Genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物Xolair（omalizumab）突破性疗法认定，用于预防对食物过敏人群在意外接触一种或多种食物后出现的严重过敏反应。这一认定旨在加快治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查，以确保患者能够尽快通过FDA批准获得这些药物。这是Genentech药物组合的第23个突破性疗法认定。Xolair是一种皮下注射的处方药，已获FDA批准用于治疗12岁及以上慢性自发性荨麻疹（CIU）患者和6岁及以上未受控制的哮喘患者。该药物在临床试验中显示出对多种食物过敏原（如花生、牛奶、鸡蛋等）的有效性和安全性。Genentech和诺华制药公司正在与国家过敏和传染病研究所（NIAID）和食物过敏研究联盟（CoFAR）紧密合作，启动一项评估Xolair在多种食物过敏中的疗效和安全性可能具有决定性意义的研究。

Arsanis公司于2018年8月13日公布了截至2018年6月30日的第二季度财务报告。公司在ASN100 Phase 2临床试验的初步分析结果令人失望，但团队正在努力评估全部数据集以理解结果原因。公司已停止ASN100的临床开发，并计划在第四季度完成评估。同时，公司继续支持ASN200和ASN300项目，并将mAbs技术授权给Bravos Biosciences LLC的子公司。此外，公司与比尔及梅琳达·盖茨基金会签署了新的资助协议，用于预防新生儿呼吸道合胞病毒感染的研究。第二季度净亏损为1210万美元，运营费用为1260万美元，其中研发费用为890万美元，一般和行政费用为370万美元。截至2018年6月30日，公司现金及现金等价物总计为4990万美元。

Cancer Prevention Pharmaceuticals与Mallinckrodt签署许可协议，Mallinckrodt获得CPP-1X/sul在北美地区的独家商业化权利，并支付500万美元许可费。双方将平分CPP-1X/sul在北美市场的利润，CPP还有资格从Mallinckrodt获得高达1.85亿美元的额外付款，取决于临床开发和销售里程碑的达成。Mallinckrodt已支付1000万美元支持CPP-1X/sul在FAP患者中的关键性3期临床试验。该试验结果预计在2019年上半年度公布。FAP是一种遗传性疾病，通常发展为结肠癌，目前没有批准的药物治疗方法。CPP还将获得最多约1000万美元的研发费用，以协助完成FAP 3期临床试验和NDA的提交。

VistaGen Therapeutics与贝勒医学院合作，对健康志愿者退伍军人进行AV-101抗自杀效果的初步研究。研究将在三周内对12名来自不同军事行动的退伍军人进行720mg和1440mg的AV-101及安慰剂的单剂量给药，以确定AV-101与NMDA功能相关生物标志物之间的剂量-反应关系。贝勒医学院的Dr. Marijn Lijffijt将担任主要研究员。该研究由美国退伍军人事务部提供资金支持，旨在帮助退伍军人长期对抗自杀意念。AV-101目前正在进行两项针对重度抑郁症的更高级别的2期临床试验。

美国生物服务公司，作为AmerisourceBergen集团下的专业药房，被Alnylam制药公司选中，成为负责分发ONPATTRO（patisiran）脂质复合注射剂的专业药房之一。ONPATTRO于2018年8月10日获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）的多发性神经病，是一种针对转甲状腺素（TTR）的RNA干扰（RNAi）疗法。在ONPATTRO获得批准之前，hATTR淀粉样变性没有经过FDA批准的治疗方案。美国生物服务公司将向使用ONPATTRO的患者提供全面的专业药房服务。ONPATTRO通过静脉输液，每三周由医疗专业人员注射一次，将通过专业药房渠道在输液中心和患者家中提供，如果符合患者的保险计划。美国生物服务公司自20多年前成立以来就提供家庭输液服务，提供在患者家中方便地进行输液和护理服务的选项。由于公司对静脉输注的复杂性有独特的理解和欣赏，尤其是在罕见疾病方面，美国生物服务公司能够提供专业和关怀的患者支持。

8月10日，日本药物发现公司Modulus完成720万美元A轮融资，由Fast Track Initiative领投，PeptiDream和DBJ Capital跟投。Modulus将利用资金发展仿真计算平台，加速项目研发，并扩展团队。公司专注于通过独特渠道快速设计小分子候选药物，其模式基于新兴生物学领域靶标综合分析。Modulus自主研发的仿真计算平台基于分子模拟和加速算法，可在最新GPU集群上运行，对蛋白质进行动态模拟，识别新疾病靶标。此外，公司采用虚拟运营模式，与PeptiDream合作，结合多肽发现平台系统，寻找创新方法调节靶蛋白。

Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其RNA干扰（RNAi）疗法ONPATTRO™（patisiran）脂质复合注射剂，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性引起的多发性神经病。这是首个也是唯一获得FDA批准用于此适应症的药物。hATTR淀粉样变性是一种罕见、遗传性、快速进展且危及生命的疾病，可导致多种症状，包括多发性神经病、行走能力下降、生活质量降低和心脏功能下降。ONPATTRO在最大规模的hATTR淀粉样变性患者研究中显示出改善多发性神经病的效果，并提高生活质量、减少自主神经症状和改善日常生活活动。Alnylam首席执行官John Maraganore表示，这一批准标志着RNAi疗法新时代的到来，并使Alnylam更接近实现其成为一家多产品生物制药公司的目标。FDA批准ONPATTRO基于APOLLO 3期临床试验的积极结果，该试验是迄今为止规模最大的hATTR淀粉样变性患者多发性神经病研究。研究结果显示，与安慰剂组相比，ONPATTRO显著改善了多发性神经病、生活质量、日常生活活动、行走能力、营养状况和自主神经症状。ONPATTRO预计将在48小时

Orphazyme A/S宣布其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物Arimoclomol的III期临床试验已开始，首位患者已接受首剂治疗。该试验旨在评估Arimoclomol与安慰剂相比在76周慢性治疗中的疗效，预计2021年上半年将公布结果。Arimoclomol是一种针对蛋白质错折叠和溶酶体功能障碍的药物，已经在NPC、Gaucher病、sIBM和ALS等罕见疾病中进行了临床研究。此次试验将招募231名患者，并将在北美和欧洲的30个地点进行。

ASLAN Pharmaceuticals完成了一项全球性2/3期临床试验的2期部分，针对HER1/HER2共表达的晚期或转移性胃癌患者，研究Varlitinib作为一线治疗方案的效果。Varlitinib是一种强效、可逆的小分子泛HER抑制剂，正在多个适应症中进行开发，包括胆管癌的全球关键性试验。该研究计划在2018年第四季度公布2期研究的初步数据。ASLAN表示，由于招募情况良好，实际招募的病人数量超过了最初计划的40人，达到了52人。如果2期试验的主要终点得到满足，预计将招募额外的350名患者。Varlitinib在美国已获得胃癌孤儿药资格认定，在韩国也获得了胆管癌孤儿药资格认定。ASLAN是一家专注于肿瘤学的临床阶段生物制药公司，总部位于新加坡，在亚洲和欧洲开发针对高发疾病和孤儿适应症的药物。

Prometic Life Sciences公司宣布，其领先药物候选PBI-4050在治疗肝纤维化方面的作用机制得到进一步阐明，相关论文发表在《药理学与实验治疗学杂志》上。该研究揭示了PBI-4050通过调节细胞内ATP水平和LKB1-AMPK-mTOR通路来减少星状细胞活化和肝纤维化。PBI-4050在严重肝纤维化和肝硬化患者中已显示出临床活性，并在Alström综合征患者的临床试验中显著降低了肝和心脏纤维化。PBI-4050有望治疗包括非酒精性脂肪性肝炎在内的肝纤维化相关疾病，公司计划启动PBI-4050在IPF治疗中的关键性3期临床试验。

Gemphire Therapeutics宣布，其针对儿童非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的gemcabene开放标签2a期概念验证试验因出现未预见的肝脏脂肪含量增加问题而被终止。试验中的三名患者在使用gemcabene治疗12周后，肝脏脂肪含量增加，ALT酶水平上升，这被认为是由于药物引起的。数据安全监测委员会（DSMB）建议对受试者进行额外随访以收集更多安全数据。尽管gemcabene在成人试验中表现良好，但这一事件可能会影响其在FPL和NAFLD/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）中的研究。Gemphire表示将继续开发gemcabene，并相信它有潜力成为治疗多种心代谢疾病的有效疗法。

