RegeneRx Biopharmaceuticals宣布，其许可方GtreeBNT与韩国公司YuYang DNU达成合资协议，共同开发RGN-137用于治疗罕见病表皮松解症（EB）。合资公司Lenus Therapeutics由GtreeBNT在美国的子公司组成，GtreeBNT将提供RGN-137的知识产权和所有开发成果，YuYang将投资约1780万美元。Lenus计划在明年启动的III期临床试验前先进行一项开放性研究以吸引大型制药公司。RGN-137是一种局部凝胶，由RegeneRx Biopharmaceuticals开发，目前在美国进行临床试验。EB是一种罕见遗传病，目前尚无批准的药物。RGN-137预计在全球市场潜力达15-20亿美元，若获得批准，将作为孤儿药在美国和欧洲获得市场独占权。

PTC Therapeutics与Akcea Therapeutics合作，在拉丁美洲商业推广两种罕见病药物TEGSEDI和WAYLIVRA。TEGSEDI已获得欧盟委员会的营销授权批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的一期或二期多发性神经病。WAYLIVRA在美国、欧洲和加拿大正在接受监管审查，用于治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）。PTC将获得TEGSEDI和WAYLIVRA在拉丁美洲和某些加勒比国家的独家权利，并支付Akcea 1800万美元的许可费，以及监管里程碑付款最高达800万美元。Akcea将从PTC获得销售提成。

Tanner Pharma Group与生物制药公司MannKind Corporation签署了分销协议，Tanner将负责在美国以外地区分销MannKind的快速起效吸入式胰岛素产品Afrezza，该产品针对1型和2型糖尿病患者。TannerGAP，Tanner Pharma Group的全资子公司，将负责这一分销业务，提供全球市场接入解决方案。Tanner Pharma Group致力于将Afrezza带给国际市场中的糖尿病患者，与MannKind合作旨在满足美国以外国家对于Afrezza的需求。

Glaukos公司与日本生物技术公司D. Western Therapeutics Institute达成研发合作协议，共同开发治疗青光眼的创新药物。双方将利用DWTI的专利ROCK抑制剂化合物库进行联合研究，并可能设计合成新的化合物。Glaukos公司将负责评估和开发这些化合物。DWTI将获得前期技术接入费和研发支持费，若发现候选化合物，Glaukos公司将拥有独家开发新型眼内和局部产品的权利。青光眼是一种导致视力逐渐丧失的疾病，目前尚无治愈方法，降低眼内压是唯一已证实的治疗方法。

Regenacy Pharmaceuticals与Charcot-Marie-Tooth协会合作，旨在验证HDAC6在多种Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病中的作用，并评估选择性HDAC6抑制剂ricolinostat在动物模型中的疗效。同时，公司任命了神经肌肉科主任和周围神经病诊所及皮肤传入实验室主任David Herrmann博士加入其科学顾问委员会。CMT疾病是一种青少年或成年早期出现的进行性和退行性神经疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。Regenacy计划利用CMTA的专家预临床测试能力，评估ricolinostat在CMT动物模型中的疗效，以支持临床试验的启动。此外，Herrmann博士将带来其在周围神经病，尤其是CMT疾病临床结果测量方面的丰富经验，以帮助Regenacy继续开发ricolinostat治疗CMT。

Evelo Biosciences宣布，其首个单克隆微生物EDP1066在银屑病和特应性皮炎的1期临床试验中已开始给药，同时FDA已接受EDP1503在转移性黑色素瘤的2a期研究IND申请。公司与哈佛大学合作研究肠道-全身网络。Evelo的现金和现金等价物增至1.79亿美元，研发和一般管理费用增加，净亏损扩大。Evelo计划在2019年和2020年进行多项临床试验，并探索肠道在调节全身免疫活动中的作用。

PDL BioPharma与Depomed就Royalty Purchase and Sale Agreement进行修订，PDL以至多2000万美元的价格收购了Depomed在2型糖尿病产品销售中剩余的版税和里程碑付款权。修订后的协议中，PDL已向Depomed支付了1000万美元的初始款项，若Depomed满足特定条件，还将支付额外1000万美元。PDL预计在2020年10月前达到4810万美元的里程碑，届时将按原协议与Depomed平分未来版税。该协议涵盖的产品包括Glumetza、Jentadueto XR、Invokamet XR和Synjardy XR。PDL通过收购和管理生物技术、制药和医疗设备行业的公司、产品、版税协议和债务设施，旨在为股东提供显著的回报。截至目前，PDL已完成了17项此类交易，其中9项仍在进行中。

