Urovant Sciences公司宣布获得一种新型基因疗法hMaxi-K的全球开发与商业化权利，用于治疗过度活跃膀胱（OAB）症状的患者。hMaxi-K在两项1期临床试验中表现出良好的耐受性，并在小规模双盲安慰剂对照的1b期临床试验中显示出剂量依赖性的改善，达到统计学上的显著性。Urovant计划在2019年与FDA会面并启动hMaxi-K的2期临床试验，以研究其对未对其他药物治疗有反应的OAB患者的治疗效果。此外，Urovant还启动了vibegron的3期临床试验，vibegron是一种研究中的口服β3-肾上腺素能激动剂，作为OAB成人患者的二线治疗。

比利时梅赫伦，2018年8月28日——创新分子诊断公司Biocartis Group NV（以下简称“公司”或“Biocartis”）宣布，其已获得针对高度创新的EGFR外显子域突变的全全球独家许可权，这些突变已被证明可以决定转移性结直肠癌（mCRC）患者对靶向疗法的反应。这一新协议是基于与西班牙巴塞罗那的Hospital Del Mar以及意大利都灵的托里诺大学的发明者Dr. Bardelli和Dr. Arena之间现有的两个协议的转化，涉及EGFR外显子域突变的两个专利家族。Biocartis有权将许可权转授给第三方。根据国际指南，mCRC患者首先接受RAS-BRAF突变的检测，以进行抗EGFR靶向治疗。然而，40-55%的患者对这些疗法产生耐药性，尤其是由于RAS-BRAF基因中的突变，以及最近的研究表明，EGFR外显子域也存在这种突变。因此，为了了解第二和第三线治疗方案，重要的是要检测这些mCRC患者是否出现了这些特定的EGFR外显子域突变，因为三阴性RAS-BRAF-EGFR外显子域结果意味着这些患者可能仍能从某些靶向治疗中获益。该协议包括EGFR S492R耐药突变的许可，这是2012年由Dr.

Genprex公司宣布与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）签订修订协议，延长两项关于TUSC2（Oncoprex主要产品候选物的活性成分）在免疫疗法中应用及预测患者对TUSC2疗法反应的生物标志物开发和使用的选择权协议。这些协议将提供额外的专利保护，并允许Genprex继续推进Oncoprex在非小细胞肺癌和其他潜在治疗靶点的临床开发计划。修订协议之一赋予Genprex独家许可与免疫检查点抑制剂结合使用TUSC2治疗癌症的专利申请和相关知识产权的选择权。另一修订协议则赋予Genprex独家许可与预测患者对TUSC2疗法反应及治疗预计有良好反应的患者的方法相关的专利、专利申请和相关知识产权的选择权。

Assertio Therapeutics与Purdue Pharma达成一项和解协议，涉及Assertio在美国新泽西州地区法院对Purdue提起的专利侵权诉讼。根据协议，Purdue将分两期支付Assertio总计6200万美元现金，其中3000万美元于2018年8月28日支付，另外3200万美元于2019年2月1日支付。这笔款项将解决双方之间所有待决的索赔。Assertio总裁兼首席执行官Arthur Higgins表示，这笔现金注入加上近期从PDL BioPharma获得的2000万美元版税收入，将进一步增强公司的资产负债表并提高财务灵活性。Assertio致力于在神经学、孤儿药和特殊药物领域提供负责任的治疗方案，目前市场上有三种FDA批准的产品，并继续寻找、许可和开发新的产品，为现有疗法可能未充分服务的患者提供更多选择。

Biogen和Eisai公司宣布了关于aducanumab药物的长期扩展（LTE）1b期研究的新分析结果。该药物是一种针对由阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD痴呆的实验性治疗方法。分析包括安慰剂对照期和接受aducanumab治疗长达36个月（剂量调整组）和48个月（固定剂量组）的患者数据。结果显示，与之前的分析一致，aducanumab的风险效益特征没有变化。在36个月和48个月的剂量调整组和固定剂量组中，通过正电子发射断层扫描（PET）测量的淀粉样斑块水平继续以剂量和时间依赖的方式下降。在48个月时，10 mg/kg固定剂量组的淀粉样斑块水平保持在低于区分阳性扫描和阴性扫描的定量截止点的水平。临床终点分析表明，在36个月和48个月期间，aducanumab对临床衰退速率有持续的益处。在1b期研究中，46名患者出现了amyloid imaging abnormalities（ARIA-E）（水肿），大多数事件在治疗早期发生，通常轻微，无临床症状，并在4-12周内缓解或稳定。Biogen和Eisai正在全球范围内合作开发和商业化aducanumab，并计划在全球范围内申请其上市许可。

