insitro公司与Bristol Myers Squibb达成五年发现合作，共同开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的新型疗法。insitro将利用其专有的ISH平台创建疾病模型，并通过机器学习发现候选靶点。Bristol Myers Squibb有权选择多个靶点推进临床开发和商业化，insitro将获得高达20亿美元的里程碑付款和版税。该合作旨在利用机器学习和数据平台，重新思考药物发现和设计的方法，以解决神经退行性疾病的治疗需求。

S2 Genomics与D-Mark Biosciences达成分销协议，共同推广、销售和支持S2的Singulator™ 100系统及其相关产品，用于加拿大市场的单细胞基因组学和细胞生物学应用。S2 Genomics首席执行官Stevan Jovanovich表示，加拿大单细胞基因组学和细胞生物学市场正经历显著增长，需要改进的单细胞制备解决方案。S2 Genomics的Singulator 100系统可从固体组织样本中一致性地分离单个细胞或细胞核，对于从难以处理的组织类型中产生高质量的单细胞数据至关重要。该系统使用一次性可丢弃的卡式盒和专有试剂，在便捷的工作流程中自动化组织解离。此外，系统允许用户创建自己的解离方案，使用自己的试剂，并在低温下解离组织，以最大限度地减少对细胞转录组的影响。D-Mark Biosciences总经理Duane Mendis表示，很高兴与S2合作，扩大单细胞基因组学和细胞生物学应用的产品组合。Singulator可以简化客户的工作流程，包括临床研究在内的各种样本类型和应用。S2 Genomics成立于2016年，是领先的实验室自动化解决方案开发商，专注于处理固体组织以用于单细胞应

AgeX Therapeutics与ImStem Biotechnology宣布，ImStem获得AgeX的非独家、带版税的子许可证，使用AgeX的ESC细胞系ESI-053来开发其MSC产品候选物IMS001，用于治疗COVID-19和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。AgeX将获得IMS001销售版税和与IMS001开发或商业化相关的其他收入的一部分。这是AgeX将技术授权给高质量行业和学术合作伙伴的策略的一部分，也是AgeX今年第六项研究和商业安排。ImStem计划在18个月内向FDA或欧盟监管机构提交IMS001的IND申请。此外，ImStem的研究表明，来自ESCs的MSCs在治疗COVID-19和ARDS方面具有潜力。

Seagen公司宣布，默克公司投资10亿美元购买其500万股新发行的普通股，每股200美元，以加强其资产负债表并支持其全球多产品肿瘤学公司的建设。这笔投资与默克公司合作开发和商业化靶向LIV-1的抗体-药物偶联物（ADC）ladiratuzumab vedotin有关，该药物目前正用于乳腺癌和其他实体瘤的临床试验。根据协议，Seagen和默克将共同承担ladiratuzumab vedotin及其他LIV-1靶向ADC的全球开发成本，并共享利润。Seagen将获得高达26亿美元的里程碑付款，包括开发里程碑付款和销售里程碑付款。

PENTAX Medical与Sofregen达成独家分销协议，将销售Sofregen的Silk Voice Injectable植入物。Silk Voice是首个获得FDA 510(k)认证的丝蛋白注射剂，用于声带内侧化和声带不足。该产品注入后可立即增加声带组织的体积，其多孔颗粒在植入部位提供支架，促进局部组织浸润，从而实现长期修复和增强。Silk Voice与透明质酸载体结合，初始体积恢复后逐渐被新的健康组织替代，预计可维持超过12个月。PENTAX Medical表示，Silk Voice有望改变声带麻痹的治疗方式，并承诺通过创新产品提升临床和经济效果，改善患者和医生体验。Sofregen首席执行官表示，与PENTAX Medical的合作将加速其创新治疗方法的推广。

Allerg安进公司，一家AbbVie公司，宣布其针对老花眼症状的实验性药物AGN-190584（匹罗卡品1.25%）眼药水在Phase 3 GEMINI 1和2临床试验中达到了主要疗效终点。这些试验评估了该药物的有效性、安全性和耐受性。AGN-190584在低光和高对比度条件下显著提高了患者的近视力，且未观察到严重不良事件。约1.28亿美国人患有老花眼，这是一种常见的眼病，影响40岁以上人群。研究结果表明，AGN-190584可能为老花眼患者提供另一种治疗选择。这些研究结果将在未来的医学会议上公布，并作为2021年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请的基础。

