ICON plc再次被美国卫生与公众服务部下属的生物医药高级研究与开发局（BARDA）选中，成为其独家医疗对策临床研究网络（CSN）的合作伙伴。该网络旨在为应对化学、生物、辐射和核威胁以及流感大流行和新兴传染病提供技术支持和监管援助。ICON将继续参与CSN的临床试验规划与执行部分，负责规划并执行临床试验以支持医疗对策的开发。此次合作体现了ICON在药物开发领域的全球领导地位，并期待继续为BARDA合作伙伴提供临床专业知识。

LabCorp与Swedish宣布延长超过20年的合作关系，LabCorp将继续为Swedish提供实验室服务，包括现场和参考实验室服务。双方在COVID-19疫情期间展现了紧密的协作，LabCorp成为首个商业实验室推出病毒诊断PCR测试，并在Swedish Cherry Hill校园的实验室进行COVID-19测试。新协议将现代化双方关系，提供创新框架，以提供高质量的实验室服务。Swedish临床医生和患者将继续通过Covance药物开发公司的临床研究站点合作参与新疗法的临床试验。LabCorp继续扩大西雅图地区的COVID-19测试能力，以支持Swedish及其服务社区、医疗保健提供者和患者的响应。

Plexision公司获得国家科学基金会（NSF）的小型企业创新研究（SBIR）第一阶段资助，用于开发广泛可用的COVID-19感染新型免疫测试。该测试通过测量细胞介导的免疫反应来评估对SARS-CoV-2冠状病毒的保护性免疫，适用于从未接触过病毒的人群以及接触后可能产生短暂抗体的人群。该测试有助于评估未接触过病毒的高风险个体，并识别可能患有严重COVID-19感染的患者。NSF表示支持Plexision的血液测试，以定义健康个体的COVID-19感染风险并预测疾病严重程度。NSF的小型企业创新研究计划每年为初创企业和小型企业提供2亿美元的资金，以支持研发，帮助降低技术风险，实现商业化成功。

以色列Kamada Ltd.公司与以色列卫生部门签署协议，将供应其抗SARS-CoV-2血浆衍生的免疫球蛋白（IgG）产品用于治疗以色列的COVID-19患者。该产品将由Kamada Ltd.从以色列国家血液服务机构的康复者血浆中生产，并计划在2021年初开始供应，足以治疗约500名住院患者。Kamada Ltd.的CEO表示，与卫生部门、MADA和以色列领先医疗中心合作开发并使该重要产品可用于治疗严重疾病患者，这是公司发展计划中的一个重要里程碑。Kamada Ltd.的全球合作项目还包括与美国Kedrion Biopharma公司合作开发、制造和分销血浆衍生的IgG产品作为潜在的COVID-19治疗方法。此外，Kamada Ltd.还计划在2021年初开始在美国的临床开发，前提是IND接受。

加拿大癌症临床试验组（CCTG）宣布启动一项新亚研究，评估CFI-400945在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的疗效。该研究基于前期研究，发现肿瘤抑制因子PTEN的缺失与CFI-400945的疗效相关。这是首个使用液体活检进行基因组测试的精准医疗临床试验，旨在为晚期前列腺癌患者提供更有效的治疗方案。该研究由加拿大癌症协会、前列腺癌加拿大和莫纳希基金会资助，旨在通过精准匹配患者与针对其特定分子异常的药物，以提高患者预后。研究的主要终点是临床获益率，包括PSA下降≥50%、完全或部分客观缓解或疾病稳定≥12周的患者比例。该研究将在加拿大多个中心进行。CFI-400945是一种针对PLK4的口服选择性抑制剂，PLK4在多种实体瘤中过度表达，与不良临床结果相关。

