于生成化学的平台技术来推进小分子药物发现。合作旨在利用PostEra的机器学习技术加速药物发现过程，通过设计具有优化活性和药物特性的新型分子结构来实现。双方将结合辉瑞的丰富数据和专业知识以及PostEra的技术能力，推进生成化学的科学，以产生可能应用于内部临床前药物发现工作的先进、可扩展的模型。PostEra将获得前期付款，并在项目进展中可能获得额外付款，同时保留在合作期间开发的所有算法的所有权。PostEra成立于2019年，其技术基于剑桥大学的开创性学术研究，通过整合分子设计与化学合成来解决药物发现研发中的关键挑战。

Acutus Medical公司宣布在欧洲推出AcQBlate® Force Sensing Ablation System，该系统包括全球最小的足迹电生理行业完全消融系统，包括Qubic Force Module、Qubic RF Generator、Qiona Irrigation pump和控制器。该系统首次推出具有金尖电极的唯一力感应消融导管AcQBlate FORCE，与Acutus的3D心脏成像和映射系统AcQMap®结合，为心脏电生理的映射和射频消融提供完整和高度区分的解决方案。AcQBlate FORCE通过实时显示消融过程中对心脏施加的接触力，帮助医生指导安全和有效的治疗，可能改善患者预后。该系统采用创新的单光纤力传感器，在隔离尖端进行主动温度补偿，确保在消融过程中所有接触角度的准确和可靠的接触力测量。此外，AcQBlate FORCE的黄金尖端技术通过比传统铂铱电极更高的热导率提高工作流程效率，并减少尖端温度。

Censis Technologies与Cantel Medical宣布建立长期合作伙伴关系，将Cantel领先的感染预防内镜清洗流程组合与Censis的手术资产管理和仪器跟踪解决方案相结合，推出全新的增强型、联合品牌软件解决方案。该解决方案将Cantel的CANEXIS™内镜集成工作流程解决方案与Censis的CensiTrac™手术资产管理软件相结合，成为市场上领先的仪器清洗和内镜跟踪软件。该解决方案旨在通过Censis在软件开发、云技术、专业服务和支持方面的优势以及Cantel在内镜清洗和感染预防领域的领先地位，为内镜客户提供一流的质量管理工具，确保其设施执行最佳实践以支持患者安全和感染预防。这一增强型集成工作流程解决方案是防止感染传播的关键工具，同时帮助保护患者，减轻设施的经济负担，并支持提高医疗设施中关键医疗设备的效率和了解。

德国生物制药公司Biofrontera AG的全资子公司Biofrontera Pharma GmbH与瑞典Galenica AB签署了一项独家许可和供应协议，用于在瑞典、挪威、丹麦、芬兰和冰岛市场推广Ameluz®和BF-RhodoLED®。根据协议，Galenica AB获得北欧地区的独家分销权，Biofrontera将按预期净收入的50%向Galenica供应Ameluz®。Biofrontera负责市场营销授权、生产和质量控制，而Galenica将负责在斯堪的纳维亚国家的所有商业化、本地注册和报销事宜。双方将合作确保药物安全（药物警戒）的合规性。在终止与原分销合作伙伴的部分地区协议后，Galenica正在努力重新引入产品至丹麦、瑞典和挪威，并计划明年中期在芬兰和冰岛推出。此外，Galenica还拥有在波罗的海国家商业化产品的优先拒绝权。

全球血液治疗公司（GBT）宣布了其镰状细胞性疾病（SCD）药物研发管线的新进展，包括新型P-选择素抑制剂inlacumab和下一代HbS聚合物抑制剂GBT021601。inlacumab在体外实验中表现出减少SCD患者血管闭塞性危机（VOCs）频率的潜力，并计划在2021年上半年启动两项关键的3期临床试验。GBT021601作为下一代HbS聚合物抑制剂，在动物模型中表现出高效，预计将在2021年中开始进行1期临床试验。这些研究旨在改善SCD患者的治疗和护理，减少VOCs和医院再入院率。

