Perlara公司宣布与Cure Sanfilippo基金会合作开展MPSIII PerlQuests项目，旨在开发治疗Sanfilippo综合征（Mucopolysaccharidosis Types IIIA-D）的药物。Sanfilippo综合征是一种罕见的儿童神经退行性疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。Perlara将利用其筛选平台，通过工程化、表型分析和适应MPSIIIA和MPSIIIB的线虫和果蝇疾病模型，以识别能够挽救疾病表型的药物。此次合作将加速从药物发现到患者治疗的时间，为Sanfilippo及相关神经退行性疾病的新药研发奠定基础。

Gibson Oncology公司收购了Linus Oncology的三种新型非卡铂托泊酶I抗癌药物，这些药物在70多名患者中进行了测试，并在I期临床试验中显示出安全性和有效性。这些药物属于新型抗肿瘤药物类，由普渡大学和国家癌症研究所发明，旨在减少传统卡铂托泊酶药物如伊立替康和拓扑替康引起的腹泻和中性粒细胞减少。Gibson通过获得普渡大学的独家全球开发和商业化许可，加强了其Indeno产品平台。这些药物在晚期癌症患者中表现出显著效果，并减少严重中性粒细胞减少和腹泻的发生率。Gibson计划与FDA讨论II期研究，并已与多个学术机构合作进行这些研究。

Polyphor与Novo Holdings A/S宣布，Polyphor从Novo REPAIR Impact Fund筹集了680万瑞士法郎，以加速新型外膜蛋白靶向抗生素（OMPTA）的研发，这些抗生素针对最致命和最具耐药性的革兰氏阴性细菌病原体，包括世界卫生组织（WHO）指定的关键关注病原体。Novo Holdings A/S通过增资承诺投资680万瑞士法郎，发行178,947股新注册股份，每股38瑞士法郎，这些股份的锁定期至2019年5月15日结束。此外，该基金还承诺在OMPTA项目达到预定义里程碑和常规关闭条件时，进行基于项目的、带版税的现金投资470万瑞士法郎。这是Novo REPAIR Impact Fund的第一笔投资，该基金于2018年2月由Novo Holdings A/S设立，专注于投资旨在对抗抗微生物耐药性的公司和项目。Polyphor的OMPTA抗生素针对最高优先级的革兰氏阴性ESKAPE病原体，包括铜绿假单胞菌、鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌属，这些病原体是全球严重和通常致命感染的主要原因，如败血症和肺炎。重要的是，这一类新抗生素对大多数甚至所有常用抗生素都具有活性，包括“最后

贝吉纳公司和SpringWorks Therapeutics宣布全球临床协作，评估其研究性药物lifirafenib和PD-0325901结合治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性和初步疗效。贝吉纳将负责进行一期临床试验，SpringWorks将监督固定剂量配方工作。此次合作旨在开发针对RAS突变患者的创新疗法，以解决未满足的医疗需求。贝吉纳致力于为癌症患者开发创新药物，SpringWorks则专注于为罕见病和肿瘤患者提供创新治疗方案。

GNS Healthcare、安进公司和临床试验联盟合作，利用人工智能技术分析临床试验数据，以识别影响转移性结直肠癌患者治疗反应的因素，旨在更好地理解患者对安进公司转移性结直肠癌治疗药物帕尼单抗的反应。该合作旨在通过因果人工智能平台REFS分析临床数据，探索性别对疾病进展的影响，并研究CRC的左右侧对疾病预后和生存结果的作用。这一创新合作有望为转移性疾病患者的治疗反应提供新的视角，并推动个性化治疗的发展。

Elevian公司于2018年9月6日在TechCrunch Disrupt的Startup Battlefield上宣布成立，致力于开发针对与年龄相关的疾病的再生医学药物。公司已获得550万美元的种子轮融资，投资方包括Bold Capital、WTI、Stanford StartX基金、Longevity基金、Kizoo Ventures、Thynk Capital等。Elevian的创始人发现年轻血液具有再生效果，通过结合年轻和老年小鼠的血液循环系统，发现年轻血液可以再生老年小鼠的许多组织和器官。他们还发现，补充老年动物中的单一循环因子GDF11可以模拟年轻血液的效果，修复心脏、大脑、肌肉和其他组织。基于这一发现，Elevian正在开发新的药物，以增加GDF11的活性水平，有望预防和治疗与年龄相关的疾病。公司目前关注的领域包括冠状动脉疾病、阿尔茨海默病、2型糖尿病和肌肉萎缩症（与年龄相关的肌肉功能障碍）。Elevian的团队由知名科学家、药物开发老将和连续创业者组成，已从哈佛大学获得独家全球许可，拥有调节GDF11的专利组合。

