分子生物学家鲍勃·艾森曼博士因其在癌症研究中的卓越贡献，获得了国家癌症研究所颁发的杰出研究员奖。该奖项旨在表彰那些在癌症研究领域具有“非凡潜力”的科研人员。艾森曼博士专注于研究一种特定的分子家族，这些分子能够激活细胞生长基因。多年来，他致力于解开这些分子调控的基因网络，以理解癌细胞如何利用这些分子及其基因网络。他将利用这笔为期七年的700万美元奖金，深入研究这些通路，寻找抑制它们的方法，以阻止癌症生长。艾森曼博士的研究主要集中在三个方向：一是研究Myc基因DNA序列的变化；二是研究Mga蛋白的功能及其在癌症中的作用；三是研究MondoA蛋白与Myc蛋白的相互作用及其在癌症治疗中的潜在应用。通过深入研究这些分子通路，艾森曼博士希望揭示癌症的本质，为癌症治疗提供新的思路和方法。

瑞士苏黎世，2018年8月30日，专注于神经耳科学和精神疾病支持性治疗的临床阶段公司Auris Medical Holding AG宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）就其针对突发性感音神经性听力损失的研究性治疗药物AM-111的开发计划和监管途径进行了C型会议。会议是在HEALOS 3期临床试验结果基础上召开的，结果显示AM-111 0.4 mg/mL组在急性重度听力损失亚组中与安慰剂相比，听力改善具有临床意义和统计学意义。FDA批准了公司提出的在急性重度听力损失患者中进行AM-111 0.4 mg/mL安慰剂对照的关键性试验方案，并提供了重要的监管指导。Auris Medical表示，对FDA的反馈和指导表示赞赏，并期待与监管机构合作，继续开发AM-111作为突发性感音神经性听力损失的首个创新药物。AM-111是一种用于治疗突发性感音神经性听力损失的生物相容性凝胶制剂，其活性成分是抑制JNK应激激酶的细胞穿透肽。Auris Medical致力于开发针对神经耳科学和精神疾病支持性治疗领域的药物，目前拥有多个处于不同阶段的研发项目。

辉瑞公司宣布终止两项针对杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的domagrozumab（PF-06252616）的临床研究，包括一项2期安全性和疗效研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。2期研究未达到主要疗效终点，即在一年的domagrozumab治疗后，与安慰剂相比，4级楼梯爬升时间的变化没有显著差异。尽管对全部证据进行了评估，包括次要终点，但并未支持显著的治疗效果。这一决定是在对主要分析时获得的数据进行了彻底审查后做出的，该分析评估了一年后所有研究参与者以及试验中超过一年的参与者。研究并非因安全问题而终止。辉瑞将继续审查数据，以更好地理解其可能提供的见解，并将结果与科学和患者社区分享。辉瑞将继续在DMD和罕见神经肌肉疾病上进行研究，目标是向有未满足需求的病人提供疗法。

拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Jivi®（BAY94-9027，抗血友病因子[重组]PEG化-acl）用于治疗12岁及以上已接受治疗的血友病A成年人和青少年患者的常规预防治疗。Jivi的初始推荐预防方案为每周两次，可根据出血情况调整剂量频率。FDA还批准Jivi用于该人群的按需治疗和手术期间出血的管理。这一批准基于PROTECT VIII试验的结果，该试验显示出血保护和安全性可达中位1.9年（范围0-2.6年）。Jivi是拜耳血液学产品组合中的第三种血友病A治疗药物。Jivi通过其特定的PEG化，具有17.9小时的半衰期，在血液中维持持续水平。在临床试验中，Jivi对大多数成年和青少年患者耐受良好。拜耳还向欧盟和日本提交了BAY94-9027治疗血友病A的市场授权申请。

REGENXBIO公司宣布正在开发新型基因治疗产品RGX-181，用于治疗CLN2型Batten病，这是一种由TPP1基因突变引起的神经退行性疾病。该治疗旨在通过NAV技术平台将TPP1基因直接递送到中枢神经系统，以改善患者的症状。REGENXBIO计划在2019年向美国食品药品监督管理局提交IND申请，并计划在全球范围内开展临床试验。此外，REGENXBIO还拥有其他两种中枢神经系统产品RGX-111和RGX-121，分别用于治疗MPS I和MPS II疾病。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）关于Sprycel（达沙替尼）与化疗联合治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。Sprycel去年首次被批准用于治疗Ph+慢性髓性白血病（CML）儿童患者。此次申请基于CA180-372（NCT01460160）试验的数据，该试验评估了Sprycel添加到基于柏林-法兰克福-明斯特高风险骨架的化疗方案中，用于治疗新诊断的Ph+ ALL儿童患者。Sprycel自2006年起被FDA批准用于治疗成人Ph+ CML慢性期患者，以及成人Ph+ ALL患者。Sprycel在60多个国家获得批准用于这些适应症。

