Palvella Therapeutics宣布，罕见病专家Elaine J. Heron博士加入公司董事会，她拥有超过25年的罕见病和生命科学药物开发经验。Heron博士曾担任BioMarin公司董事和Amplyx Pharmaceuticals首席执行官。她表示，Palvella的PTX-022项目有潜力治疗Pachyonychia congenita（PC）这种罕见遗传病。PTX-022是一种新型局部给药的雷帕霉素配方，旨在治疗PC，目前正在进行2/3期临床试验。Palvella Therapeutics是一家专注于开发治疗无批准治疗方案的罕见遗传病药物的生物制药公司。

Biothera Pharmaceuticals与AstraZeneca宣布合作，评估其Imprime PGG与AstraZeneca的durvalumab（IMFINZI）联合使用是否能减少未经治疗的局部晚期头颈癌患者在接受手术切除前的肿瘤体积。Imprime PGG是一种天然免疫触发剂，可激活抗肿瘤T细胞，而durvalumab是一种阻断免疫检查点蛋白PD-L1的人源单克隆抗体，允许激活的T细胞攻击肿瘤细胞。双方将在头颈鳞状细胞癌的新辅助治疗环境中非独家合作评估这两种药物的组合。Biothera计划在2018年下半年启动随机二期研究，并资助该研究，AstraZeneca将提供durvalumab。试验将在包括美国最大的非营利医疗保健系统之一Sanford Health在内的多个临床中心进行，预计2019年完成患者入组。Biothera总裁兼首席执行官Barry Labinger表示，公司很高兴与AstraZeneca合作，以解决头颈癌患者的高未满足临床需求。此外，Biothera还与Merck、Genentech和Big Ten Cancer Research Consortium等公司有临床研究协议。

Checkmate Pharmaceuticals与默克集团和辉瑞合作开展一项临床试验，评估CMP-001（一种TLR9激动剂）与avelumab（一种人源抗PD-L1抗体）联合使用的安全性、药代动力学、药效学和疗效，针对PD-1/PD-L1难治性晚期头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者。该合作旨在推进CMP-001的临床开发，评估其在黑色素瘤以外的其他适应症中的潜力。CMP-001是一种新型CpG-A TLR9激动剂，旨在通过诱导先天性和适应性抗肿瘤免疫反应，将免疫“冷”肿瘤转化为免疫“热”肿瘤，从而可能介导肿瘤消退。avelumab是一种针对PD-L1的人源抗体，能够通过阻断PD-L1与PD-1受体的相互作用，释放T细胞介导的抗肿瘤免疫反应的抑制。这项合作体现了各方对探索avelumab新型组合以改善患者预后的承诺。

Immusoft公司获得国家卫生研究院下属国家普通医学科学研究所的350万美元SBIR二期研究资助，以进一步推进其治疗疾病的新型B细胞疗法。公司利用免疫系统编程技术，在体外重编程患者的B细胞以生产治疗性蛋白质，如IDUA，以改善MPS I（粘多糖病I型）等罕见遗传病的治疗。此资助将助力Immusoft扩大其在MPS I疾病治疗的研究，并探索跨血脑屏障的蛋白质递送方法。

Servier集团宣布完成对Shire肿瘤分支的全球收购，加强了其在加拿大的肿瘤产品组合，新增两款市场产品：ONCASPARTM（pegaspargase）和ONIVYDETM（irinotecan liposome）。Servier加拿大首席执行官Frederic Fasano强调，这是公司肿瘤业务的一个重要进展。Servier加拿大目前的产品组合包括即将上市的产品，如ZEVALIN、FOLOTYN和BELEODAQ。Servier加拿大致力于为加拿大癌症患者提供创新治疗方案，并与Shire的肿瘤团队携手继续追求这一使命。Servier集团在肿瘤领域的研究和开发专注于细胞凋亡和免疫肿瘤学，目前将37%的研发投资用于抗癌和满足患者未满足的需求，目标在未来两年内达到50%。Servier在全球范围内拥有19个肿瘤战略研究联盟，包括与美国合作伙伴的5个，以加速患者获得创新疗法，目前已有13个创新抗癌产品处于临床开发阶段。

