Ortho Dermatologics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药ALTRENO（0.05% tretinoin乳膏）的新药申请，用于9岁及以上患者的寻常痤疮局部治疗。ALTRENO是首个以乳膏形式配方的tretinoin，临床数据显示其有效且耐受性良好。该产品预计将于2018年第四季度上市。ALTRENO乳膏含有透明质酸、甘油和胶原蛋白等保湿成分，旨在提高患者的使用体验。临床试验表明，ALTRENO乳膏在减少炎症和非炎症痤疮病变方面具有显著效果，且皮肤干燥、疼痛、肿胀、刺激和脱皮等不良反应的发生率低于4%。患者满意度调查也显示，使用ALTRENO乳膏的患者满意度显著高于对照组。

Peptilogics公司利用其创新的肽平台开发治疗多重耐药性细菌感染，近日与FDA举行了pre-IND会议，讨论PLG0206治疗人工关节感染（PJI）的监管途径。PJI是关节置换术最棘手的并发症之一，是一种严重且危及生命的状况，治疗选择有限。Peptilogics公司CEO Sanjay Kakkar表示，此次会议的结果令人欣喜，加上近期获得的QIDP资格认定，为PLG0206在未满足的医疗需求领域开展临床试验提供了可行的开发路径。PLG0206已被FDA授予QIDP资格。FDA会议旨在就PLG0206在治疗PJI中的应用开发路径达成一致。Peptilogics创始人兼CSO Jonathan Steckbeck表示，FDA的明确指导确认了他们的计划，并将极大地帮助未来的IND申请。PLG0206将通过局部给药到感染关节，Peptilogics开发了新颖的群体药代动力学（PK）模型来模拟局部给药后的全身吸收。Peptilogics的早期开发和临床药理学顾问Parviz Ghahramani将在即将到来的第九届美国药代动力学会议（ACoP9）上展示关于PLG0206的群体PK模型的海报。PLG0206是利用

Kala Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品INVELTYS（洛特泼尼酯乙酸盐眼药水）1%用于治疗眼部手术后炎症和疼痛。INVELTYS是首个每日两次（BID）的眼部皮质类固醇，用于此适应症。Kala公司认为，INVELTYS将成为眼科专业人士治疗方案的宝贵补充，因为它在临床试验中被证明在维持安全性的同时具有临床有效性。此外，Kala还正在推进KPI-121 0.25%用于干眼症的研究，并计划在2019年第四季度报告STRIDE 3的三期临床试验结果。

Forbius（Formation Biologics）宣布获得来自德克萨斯州癌症预防与研究中心（CPRIT）的1800万美元产品开发资助，以支持其高活性抗EGFR抗体-药物偶联物AVID100的研发。这笔资金将用于AVID100在乳腺癌、头颈鳞状细胞癌（SCCHN）和非小细胞肺癌（NSCLC）三个癌症适应症中的2a期临床试验，以及相关的临床前研究、制造、人员成本等。该资助是在AVID100完成1期临床试验后获得的，评审过程严格，包括对AVID100的预临床、制造和临床数据的深入评估。

JW Pharmaceutical与LEO Pharma签署全球许可协议，LEO Pharma获得JW1601（一种新型特应性皮炎药物）在全球（除韩国外）的开发和商业化独家权利。JW Pharmaceutical将获得高达4.02亿美元的前期费用和里程碑付款，包括1700万美元的预付款和最高3.85亿美元的逐步开发和销售里程碑付款。JW1601由C&C Research Laboratories开发，具有抗瘙痒和抗炎双重作用，旨在通过选择性作用于组胺H4受体来抑制引起特应性皮炎的免疫细胞活化和迁移。LEO Pharma计划将JW1601与现有生物制剂和局部药物相结合，以扩大其产品线，并为特应性皮炎患者提供更多治疗选择。

Telix Pharmaceuticals Limited与墨尔本大学合作研究，旨在利用靶向放射性药物“分子靶向辐射”（MTR）改善结直肠癌患者的治疗方案。研究将探讨肿瘤相关抗原碳酸酐酶IX（CAIX）在转移性结直肠癌中的作用，并可能将Telix的TLX250（Girentuximab）程序应用于结直肠癌的诊断和治疗。该研究由墨尔本大学癌症研究中心的Frederic Hollande副教授和Peter MacCallum癌症中心的Alexander Heriot教授领导，旨在通过精确评估CAIX表达，为患者提供更精准的治疗方案。

