OncoSec Medical Incorporated与加州大学洛杉矶分校（UCLA）及罗杰·S·洛博士的研究团队达成研究合作协议，旨在分析OncoSec的PISCES/KEYNOTE-695 Phase 2b临床试验中患者的遗传、转录组和甲基化组数据，以评估TAVO（tavokinogene telseplasmid）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗转移性黑色素瘤的效果。洛博士及其团队专注于癌症在分子靶向疗法和/或免疫检查点抑制剂治疗下的基因组、表观基因组及免疫学因素研究。OncoSec首席科学官克里斯托弗·G·特威蒂表示，与洛博士实验室的合作有望深入了解TAVO与pembrolizumab联合治疗转移性黑色素瘤的机制，并可能适用于其临床管线中的其他研究项目。

Regeneron和bluebird bio宣布合作，共同发现、开发和商业化针对癌症的新型细胞疗法。双方将利用各自的技术平台，Regeneron的VelociSuite平台技术用于发现和表征全人源抗体和针对肿瘤特异性蛋白质和肽的T细胞受体（TCRs），而bluebird bio将贡献其在基因转移和细胞疗法方面的领先专长。合作双方将共同选择六个初始目标，并平分研发成本，直至提交新药研究申请。此外，Regeneron还将对bluebird bio的普通股进行1亿美元的投资，用于基本合作研究。这项合作旨在加速推进新型细胞疗法的研究，以帮助癌症患者。

Jazz Pharmaceuticals与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心签署了一项为期五年的合作协议，旨在评估多种血液恶性肿瘤的治疗方案，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征。合作将结合MD Anderson的转化医学和临床研究能力以及Jazz的血液/肿瘤产品组合，包括其FDA批准的药物以及当前和潜在的未来的研究性疗法。合作的主要焦点是评估和生成关于Vyxeos（daunorubicin和cytarabine脂质体注射剂）在新的患者群体中以及与其他疗法联合使用时的额外数据。Jazz和MD Anderson将追求在未满足需求高的领域的研究机会。

Allergan和Editas Medicine宣布行使联合开发CRISPR基因组编辑实验药物EDIT-101的权利，用于治疗LCA10。Allergan的全资子公司Allergan Pharmaceuticals International Limited将负责全球开发和商业化EDIT-101，而Editas Medicine将与美国共同开发和分享利润。根据2017年3月签署的期权协议，Allergan已向Editas Medicine支付了1500万美元的期权费用，并在FDA接受EDIT-101的IND申请后，Editas Medicine还有资格从Allergan获得2500万美元。两家公司自2017年3月起建立了战略联盟和期权协议，Allergan获得了Editas Medicine的五个基因组编辑项目的独家访问和许可权，包括EDIT-101。该协议覆盖了基于Editas Medicine无与伦比的CRISPR基因组编辑平台的一系列首创眼科项目，旨在治疗严重的、威胁视力的疾病。

Fortress Biotech的子公司Aevitas Therapeutics与宾夕法尼亚大学药理学教授Wenchao Song的实验室签订了赞助研究协议，旨在评估Aevitas的腺相关病毒（AAV）基因治疗技术在Song博士的补体介导疾病动物模型中的应用。该研究将探索剂量并进一步证实基因治疗能够恢复调节补体系统中替代途径的蛋白质的持久生产，这些蛋白质的不规则可能导致免疫失调，并可能在多种补体介导的疾病中发挥作用，包括非典型溶血性尿毒症综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和年龄相关性黄斑变性。Fortress Biotech的董事长、总裁兼首席执行官Lindsay A. Rosenwald表示，进一步验证Aevitas的AAV基因治疗在补体介导疾病动物模型中的效果是向临床推进有意义疗法的关键一步，这一进展紧随Massachusetts Medical School的AAV基因治疗专家Guangping Gao博士进行的病毒载体构建优化之后。Fortress Biotech致力于开发基于AAV的基因疗法，旨在为多种疾病领域提供可能终身的治疗方案，包括非典型溶血性尿毒症综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和年龄相关性黄

GB Sciences与密歇根州立大学的药理学与毒理学教授诺伯特·卡明斯基博士达成合作协议，共同研究其基于大麻的神经保护化合物在帕金森病等神经退行性疾病中的免疫毒理学和抗炎特性。卡明斯基博士将利用人类初级白细胞进行一系列实验，评估GB Sciences神经保护化合物的毒性和抗炎潜力。研究基于大麻对免疫系统和神经炎症的影响，旨在为GB Sciences的临床试验提供科学依据。GB Sciences致力于通过与大公司和顶级研究机构合作，开发针对多种医疗条件的标准化、安全、高质量的药用大麻产品。