Actelion制药公司宣布向欧洲药品管理局提交了关于OPSUMIT（macitentan）的新药申请，旨在将该药物的适应症扩展至治疗无法手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）成人患者，以改善其运动能力。CTEPH是一种罕见的肺动脉高压，是肺栓塞的致命并发症，其特征是肺部形成类似疤痕的组织，围绕未解决的血栓，阻塞或狭窄动脉。手术是CTEPH的首选治疗方法，但高达50%的患者被认为无法手术。如果获得批准，OPSUMIT将成为欧盟首个针对无法手术的CTEPH的endothelin受体拮抗剂类疗法。该申请基于MERIT-1临床试验的数据，该试验显示与安慰剂相比，接受macitentan治疗的患者的肺血管阻力（PVR）和六分钟步行距离（6MWD）等主要和次要终点均有显著改善。

INSYS Therapeutics公司宣布，其研发的肾上腺素鼻喷剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗过敏性休克的临床研究。该产品候选者作为无针、非侵入性、易于使用的过敏性休克的替代治疗方案，在先前临床试验中显示出良好的前景。此外，公司还获得了另一产品候选者——用于治疗Prader-Willi综合症的CBD口服溶液的快速通道认定，并正在推进该产品的二期临床试验。INSYS Therapeutics致力于开发针对过敏性休克、癫痫、Prader-Willi综合症、阿片类药物成瘾和过量等疾病领域的创新药物。

NeuroSearch于2018年5月15日与Teva达成协议，解除Teva在2012年关于Pridopidine权利转让协议中的所有未了义务，若Teva在2018年10月31日前与第三方达成关于Pridopidine权利转让的协议，NeuroSearch将获得45万美元的现金支付。Teva决定不再进一步开发Pridopidine，因为其在亨廷顿病II期临床试验中未能达到主要终点，且第三方对这一资产表现出兴趣。同时，NTG Holding和Gefion在5月和6月向NeuroSearch股东发出收购要约，最终NTG Holding获得NeuroSearch约22.54%的股份。NeuroSearch董事会于7月2日发布关于这两项收购要约的声明，Gefion于8月9日宣布其收购要约失效，NTG Holding于8月13日宣布其收购要约最终结果。8月23日，NeuroSearch董事会召开特别股东大会，选举新的董事会成员，会议将于9月14日举行。

Reata Pharmaceuticals宣布从其许可方Kyowa Hakko Kirin获得3000万美元里程碑付款，以支持在日本进行AYAME三期临床试验，评估bardoxolone治疗糖尿病肾病的疗效和安全性。该药物此前在临床试验中显示出积极结果，并被授予孤儿药资格。Reata与Kyowa Hakko Kirin在日本合作进行另一项三期临床试验，以评估bardoxolone治疗Alport综合征的疗效。此外，bardoxolone还在多个临床试验中进行研究，包括针对肺动脉高压和肾脏疾病的试验。

ImmunoPrecise Antibodies Ltd.与Harbour Antibodies宣布达成协议，将结合双方的技术，提供领先的抗体发现解决方案，以生成多样化的全人源治疗性抗体。Harbour Antibodies的专利H2L2全人源转基因小鼠平台（Harbour Mice）将用于抗体发现，而ImmunoPrecise将提供全面的抗体发现服务，包括抗原设计、免疫、发现、表征和先导选择。这一合作旨在加速治疗性抗体发现，并为全球制药、生物技术、非营利组织和学术界提供便利。

Vertex Pharmaceuticals与Genomics plc宣布建立为期三年的合作，旨在利用人类遗传学和机器学习技术，提高精准药物靶点的发现，并推进对人类遗传变异在疾病临床影响和患者分层方面的理解。合作旨在推动Vertex开发针对严重疾病的变革性精准药物。Genomics开发的独特分析引擎，利用遗传学理解人类生物学和潜在新药的功效与安全性，拥有超过1000亿个数据点，连接超过1400万个人类基因组中的遗传变异与7000个分子、细胞和生理测量以及疾病结果。Vertex将投资1050万英镑参与Genomics的B轮融资，并承诺对合作中产生的、经过临床开发的创新靶点进行里程碑和版税支付。

