Tactiva Therapeutics宣布从罗斯威尔帕克癌症研究所公司获得新知识产权，涵盖使用武装有CXCR4抗体的溶瘤痘病毒（OVV）治疗卵巢癌。近期发表在《免疫学杂志》上的临床前研究结果展示了该疗法在控制转移性生长和逆转免疫抑制性肿瘤微环境方面的强大疗效。与单独的溶瘤疗法相比，在异种移植模型中，该疗法提高了无肿瘤生存率。Tactiva计划在2019年将DEACT（双重增强的适应性细胞疗法）项目进入临床试验，并与当前利用工程化T细胞和干细胞方法改进TCR疗法的努力相结合，以治疗包括卵巢癌在内的实体瘤。

天境生物宣布其创新药TJ107（HyLeukin®）获得中国药监局临床研究批件，成为全球首个拟用于治疗放化疗诱导的淋巴细胞减少症和癌症的长效重组人白介素-7。该药基于韩国Genexine公司克服IL-7分子不稳定性的技术，具有半衰期长、稳定性好等特点。天境生物与Genexine合作，获得在大中华区域开发和商业化的独家许可。TJ107的首次人体临床试验在韩国完成，结果显示安全性良好，IL-7扩增T细胞数量效应明显。天境生物计划在中国和美国进行多中心临床试验，目标是使TJ107成为肿瘤免疫治疗标准治疗的一部分。

诺和诺德宣布，其口服司美格鲁肽（一种GLP-1类似物）在最新全球3a期临床试验PIONEER 6中取得了主要结果。该试验是一项双盲试验，旨在评估口服司美格鲁肽14毫克与安慰剂相比，在标准治疗基础上对3183名2型糖尿病高风险心血管事件成年人的心血管安全性。结果显示，口服司美格鲁肽在主要不良心血管事件（MACE）方面与安慰剂相比非劣效，其中心血管死亡降低了51%，全因死亡率降低了49%。此外，口服司美格鲁肽在次要终点，如HbA1c、体重和血压方面的改善与PIONEER项目中的结果相似。诺和诺德计划在2019年上半年向美国和欧盟监管机构提交口服司美格鲁肽的监管审查申请。

欧洲委员会批准了Mundipharma独立关联公司网络使用Pelmeg（pegfilgrastim）作为治疗因恶性疾病（除慢性髓性白血病和骨髓增生异常综合征外）接受细胞毒性化疗的成年患者中性粒细胞减少症持续时间缩短和发热性中性粒细胞减少症发生率降低的药物。这一决定基于对Pelmeg的关键生物相似性数据的稳健监管提交，包括分析、生物功能和临床研究比较。Pelmeg在所有情况下都表现出与参考产品Neulasta相当的药代动力学、药效学和免疫原性。Mundipharma国际生物类似物部门负责人Philippe Bastide表示，这一批准有望显著改善受化疗诱导的中性粒细胞减少症和发热性中性粒细胞减少症影响的人的生活。Pelmeg是Mundipharma网络商业化第四种生物类似药物，由Cinfa Biotech开发，后者于2018年10月被Mundipharma网络收购。

Indivior公司宣布，加拿大卫生部门批准了SUBLOCADE（长效布托啡诺注射剂）用于皮下注射，以治疗成年中度至重度阿片类药物使用障碍（OUD）。SUBLOCADE是加拿大首个每月一次注射的布托啡诺制剂，旨在帮助那些已经接受过诱导治疗并临床稳定的患者。该药物需在医疗提供者的指导下每月在腹部区域皮下注射一次，作为完整治疗计划的一部分，包括咨询和心理社会支持。SUBLOCADE的上市预计将在2019年下半年。加拿大非法阿片类药物使用已成为国家公共卫生危机，2016年和2017年分别有3,005人和3,996人死于与阿片类药物相关。尽管如此，由于耻辱等障碍，患者仍难以获得治疗。SUBLOCADE是一种含有布托啡诺的每月一次的药物辅助治疗（MAT），使用ATRIGEL®输送系统，通过与体液接触固化以在一个月内递送布托啡诺。在临床试验中，常见的不良反应包括便秘、恶心、呕吐、头痛、疲劳、失眠、肝酶升高和注射部位疼痛和瘙痒。注射部位反应在16%的患者中报告，无一例严重，只有一例导致研究治疗中断。该药物在加拿大已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