日本大阪与美国新泽西州佛罗拉帕克——Shionogi & Co., Ltd.（以下简称“Shionogi”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成优先审评，批准了Mulpleta®（lusutrombopag），这是一种每日一次、口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，用于治疗计划进行手术的慢性肝病（CLD）成年患者的血小板减少症。Shionogi公司总裁兼首席执行官Takayuki Yoshioka表示，FDA批准Mulpleta作为新的、安全有效的治疗方法，为医生和患者提供了除血小板输注以外的另一种选择。FDA的批准基于两个3期临床试验L-PLUS 1和L-PLUS 2中的一致安全性和有效性数据，Mulpleta达到了主要和次要终点，具有统计学意义。贝斯以色列女执事医疗中心肝病学资深医师、哈佛医学院医学教授Nezam Afdhal表示，这一领域迫切需要治疗选择，因为慢性肝病成年患者经常需要多次手术。Mulpleta（lusutrombopag）是一种每日一次、口服的小分子TPO受体激动剂，用于治疗计划进行手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症。Shionogi公司致力于研发针对感染性疾病、疼痛

三叶草生物制药宣布在中国启动SCB-808 I期临床试验，这是该公司第二个大分子生物制药产品的人体临床试验。SCB-808是一种预充填小容量注射液Enbrel®的生物类似药，用于治疗类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病。三叶草生物制药的SCB-808有望填补中国市场依那西普水针剂型的空白，并解决患者对这类药物的需求。该药物采用预充填小容量注射液剂型，患者可在家自行注射，具有显著的市场优势。三叶草生物制药致力于创新药及高端生物类似药的研发和产业化，重点领域为肿瘤治疗和自身免疫性疾病。

RXi Pharmaceuticals Corporation宣布，其基于 proprietary self-delivering RNAi (sd-rxRNA) 疗法平台的下一代免疫肿瘤疗法RXI-109在Phase 1/2临床试验中取得积极结果。该试验评估了RXI-109注射在晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）患者眼中的安全性和耐受性，并伴随亚视网膜纤维化。研究结果显示，RXI-109注射安全且耐受性良好，无剂量限制性或严重毒性，且不良事件轻微至中度，且与药物无关。此外，综合眼科检查未发现任何炎症或其他与治疗相关的耐受性问题。研究还包括评估潜在的临床效果，如亚视网膜纤维化病变大小的变化和最佳矫正视力（BCVA）。RXi首席开发官Gerrit Dispersyn表示，这些结果支持进一步开发RXI-109在视网膜瘢痕中的应用，并开辟了使用sd-rxRNA技术平台在眼科领域的广阔前景。

RedHill Biopharma Ltd.公布了其口服药物RHB-104在克罗恩病治疗中的一项III期临床试验MAP US的积极结果。该研究成功达到了主要终点，即在第26周诱导缓解方面显示出显著的临床意义，RHB-104组的缓解率显著高于安慰剂组（37% vs. 23%，p=0.013）。此外，关键次要终点也达到了统计学和临床意义上的结果，包括第16周的早期缓解（42% vs. 29%，p=0.019）。RHB-104在维持缓解方面也显示出良好的效果，从第16周到第52周，RHB-104组的缓解率是安慰剂组的两倍（25% vs. 12%，p=0.007）。这些结果与标准治疗方案的数据相比具有可比性，表明RHB-104有潜力成为克罗恩病的一种新型口服治疗选择。

Xcovery公司宣布，其针对癌症的靶向疗法研发项目已进入新阶段，公司首个临床试验团队已招募首批患者，该试验旨在评估vorolanib（X-82）与nivolumab（Opdivo®）联合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）或胸腺癌的安全性和有效性。vorolanib是Xcovery公司独有的下一代血管内皮生长因子受体（VEGFR）激酶抑制剂，而nivolumab是由Bristol-Myers Squibb公司开发的第一个获批的PD-1单克隆抗体。这项由范德比尔特-英格拉姆癌症中心的Leora Horn博士发起的研究，旨在推进癌症治疗的发展，减轻副作用并优化治疗效果。试验旨在评估vorolanib与nivolumab联合使用的安全性和反应率，招募的患者包括对检查点抑制剂疗法无反应的NSCLC患者、对检查点抑制剂疗法进展的NSCLC患者或胸腺癌患者。nivolumab作为首个获批的检查点抑制剂，近年来已为许多癌症患者带来显著益处。vorolanib可能调节肿瘤微环境并增强检查点抑制剂如nivolumab的疗效。该研究有望为扩大免疫疗法受益患者群体或克服免疫疗法耐药性提供新的治疗选择。