IBBR与宾夕法尼亚大学和德克萨斯A&M大学合作，共同开发新型聚多磷酸酯（PPZ）聚合物，用于医疗设备涂层和医学成像剂载体。这些PPZ聚合物具有生物相容性、非生物降解性，并具备自修复能力，有助于减少组织生长和细菌积聚。其中一项合作由IBBR研究员亚历山大·安德烈亚诺夫博士与德克萨斯A&M大学的斯维特拉娜·苏基什维利教授共同进行，旨在开发新型PPZ涂层，用于心脏支架、导管和人工关节等植入式医疗设备的表面。另一项合作则由安德烈亚诺夫博士与宾夕法尼亚大学的戴维·彼得·科尔莫德博士共同进行，旨在利用PPZ技术实现乳腺癌的早期检测。这些研究得到了国家科学基金会和国家癌症研究所的资助。

法国里昂和美国马萨诸塞州的安多弗——POXEL SA（Euronext – POXEL - FR0012432516），一家专注于代谢性疾病创新治疗开发的生物制药公司，以及DeuteRx LLC，一家专注于改进手性药物的私营生物制药公司，今天宣布POXEL收购了DRX-065，这是一种新型处于临床阶段的药物候选品，公司计划将其开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。POXEL还从DeuteRx收购了其他一系列去氘药物候选品，用于代谢、专科和罕见病。POXEL将向DeuteRx支付一笔现金预付款，总额为680万欧元（800万美元）以及129万股POXEL普通股，占POXEL发行资本的4.99%。DeuteRx还有资格获得基于开发、监管和销售额的里程碑付款以及净销售额的版税。这一收购对POXEL的战略发展具有重要意义，公司通过此次合作和收购协议，扩大了其代谢管线，获得了DRX-065（去氘R-吡格列酮）的独家、全球所有权，这是一种处于1期临床试验阶段的线粒体丙酮酸载体（MPC）抑制剂。DRX-065是吡格列酮的R-立体异构体。基于目前的前期临床和1期研究结果，DRX-065预计将比吡格列酮展现出更好的治疗特性

Adocia公司宣布对Eli Lilly & Company提起的第二项仲裁案最新进展，索赔金额增至约18亿美元。Lilly公司反诉Adocia，索赔约1.88亿美元。双方争议涉及Adocia的机密信息和发现。Adocia否认Lilly的指控，并表示将继续推进诉讼。仲裁听证会定于2018年12月举行，裁决预计在2019年。Adocia是一家专注于糖尿病和其他代谢性疾病治疗的生物制药公司，拥有多个临床阶段产品。Adocia还与Tonghua Dongbao达成战略联盟，授予其在中国及其他亚洲和中东地区开发BioChaperone Lispro和BioChaperone Combo的许可。

DURECT公司宣布收到Indivior公司支付的500万美元里程碑付款，此款项是由于Indivior在2018年7月批准了PERSERIS（利培酮）的新药申请（NDA）。2017年9月26日，DURECT与Indivior达成专利购买协议，将某些可能为PERSERIS提供进一步知识产权保护的专利转让给Indivior UK Limited。作为转让的回报，Indivior向DURECT支付了1250万美元的预付款，并同意在PERSERIS NDA批准后支付额外的500万美元。根据协议，DURECT还有权根据某些专利权利涵盖的产品在美国的净销售额的个位数百分比获得季度业绩奖金。DURECT是一家生物制药公司，正在积极开发基于其表观遗传调节程序和专有药物递送平台的疗法。

Exonics Therapeutics公司的研究显示，其SingleCut CRISPR基因编辑技术能够在犬类模型中恢复Duchenne型肌营养不良症患者的 dystrophin 表达，最高可达正常水平的92%。该研究在《科学》杂志上发表，评估了通过肌肉内和全身途径递送CRISPR基因编辑组件的效果。研究发现，使用编码CRISPR/Cas9酶和引导RNA的腺相关病毒（AAV）进行单次全身给药，能够有效恢复 dystrophin 的表达，犬类肌肉中的 dystrophin 表达水平在治疗后8周可达正常水平的90%。这项研究为将来的临床试验提供了支持，并标志着在大型哺乳动物中验证Exonics SingleCut CRISPR技术的关键里程碑。