LUXTURNA成为首个在美国和欧盟都获得批准的基因疗法，用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病。Spark Therapeutics与诺华达成协议，诺华将负责LUXTURNA在欧洲以外的所有国家的开发、注册和商业化，同时Spark Therapeutics负责生产供应。LUXTURNA的批准标志着基因治疗领域的重大突破，为全球遗传病患者带来了新的治疗选择。临床试验显示，LUXTURNA在治疗RPE65基因突变引起的视网膜疾病方面具有显著疗效，且安全性良好。

基因检测公司「玩因的Genefun」获得天使轮融资，投资方包括御势资本创始人邓明生等。近年来，基因检测成本大幅下降，推动消费级基因检测市场发展，例如23魔方和WeGene等公司也获得融资。CEO刘宇认为，中国消费级基因检测市场有望在2020年爆发。公司采用深度定制化服务模式，通过基因检测提供个性化健康内容与服务，如护肤和减肥建议。核心团队拥有丰富的互联网经验，采用基因捕获技术和高通量测序平台。公司正进行Pre-A轮融资，预计未来基因检测将成为精准生活的“入口”。

Sensorion与法国巴斯德研究所达成意向，将独家谈判开发基因治疗产品以治疗和预防听力丧失。巴斯德研究所的遗传和听觉生理学部门在过去的25年里在听觉发展、分子生理学和病理学方面取得了世界级的研究成果。双方将合作推进包括Usher综合征1型和otoferlin缺乏症在内的单基因遗传性听力丧失的治疗项目。这些基因治疗项目有望显著提高许多患者的生命质量，具有重大的商业潜力，影响数十万患者。听力丧失作为一个重大未满足的医疗需求，得到了世界卫生组织最新报告的强调，报告指出听力丧失是一个主要的公共卫生问题，每年有越来越多的人面临失聪的风险。Sensorion首席执行官Nawal Ouzren表示，与巴斯德研究所的科学领导者合作令人兴奋，这将使公司能够扩大其听力丧失产品组合，提供更多恢复、治疗和预防内耳疾病的相关医疗选择。

Zentiva与PHOENIX在欧洲签署战略合作伙伴关系，于布拉格举行首次年度合作伙伴会议。PHOENIX认为Zentiva在欧洲市场的丰富经验和广泛的产品线是理想的合作伙伴。双方将在中欧及东欧市场启动首个项目，并致力于为欧洲患者提供更好的Zentiva产品访问渠道。PHOENIX集团在欧洲27个国家活跃，提供全面的医药服务，而Zentiva致力于为欧洲人民提供更易获取的医疗服务。

欧洲委员会批准了Camurus公司研发的Buvidal长效注射剂，用于治疗16岁以上成人和青少年的阿片类药物依赖。Buvidal采用Camurus的FluidCrystal注射库技术，通过皮下注射给药，能够改善治疗依从性，降低每日治疗的负担、耻辱和风险。Buvidal的批准为欧洲超过50万的阿片类药物依赖患者提供了新的治疗选择，预计将在2019年第一季度开始在欧洲各国上市。该药物的批准基于全球开发计划中的安全性及有效性数据，包括一项包含428名阿片类药物依赖患者的随机、双盲、双模拟、活性对照的3期研究。

欧洲委员会批准了Oasmia Pharmaceutical AB的Apealea药物，用于治疗铂敏感型上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌和输卵管癌的一线复发患者，与卡铂联合使用。这是首个针对铂敏感型上皮性卵巢癌一线复发的系统性铂基紫杉醇联合疗法的批准。Apealea不含Cremophor EL，是一种新的治疗选择。该批准在欧盟28个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威的欧洲经济区成员国内有效。这一决定基于包括关键性研究OAS 07OVA在内的临床试验，该研究显示，与比较组相比，Apealea联合卡铂治疗后的疾病进展或死亡风险相似。Apealea的进展无疾病生存期（PFS）中位数为10.3个月，而比较组为10.1个月；总生存期（OS）中位数为25.7个月，而比较组为24.8个月。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准VENCLEXTA（venetoclax）片剂与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，用于治疗75岁或以上或患有合并症而无法使用强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者。这一批准基于反应率，持续批准可能取决于确认试验中临床益处的验证和描述。VENCLEXTA是一种口服B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂，已被授予四个突破性疗法指定（BTD）。该药物的开发由AbbVie和罗氏公司共同进行，在美国由AbbVie和罗氏集团旗下的基因泰克公司共同商业化，在其他地区由AbbVie进行。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了DAURISMO™（glasdegib）口服药物，用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）的成年患者，包括75岁或以上以及合并有疾病无法使用强化诱导化疗的患者。DAURISMO与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用。DAURISMO是首个也是唯一获FDA批准的针对AML的Hedgehog通路抑制剂，其作用机制是通过抑制Hedgehog信号通路来抑制癌干细胞的发展。在关键性随机2期BRIGHT 1003试验中，DAURISMO联合LDAC治疗组的患者死亡风险降低了54%。Pfizer致力于确保DAURISMO患者能够获得这种创新疗法，并提供了个性化的支持和财务援助资源。

