华道（上海）生物医药有限公司完成近2亿元C轮融资，由浙江华睿控股有限公司等资本领投，用于松江基地I期工程建设及HD CD19 CAR-T注射液I期临床试验。华道生物专注于细胞免疫治疗产品开发，攻克了全产业链5大自主产业化创新技术，提供细胞治疗整体解决方案。董事长余学军强调国产化和成本控制的重要性，华道生物致力于打造全自主知识产权的细胞药物全产业链产业转化平台，让更多中国老百姓用得起细胞药物。华睿投资董事长宗佩民表示，华道生物的发展路径是中国细胞免疫治疗药物产业必经之路，华睿投资将助力华道成为国内外有影响力的CDMO平台。重庆科风投董事长徐辉表示，华道生物与科风投、科兴投的行业关注点和企业价值观高度吻合，将共同助力华道巩固产业技术领先优势，复制上海模式，服务西部老百姓。

Kiadis Pharma在62届美国血液学会（ASH）年会上将展示其K-NK细胞疗法平台的新数据。其中，一项口头报告显示，多次输注FC21-NK细胞在复发性难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中取得了显著疗效，且无输注反应或毒性。另一项海报展示表明，NKTR-255显著增强了扩大NK细胞与抗CD20 I型和II型抗体对慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡性淋巴瘤（FL）和利妥昔单抗耐药的B细胞（BL）的ADCC。此外，还有三项海报展示了K-NK细胞疗法项目中的正在进行的研究，包括CML患者的K-NK003安全性评估、高风险AML或MDS患者接受半相合骨髓移植的K-NK002治疗以及FC21扩大、现成NK细胞治疗R/R AML和MDS的I期研究。

Kyowa Kirin公司公布了MAVORIC临床试验的两个事后分析结果。分析显示，使用mogamulizumab治疗的长期（>12个月）响应患者中，Sézary综合征（IIVA1期）或血液侵犯的可能性更高。此外，在44名经历治疗相关皮疹的患者中，80%在皮疹缓解后继续治疗超过6个月。MAVORIC是一项评估mogamulizumab与标准护理vorinostat在先前接受治疗的MF或SS患者中安全性和有效性的关键性、开放标签、国际、3期、随机对照试验。研究作者表示，这些数据有助于了解mogamulizumab在SS或血液侵犯的晚期MF患者中的治疗情况，并表明通过适当评估和管理治疗相关皮疹，一些患者可能能够继续治疗并获得持久响应。

CARsgen Therapeutics公司在第62届美国血液学会年会上公布了其CAR T细胞疗法CT053的临床试验结果，该疗法针对复发难治性多发性骨髓瘤。结果显示，CT053在治疗58名患者中表现出良好的安全性和有效性，其中24名患者的两年随访数据显示，总缓解率为87.5%，中位缓解持续时间为21.8个月，中位无进展生存期达到18.8个月。美国20名患者的早期数据显示，总缓解率为94%，无剂量限制性毒性，安全性良好。这些数据为CT053作为治疗复发难治性多发性骨髓瘤的突破性产品提供了支持。

亘喜生物科技集团发布了一项基于FasTCAR平台技术开发的BMCA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法GC012F治疗复发或难治多发性骨髓瘤的一期临床试验结果。该研究入组了16例患者，其中93.7%的患者根据mSMART 3.0指南被归为高危，早期总响应率高达93.7%，所有响应均达到或超出VGPR。接受最高剂量水平治疗的6例患者均达到MRD阴性sCR，其中4例患者始终保持MRD阴性sCR状态。GC012F的安全性可控，细胞因子释放综合征总体等级较低，所有病例均得到缓解。亘喜生物正在推进该项目的全球开发。

GlycoMimetics公司产品候选药物uproleselan在加入venetoclax和低甲基化药物（HMA）的联合治疗方案中，能够显著降低肿瘤负荷并提高生存率，这一发现由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的白血病科Kyung Hee Chang博士在62届美国血液学会（ASH）年会上口头报告。研究显示，uproleselan作为一种E-selectin拮抗剂，能够克服化疗耐药性，并有望在AML治疗中发挥重要作用。GlycoMimetics公司CEO Rachel King表示，这些数据支持开展临床试验，并正在探索由研究者发起的临床试验。GlycoMimetics公司相信，uproleselan能够阻断E-selectin与AML细胞的结合，从而增强化疗效果。

