CohBar公司将于11月6日举办一场关于特发性肺纤维化（IPF）治疗现状、未满足的医疗需求和CB5138类似物在临床前研究中的积极发现的关键意见领袖（KOL）网络研讨会。研讨会将由Toby Maher博士主持，他将讨论IPF患者的当前治疗格局和未满足的医疗需求。CohBar管理层将概述其抗纤维化肽（CB5138类似物），并更新最近宣布的积极数据，表明CB5138类似物与nintedanib（IPF治疗的标准疗法）的联合使用在治疗IPF的鼠模型中产生了比单独使用nintedanib更显著的效果。注册链接已提供。Toby Maher博士是南加州大学Keck医学院的间质性肺疾病主任和医学教授，同时也是英国肺病基金会呼吸研究主席、国家健康研究所（NIHR）临床科学家。CohBar公司专注于基于线粒体的治疗药物的研究和开发，其领先化合物CB4211正在进行NASH和肥胖的1b/1a期临床试验。

ANA Therapeutics宣布启动一项多中心、2/3期临床试验，评估其专有的口服尼可沙米（ANA001）配方治疗中度COVID-19患者的安全性和有效性。这是美国首次测试尼可沙米治疗COVID-19的潜力，尼可沙米是一种用于治疗绦虫的药物，已有超过50年的使用历史。该公司将尼可沙米纳入临床试验，并期望通过合作加速其开发，为COVID-19患者提供新的治疗选择。该药物在临床试验中显示出抗病毒和免疫调节活性，有望减少病毒载量、炎症、急性呼吸窘迫综合征和疾病相关的血液凝固。该临床试验是一项随机、安慰剂对照研究，将在美国20个临床中心进行，主要目标是评估尼可沙米的安全性和耐受性，并测量其疗效。ANA Therapeutics是一家位于硅谷的生物技术初创公司，致力于开发专有的尼可沙米配方，作为广泛可及的抗病毒治疗，用于治疗COVID-19患者。

强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局提交了关于XARELTO®（利伐沙班）的新药补充申请，旨在扩大其在患有周围动脉疾病（PAD）患者中的应用。该申请基于VOYAGER PAD研究的成果，显示XARELTO®（2.5毫克每日两次）联合阿司匹林（100毫克每日一次）在降低主要心血管和肢体事件风险方面优于单独使用阿司匹林，且出血风险相似。如果获得批准，这将使XARELTO®血管剂量（2.5毫克每日两次加阿司匹林75-100毫克每日一次）的新适应症包括降低近期下肢再血管化后患者发生主要血栓性血管事件的风险，如心脏病发作、中风和截肢。PAD是一种影响约2000万美国人的严重健康危机，其中只有850万人被诊断出来。XARELTO®与阿司匹林联合使用已获得FDA批准，用于降低患有慢性PAD和冠状动脉疾病（CAD）患者的重大心血管事件风险。

Forte Biosciences公司宣布，其研发的FB-401生物疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，用于治疗特应性皮炎。FB-401是一种局部应用的活菌生物制剂，由特定选择的共生玫瑰摩拉氏菌菌株组成，在一项发表在《科学转化医学》杂志上的1/2a期临床试验中，FB-401在成人和儿童特应性皮炎患者中显示出良好的耐受性和显著改善疾病活动的效果。Forte Biosciences总裁兼首席执行官Paul Wagner博士表示，公司对FDA的决定感到非常感激，并期待与FDA紧密合作，加速FB-401的研发进程。目前，Forte正在招募FB-401治疗特应性皮炎的临床试验。

Mirum Pharmaceuticals宣布将在NASPGHAN年度会议上展示其maralixibat研究的成果，包括Alagille综合征和PFIC2患者的长期疗效和安全性数据。公司将赞助一个关于儿童胆汁淤积症的虚拟研讨会，并分享maralixibat在治疗罕见疾病如Alagille综合征和PFIC2方面的数据，强调其对改变这些疾病治疗模式的信心。Maralixibat是一种新型口服药物，正在评估用于治疗罕见胆汁淤积性肝病，其作用机制是通过抑制胆汁酸转运蛋白，降低胆汁酸水平，减少肝脏损伤。公司正在推进maralixibat的监管审批进程，并计划在2021年第一季度完成针对Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的滚动NDA提交，并在2020年第四季度提交PFIC2的营销授权申请。