Evotec与Celgene达成一项长期战略药物发现和开发合作，聚焦于靶向蛋白降解领域。Evotec将利用其Panomics平台，特别是高端蛋白质组学和转录组学技术，以识别传统难以追踪的药物靶点。合作将利用Evotec在德国慕尼黑和法国图卢兹的科学家在蛋白质组学方面的先进专长。根据协议，Evotec将获得未公开的首付款以及基于里程碑的显著支付和每项许可项目的分层双位数版税。Celgene拥有该合作产生的所有项目的独家权利。

法国NÎMES，法国巴黎的专科制药公司Advicenne宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请（IND）用于ADV7103，允许公司正式在美国启动针对远端肾小管酸中毒（dRTA）的ARENA-2关键性3期临床试验。这一批准对Advicenne来说是一个重要里程碑，因为它验证了公司进入美国市场的临床和监管策略。dRTA是一种影响约3万名欧洲和2万名美国患者的疾病，患者常伴有生活质量低下和疾病并发症。Advicenne的领先产品ADV7103在欧洲3期临床试验中显示出积极结果，目前正开发用于治疗dRTA和另一种遗传性肾小管疾病Cystinuria。Advicenne计划于2018年下半年在欧洲提交ADV7103的市场授权申请，并预计2020年在欧洲上市。在美国，Advicenne预计将于2021年上市。

ARMGO Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物ARM210（也称为S48168）孤儿药资格，该药物有望治疗RYR1相关肌病（RYR1-RM）患者。ARM210此前于2015年获得FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。ARM210针对的是肌浆网/内质网上的Ryanodine受体钙释放通道（RyR），这种通道在包括DMD和RYR1-RM在内的多种疾病中会变得漏损，导致肌肉损伤和功能丧失。RYR1-RM是一组由于ryr1基因突变导致的罕见骨骼肌疾病，这些漏损既损害肌肉收缩导致肌肉无力和功能丧失，又激活有毒途径损害肌肉，引起RYR1-RM的症状。ARM210是一种小分子，可以结合漏损的RyR通道并修复漏损，这在RYR1-RM患者的肌肉活检体外实验中得到了证实。ARMGO Pharma公司总裁兼首席医疗官Gene Marcantonio表示，这一资格认定对于Rycal ARM210项目来说是一个重要成就，突出了为RYR1-RM患者提供有效治疗的需求。ARMGO Pharma致力于应用靶向机制基础科学开发新型小分子治疗药物，以治疗心脏、肌肉骨骼和神经系统疾

Eureka Therapeutics公司宣布，其新型T细胞疗法ET140202在治疗AFP阳性肝细胞癌（HCC）患者的临床试验中显示出良好的安全性和初步疗效。该研究在中国西安交通大学第一附属医院进行，结果显示在六名患者中未观察到细胞因子释放综合征（CRS）或药物相关的神经毒性，其中一名患者完全缓解，三名患者观察到肿瘤消退。ET140202利用Eureka的ARTEMIS™ T细胞受体平台和E-ALPHA®抗体发现平台，通过靶向AFP蛋白片段激活T细胞杀死癌细胞。这一初步结果被视为T细胞疗法在实体瘤治疗领域的重要里程碑，Eureka计划将ET140202推进至美国1期临床试验。

Poseida Therapeutics在CAR-TCR峰会上公布了P-BCMA-101 CAR-T细胞疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的临床试验数据。结果显示，11名患者中，7名根据IMWG标准评估的患者至少达到部分缓解，1名患者表现出强烈的反应，但只有通过PET评估。P-BCMA-101显示出卓越的安全性，只有1例疑似细胞因子释放综合征（9%），症状轻微且短暂。此外，公司还展示了针对MUC1-C和PSMA的CAR-T疗法的前期研究数据，以及针对BCMA的同种异体CAR-T疗法。这些疗法均显示出良好的安全性和有效性。