ImmunoGen公司宣布，在62届美国血液学会（ASH）年会上，IMGN632在复发性/难治性浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN）患者中的安全性及疗效新数据在口头报告中展示。IMGN632是一种针对CD123的抗体偶联药物（ADC），在扩大I/II期临床试验中表现出良好的安全性和抗肿瘤活性。此外，MD Anderson癌症中心的研究人员展示了IMGN632与阿扎胞苷和维奈克拉联合用于复发性/难治性急性髓系白血病（AML）的预临床数据。IMGN632目前正被评估用于多种血液恶性肿瘤，包括BPDCN、AML和急性淋巴细胞白血病（ALL）。FDA已授予IMGN632在复发性/难治性BPDCN中的突破性疗法指定。

bluebird bio公司公布了β-地中海贫血基因疗法beti-cel的长期疗效和安全性数据，这些数据基于长达六年的跟踪研究。结果显示，接受beti-cel治疗的β-地中海贫血患者中，有64%在1/2期临床试验中、90%在3期临床试验中实现了输血独立，且所有实现输血独立的患者均维持了这一状态。此外，在儿童、青少年和成人患者中，以及不同基因型患者中，beti-cel均表现出一致的疗效。beti-cel是一种一次性基因疗法，通过向患者的造血干细胞中添加β-珠蛋白基因的改良版本，使患者能够产生足够的HbAT87Q，从而可能消除或显著减少输血需求。在3期儿童临床试验中，87%的受试儿童实现了输血独立，且目前仍在维持这一状态。这些数据在2020年12月5日至8日举行的美国血液学会年度会议和展览会上进行展示。

Poseida Therapeutics公司报告了其P-BCMA-101 CAR-T疗法在多发性骨髓瘤患者中的1期临床试验结果，该疗法利用改进的纳米质粒制造工艺。结果显示，使用新工艺制造的疗法在疗效和安全性方面均优于传统质粒制造工艺。公司计划在所有CAR-T项目中采用这种优化制造方法，并预计在2021年第一季度完成2期临床试验的剂量确定。该研究还包括评估多种新型给药策略，如单次给药、循环给药、与利妥昔单抗联合使用和与来那度胺联合使用。

GeneTx Biotherapeutics LLC和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，在Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）全球峰会上展示了GTX-102 Phase 1/2研究的初步数据，GTX-102是一种用于治疗安格曼综合症的实验性治疗药物。数据表明，GTX-102在降低UBE3A-AS转录水平方面表现出显著效果，并在患者中观察到初步的临床活性。研究还显示，GTX-102在低剂量下表现出良好的安全性，且没有新的不良事件发生。研究团队正在与FDA合作，修改临床试验设计，以继续推进GTX-102的开发。

Genentech宣布，其固定疗程、无化疗的Venclexta（venetoclax）组合在特定慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的疗效得到新数据的支持，并提供了更多关于最小残留病（MRD）潜在价值的证据。这些数据在2020年12月5日举行的第62届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上呈现。五年的MURANO III期临床试验数据继续显示，Venclexta联合Rituxan（rituximab）的固定疗程治疗能够维持研究者评估的无进展生存期（PFS）。CLL14 III期研究的数据进一步证明了MRD测量在预测某些未经治疗的CLL患者未来结果方面的潜力。Genentech致力于探索MRD作为患者预后的潜在预测指标，并继续在Venclexta的强大临床开发计划中研究这一新终点。

Syros Pharmaceuticals公布了其首个同类选择性RARα激动剂SY-1425与阿扎胞苷联合用于两种急性髓系白血病（AML）患者群体的II期临床试验的新数据。这些数据在62届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式呈现。Syros还计划将SY-1425与阿扎胞苷联合用于RARA阳性的新诊断高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者，并开展一项随机II期临床试验，评估SY-1425与维奈克拉和阿扎胞苷联合用于新诊断不适宜化疗的AML患者的安全性和有效性。这些数据表明，SY-1425有望成为RARA阳性AML患者的重要靶向治疗药物。