日本大塚制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性FLT3抑制剂quizartinib突破性疗法指定，用于治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）的成年患者。quizartinib是首个显著改善复发/难治性FLT3-ITD AML患者总生存率的FLT3抑制剂，与化疗相比，作为口服单药使用。该指定基于quizartinib的关键性3期QuANTUM-R研究的成果，该研究在2018年6月的欧洲血液学协会第23届大会上展示。quizartinib的安全性与之前临床开发计划中观察到的相似剂量下的安全性一致。大塚制药期待与FDA紧密合作，尽快将这一潜在新治疗方案带给患者。

Trovagene公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药品委员会（COMP）已对PCM-075药物提出积极意见，建议将其指定为治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药品。PCM-075是一种新型口服PLK1抑制剂，旨在针对细胞分裂。该药物有望与标准化疗和靶向治疗相结合，为AML患者提供显著的临床效益。EMA的积极意见预计将在2018年8月底得到欧洲委员会（EC）的批准。孤儿药品指定为Trovagene提供了监管和财务激励，包括市场独占权、条件性市场授权、产品开发阶段的EMA协议援助等。Trovagene正在推进PCM-075的多中心1b/2期临床试验，并计划开展与Zytiga和泼尼松联合治疗去势抵抗性前列腺癌的2期临床试验。

Theravance Biopharma宣布，其研发的TD-9855在治疗神经源性直立性低血压（nOH）的2期临床试验中取得积极结果。该药物是一种每日一次的诺尔肽和血清素再摄取抑制剂（NSRI），在4周治疗后，患者疾病症状严重程度显著改善，包括头晕、眩晕或即将晕厥的感觉。研究显示，在延长治疗阶段，患者平均症状改善2.4分。此外，TD-9855持续增加收缩压，包括在所有每周诊所访问的所有时间点站立3分钟评估时的临床上有意义的站立收缩压增加。没有报告药物相关的严重不良事件，且TD-9855在研究中总体耐受性良好。Theravance Biopharma已与美国食品药品监督管理局（FDA）就关键3期注册计划的设计进行了讨论，并计划在2018年底或2019年初启动该计划。

BioLineRx公司宣布启动AGI-134的1/2a期临床试验，这是一种新型化合物，通过靶向患者特异性肿瘤新抗原的独特机制，激发直接抗肿瘤反应和疫苗效应。AGI-134是一种合成糖脂，通过肿瘤内注射标记癌细胞，使其成为预先存在的抗-Gal抗体的靶点，从而触发即时局部抗肿瘤反应和后续全身性抗肿瘤反应。该研究旨在评估AGI-134作为单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合使用时的安全性和耐受性，并评估其疗效。研究将在英国和以色列进行，可能扩展到美国和欧洲其他国家。AGI-134具有独特的机制，能够利用预先存在的免疫机制触发全身性抗肿瘤反应，并创造促炎性的肿瘤微环境。

英国伦敦，2018年8月1日——Verona Pharma公司宣布启动一项针对中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的Phase 2临床试验，评估雾化RPL554作为LAMA/LABA（长效抗胆碱能药/长效β2受体激动剂）联合治疗的附加药物的效果。该研究预计将在2019年第一季度提供初步数据。RPL554是一种新型吸入性双酶抑制剂，旨在治疗COPD和囊性纤维化（CF），具有舒张支气管和抗炎双重特性。此次试验是一项随机、双盲、三交叉试验，将在美国和英国进行，预计将招募约75名COPD患者，以评估RPL554作为LAMA/LABA（如tiotropium/olodaterol）的附加药物与安慰剂相比的疗效和安全性。试验的主要终点是RPL554与安慰剂相比，作为tiotropium/olodaterol的附加药物对肺功能的影响，以一秒用力呼气量（FEV1）作为衡量标准。Verona Pharma首席执行官Jan-Anders Karlsson表示，这项Phase 2试验将提供重要数据，以指导RPL554的pivotal Phase 3研究的设计，预计将在明年晚些时候开始。