Ellodi Pharmaceuticals宣布，在2020年美国胃肠病学年会（ACG）上，Evan Dellon教授展示了APT-1011（氟替卡松口腔崩解片）在治疗嗜酸性食管炎（EoE）维持缓解的IIb期临床试验结果。该研究显示，APT-1011在12周时达到组织学缓解后，52周内持续改善症状，所有剂量组与安慰剂相比，在食管黏膜中嗜酸性粒细胞计数显著减少，并伴随症状改善。Ellodi Pharmaceuticals致力于为EoE患者提供新的治疗选择，APT-1011目前处于III期临床试验阶段。

Akari Therapeutics公司宣布，其研发的nomacopan在治疗轻度至中度大疱性类天疱疮（BP）的II期临床试验中显示出安全性和有效性数据，这些数据成为美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）同意Akari进行nomacopan治疗BP的III期随机安慰剂对照研究的依据。该III期研究预计将在2021年上半年在美国和欧洲开始。此外，nomacopan在美国和欧洲已获得孤儿药资格认定。Akari Therapeutics将在2020年10月28日至11月1日举行的第29届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示相关海报，介绍nomacopan在BP患者中的安全性和有效性数据。BP是一种严重的孤儿性自身免疫性炎症性大疱性皮肤病，在美国和欧洲尚无批准的治疗方法。该疾病主要使用类固醇和免疫抑制剂治疗，但存在严重的副作用和死亡率增加的风险。Akari Therapeutics是一家专注于开发针对罕见和孤儿疾病的创新疗法的生物制药公司，其研发的nomacopan是一种独特的双功能抑制剂，可同时抑制C5和LTB4，以及一系列下游细胞因子。

Olatec Therapeutics LLC 正在进行一项名为“一项针对中度COVID-19症状和早期细胞因子释放综合征的口服达帕苏替瑞胶囊安全性和有效性的2期随机、双盲、安慰剂对照试验”的临床试验，旨在评估达帕苏替瑞在约80名来自不同人群的门诊患者中的安全性和有效性。达帕苏替瑞是一种口服NLRP3抑制剂，旨在针对免疫系统对SARS-CoV-2病毒感染的强烈炎症反应。此前，达帕苏替瑞在治疗急性痛风发作和心力衰竭的试验中显示出改善临床结果的效果。Olatec认为，达帕苏替瑞能够抑制IL-1β，防止细胞因子释放综合征转变为细胞因子风暴，从而减少患者发展为严重炎症疾病阶段的风险。该药物有望治疗由SARS-CoV-2感染引起的IL-1诱导的炎症，并降低高风险COVID-19患者的严重、可能致命的并发症风险。

韩国制药巨头大宇制药宣布，其新冠治疗候选药物长效尼可沙米（DWRX2003）在动物实验中显示出对抗新冠和季节性流感“双流行病”的潜力。尼可沙米在动物实验中成功降低了死亡率，并在COVID-19模型中表现出良好的效果。临床试验结果显示，与安慰剂组相比，接受DWRX2003治疗的动物存活率显著提高。大宇制药利用其专有的药物递送技术，将尼可沙米开发为长效注射剂，以克服口服形式的缺点。目前，大宇制药正在全球范围内加速DWRX2003的临床试验，包括印度、韩国、澳大利亚和菲律宾。公司计划根据临床试验结果，在今年内启动后续的多国临床试验，并申请紧急使用授权。

I-Mab公司将在SITC 2020会议上展示其C5aR项目TJ210的最新临床前数据，该数据将支持TJ210作为单一疗法或与免疫检查点抑制剂（如抗PD-1疗法）联合使用作为抗肿瘤药物的合理性。TJ210是一种针对C5aR1受体的抗-C5aR单克隆抗体，旨在阻断促肿瘤细胞进入肿瘤微环境。I-Mab是一家专注于发现、开发和商业化新型生物制剂的全球生物技术公司，致力于将创新药物带给全球患者。