洛克斯奥尼科在礼来公司宣布了LOXO-305在mantle cell lymphoma（MCL）和其他非霍奇金淋巴瘤中的全球1/2期BRUIN临床试验数据。LOXO-305是一种高度选择性的非共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。这些数据在2020年美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式呈现。该药物在MCL患者中显示出良好的疗效，为这一迫切需要新疗法的领域提供了新的希望。洛克斯奥尼科在礼来的首席医疗官David Hyman博士表示，期待与血液病学界分享LOXO-305在MCL中的最新进展，并计划在不久的将来分享关于慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤患者的数据。此外，洛克斯奥尼科在礼来正在准备启动一项全球、随机、优效性3期临床试验，以研究LOXO-305与目前可用的共价BTK抑制剂在BTK治疗初治的复发性难治性MCL患者中的疗效。

Kite公司宣布了ZUMA-5研究的初步分析结果，这是一项评估Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在至少接受过两次先前治疗线的复发性或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）成人患者中的疗效的全球多中心单臂开放标签II期研究。Yescarta单次输注后，92%的iNHL患者（104名可评估疗效的患者）出现反应，其中76%的患者在平均随访17.5个月后达到完全缓解（CR）。美国食品和药物管理局（FDA）已接受Yescarta用于治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格，目标行动日期为2021年3月5日。如果获得批准，Yescarta将成为第一种获批准用于治疗复发性或难治性惰性NHLs的嵌合抗原受体（CAR）T疗法。

Roivant Sciences近日发布了其靶向蛋白降解平台，该平台包括针对肿瘤学、免疫学和神经学等多种疾病的创新降解剂。首个治疗候选药物预计将于2021年进入临床试验。Roivant计划利用该平台构建多个未来的Vants。平台选择和分子设计由VantAI计算药物发现平台支持，该平台自2019年初开始开发新型计算药物设计技术。Roivant最近完成了对Oncopia Therapeutics的收购，并与密歇根大学的王绍盟教授实验室建立了研究合作，以增加现有和未来化合物的多样化管线。Roivant的蛋白降解平台得到了韩国SK Holdings的200百万美元战略投资支持。SK Holdings是韩国SK集团的战略投资部门，专注于长期投资于包括新型生物制药模式在内的增长领域。

Momelotinib在JAKi初治和既往接受过ruxolitinib治疗的JAK抑制剂患者中显示出强大的总生存期。这项数据在2020年美国血液学会年会上由德克萨斯大学MD安德森癌症中心血液病系骨髓增殖性肿瘤科主任Srdan Verstovsek博士进行口头报告。Momelotinib的独特机制——针对JAK1、JAK2和ACVR1——转化为持久的活动性和与临床和生物特征一致的生存数据。Momelotinib在输血独立率和持续时间以及总生存率方面显示出改善，且这种益处无论患者是否曾接受过JAK抑制剂治疗都存在。Sierra Oncology的首席开发官Barbara Klencke博士表示，随着SIMPLIFY数据集的持续成熟，我们正在看到越来越令人兴奋的总生存期结果，以及骨髓纤维化的疾病特征，包括脾脏反应和输血独立率。这些数据与之前报告的安全性数据相结合，讲述了Momelotinib如何满足中间和高风险骨髓纤维化患者未满足需求的真实创新故事。Momelotinib在SIMPLIFY-1（S1）和SIMPLIFY-2（S2）的3期研究中被评估，与ruxolitinib或最佳可用疗法相比，结果显示出良好的总生存

Gamida Cell公司宣布，在62届美国血液学会（ASH）年会上，其新型自然杀伤（NK）细胞免疫疗法GDA-201在治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发骨髓瘤（MM）患者的1期临床试验中取得了积极成果。GDA-201在35名患者中表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性。数据显示，GDA-201与单克隆抗体联合治疗在经过大量治疗的晚期NHL患者中显示出显著的临床活性。GDA-201有望在2021年启动2期临床试验，并提交IND申请。