瑞典孤儿生物制药公司（Sobi™）宣布，其SOBI003药物在针对MPS IIIA（圣菲利波综合征）的1/2期临床试验中已对首位患者进行了给药。该研究是一项开放标签、非对照的多剂量研究，旨在评估SOBI003在9名1至6岁儿童中的安全性、耐受性和疗效。由于目前尚无针对MPS IIIA的治疗方法，该研究的启动是寻找潜在治疗方法的重要第一步。SOBI003是由Sobi公司内部开发的，是一种化学修饰的人重组磺酰胺变体，采用Sobi专有的糖基修饰技术Modifa™。该药物已被欧盟和美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，并在2018年初获得FDA的快速通道地位。MPS IIIA是一种罕见的遗传代谢疾病，会导致糖分子积累，主要影响中枢神经系统，目前尚无治疗方法。

韩国Celltrion公司即将在全球范围内启动其贝伐珠单抗生物类似物CT-P16的3期临床试验，用于治疗癌症。该公司已于2018年6月成功完成CT-P16的安全性和药代动力学评估的1期临床试验，并近期向葡萄牙国家药品和健康产品管理局提交了3期临床试验申请。Celltrion计划从葡萄牙开始，在欧洲、亚洲和南美洲的约20个国家约150个地点进行CT-P16的3期临床试验。与此同时，CT-P16的原研药Roche的阿瓦斯丁（Avastin®）是一种治疗转移性结直肠癌、转移性乳腺癌、非小细胞肺癌和胶质母细胞瘤的抗癌药物，去年全球销售额约为67亿美元，成为重磅药物。Celltrion官方表示，他们正在按计划成功进行CT-P16的临床试验，并将确保CT-P16与竞争对手的生物类似物相比具有竞争力。Celltrion总部位于韩国仁川，是一家领先的生物制药公司，专注于生物类似物和创新药物的研究、开发和制造。

JHL Biotech宣布其生物类似物JHL1149，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的患者，已获得欧洲药品管理局（EMA）科学委员会（CHMP）的积极科学建议。EMA确认同意JHL的开发方法、临床开发提案以及全球III期临床试验的设计。JHL Biotech是一家生物制药公司，致力于提供高质量、可负担的药物，其领导团队经验丰富，拥有全球临床试验和符合国际标准的生物制药设施。

Cellectar Biosciences在2018年第二季度取得了多项进展，包括完成了一项融资，筹集了1656万美元，获得了FDA对CLR 131治疗罕见儿童癌症的孤儿药和罕见儿科疾病指定，并扩大了其Phase 2临床试验的患者招募。公司还与Orano Med合作开发新型PDCs，并获得了两项美国专利。然而，由于供应商受到进口警报，公司面临药物供应中断，预计将影响其临床试验的招募。此外，公司发布了2018年上半年的财务结果，显示出研发和一般行政费用增加，以及净亏损扩大。

Nuvo Pharmaceuticals Inc.宣布与Aralez Pharmaceuticals Inc.签订意向书，拟收购Aralez超过20个收入生成产品及其相关人员和基础设施，预计这将使Nuvo的2017年营收增长约4倍，调整后的EBITDA增长约10倍。交易资金由全球医疗保健专业投资者Deerfield Management Company, L.P.提供，Deerfield还将成为Aralez的高级担保贷款人。Nuvo将收购Aralez的加拿大专科制药业务，包括Cambia、Blexten、Suvexx等，并拥有Resultz在加拿大的分销权，以及VIMOVO和MT400（在加拿大以Suvexx销售）的全球权利。Nuvo的CEO和CSO曾是Tribute Pharmaceuticals的执行人员，对产品、业务历史和关键人员有深入了解。交易完成后，Nuvo预计将获得资金支持，并有望获得Deerfield的专业知识、关系和未来增长机会。

Aralez Pharmaceuticals Inc.计划出售其主要运营业务，包括将其VIMOVO专利权和加拿大业务以1.1亿美元的价格出售给Nuvo Pharmaceuticals Inc.，以及将其TOPROL-XL特许经营权以1.4亿美元的价格出售给其有担保债权人。公司还致力于出售未在上述交易中出售的资产，并在销售完成后逐步关闭其运营。为促成交易，Aralez及其加拿大子公司已选择在安大略省高等法院启动加拿大公司债权人安排法（CCAA）下的自愿程序。同时，Aralez的美国和爱尔兰子公司已选择在美国纽约南区破产法院提交自愿破产申请。Aralez将继续运营业务，并已获得约1500万美元的债务人占有融资承诺，以支付销售过程中的日常开支。