法国Biocodex公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其产品DIACOMIT（stiripentol）用于治疗2岁及以上患有Dravet综合征（DS）并服用clobazam的患者的癫痫发作。DIACOMIT预计将于2019年1月初在美国药房上市。该批准基于两项多中心安慰剂对照试验，结果显示，接受DIACOMIT治疗的患者中，有71%的患者在双盲治疗期间与基线期相比，30天内全身性阵挛或强直阵挛发作的频率减少了50%以上。最常见的不良反应包括嗜睡、食欲下降、不安、共济失调、体重减轻、肌张力低下、恶心、震颤、构音障碍和失眠。Dravet综合征是一种严重的早发型癫痫综合征，影响美国约2,000至8,000名患者。DIACOMIT是一种新分子实体，由Biocodex实验室开发，其抗惊厥作用可能通过GABA A受体介导的直接作用和抑制细胞色素P450活性的间接作用来实现。

MYM Nutraceuticals Inc.与加拿大谢布鲁克大学达成合作，共同研究大麻和汉麻的药用和工业用途。谢布鲁克大学的研究人员将与现场协调员合作，通过针对不同学院和培训中心的专业知识来建立合作伙伴关系。此次合作旨在探索大麻植物的好处，研究内容包括识别温室中最佳替代能源系统、大麻素对神经和免疫系统的影响、工业材料制造、环保材料、汉麻纤维生物燃料以及大麻生产副产品带来的机遇。MYM Nutraceuticals Inc.的CEO表示，与谢布鲁克大学的合作进一步推动了公司在大麻植物研究和开发领域的前沿地位。MYM Nutraceuticals Inc.是一家专注于获取加拿大卫生部门许可证，生产和销售高端药用大麻补充剂和局部产品的创新公司。

BrainStorm Cell Therapeutics公司宣布，其成人干细胞疗法NurOwn在ALS Phase 3临床试验中，经过独立数据安全监测委员会的初步分析，没有发现显著的安全问题，并建议继续进行试验。该公司正在美国进行一项重复剂量NurOwn的Phase 3临床试验，预计将招募200名ALS患者，并计划在2019年中完成招募。BrainStorm致力于完成NurOwn的ALS Phase 3研究，并希望为ALS患者提供新的治疗选择。NurOwn是一种从自体骨髓细胞中提取的干细胞疗法，目前已在美以两国进行临床试验，显示出对ALS患者的临床意义。

Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法候选药物KB105获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗TGM-1缺陷型常染色体隐性遗传性鱼鳞病（ARCI）。ARCI是一种严重的遗传性皮肤疾病，可导致新生儿发病率和死亡率，以及影响较大婴儿和儿童的多种症状。KB105是一种基于Krystal的STAR-D平台的基因疗法，旨在将功能性人类TGM-1基因直接递送到患者的皮肤细胞中。此外，KB105项目还获得了孤儿药指定，这将有助于加快药物开发进程，并在成功后尽快使新疗法对病人可用。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）关于Empliciti（elotuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物与pomalidomide和低剂量地塞米松（EPd）联合使用，用于治疗至少接受过两种先前治疗（包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。该申请获得优先审查，行动日期为2018年12月27日。Empliciti是一种针对SLAMF7的免疫刺激抗体，该抗体在多发性骨髓瘤细胞上表达，并且能够激活免疫系统通过自然杀伤细胞来攻击这些细胞。该申请基于ELOQUENT-3研究的资料，这是一项随机二期研究，评估在RRMM患者中添加Empliciti到pomalidomide和低剂量地塞米松中的效果。研究结果显示，与单独使用Pd的患者相比，接受EPd的患者疾病进展风险降低了46%，中位无进展生存期（PFS）为10.3个月，而Pd组为4.7个月。百时美施贵宝和艾伯维共同开发Empliciti，百时美施贵宝负责商业活动。