Sirona Biochem Corp.获得合作伙伴Wanbang Biopharmaceuticals Co., Ltd.支付的50万美元里程碑付款，用于中国食品药品监督管理局批准其SGLT-2抑制剂TFC-039的I期临床试验。自2014年两家公司签订许可协议以来，Sirona Biochem已从Wanbang获得150万美元的开发里程碑付款。Sirona Biochem首席执行官Dr. Howard Verrico与Wanbang团队在上海复星医药工业发展有限公司总部会面，讨论TFC-039（Wangeliejin）的开发下一步计划。Wanbang表示对SGLT-2抑制剂项目充满信心，并计划继续推进至市场。临床试验预计最早于10月开始。Sirona Biochem对Fosun在开发SGLT-2抑制剂方面的投入表示满意，并期待与Wanbang在治疗2型糖尿病方面的合作进展。Wanbang专注于慢性病治疗药物的开发、生产和销售，而Fosun是中国领先的制药公司之一。Sirona Biochem是一家化妆品成分和药物发现公司，拥有专有的平台技术，专注于稳定碳水化合物分子以提高疗效和安全性。

富士胶片公司与美国印第安纳大学医学院达成合作协议，共同研发人工智能在医学影像诊断支持系统中的应用。此举旨在应对诊断影像系统能力提升带来的大量图像解读需求，通过AI技术辅助医生检测图像中的可疑病变、比较既往研究结果并实现半自动化报告，以提高诊断效率。富士胶片将结合自身图像处理和AI技术，与印第安纳大学医学院丰富的诊断和临床经验相结合，开发医疗AI技术，并寻找优化诊断工作流程的系统。研究初期将包括利用富士胶片AI技术对体部图像中的肌肉萎缩进行分割和量化，以及神经放射学成像检查中脑部病变的检测和量化。富士胶片致力于通过“REiLI”品牌下的AI技术，支持诊断影像、医疗工作流程、设备保修和服务，以满足市场需求，并旨在通过提高医疗效率和品质，为患者福祉做出贡献。

Reflection Biotechnologies Limited（ReflectionBio）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Bietti's Crystalline Dystrophy（BCD）的基因治疗产品RBIO-101孤儿药资格。BCD是一种罕见的视网膜退化疾病，目前尚无批准的治疗方法。这一资格认可了ReflectionBio在研发BCD基因治疗方面的进展，并为进一步发展该治疗提供了激励。公司创始人兼首席执行官Richard R. Yang表示，这一资格为BCD患者及其家庭带来了希望，并计划将BCD基因治疗推进到临床试验阶段。ReflectionBio采用“由患者，为患者”的方法，与研究人员、临床医生、CROs、CMOs和其他利益相关者合作，加速孤儿药的开发。

NeuroVive公司宣布，其研究合作伙伴费城儿童医院（CHOP）的科学家获得美国国防部资助的430万美元研究经费，用于评估NVP015项目在遗传性线粒体疾病中的疗效。该项目由专家团队领导，旨在开发一种药物候选品，用于提交给美国食品药品监督管理局（FDA）进行I期临床试验。该研究将加速NVP015项目进入人体试验阶段。

Horizon Discovery与一家全球制药公司合作，共同开发和应用一种新型CRISPR技术平台，用于解决靶点识别和验证的关键差距。该平台结合了单细胞RNA测序和池式CRISPR筛选，提供前所未有的筛选数据深度和生物洞察力。这一新平台将进一步加强Horizon的CRISPR筛选能力，通过整合基因编辑效果与复杂表型特征映射，加速从发现到验证的过程。Horizon的池式筛选技术提供高度稳健的全基因组分析，而结合单细胞RNA测序则能更精确地评估复杂生物现象，从而在单细胞分辨率下研究通路、生物标志物和细胞功能。此技术合作预计将提升Horizon在药物靶点识别和验证领域的领导地位，为客户提供其他地方无法获得的尖端解决方案。

OPKO Health旗下BioReference Laboratories与国家癌症研究所（NCI）和ECOG-ACRIN癌症研究组签署合作，参与NCI-MATCH临床试验，旨在通过基因检测为癌症患者提供更精准的治疗方案。GenPath的OnkoSight基因检测技术将为医生提供及时信息，以便评估患者是否符合临床试验条件。此次合作将有助于扩大癌症患者接受精准治疗的机会，提高治疗效果。

Sienna Biopharmaceuticals宣布其研发的JAK3/TrkA抑制剂SNA-125在治疗轻至中度银屑病的第一项人体研究中取得积极进展。SNA-125通过公司Topical by Design™平台开发，旨在提高局部药物浓度，减少全身暴露。初步研究显示SNA-125具有良好的耐受性，尽管在减少炎症皮肤浸润厚度方面效果有限，但其在表皮厚度和某些生物标志物方面显示出一定的改善。公司计划在2018年第四季度发布SNA-125治疗特应性皮炎的1/2期研究数据，并预计2019年下半年开始SNA-125的2期研究。此外，Sienna的管线还包括其他临床阶段项目，如SNA-120治疗与银屑病相关的瘙痒症和SNA-001治疗痤疮等。