Croma-Pharma GmbH与长期合作伙伴Hugel, Inc.成立合资公司，旨在开发及商业化肉毒毒素、HA填充剂和PDO线产品，市场覆盖美国、加拿大、澳大利亚和新西兰。Croma将转让其Botulax（Hugel的肉毒毒素产品）在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰的分销权，以及其在加拿大和澳大利亚的子公司100%的股份，以换取合资公司30%的股份。Hugel将投资9000万美元现金及未来承诺，并认购合资公司70%的股权。合资公司将获得Croma的HA填充剂和PDO线产品以及Hugel的Botulax产品在上述地区的永久许可，负责产品开发、商业化及市场推广，确保产品成功进入市场。此外，合资公司还将与Croma合作在欧洲市场进行营销活动。Croma和Hugel将共同拓展国际市场，加强双方关系，并计划进一步扩大全球影响力。

Active Biotech从Teva Pharmaceutical Industries Ltd.手中重新获得了全球开发和商业化laquinimod的权利。Teva决定归还权利是因为其不打算继续laquinimod的临床开发。laquinimod是一种口服的小分子药物，主要用于治疗神经退行性疾病，如多发性硬化症（MS）和亨廷顿病（HD）。全球开发项目包括三项完成的MS III期研究和一项HD II期研究。laquinimod在MS和HD患者中均显示出对脑萎缩的显著影响，并在整个临床项目中表现出良好的安全性。Active Biotech的CEO Helén Tuvesson表示，laquinimod在脑萎缩方面的显著效果支持了其作为神经退行性疾病潜在治疗药物的信念，并将评估继续开发laquinimod的所有机会。Active Biotech是一家专注于神经退行性/炎症性疾病和癌症的生物技术公司，正在开发具有独特免疫调节特性的口服小分子laquinimod，并与NeoTX Therapeutics Ltd.合作开发针对癌症的免疫疗法ANYARA。此外，公司还进行tasquinimod、paquinimod和SI

欧洲委员会批准了Puma Biotechnology公司研发的NERLYNX（neratinib）药物，用于治疗早期激素受体阳性HER2过度表达/扩增乳腺癌患者的辅助治疗。这一批准基于ExteNET临床试验的结果，该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估了neratinib在辅助trastuzumab治疗后的疗效。试验结果显示，接受neratinib治疗的患者在两年随访期内，无病生存率（iDFS）为95.3%，而接受安慰剂的患者为90.8%。NERLYNX的常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、疲劳、呕吐、皮疹等，其中腹泻是最常见的导致停药的不良反应。Puma Biotechnology公司计划在2019年在欧洲推出NERLYNX，首先在德国，随后扩展到其他欧洲国家。NERLYNX在美国已由FDA批准，用于治疗早期HER2阳性乳腺癌患者。

OPKO Health公司启动了一项针对维生素D缺乏和晚期慢性肾脏病（CKD5）需要透析的成年人继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）的二期临床试验，研究药物RAYALDEE的安全性和有效性。试验分为两个阶段，第一阶段约44名患者将接受26周随机、开放标签治疗，以确定第二阶段研究的适当剂量；第二阶段超过200名患者将接受26周随机、双盲治疗，使用三种不同剂量的RAYALDEE或安慰剂。主要疗效终点是纠正维生素D缺乏和控制SHPT。公司表示，这项试验是其协调计划的一部分，旨在为全球日益增长的透析患者群体开发RAYALDEE。

Pieris Pharmaceuticals公司宣布开始其领先药物PRS-343的1期临床试验，该药物是针对HER2和4-1BB的免疫肿瘤药物候选者，与PD-L1抑制剂atezolizumab（Tecentriq）联合使用。这是一项多中心、开放标签、1期剂量递增研究，旨在确定PRS-343与抗PD-L1免疫疗法联合使用在HER2阳性晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性和潜在的协同抗肿瘤作用。该试验由Pieris公司全额资助和赞助，罗氏公司提供atezolizumab。PRS-343是一种双特异性单克隆抗体-Anticalin融合蛋白，由HER2肿瘤靶向抗体与针对免疫共刺激TNF家族受体4-1BB（CD137）的强大Anticalin基因连接而成。该药物旨在作为第一个基于4-1BB的双特异性治疗药物，在肿瘤微环境中选择性地激活肿瘤特异性T淋巴细胞。