PDS Biotechnology Corporation宣布，其基于Versamune® T细胞激活技术的创新癌症疗法和传染病疫苗正在开展一项针对局部晚期宫颈癌的PDS0101 Phase 2临床试验，该试验将结合标准护理的化学放射疗法（CRT）。该研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Ann H. Klopp博士和Olsi Gjyshi博士领导，旨在评估PDS0101-CRT组合的抗癌疗效和安全性，并研究其与免疫反应关键生物标志物的相关性。PDS Biotech首席医疗官Lauren Wood博士表示，对启动这项研究感到兴奋，并相信PDS0101激活免疫系统的潜力为宫颈癌患者提供了改善治疗的前景。PDS Biotech专注于开发基于Versamune®平台的癌症免疫疗法和传染病疫苗，PDS0101是该公司的领先临床产品，旨在针对HPV表达的癌症。

Aeglea BioTherapeutics宣布其新型酶疗法ACN00177获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药资格认定，用于治疗罕见代谢疾病高胱氨酸血症。该病导致血液中高半胱氨酸水平升高，引发严重并发症和缩短寿命。ACN00177旨在降低血液中高半胱氨酸水平，改善患者生活质量。Aeglea计划在2020年第二季度开始ACN00177的1/2期临床试验，以推进治疗进展。FDA和EMA的孤儿药资格认定将为Aeglea提供市场独占权、临床试验费用减免等优惠政策，加速新药研发。

Sesen Bio与欧洲药品管理局（EMA）成功完成Vicineum治疗BCG未响应的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）的预提交会议。会议讨论了与Vicineum相关的产品、法律、监管和科学问题，为验证市场授权申请（MAA）和顺利评估提供了帮助。EMA还就各种行政问题提供了指导，有助于明确监管路径。Sesen Bio表示，尽管疫情，公司仍高效有效地管理EMA的监管流程，并期待在欧洲完成所有必要的预提交活动。Vicineum是一种局部给药的融合蛋白，目前处于3期注册试验的后续阶段，用于治疗高风险、BCG未响应的NMIBC。Sesen Bio正在开展3期VISTA试验，旨在支持Vicineum治疗高风险NMIBC的注册。

VBI Vaccines Inc.在ID Week 2020上展示了两个关于Sci-B-Vac®（一种三抗原乙型肝炎（HBV）疫苗）的3期临床试验数据摘要。这些数据表明，Sci-B-Vac能够安全地迅速诱导年轻成人、老年人和有合并症人群的免疫反应，其血清HBV表面抗体（anti-HBs滴度）水平高于Engerix-B。研究还发现，Sci-B-Vac在18-45岁成年人中能更快地诱导高水平的血清保护率，这可能对需要更快获得HBV保护的人群具有重要意义。

Samsung Bioepis公司宣布，在两个针对美国退伍军人事务部医疗保健系统注册的炎症性肠病（IBD）患者的真实世界研究中，其生物类似物RENFLEXIS®（infliximab-abda）在疗效和安全性方面与参考产品相当。研究显示，从参考产品或生物类似物切换到RENFLEXIS®的患者，一年内的持续使用率相似。此外，RENFLEXIS®自2018年9月起列入美国退伍军人事务部国家处方药名单，预计每年将为退伍军人事务部医疗保健系统节省约8100万美元。

Dupixent（dupilumab）在治疗嗜酸性食管炎（EoE）的III期临床试验中取得显著成果，首次在科学会议上展示。该研究显示，Dupixent显著改善了EoE患者的症状和体征，包括吞咽能力的快速提升。此外，Dupixent还能在微观层面上改善疾病严重程度和范围，以及与2型炎症相关的基因表达模式。该试验的数据进一步支持了Dupixent的安全特性。Dupixent已获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗12岁及以上EoE患者。该研究在2020年虚拟美国胃肠病学会（ACG）年度科学会议和欧洲胃肠病周（UEG Week）上首次公布。EoE是一种慢性且进展性的炎症性疾病，可损害食管并阻止其正常工作，Dupixent作为一种生物药物，能够显著改善EoE患者的临床症状、结构和组织学指标。