Astellas Pharma Inc.与Juventas Therapeutics达成全球（除中国外）独家选择和许可协议，获得Juventas的领先产品候选人JVS-100的许可。JVS-100是一种非病毒基因疗法，表达间质细胞衍生的因子-1（SDF-1），一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复途径。该协议赋予Astellas进行研究和开发JVS-100的许可，直至2a期临床试验，并有权从Juventas处收购JVS-100以进行进一步开发和商业化。Astellas目前计划将开发重点放在治疗粪便失禁（FI）上。FI是一种可能导致生活质量问题的疾病，目前尚无标准治疗方案和有效疗法。JVS-100是一种DNA质粒，可直接递送到受损组织部位，非免疫原性。临床试验已证明其安全性，并允许重复给药。在FI动物模型中，JVS-100的肌肉内注射可促进肛门括约肌的功能/组织学改善。Astellas承诺探索所有类型的合作伙伴关系机会，将尖端科学和技术进步转化为患者价值。Juventas表示，JVS-100在多项临床试验中表现出良好的耐受性，并显示出恢复内在再生过程和恢复组织功能的潜力。根据协议，Astellas将支付未

Cycle Pharmaceuticals Ltd.与许可方Axon Pharma S.P.A.宣布，其药物NITYR（nitisinone）片剂获得智利公共卫生研究所（MINSAL）的批准，用于治疗患有遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）的患者，并需配合饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸。HT-1是一种罕见遗传性疾病，可能导致肝、肾和神经并发症，如未治疗，疾病通常致命。智利目前约有13名患者患有此病。该疾病的诊断和治疗在智利由Ricarte Soto法（Ley Ricarte Soto）提供资金支持，该法为包括罕见病在内的高成本疾病提供全民覆盖。Cycle的nitisinone片剂已在欧洲获得EMA批准，并在全球多个国家和地区被处方使用。NITYR的研发历时四年，旨在寻找Orfadin*（nitisinone）胶囊的替代配方，该药片由瑞士制造。

Vineti公司与Tessa Therapeutics达成合作，旨在推动亚洲和全球范围内个性化细胞疗法的发展与规模化。Tessa Therapeutics是一家专注于细胞免疫疗法治疗癌症的国际临床阶段生物制药公司，致力于开发针对实体瘤的个性化T细胞疗法。Vineti提供领先的数字化软件平台，以安全高效地管理复杂的个性化细胞疗法流程。此次合作旨在支持Tessa的全球扩张，包括即将商业化的后期临床试验和处于各个临床阶段的早期疗法。Vineti平台将支持Tessa建立疗法管线并准备商业化，重点在于提供数字协调平台，以跟踪、追踪、协调和简化每个疗法的个性化操作和物流链。Vineti平台已在65个领先医疗中心支持患者和临床医生，并迅速扩展至亚太和欧洲。

Daiichi Sankyo公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），并授予quizartinib治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）患者的优先审评。该药物有望显著提高治疗此类AML患者的生存率。FDA预计将在2019年5月25日之前做出批准决定。quizartinib的NDA基于QuANTUM-R研究的成果，这是首个随机III期研究，表明FLT3抑制剂作为口服单药与化疗相比，可延长复发/难治性FLT3-ITD AML患者的总生存期。Daiichi Sankyo公司表示，如果获得批准，quizartinib将为复发或难治性FLT3-ITD AML患者提供更多治疗选择。此外，quizartinib在日本和欧盟的上市申请也已获得批准，公司期待与美国、日本和欧盟的监管机构合作，将quizartinib带给患者。