Theratechnologies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将关于EGRIFTA®新单瓶制剂的补充新药申请（sNDA）的审批决定目标日期定于2018年11月3日。该sNDA于2018年7月3日提交，基于今年早些时候完成的生物等效性研究。新单瓶制剂“F4”比目前商业化的EGRIFTA®制剂浓缩四倍，显著减少了给药体积，并且由于采用单瓶包装，操作更为简便。此外，F4在室温下稳定，这对于患者和Theratechnologies来说是一个优势，因为EGRIFTA®目前需要从制造商到患者的冷链配送网络。Theratechnologies总裁兼首席执行官Luc Tanguay表示，继续改进EGRIFTA®将确保其成为公司及患者的重要产品。F4的批准将代表这一方向的重要一步。

Ra Pharmaceuticals宣布完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的2期临床试验结束讨论，计划启动针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的全球3期临床试验。该试验将评估RA101495 SC的安全性和有效性，主要终点为血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶（LDH）水平降低。公司预计3期临床试验数据如积极，将支持RA101495 SC的新药申请（NDA）。此外，Ra Pharma还计划与欧洲药品管理局（EMA）会面，并启动一项支持性试验，评估从eculizumab切换到RA101495 SC的40名输血独立患者的维持输血独立性。

TP Therapeutics公司在即将于2018年9月23日至26日在多伦多举行的国际肺癌研究协会第19届世界肺癌大会上，将展示其研发的抗癌新药Repotrectinib（TPX-0005）的更新数据。该药是一款针对ROS1融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的下一代酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服因继发性激酶域突变导致的临床耐药性。Repotrectinib在前期临床试验中显示出对ALK、ROS1和TRK家族激酶的强大和选择性抑制作用，尤其针对多线治疗后出现的临床显著溶剂前沿突变、门控突变和新兴突变。该药目前正在进行一项名为TRIDENT-1的1/2期临床试验，以评估其在携带ALK、ROS1或NTRK1-3重排的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。

Yumanity Therapeutics宣布其领先候选药物YTX-7739进入IND可行性研究，用于治疗帕金森病及相关疾病。YTX-7739是一种新型治疗药物，针对新发现的与帕金森病相关的靶点，采用公司专有的药物发现平台研发。预计YTX-7739将在2019年第四季度进入人体临床试验。Yumanity Therapeutics首席科学官Ken Rhodes表示，公司团队在短短两年内取得了前所未有的进展，将领先项目推进到开发阶段。Evotec将利用其INDiGO平台支持YTX-7739的临床开发，该平台能够将候选药物从提名到IND提交的时间缩短至52周或更少。YTX-7739旨在抑制α-突触核蛋白的活性，这是一种导致帕金森病和相关神经退行性疾病的蛋白质。Evotec是全球领先的药物发现联盟和开发合作伙伴公司，专注于与领先的制药和生物技术公司、学术界、患者倡导团体和风险投资家合作，推进创新产品。

bluebird bio公司宣布了其Lenti-D基因疗法在17岁以下男孩中治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的II/III期Starbeam研究的更新结果，以及ALD-103研究的初步数据。Starbeam研究显示，接受Lenti-D治疗的CALD患者中，88%在治疗后24个月时仍无主要功能残疾。ALD-103研究突出了没有匹配同胞供体的男孩进行同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的死亡和发病率增加风险。此外，公司与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）就Lenti-D在CALD治疗中的临床开发计划达成了一致。

Dicerna Pharmaceuticals宣布，其PHYOX Phase 1临床试验初步数据显示，其领先产品DCR-PHXC的单剂量给药使大多数患有原发性高草酸尿症1型和2型（PH1和PH2）的患者尿草酸水平降至正常或接近正常范围。所有评估的患者尿草酸水平均比基线降低了30%以上。这些数据为DCR-PHXC的临床潜力提供了初步证据，并表明该药物具有良好的安全性和耐受性。公司计划在2018年第四季度详细公布PHYOX试验数据，并计划在2019年第一季度启动DCR-PHXC的注册试验。

