Deciphera Pharmaceuticals完成了一项名为INVICTUS的关键性3期临床试验的招募工作，该试验评估了其广泛谱系KIT和PDGFRα抑制剂DCC-2618在四线及四线以上胃肠道间质瘤（GIST）患者中的安全性和有效性。公司预计将在2019年中报告该随机、双盲研究的初步数据，并计划提交新药申请（NDA）以获得全面批准。目前，没有针对四线及四线以上GIST的批准治疗。此外，Deciphera还计划在2018年底启动第二项关键性3期研究INTRIGUE，针对二线GIST患者，包括对一线疗法伊马替尼进展或耐受性不良的患者。

Oragenics公司宣布，其新型抗生素AG013的Phase 2临床试验已获得德国Paul Erlich Institute和英国Medicines and Healthcare products Regulatory Agency（MHRA）的批准，可纳入德国和英国的患者。AG013是一种针对口腔黏膜炎（OM）的活生物治疗产品，旨在预防和治疗该疾病。公司总裁兼CEO Alan Joslyn表示，这些批准将使公司能够扩大临床试验的规模，并有望在2019年完成临床研究。该研究是一项双盲、安慰剂对照、双臂、多中心的临床试验，旨在评估AG013与安慰剂相比在减少接受传统化疗和放疗的头颈部癌症患者OM发生率及严重程度方面的安全性和耐受性。AG013已被美国食品药品监督管理局授予快速通道指定和孤儿药地位，由公司战略合作伙伴Intrexon Actobiotics NV设计，Oragenics拥有全球独家许可。

Fred Hutchinson癌症研究中心获得联邦拨款，将领导一项临床试验，为患有血液癌症且同时感染HIV的特别脆弱的患者提供脐带血移植。这项试验旨在为10名HIV阳性患者提供治疗，不仅有望治愈癌症，还可能治愈HIV。研究人员将寻找具有自然突变、能阻止HIV感染免疫细胞的脐带血单位。此外，试验还将使用一种名为dilanubicel的实验性药物，以保护患者免受感染，直到移植的脐带血细胞建立正常的免疫系统。这项试验有望为HIV阳性白血病患者提供新的治疗选择。

Immunicum与德国默克公司和辉瑞达成合作协议，评估其主打产品ilixadencel与抗PD-L1单克隆抗体avelumab联合使用在多发性肿瘤中的疗效。ilixadencel是一种现成细胞癌症免疫启动剂，avelumab是一种针对PD-L1的人源化抗体。双方计划在2018年第四季度启动ilixadencel的研究，并在完成Ib阶段后进行II期研究，以评估联合疗法在晚期头颈癌和胃癌患者中的安全性和有效性。Immunicum将负责研究，并保留ilixadencel的所有商业权利。该合作旨在探索ilixadencel作为不同形式实体瘤组合癌症疗法的基础成分的潜力。

Pulmatrix公司将在2018年美国过敏、哮喘和免疫学年会中展示其创新吸入疗法Pulmazole的临床试验结果。Pulmazole是一种吸入式干粉形式的伊曲康唑，用于治疗过敏性支气管肺曲霉病（ABPA）。公司首席执行官Robert W. Clarke表示，Pulmatrix很高兴能在这次会议上展示数据，并期待在展示后发布Pulmazole的数据。Pulmazole是公司首个进入临床开发的吸入式干粉伊曲康唑版本，旨在通过直接将药物输送到肺部来改善口服Sporanox的安全性及疗效。Pulmatrix是一家专注于开发治疗严重肺部疾病的创新吸入疗法的生物制药公司，其产品管线包括用于ABPA的吸入式抗真菌药物Pulmazole和用于哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）的窄谱激酶抑制剂PUR1800。

DNAtrix公司将在2018年神经肿瘤学会年会上展示其针对复发胶质母细胞瘤患者进行的DNX-2401（tasadenoturev）联合pembrolizumab治疗的II期临床试验的初步结果。该研究是一项多中心剂量递增研究，旨在评估单次肿瘤内注射DNX-2401后，每三周标准剂量使用pembrolizumab的疗效、安全性和最佳剂量。初步结果显示，DNX-2401与pembrolizumab联合使用耐受性良好，且与令人鼓舞的生存率相关。DNAtrix的合作伙伴还将展示关于DNX-2401（Delta-24-RGD）和鼠源DNX-2440（Delta-24-RGDOX）的研究结果，这些研究旨在通过表达OX40配体的免疫调节剂来增强免疫疗法。