Arch Oncology公司宣布在2020年ASH年会中展示了AO-176的新临床前数据，AO-176是一种具有潜在最佳类别的抗CD47抗体，能够阻断“不要吃我”信号并直接杀死肿瘤细胞，优先结合肿瘤细胞而非正常细胞。该抗体正在评估用于治疗特定实体瘤和骨髓瘤，包括单药治疗和与标准疗法的联合治疗。在淋巴瘤、AML和骨髓瘤的模型中，AO-176显示出广泛的疗效数据，作为单药治疗和与多种标准疗法（包括蛋白酶体抑制剂、IMIDs和抗CD38抗体）联合使用时，表现出强大的肿瘤抑制和持久反应。AO-176在临床前骨髓瘤研究中显示出显著的肿瘤抑制和完全持久反应，包括与多种标准疗法的联合使用。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，其Oxbryta（voxelotor）片剂在治疗镰状细胞性贫血（SCD）患者的72周三期HOPE研究的新数据显示，Oxbryta在72周的治疗期间持续改善了血红蛋白水平和溶血指标，90%的患者血红蛋白水平较基线提高了超过1克/分升。此外，Oxbryta在真实世界研究中的表现也与HOPE研究一致，显示出患者健康状况的显著改善。Oxbryta通过增加血红蛋白对氧的亲和力，抑制镰状血红蛋白的聚合，从而减少溶血和贫血，改善全身的氧气输送。研究还发现，Oxbryta治疗与降低血管闭塞性危象（VOCs）的发病率相关。这些数据为Oxbryta在SCD治疗中的长期使用提供了支持。

Attralus公司宣布，其新型泛淀粉样蛋白成像剂AT-01在正在进行的1/2期临床试验中表现出色，能够在虚拟海报展示会上展示其在62届美国血液学会年会上的临床数据。数据表明，使用AT-01成像剂的PET/CT成像可以检测到AL淀粉样变性患者的心脏、肾脏以及其他器官中的淀粉样蛋白沉积，并且有潜力区分AL和ATTR淀粉样变性。这些数据对于诊断和治疗系统性淀粉样变性具有重要意义，可能有助于开发更精准的治疗方法。AT-01是一种新型多碱性肽放射性示踪剂，正在临床研究中用于多种淀粉样变性的全身淀粉样蛋白检测。

BioCryst Pharmaceuticals在2020年美国血液学会年会上公布了其口服因子D抑制剂BCX9930的初步临床数据，该药物正在开发中，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和其他补体介导的疾病。研究显示，BCX9930在体外能够完全阻断PNH红细胞的溶血和C3片段的积累，表明其单药治疗有可能抑制PNH患者的血管内和血管外溶血。在灵长类动物口服给药后，BCX9930能够完全抑制替代途径活性。这些数据展示了BCX9930作为口服生物利用度高的因子D抑制剂，在治疗PNH和其他替代途径介导的疾病方面具有潜力。在临床试验中，BCX9930表现出良好的安全性和耐受性，且未出现药物相关的严重不良事件。BioCryst计划完成PNH领域的概念验证研究，并在明年推进BCX9930在多个血液学和肾脏病学补体介导的疾病中的高级开发。

Allogene Therapeutics公司宣布，其AlloCAR T™疗法ALLO-316在急性髓系白血病（AML）模型中表现出选择性杀伤CD70表达的白血病细胞的能力，这一发现与之前在肾细胞癌（RCC）中的研究结果相呼应，显示出ALLO-316治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的潜力。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ALLO-316的IND申请，用于进行针对晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（RCC）患者的1期临床试验，预计2021年开始招募患者。ALLO-316利用Cellectis的TALEN®基因编辑技术，Allogene拥有针对CD70的同类产品独家许可，并持有该研究性候选药物的全球开发和商业权利。

卡迪夫医药公司宣布，在62届美国血液学会（ASH）年会上，其针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）的1b/2期临床试验数据更新得到展示。研究显示，在难治性AML患者中，onvansertib与decitabine联合使用表现出良好的安全性、耐受性和抗白血病活性。45名患者中有9名（20%）达到完全缓解，其中55%的缓解者存在剪接因子突变。这些数据突出了onvansertib在血液恶性肿瘤治疗中的潜力。

IMV公司宣布，其T细胞疗法与默克公司Keytruda®（pembrolizumab）结合治疗PD-L1阳性复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的患者，在ASH年会上展示了持久性的临床获益。该研究显示，与目前批准的疗法相比，这种组合疗法在难治性患者群体中显示出有希望的响应持续时间，且不良事件有限。IMV的T细胞疗法DPX-Survivac是一种基于survivin的肽，采用IMV专有的递送平台（DPX）制成，旨在生成针对表达survivin肽的癌细胞的有针对性的持续杀伤能力。IMV正在评估DPX-Survivac在晚期卵巢癌以及与默克公司合作的多项临床研究中。