Opthea Limited宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者的OPT-302 Phase 2b临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成首次预定的安全性审查，并一致建议试验无需修改继续进行。公司CEO兼总经理Megan Baldwin表示，DSMB审查结果令人鼓舞，未发现任何安全性问题。Opthea的Phase 2b临床试验旨在研究OPT-302与Lucentis®联合治疗是否能在6个月的治疗期间改善湿性AMD患者的临床结果，包括视力。目前，患者招募在美国、欧洲和以色列进行，公司将继续关注患者参与率。Opthea预计将在2020年初报告该研究的初步数据。OPT-302是一种可溶性VEGFR-3“陷阱”分子，可阻断VEGF-C和VEGF-D蛋白的活动，这些蛋白导致血管生长和渗漏，是视网膜疾病病理生理学的一部分。Opthea正在开发OPT-302与VEGF-A抑制剂（如Lucentis®/Eylea®）联合使用。

Histogenics公司宣布，其NeoCart产品在第三阶段临床试验中未能达到主要终点，即在一年后与微骨折相比，在双重阈值反应者分析中未实现疼痛和功能显著改善。然而，在修改后的意向治疗（mITT）人群中，74.2%的NeoCart患者与62.0%的微骨折患者相比，在一年后表现出临床意义上的疼痛和功能改善（p=0.071）。此外，在mITT人群中，接受NeoCart治疗的患者在治疗后六个月与接受微骨折治疗的患者相比，疼痛和功能方面显示出统计学上显著的改善（p=0.018）。NeoCart和微骨折均表现出良好的耐受性和安全特征。Histogenics将继续分析数据，并与FDA讨论结果，为NeoCart的生物制品许可申请做准备。NeoCart是Histogenics的领先研究产品，旨在重建患者的膝关节软骨，以治疗疼痛并可能预防患者发展为骨关节炎。

Lysogene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因治疗药物LYS-SAF302在美国进行国际性II-III期临床试验，用于治疗Mucopolysaccharidosis Type IIIA（MPS IIIA）。同时，Lysogene已向欧洲提交了临床试验申请（CTA）。该研究的设计、实施和操作已获得欧洲药品管理局儿科委员会（PDCO）的批准，确保了多国研究的严谨性和一致性。LYS-SAF302已获得FDA和EMA的孤儿药指定以及FDA的罕见儿科疾病指定。Lysogene正在寻找资金机会以支持MPS IIIA临床试验的开展。LYS-SAF302是一种基因治疗药物，通过神经外科手术将基因直接输送到中枢神经系统，有望为MPS IIIA患者提供永久性酶源，逆转中枢神经细胞表型异常。

中国医药公司Chi-Med宣布，其研发的新药弗去昔布胶囊（商品名Elunate®）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转移性结直肠癌患者。该药是基于FRESCO临床试验的结果，在《美国医学会杂志》上发表，显示出与安慰剂相比，显著提高了患者的总生存期。这是Chi-Med首个在中国获得批准的创新药物，也是首个在中国发现和开发的针对结直肠癌的治疗药物。Elunate®是一种针对VEGFR的小分子口服抑制剂，旨在成为多种实体瘤的全球最佳类药物。该药的开发始于2007年，与艾利 Lilly公司合作在中国进行临床试验和市场推广。

Dova Pharmaceuticals提交了关于其药物DOPTELET的新药补充申请，寻求FDA批准用于治疗对先前治疗无反应的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。该药物已被FDA授予孤儿药资格，并已批准用于治疗慢性肝病患者的血小板减少症。Dova表示，如果获得批准，DOPTELET有望在1.5亿美元的全球ITP市场中占据重要份额。该申请基于一项已完成的三期临床试验和两项二期临床试验的数据。

Antibe Therapeutics与韩国Kwang Dong Pharmaceutical达成独家许可协议，将ATB-346药物在韩国的开发和商业化权授予Kwang Dong。Antibe将获得1300万加元的预付款和1300万加元的非稀释性开发及商业化里程碑付款，以及该地区净销售额的两位数版税。该协议将支持ATB-346的研发，并进一步验证了Antibe的H2S技术的科学性和内在价值。Kwang Dong作为韩国领先的制药公司，拥有超过500名销售代表，将为ATB-346在韩国市场的发展提供强大支持。