在2018年11月15日美国头痛学会的年度头痛研讨会上，生物医学技术公司Theranica宣布了Nerivio Migra这一新型非侵入性神经调节设备在急性治疗偏头痛的关键研究TCH-003的结果。该研究由美国加州大学旧金山头痛中心莫里斯·莱文博士领衔，评估了该设备在252名符合国际头痛疾病分类（ICHD-3）偏头痛标准的患者中的疗效、安全性和耐受性。结果显示，在治疗2小时后，Nerivio Migra在疼痛缓解方面表现出66.7%的有效率，显著高于安慰剂组的38.8%。研究达到了其主要和几乎所有次要及探索性结果的高统计显著性。Theranica计划在Nerivio Migra获得美国食品药品监督管理局批准后，于2019年底开始商业化推广。

2014年，NewLink Genetics公司与默克公司签订许可协议，共同研发、生产和商业化其埃博拉疫苗候选产品AMES。2018年11月，默克公司开始向美国食品药品监督管理局（FDA）提交V920（rVSV∆G-ZEBOV-GP，减毒活疫苗）的生物制品许可申请（BLA），该申请基于FDA对V920的突破性疗法指定。该疫苗候选产品最初由加拿大公共卫生局（PHAC）开发，后授权给NewLink Genetics。如果FDA批准该疫苗，将触发默克公司持有的优先审评券的发放，NewLink Genetics将有权实现其在该券中的经济利益。

Tolero Pharmaceuticals宣布其研发的TP-0903在治疗实体瘤方面具有潜力，该药是一种口服的小分子AXL受体酪氨酸激酶抑制剂。临床前数据表明，TP-0903能够激活免疫反应，增强宿主对肿瘤的免疫应答。这些数据将在2018年EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会中展示。TP-0903通过抑制癌细胞的间质表型，促进有利于免疫反应的肿瘤微环境。此外，研究还发现血清中可溶性AXL水平可作为生物标志物，用于筛选可能从TP-0903治疗中获益的患者。AXL激酶在肿瘤细胞增殖和化疗耐药性发展中起关键作用，TP-0903在细胞和动物模型中显示出对AXL激酶的有效抑制。

Rhythm Pharmaceuticals宣布，其针对罕见遗传性肥胖症治疗的药物setmelanotide在Alström综合征和 Bardet-Biedl综合征患者中的 Phase 2 basket 研究数据在2018年11月11日至15日在田纳西州纳什维尔举行的 ObesityWeek 2018会议上展示。数据显示，setmelanotide治疗显著降低了Alström综合征患者的体重并减少了食欲。公司计划在2018年底前启动针对这两种疾病的联合Phase 3临床试验。setmelanotide是一种强效的、首个类别的melanocortin-4受体（MC4R）激动剂，旨在治疗罕见遗传性肥胖症。美国食品药品监督管理局（FDA）已将Alström综合征纳入突破性疗法指定，用于治疗与MC4R上游基因缺陷相关的肥胖症。欧洲药品管理局（EMA）也授予了setmelanotide优先药物（PRIME）指定，用于治疗肥胖症和控制与MC4R通路缺陷相关的饥饿感。

Visterra公司宣布其新型单克隆抗体VIS410在非住院流感A患者的IIa期临床试验中显示出安全性、耐受性和临床活性趋势。该研究数据及体外数据在2018年11月13日至15日在华盛顿特区举行的第6届国际流感和其他呼吸道病毒疾病学会（ISIRV）呼吸道病毒治疗进展会议上公布。VIS410旨在针对所有已知的流感A病毒株，并正在开发为单剂量给药。这些数据支持进一步的临床评估，Visterra期待在2019年报告IIb期临床试验的顶线结果。研究显示VIS410在治疗流感A症状和病毒学终点方面显示出积极趋势，且未出现治疗相关性耐药性。体外抗病毒评估表明，VIS410与抗病毒药物联合使用具有协同作用，显示出作为治疗住院流感A患者的潜在方法。

Alector公司宣布启动一项名为INVOKE的首次人体Phase 1试验，旨在研究其第二个产品候选物AL002治疗阿尔茨海默病患者的效果。AL002针对触发受体表达在髓样细胞2（TREM2），这是通过大规模人类基因组研究发现的。Alector与AbbVie于2017年达成全球战略合作，包括AL002项目。AL002旨在调节TREM2，以恢复衰老的大脑免疫系统，为阿尔茨海默病患者提供全面的疗法。INVOKE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，将评估AL002在健康志愿者和阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。AL002旨在通过调节免疫功能同时解决多种大脑病理。Alector与AbbVie的合作旨在开发治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的药物。