欧洲委员会批准了Eisai和Merck（在美国和加拿大称为MSD）研发的口服受体酪氨酸激酶（RTK）抑制剂LENVIMA，作为一线治疗未接受过系统性治疗的晚期或不可切除性肝细胞癌（HCC）成年患者的单药治疗方案。LENVIMA是十年内首个在一线治疗晚期或不可切除性HCC中显示出总生存期（OS）治疗效果的全新药物，其疗效通过与非劣效性标准治疗的统计确认得到证实。这一批准基于REFLECT（研究304）试验的结果，该试验中LENVIMA在954名未经治疗的不可切除性HCC患者中显示出对OS的治疗效果。Eisai和Merck承诺共同努力，确保患者能够快速获得LENVIMA。

SOLAR-1临床试验评估了BYL719联合fulvestrant与单独fulvestrant在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效，这些患者存在PIK3CA突变，并已在芳香酶抑制剂治疗（可能伴随CDK4/6抑制剂）后进展。结果显示，BYL719在提高无进展生存期（PFS）方面取得了积极效果。该研究由诺华公司发起，预计将在即将到来的医学会议上提交完整结果，并开始与全球监管机构进行讨论。目前，没有批准的PI3K抑制剂用于HR+晚期乳腺癌治疗。BYL719是首个针对α特异性PI3K的抑制剂，显示出对患者的潜在益处和可接受的耐受性。PI3K通路在HR+晚期乳腺癌中起着重要作用，与肿瘤生长、疾病进展和治疗耐药性有关。SOLAR-1试验将继续评估数据以评估次要终点，诺华公司将根据这些结果与全球卫生机构开始讨论。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗神经性角膜炎的药物Oxervate（cenegermin），神经性角膜炎是一种罕见疾病，影响角膜。该药物为局部治疗，可提供角膜完全愈合，对许多患者来说是一个重大进步。Oxervate在两项随机、双盲、多中心研究中显示出安全性和有效性，其中70%的患者在八周内实现了角膜完全愈合，而未使用cenegermin的28%患者则没有。Oxervate被授予优先审查和孤儿药资格，以鼓励罕见病药物的研发。FDA已批准Oxervate由Dompé farmaceutici SpA生产。

辉瑞公司和阿斯利康公司宣布，对两个注册的3期临床试验ARCHES和EMBARK的方案进行了修订，旨在评估XTANDI（恩杂鲁胺）在激素敏感性前列腺癌（HSPC）男性患者中的安全性和有效性。这些修订加快了两个试验预期的主要完成时间表。ARCHES是一项随机3期研究，评估恩杂鲁胺加上雄激素剥夺疗法（ADT）与单独ADT在转移性HSPC患者中的疗效和安全性。EMBARK是一项随机3期研究，评估恩杂鲁胺加上亮丙瑞林、恩杂鲁胺单药治疗和亮丙瑞林单药治疗在高风险非转移性HSPC男性患者中的疗效。这些修改旨在更早地评估XTANDI在HSPC男性患者中的潜力，包括那些目前没有批准的口服治疗选项的非转移性疾病患者。

Koligo Therapeutics公司宣布正式在东美国推出KYSLECEL产品，这是一种由患者自身胰腺胰岛细胞制成的细胞疗法，旨在保护慢性或急性复发性胰腺炎患者在全胰腺切除术后的胰岛素分泌能力。KYSLECEL是一种最小化处理的同种异体细胞产品，由FDA根据PHS法案第361条和21 CFR第1271部分进行监管。KYSLECEL的推出显著增加了患者对TP-IAT（全胰腺切除术）的访问，使得更多合格医院能够进行TP-IAT，而无需建立内部实验室。KYSLECEL可能由商业健康保险、大多数Medicaid承保人和退伍军人事务部门覆盖。Koligo计划通过延长KYSLECEL的保质期，到2019年扩大其在全国的覆盖范围。

Innovate Biopharmaceuticals与Amarex Clinical Research签订协议，将为即将进行的第三阶段赛状病临床试验提供数据管理和生物统计学服务。Amarex将提供电子数据捕获解决方案及相关服务。Innovate的CMO和COO June Almenoff表示，很高兴与Amarex合作，支持其第三阶段试验。Amarex的CEO Kazem Kazempour表示，期待与Innovate的团队紧密合作，推进larazotide的临床开发。larazotide在第二阶段b期临床试验中成功达到主要终点，并已完成与FDA的二期末会议，准备开始第三阶段临床试验。Amarex是一家全球合同研究组织，提供临床试验服务，Innovate专注于开发针对自身免疫和炎症疾病的创新疗法。