天境生物宣布将在第35届癌症免疫治疗学会年会线上大会期间公布其TJ210项目的临床前结果，该结果将为TJ210抗肿瘤单药治疗或与免疫检查点抑制剂联合疗法提供理论依据及支持数据。TJ210是天境生物与MorphoSys公司合作的C5aR拮抗型单克隆抗体，旨在阻断免疫抑制性细胞进入肿瘤微环境，从而抑制肿瘤的发生及进展。天境生物是一家聚焦肿瘤免疫和自身免疫疾病领域差异化创新生物药研发的国际生物科技公司，拥有多个具有全球竞争力的创新药研发管线。

CytRx公司关注的生物制药公司Orphazyme计划在2020年第四季度加速推进arimoclomol在Niemann-Pick疾病C型（NPC）的商业化和其他上市前活动，以备可能获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。Orphazyme表示，其通过全球股票发行成功增强了财务实力，能够投入更多资源到arimoclomol的相关工作中，包括早期访问计划、API制造、监管事务和临床安全活动。Orphazyme还计划继续投入资金以支持散发性包涵体肌炎和肌萎缩侧索硬化症的临床试验。Orphazyme首席执行官表示，公司正在努力确保在2021年获得FDA批准后能够顺利推出arimoclomol。CytRx公司董事长兼首席执行官对Orphazyme投资于arimoclomol的商业化和分销表示赞赏，并期待该药物在NPC和其他神经退行性疾病患者中的长期潜力。

Eloxx Pharmaceuticals公司宣布，其研发的ELX-02药物及其它小分子化合物在《Expert Opinion on Investigational Drugs》和《Journal of Experimental Eye Research》两本期刊上发表了两篇科学论文。这些研究展示了ELX-02在治疗由无义突变引起的遗传疾病，如囊性纤维化和其他疾病中的潜力。其中一篇论文由以色列耶路撒冷哈达萨CF中心的资深医师、Eloxx的高级医学顾问Eitan Kerem教授撰写，详细介绍了ELX-02的开发及其在支持正在进行中的2期临床试验中恢复功能蛋白的作用。另一篇论文则展示了多个小分子化合物在单次玻璃体注射后，在眼后部介导剂量依赖性读通。Eloxx还正在进行针对ERSG化合物库的IND启用临床前研究，以治疗常染色体显性多囊肾病。

Prevail Therapeutics公司宣布，其针对神经元性戈谢病的实验性基因疗法PR001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。PR001旨在治疗神经元性戈谢病（nGD），这是一种目前没有批准疗法的严重疾病。公司预计将在2020年下半年开始PROVIDE Phase 1/2临床试验，招募2型神经元性戈谢病患者。PR001此前已被FDA授予罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，同时针对帕金森病GBA1突变患者也获得了快速通道认定。Prevail Therapeutics致力于开发针对神经退行性疾病的AAV基因疗法，旨在为患者提供疾病修饰的治疗方案。

Taysha Gene Therapies宣布其基因疗法TSHA-104获得美国FDA的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，用于治疗SURF1相关莱伊综合征。TSHA-104是一种基于AAV9的基因疗法，预计将在2021年提交IND申请。Taysha表示，这些资格认定将有助于其与FDA更有效地合作，推进其广泛的基因疗法项目。莱伊综合征是一种严重的神经系统疾病，通常在婴儿出生后的第一年出现，大约有10-15%的患者存在SURF1突变。Taysha还获得了其他项目的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，包括GM2神经节苷脂病、CLN1、雷特综合征等。

Prilenia Therapeutics B.V.宣布在美国启动全球性3期临床试验PROOF-HD，旨在评估pridopidine 45mg bid对早期亨廷顿病（HD）患者的疗效和安全性。该研究由亨廷顿病研究组（HSG）合作进行，将在美国、加拿大和欧洲的约60个研究中心招募480名25岁以上的早期HD患者。试验将持续长达78周，并设有开放标签的扩展期。该研究旨在验证pridopidine在维持早期HD患者功能能力方面的效果，该药物在之前的HD试验中显示出良好的安全性。Prilenia Therapeutics是一家专注于神经退行性和神经发育性疾病的生物技术公司，其领先资产pridopidine是一种新型小分子药物，对神经退行性疾病具有治疗潜力。亨廷顿病是一种致命的遗传性神经退行性疾病，患者通常在40岁左右开始出现症状，包括运动障碍、功能性和认知能力下降、精神障碍和行为症状。Pridopidine在临床试验中已显示出维持HD患者功能能力的效果，特别是在早期HD患者中。