Lyndra Therapeutics发布了一项关于其超长效口服剂型的药代动力学（PK）研究，结果显示将每日一次的治疗方案转换为每周一次的剂量是可行的，这将为患者提供提高药物依从性的新选择。公司创始人兼首席科学官Andrew Bellinger表示，初步数据显示，在健康受试者中，七天内药代动力学是可预测的。这些积极结果将加速公司向商业化迈进，包括2019年计划提交的针对精神分裂症的IND申请以及次年进行的II期临床试验。Lyndra预计将多个药物候选者，包括其自身疗法以及与合作伙伴商业化的药物，通过I、II和III期临床试验。Lyndra的战略是首先针对如阿尔茨海默病和精神分裂症等疾病，这些疾病未满足的需求有明确记录，并且对近期患者影响和医疗体系成本降低的潜力最大。Lyndra首席执行官Amy Schulman表示，他们正在努力减少每日服药的负担，从阿尔茨海默病和精神分裂症开始。该公司的口服剂型设计为在胃中停留一段时间，以实现一周或更长时间的持续、稳定释放一种或多种药物。通过每周服用一次长效药片代替每日或更频繁的服用，可以提高药物依从性和健康结果，同时减轻个人及其护理者的负担。

Saniona公司宣布，其合作伙伴Cadent Therapeutics启动了CAD-1883药物针对震颤麻痹的2a期临床试验，同时继续进行1期临床试验。Cadent Therapeutics已获得4000万美元融资，用于开发CAD-1883。CAD-1883是Saniona与Cadent Therapeutics联合研发的，目前正用于治疗严重的运动障碍，包括震颤麻痹和脊髓小脑性共济失调。CAD-1883在1期剂量递增试验中表现出良好的耐受性。Cadent Therapeutics计划在2019年下半年将CAD-1883推进至2期临床试验，用于治疗脊髓小脑性共济失调。Saniona是Cadent Therapeutics的股东，并拥有CAD-1883的版税权。此轮融资由Cowen Healthcare Investments和Atlas Venture等主要投资者参与，Saniona持有Cadent Therapeutics 3.4%的股份。

Sierra Oncology公司的新型口服Chk1抑制剂SRA737在治疗CCNE1基因扩增和MYCN过表达的卵巢癌患者异种移植（PDX）模型中展现出临床前疗效。这些PDX模型对铂类疗法和PARP抑制剂均无反应。SRA737在两种CCNE1过表达的卵巢癌PDX模型中显示出显著的抗癌活性，包括剂量依赖性的肿瘤消退。SRA737-01单药治疗和SRA737-02低剂量吉西他滨联合研究已被优先考虑用于CCNE1富集的卵巢癌，这是Chk1抑制的潜在有益指标。SRA737是一种强效、高度选择性的口服生物利用度小分子Checkpoint激酶1（Chk1）抑制剂，目前正在两个针对卵巢癌患者的1/2期临床试验中研究，包括单药研究SRA737-01和联合研究SRA737-02。

TWi Biotechnology公司完成了针对血友病性关节炎治疗药物AC-201CR的二期临床试验患者招募，该试验旨在评估AC-201CR的疗效、安全性和耐受性。试验于2016年第四季度在台湾启动，为期48周，包括三个治疗阶段，主要终点为评估AC-201CR对膝关节结构的影响。公司预计将在2019年第二季度发布中期分析结果。血友病性关节炎是血友病A或B患者常见的并发症，严重影响患者的生活质量。AC-201CR是一种新型药物，具有抗炎作用，有望为血友病性关节炎患者提供新的治疗选择。

Biohaven制药公司宣布，其首个患者已进入第三期临床试验，评估其口服CGRP受体拮抗剂rimegepant作为预防性治疗偏头痛的疗效。该试验旨在考察rimegepant在预防成人偏头痛方面的安全性和有效性，主要指标为患者每月偏头痛天数的变化。rimegepant已在三个二期/三期临床试验中显示出疗效和安全性，并计划进一步开发其在急性治疗和预防治疗中的应用。此外，Biohaven还宣布开始临床剂量测试其新型CGRP受体拮抗剂BHV-3500，这是首个在人体测试中使用鼻内（IN）制剂的小分子CGRP受体拮抗剂。