Amgen公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），旨在扩大KYPROLIS（卡非佐米）的处方信息，包括每周一次的剂量选项，与地塞米松（Kd）联合用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一申请基于3期A.R.R.O.W.试验数据，显示每周一次的KYPROLIS（70 mg/m²）与地塞米松（每周一次Kd）组合，与每周两次的KYPROLIS（27 mg/m²）和地塞米松（每周两次Kd）相比，在无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）方面表现出优势，同时安全性相当。FDA正在根据肿瘤学卓越中心实时肿瘤学审查和评估辅助计划审查该申请。A.R.R.O.W.试验包括478名复发和难治性多发性骨髓瘤患者，他们接受了2到3种先前治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。接受每周一次Kd治疗的患者与每周两次方案相比，PFS显著提高了3.6个月（中位PFS 11.2个月对于每周一次Kd，而每周两次Kd为7.6个月；HR=0.69；95% CI：0.54-0.88；单侧p =0.0014）。每周一次Kd组的ORR为62.9%，而每周两次方案组为40.8%（p

Cantex Pharmaceuticals宣布其主导产品CX-01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗60岁以上新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。该药物旨在阻断支持血液癌对治疗产生耐药性和化疗后骨髓恢复延迟的趋化因子活性。CX-01还在进行新诊断的AML和难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的临床开发。公司CEO Stephen Marcus表示，AML是成人最常见的急性白血病，60岁以上患者占新病例的60%以上，且对此类患者的治疗存在未满足的医疗需求。快速通道指定旨在加快严重条件的药物开发，Cantex将努力与主要癌症治疗中心和FDA合作，尽快将CX-01带给患者。此外，CX-01还获得了孤儿药指定，以治疗影响美国少于20万人的罕见疾病。Cantex致力于开发提高癌症和其他危及生命疾病治疗效果和安全的专有化合物。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IMBRUVICA（ibrutinib）联合利妥昔单抗（RITUXAN）用于治疗成人Waldenström巨球蛋白血症（WM），这是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。这是首次批准的化疗无组合治疗方案，IMBRUVICA于2015年1月首次作为单一疗法获得批准。新批准的数据来自iNNOVATE（PCYC-1127）试验，该试验评估了IMBRUVICA与利妥昔单抗联合使用与单独使用利妥昔单抗相比在150名未经治疗和复发/难治性WM患者中的疗效。研究显示，与单独使用利妥昔单抗相比，IMBRUVICA联合利妥昔单抗显著提高了无进展生存期（PFS）。IMBRUVICA是一种首创的BTK抑制剂，由AbbVie公司和Janssen Biotech公司共同开发和商业化。

欧洲委员会批准了Gilead公司旗下Kite公司生产的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）药物，用于治疗经过至少两线系统治疗后复发的或难治性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。该药物是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法，能够利用患者自身的免疫系统对抗某些类型的血液癌症。在ZUMA-1临床试验中，接受单次输注axicabtagene ciloleucel的72%的患者对治疗有反应，其中51%达到完全缓解。然而，该药物也可能引起严重的或威胁生命的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性。Gilead公司表示，他们希望细胞疗法成为治疗所有癌症类型的基础。

欧洲委员会批准了Jazz Pharmaceuticals公司研发的Vyxeos药物，用于治疗新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者，该药物是一种先进的脂质体配方，包含去甲氧柔红霉素和阿糖胞苷的协同摩尔比。这是首个在3期临床试验中证明比标准治疗方案具有更优总生存率的化疗药物。Jazz Pharmaceuticals承诺将Vyxeos推广至欧盟市场，并将在各国定价和报销决策确定后逐国推出。Vyxeos的批准适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。AML是一种在欧洲较为罕见的癌症，与AML-MRC患者相比，其预后较差。Vyxeos的上市为欧洲患者和医疗保健专业人员提供了新的治疗选择。该药物的MAA包括五个研究的临床数据，包括关键的3期研究。研究结果显示，Vyxeos组的中位总生存期为9.6个月，而7+3治疗组的为5.9个月。Vyxeos的不良反应与已知的安全特征一致。Vyxeos是基于公司专有的CombiPlex平台开发的，该平台能够设计和快速评估各种疗法的组合。Vyxeos获得了孤儿药资格认定，并在英国获得了有希望的创新药物资格。Jazz Pharmaceuticals是一家专注于改善患者生活的国际生物