Mustang Bio公司宣布，在27届前列腺癌基金会科学研讨会上，一位73岁男性患者在接受MB-105（一种针对PSCA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌的CAR T细胞疗法）治疗后，显示出显著的疗效。该疗法在28天后使前列腺特异性抗原（PSA）降低了94%，软组织转移灶几乎完全消失，骨转移灶也有所改善。尽管治疗过程中出现了细胞因子释放综合征和出血性膀胱炎，但均得到有效管理。Mustang Bio公司对MB-105在治疗前列腺癌及其他难治性实体瘤中的潜力表示乐观，并期待在2021年下半年提供更多数据。

Santen公司宣布，其美国子公司Santen Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了环孢素局部眼药水的新药申请（NDA），用于治疗4至18岁儿童和青少年严重的春季角结膜炎（VKC）。FDA已设定2021年6月26日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。该新药是基于VEKTIS临床试验的数据，这是一项为期12个月、多中心、双盲、对照的III期临床试验。环孢素局部眼药水0.1%是一种针对4至18岁儿童和青少年严重VKC的实验性治疗药物，目前在全球10个亚洲、欧洲和北美（加拿大）国家获得批准用于治疗严重VKC。

Cingulate Therapeutics公司宣布，其针对成人ADHD患者的CTx-1301药物在Phase 1/2临床试验中表现出良好的安全性、耐受性、生物利用度和剂量比例，与Focalin® XR相比，两种药物具有可比的生物利用度。该研究结果在2020年10月12日至24日举行的美国儿童和青少年精神病学协会（AACAP）年度虚拟会议上展示。公司计划在2021年进行CTx-1301的Phase 3临床试验，并期望该药物能够迅速进入市场。CTx-1301具有30分钟起效、全天有效和药物水平控制下降的特点，有望解决ADHD患者的长期未满足的医疗需求，并可能减少药物滥用和误用。

Elevation Oncology公司在第32届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上展示了其HER3单克隆抗体seribantumab在抑制NRG1融合信号方面的临床前数据，支持了针对具有NRG1基因融合的实体瘤患者的Phase 2 CRESTONE研究的科学依据。研究显示，seribantumab在体内模型中显著缩小了含有NRG1基因融合的肿瘤，并抑制了HER3及其配体HER2、HER4和EGFR的磷酸化，以及下游PI3K和MAPK信号通路。CRESTONE研究正在美国多个地点招募患者，旨在评估seribantumab在具有NRG1融合的实体瘤患者中的客观缓解率（ORR）和安全性。Elevation Oncology致力于通过精准治疗，为患者提供针对其基因测试结果的个性化治疗方案。

BioCardia公司发布了一项研究，该研究显示其CardiAMP治疗在心力衰竭患者中具有良好的安全性和耐受性，并在六个月时改善了六分钟步行距离，一年时显示改善趋势。这项研究是CardiAMP心力衰竭III期临床试验的前瞻性研究，对10名慢性心衰患者进行了骨髓穿刺和细胞治疗，结果显示没有与骨髓或细胞递送相关的严重不良事件。研究还报告了12个月时心脏功能的各种改善趋势，包括左心室射血分数和左心室壁段的活动性。

Spectrum Pharmaceuticals宣布，由于COVID-19疫情导致的旅行限制，FDA无法对韩国Hanmi Bioplant进行现场检查，因此推迟了对公司Biologics License Application (BLA)的审批。公司正在积极与FDA合作，安排必要的检查。ROLONTIS是一种新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），用于治疗接受骨髓抑制抗癌药物患者的中性粒细胞减少症。该BLA基于两个相同设计的3期临床试验的数据，评估了ROLONTIS在643名早期乳腺癌患者中治疗由骨髓抑制化疗引起的中性粒细胞减少症的安全性和有效性。ROLONTIS在两个试验中都证明了非劣效性（NI）和与pegfilgrastim相似的安全性。Spectrum Pharmaceuticals是一家专注于创新和靶向肿瘤疗法的生物制药公司，拥有强大的从药物许可、临床开发、获得监管批准到在竞争激烈的市场中商业化的业务模式。