Harbour BioMed与Glenmark Pharmaceuticals S.A.达成独家许可协议，共同开发、生产和商业化Glenmark的靶向HER2和CD3的双特异性抗体GBR 1302，用于治疗HER2阳性癌症。该协议覆盖中国地区，旨在满足中国癌症患者的未满足医疗需求。Glenmark将获得前期付款和达成特定里程碑的付款，以及从Harbour BioMed处获得批准产品的净销售额分成。Harbour BioMed将负责GBR 1302的临床开发和商业化，并可选择在更大中国市场生产该药物。两家公司将合作生成临床数据，以支持在各自地区注册GBR 1302用于HER2阳性指示。GBR 1302是Glenmark的主要免疫肿瘤候选药物，通过刺激患者免疫系统对抗HER2过度表达的肿瘤细胞。

Glenmark Pharmaceuticals与Harbour BioMed达成一项独家许可协议，旨在开发、生产和商业化Glenmark的HER2xCD3双特异性抗体GBR 1302，用于治疗HER2阳性癌症。该协议覆盖中国地区，潜在价值超过1.2亿美元，包括版税。GBR 1302基于Glenmark的BEAT技术平台，旨在激活患者免疫系统对抗HER2过度表达的肿瘤细胞。Glenmark将获得前期付款和达到预定里程碑的付款，Harbour BioMed将负责GBR 1302的临床开发和商业化，并可选择在更大中国地区生产该药物。

BlackThorn Therapeutics与耶鲁大学医学院达成独家许可协议，旨在推进对情绪和行为失调神经生物学基础的理解。该协议是BlackThorn与耶鲁神经认知、神经计算和神经遗传学（N3）部门多年合作的一部分。BlackThorn将获得GEMINI-DOT技术，这是一种由BlackThorn与耶鲁教授Alan Anticevic和John Murray共同开发的创新技术。GEMINI-DOT能够双向映射基因表达模式和神经影像学特征，以优化药物靶点和临床人群的选择。这项技术的科学成果在《自然神经科学》9月刊发表的研究中被介绍，该研究由Murray博士领导，揭示了人类大脑中基因转录组模式与无创神经影像学之间的关系，从而在人类大脑中的遗传表达模式和神经影像学特征之间建立了定量联系。BlackThorn首席科学官Bill Martin表示，这一技术代表了临床神经科学领域的重要进步，BlackThorn的数据驱动药物开发方法与N3的工作相一致，期待与Murray和Anticevic博士继续合作，识别和验证行为变化的中枢神经标记。

La Jolla Pharmaceutical Company宣布，其产品GIAPREZA（注射用血管紧张素II）获得美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的新技术附加支付（NTAP）资格，用于治疗成人的败血症或其他分布性休克。该NTAP将使医院获得额外的报销，有效期为2019财年，并可能持续两到三年。GIAPREZA于2017年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于提高败血症或其他分布性休克患者的血压。该药物通过模拟人体内源性调节肽，对肾素-血管紧张素-醛固酮系统进行调节，以增加血压。

Britannia Pharmaceuticals Ltd宣布了TOLEDO研究双盲阶段的成果，该研究发表在《Lancet Neurology》上。研究显示，使用APO-go/MOVAPO（阿朴吗啡）皮下注射治疗12周，与安慰剂相比，显著减少了PD患者的“关”时间（药物失效期），治疗差异接近2小时（p=0.0025），是PD患者认为有意义的“关”时间变化的两倍。同时，阿朴吗啡注射显著增加了“开”时间（良好运动控制期）并减少了口服PD药物的剂量和给药次数。APO-go/MOVAPO注射是PD疾病的一种已确立的治疗方法，该疾病以大脑中含多巴胺的神经元进行性退化为特征，导致运动控制丧失。TOLEDO是首个多中心、随机、双盲试验，旨在研究其在PD患者中的疗效和安全性，共纳入来自7个国家23家医院的107名患者。临床改善在患者对治疗的评估中得到反映，阿朴吗啡注射患者中有71%认为自己“改善”，而安慰剂组仅为18%（p