Hyundai Hope On Wheels在庆祝其20周年之际，向哥伦比亚大学欧文医疗中心颁发250万美元的Hyundai Quantum研究基金，以支持儿童癌症研究。该基金是该组织为支持低生存率儿童癌症研究而设立的最大类别奖项之一。哥伦比亚大学欧文医疗中心的研究团队将由Darrell Yamashiro博士领导，旨在通过使用超级计算机模拟癌细胞细胞逻辑，为每位患者识别最佳治疗方案，以找到治疗骨肉瘤的新方法。此外，该中心还将举办手印仪式，让孩子们将自己的手印留在希望车辆上，以此表达他们对治愈的希望和梦想。Hyundai Hope On Wheels自1998年成立以来，已向全国各地的合格机构提供超过1.45亿美元的儿童癌症研究基金，以追求治愈这一疾病。

德国NEU-ULM，欧洲领先的药物研发外包公司NUVISAN GROUP于8月31日与雀巢皮肤健康/高德美公司达成协议，接管法国索菲亚-安蒂波利斯的部分研发能力。此举将使NUVISAN GROUP整合一支高性能团队，并获得大量专业知识，从而显著提升客户收益。高德美在索菲亚-安蒂波利斯的研发中心是全球最大的皮肤医疗和美容解决方案研发中心。新能力将加强NUVISAN在生物分析、临床试验供应和药物分析等核心服务领域的实力，并增加GMP-API合成和处方药及化妆品配方能力。NUVISAN计划于2018年10月在索菲亚-安蒂波利斯开始运营。此次收购是NUVISAN自2011年以来的第三次收购，将使公司员工总数超过400人。NUVISAN CEO Dietrich Bruchmann表示，新研发能力将使NUVISAN在药物研发领域的服务更加全面，并为客户提供从发现到临床试验的加速服务。

Knopp Biosciences LLC获得国家卫生研究院蓝图神经治疗网络（BPN）的第三年资助，以推进针对癫痫的新型治疗方法的研究。基于里程碑的实现，Knopp额外获得693,000美元的直接支持，该资助总额可达230万美元。Knopp正在将其Kv7钾通道激活剂项目用于发现和开发最佳小分子药物候选者，符合NIH BPN的目标。这些新型分子旨在调节由KCNQ2基因编码的抗癫痫药物靶点，该基因对早期大脑发育有重要贡献。Knopp计划首先推进其新型KCNQ2激活剂用于治疗新生儿癫痫性脑病，这是一种由KCNQ2基因的偶发突变引起的罕见疾病。Knopp总裁兼首席执行官Michael Bozik表示，他们很高兴获得这一最新的蓝图奖项，这将有助于他们推进有希望的药物候选者，以治疗一种罕见且破坏性的疾病。Knopp预计其首个KCNQ2候选药物将于2019年进入1期临床试验。

Mundipharma完成对新西兰农业科技公司Vital Food Processors Limited资产的收购，获得了Zyactinase™在全球范围内商业化的权利，该产品是从奇异果中提取的消化健康补充剂。Zyactinase™是一种经过临床验证的肠胃消费者健康产品，用于缓解便秘和长期肠道健康。Mundipharma计划首先在美国和加拿大市场推广Zyactinase™，并继续向现有合作伙伴供应产品，随后将扩大全球营销和分销。此外，该协议还将允许Mundipharma在美国扩展其Senokot产品线，该产品也是一种针对便秘的天然、临床验证的消化健康补充剂。Mundipharma首席执行官Raman Singh表示，这次战略收购将增强公司在消化健康领域的深度和竞争力。Vital Foods首席执行官Oliver Summerfield认为，这笔交易认可了Vital Foods技术平台创造的价值，并认为Mundipharma是Vital Foods开发的临床验证消化健康产品的全球商业化强大合作伙伴。

Purdue Pharma向Harm Reduction Therapeutics提供340万美元的资助，以推进其低成本、非处方naloxone鼻喷剂在美国的开发。此举旨在增加naloxone的普及，降低成本，提高对高危人群的救助能力，预计产品将在18-24个月内完成开发、批准和分销。Purdue Pharma表示，这一资助是其应对阿片类药物滥用危机的一部分，并强调与各种合作伙伴合作的重要性。Harm Reduction Therapeutics致力于通过降低naloxone价格，使其对所有人可及，以减少阿片类药物过量的死亡。