Pfizer公司宣布其研究性口服药物PF-06651600，一种针对JAK3的抑制剂，获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定，用于治疗斑秃患者。这种慢性自身免疫性皮肤病会导致头皮、面部或身体脱发。该指定基于一项II期研究的积极结果，该研究将在2018年9月15日在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）的新闻发布会上公布。目前，斑秃尚无FDA批准的治疗方法，影响全球数百万患者，并常伴随严重的心理后果。Pfizer正在与FDA紧密合作，以期尽快将这种潜在的新疗法带给斑秃患者。此外，Pfizer还在与欧洲药品管理局（EMA）合作进行PF-06651600的临床开发项目。

生物技术公司Kineta宣布启动了一项针对Lassa出血热的抗病毒药物LHF-535的一期临床试验，旨在评估该药物在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。Lassa热是一种在西非流行的急性病毒性疾病，每年导致约10万至30万感染和高达5000人死亡。该研究计划在最多56名健康受试者中随机分为5-7个每组8人的队列，预计2019年第一季度公布结果。Kineta首席执行官Shawn Iadonato表示，公司对启动LHF-535的人体试验感到兴奋，并强调了开发针对被忽视的热带疾病和生物防御威胁的必要性。LHF-535是一种口服抗病毒药物，在临床前研究中显示出对Lassa热和其他黄病毒的高度活性，其作用机制包括抑制病毒进入靶宿主细胞和抑制病毒复制。Kineta于2016年获得了Wellcome Trust转化基金奖，以推进LHF-535的研发至一期临床试验。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP™心脏衰竭试验（CardiAMP-HF Trial）的额外数据将在三个即将到来的心血管会议上展示。该试验是一项关于其自体干细胞疗法CardiAMP用于治疗心肌梗死后心脏衰竭的研究。试验的首10名患者的六个月积极结果已于8月底在线发表，并将在9月28日的印刷版中发布。两个与CardiAMP相关的演示将在TCT会议和Texas Heart Institute International Cardiovascular Regenerative Medicine会议上进行，还有一个摘要被接受在2018年美国心脏协会科学会议上展示。CardiAMP-HF试验是一项260名患者的生物疗法研究，目前在美国40个中心进行注册，作为FDA批准的关键研究。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已批准该试验的报销，并获得马里兰州干细胞研究基金的资助。CardiAMP细胞疗法使用患者的自体骨髓细胞，通过微创的导管技术刺激身体自然愈合反应。

Fibrocell Science公司宣布，其针对中度至重度局限性硬皮病治疗的临床阶段候选药物FCX-013获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。该疾病是一种慢性、致残性的遗传性皮肤病，目前没有FDA批准的治疗方法。快速通道指定旨在加速新疗法的开发，并加快对严重疾病患者的未满足医疗需求的审查。此外，Fibrocell正在开发用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的FCX-007，该药物目前正在进行1/2期临床试验。Fibrocell与合成生物学的领导者Intrexon公司的子公司Precigen合作开发FCX-007和FCX-013。

Trovagene公司宣布开发了一种预测治疗反应的方法，通过测量Onvansertib（一种针对急性髓系白血病（AML）的PLK1抑制剂）抑制PLK1的能力。在Phase 1b/2临床试验中，观察到在治疗响应的三个患者中，PLK1抑制效果最佳。Trovagene计划将预测生物标志物策略整合到Onvansertib的临床开发计划中，以针对特定患者亚群进行个性化治疗。此外，Trovagene已向美国专利商标局提交了专利申请，以保护其评估癌症对PLK1抑制剂的响应性的方法。Onvansertib是一种针对PLK1的口服抑制剂，在AML、淋巴瘤和实体瘤中表现出协同作用，并已获得孤儿药资格。Trovagene正在开展Onvansertib的Phase 1b/2临床试验，并计划进行其他癌症类型的临床试验。

Tyme Technologies宣布，其针对转移性胰腺癌的II期临床试验第一阶段剂量选择部分的受试者招募数量已超过预期目标。这一进展得益于顶尖研究机构的积极参与和多个站点迅速招募受试者。公司预计将在2019年初分享中期数据，届时大多数第一阶段受试者可能已完成CT/PET扫描评估肿瘤反应。Tyme将限制进一步招募，直到完成剂量比较评估并确定第二阶段试验的剂量。该试验旨在随机分配36名受试者接受两种剂量之一的Tyme公司专有的改性酪氨酸异构体，以评估其安全性和初步疗效。