Mati Therapeutics公司宣布完成了对nepafenac在Evolute®持续眼部药物输送平台上的安全性和有效性的II期临床试验的中期分析。该试验是一项多中心、随机、双盲评估，比较了nepafenac与安慰剂在75名接受白内障手术的患者中的效果。结果显示，术后第一天、第三天和第七天，nepafenac在减轻疼痛和炎症方面优于安慰剂。Mati计划在2019年启动更大规模的III期注册研究。Mati开发的Evolute®平台利用一种称为 punctal plug 的装置，通过插入患者的 punctum，将药物持续释放到泪膜中，有望成为更可靠的替代眼部滴剂疗法。

强生旗下Janssen公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于新型抗抑郁药esketamine鼻喷剂的上市申请，用于治疗难治性抑郁症。Esketamine是一种新型快速起效的抗抑郁药，通过调节谷氨酸受体帮助恢复脑细胞间的连接。根据五项关键性3期临床试验的数据，esketamine鼻喷剂与口服抗抑郁药联合使用，相比安慰剂鼻喷剂联合使用，能迅速减轻抑郁症状并延迟症状复发。Janssen计划在2018年晚些时候向欧洲药品管理局（EMA）提交esketamine治疗难治性抑郁症的上市申请。

Biogen宣布启动全球III期临床试验CHARM，旨在评估静脉注射型格列本脲（BIIB093）在预防及治疗大型半球性梗死（LHI）引起的严重脑水肿的疗效。LHI是缺血性中风中最严重的一种类型，目前治疗选择有限。前期研究表明，静脉注射型格列本脲可能改善功能预后并降低死亡率。该研究将招募约680名LHI患者，评估其在卒中发作后10小时内接受静脉注射型格列本脲治疗的疗效和安全性。美国、欧洲和日本每年约有170万例缺血性卒中，其中约15%为LHI。静脉注射型格列本脲已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗急性缺血性卒中患者的严重脑水肿。

Asterias Biotherapeutics宣布，其VAC2免疫疗法的首次临床试验安全性审查委员会已完成第二次会议，并建议继续进行试验并按计划将招募扩展至晚期疾病队列。该试验由癌症研究英国资助，旨在评估VAC2在非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性。VAC2是一种基于多能干细胞衍生的成熟树突状细胞的创新免疫疗法，旨在增强免疫反应以针对肿瘤细胞。试验结果显示VAC2在所有三名患者中均表现出安全性和良好的耐受性，癌症研究英国已开始开放招募晚期疾病队列。Asterias与癌症研究英国正在探索VAC2与免疫通路抑制剂的联合使用。

Horizon Pharma公司宣布其用于治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的药物teprotumumab的确认性3期临床试验提前完成入组。该试验在美国、德国和意大利的13个地点招募了83名患者。预计主要结果将在2019年第二季度公布。这项名为OPTIC的随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究旨在评估teprotumumab在减少突眼症（眼球突出）方面的疗效。该研究的主要终点是在第24周时，接受teprotumumab治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，研究眼球的突眼症减少≥2毫米的应答率。Teprotumumab是一种针对胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的完全人源化单克隆抗体，目前尚未在市场上获得批准。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，ZENITH-1临床试验初步结果显示，750毫克单剂量口服BCX7353在治疗急性HAE攻击方面耐受性良好，且优于安慰剂（p

Can-Fite BioPharma Ltd.正在开展一项针对晚期肝细胞癌（HCC）患者，使用其药物候选物Namodenoson（CF102）的II期临床试验。该试验旨在评估Namodenoson在已对索拉非尼治疗产生抗性的患者中的疗效。试验预计将在美国、欧洲和以色列进行，并已完成78名患者的入组。主要终点是总生存期（OS），次要终点包括无进展生存期（PFS）、安全性以及与A3AR表达的关系。Can-Fite表示，迄今为止，Namodenoson的安全性数据表明其具有良好的安全性，没有因长期治疗而产生临床意义的新的或新兴事件。此外，Can-Fite已获得欧洲和美国的孤儿药资格，以及美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道地位，作为HCC的二线治疗药物。