英派药业宣布完成3000万美元C轮融资，由德诚资本领投，礼来亚洲基金跟投，用于推进PARP抑制剂IMP4297的临床试验及其他项目。IMP4297为中国本土研发的高活性PARP抑制剂，有潜力成为最佳同类药，并获得中国食品药品监督管理总局临床试验批件。此外，英派药业在澳大利亚和中国开展临床研究，包括Hedgehog通路抑制剂和微管蛋白抑制剂等项目。公司还拥有DDR药物研发平台，旨在利用癌细胞DNA损伤修复缺陷进行抗癌治疗。英派药业团队拥有丰富的国际药企研发经验，总经理田野和高级副总裁蔡遂雄均具有多年新药研发和项目管理经验。

Summit Therapeutics公司宣布，其研发的针对艰难梭菌感染（CDI）的抗生素ridinilazole在PLOS ONE期刊上发表的2期临床试验数据中显示出显著效果。ridinilazole能够保护患者的肠道菌群，与标准治疗药物万古霉素相比，ridinilazole将复发率降低了59%。这项研究强调了ridinilazole作为针对CDI的精准抗生素的潜力，有助于解决CDI治疗中的未满足需求。ridinilazole在临床试验中表现出对肠道菌群的保护作用，与万古霉素相比，对肠道菌群的影响更小，从而降低了疾病复发率。Summit Therapeutics计划在2019年第一季度启动ridinilazole的3期临床试验。

欧洲药品管理局EMA授予罗氏公司研发药物RG6042（原名IONIS-HTTRx）优先药物PRIME地位，用于治疗亨廷顿病（HD）。RG6042在I/IIa期临床试验中显示出降低有毒突变亨廷顿蛋白（mHTT）的能力，被认为是HD的潜在病因。该药物有望成为首个针对HD根本原因的治疗方法。EMA的PRIME计划旨在支持有前景药物的资料生成和开发计划，提供加速评估的途径，从而可能使药物更早地惠及患者。罗氏公司计划尽快启动全球III期研究，进一步评估RG6042的安全性和对HD进展的影响。

欧洲药品管理局（EMA）授予Ionis Pharmaceuticals公司研发的IONIS-HTT Rx（也称为RG6042）优先药物（PRIME）资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。这是首个证明能减少突变亨廷顿蛋白的药物，这是HD的潜在原因。EMA的PRIME资格旨在加速有希望药物的审批流程。IONIS-HTT Rx在1/2期临床试验中显示出显著降低突变亨廷顿蛋白的效果，且耐受性良好。Roche计划启动一项关键性研究，以进一步评估IONIS-HTT Rx在更大患者群体中的安全性和有效性。此外，该药物还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA的孤儿药资格。

Xcell Biosciences宣布扩大全球分销网络，以支持AVATAR™细胞控制系统在免疫疗法应用中的销售增长。此次扩展包括欧洲、中东和亚洲的10多家合作伙伴，他们均为各自市场的领导者，并引入AVATAR™细胞控制系统以加强其在干细胞、实体瘤细胞和免疫细胞等领域的产品组合。AVATAR细胞控制系统通过精确控制压力和氧气，实现细胞状态的精细调控，提高细胞培养效率，适用于免疫、肿瘤和干细胞研究，以及细胞疗法制造。Xcell Biosciences期待与这些合作伙伴共同开拓市场，实现销售增长。

成都，中国，2018年8月3日（全球新闻社）——HitGen Ltd.，一家私有生物技术公司，今日宣布获得比尔及梅琳达·盖茨基金会三年期资助。该资助将用于将HitGen的DNA编码库（DEL）技术应用于发现对抗结核病和疟疾的新疗法。HitGen的技术平台，以设计、合成和测试数十亿个DNA编码的小分子库为中心，将被用于识别由合作方确定的新的小分子治疗靶点。基金会及其合作伙伴的科学领袖和疾病专家将提供目标材料、生物和化学专业知识和资源。HitGen创始人、董事长兼首席执行官金立博士表示，他们很高兴与比尔及梅琳达·盖茨基金会的同事们合作，作为这些发现工作的战略合作伙伴，他们承认基金会的慈善使命，并感到非常荣幸能够为他们的卓越愿景和努力做出贡献。金立博士还补充说，HitGen正继续作为一个世界级的药物发现组织成长。除了与行业合作伙伴的合作外，HitGen还热衷于与世界领先的慈善机构和学术机构合作，为有未满足医疗需求的病人提供新的解决方案。HitGen是一家总部位于中国成都、在美国设有实验室的创新驱动型生命科学公司。HitGen已建立了一个前所未有的早期药物发现平台。其DNA编码库目前包含超过2000亿种不同的药物样小