Sobi公司在欧洲免疫缺陷学会第19届会议上公布了关于emapalumab在原发性HLH患者中疗效的敏感性分析结果。该分析支持了emapalumab在原发性HLH治疗中的主要终点，即63%的总缓解率（ORR），这一结果已在2020年5月的《新英格兰医学杂志》上发表。emapalumab是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗原发性HLH的疗法，目前EMA也在对其进行审查。尽管目前的标准治疗包括糖皮质激素和依托泊苷，但患者仍存在未满足的医疗需求，且传统疗法存在不良反应，如细胞毒性和机会性感染，过去20年中使用当前标准治疗并未降低死亡率。由于该疾病的罕见性，尚未建立衡量治疗反应率的标准方法。该关键研究使用了临床客观反应标准来定义emapalumab在原发性HLH中的总缓解率作为主要终点。

Agios制药公司宣布撤回其在欧洲提交的TIBSOVO®（ivosidenib片剂）治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的营销授权申请（MAA），原因是欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）反馈称，公司单臂、非对照的1期临床试验中提供的临床数据不足以支持所提议的适应症的积极获益-风险平衡。尽管如此，Agios继续推进两项针对新诊断AML患者的TIBSOVO®组合疗法的3期临床试验，并期待在美国和欧盟寻求批准。TIBSOVO®是一种针对IDH1突变的AML患者的治疗药物，目前正在进行两项3期临床试验，分别与阿扎胞苷和标准诱导及巩固化疗联合使用。

Merck公司宣布其领先肺癌临床开发项目中的两项研究取得积极结果，评估了其抗PD-1疗法KEYTRUDA。一项研究显示，KEYTRUDA与化疗联合使用在一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与单独使用化疗相比，显著提高了客观缓解率、无进展生存期和长期生存益处。另一项研究评估了KEYTRUDA与新型抗CTLA-4抗体quavonlimab联合使用作为一线治疗晚期NSCLC患者的疗效，结果显示了令人鼓舞的抗肿瘤活性和可接受的安全性特征。这些研究结果在2020年IASLC北美肺癌会议上公布。

LEO Pharma宣布了关于tralokinumab的数据，这是一种用于治疗成人特应性皮炎的实验性全人源单克隆抗体，能够特异性地中和IL-13细胞因子。来自三个关键性3期、一个2期和一个2b期临床试验的汇总分析显示，在使用tralokinumab作为单药治疗或与局部皮质类固醇联合治疗时，其不良事件发生率与安慰剂相当。研究还包括了tralokinumab对金黄色葡萄球菌定植和疫苗反应的影响。数据在2020年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）虚拟会议上在线发布。tralokinumab是一种实验性疗法，其疗效和安全性正在接受监管机构的评估。研究结果表明，tralokinumab可能是一种耐受性良好的治疗选择。

Connectyx Technologies Holdings Group, Inc.与国家癌症研究所（NCI）达成独家评估和商业化许可协议，获得一种新型单克隆抗体在抗体-药物偶联物中用于治疗脑癌的专利权。该专利包括美国专利号10,548,987，针对儿童罕见病——儿童胶质母细胞瘤，计划在18个月内启动首次人体临床试验，目标是创建一个结合1/3期试验以加速开发。Connectyx是一家专注于罕见病新型疗法的开发阶段生物医学公司，致力于为所有患者提供治疗选择。

印度制药公司Dr. Reddy’s Laboratories与俄罗斯主权财富基金RDIF宣布，已获得印度药品监督管理局（DCGI）批准，在印度进行Sputnik V疫苗的2/3期临床试验。这是多中心随机对照研究，包括安全性和免疫原性研究。Dr. Reddy’s和RDIF已达成合作协议，RDIF将在印度监管批准后向Dr. Reddy’s提供1亿剂疫苗。Sputnik V疫苗由俄罗斯加马列亚流行病学和微生物学国家研究中心开发，已于2020年8月11日在俄罗斯注册，成为全球首个注册的基于人腺病毒载体的COVID-19疫苗。该疫苗在俄罗斯进行3期临床试验，拟招募40,000名受试者，同时在阿联酋启动3期临床试验。

Neurelis公司在第16届国际儿童神经病学协会大会/第49届儿童神经病学学会会议上展示了四篇关于VALTOCO（地西泮鼻喷剂）的论文，该药被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗6岁及以上儿童癫痫的急性发作。论文展示了VALTOCO在安全性、药代动力学和耐受性方面的良好表现，并证实了其在儿童癫痫治疗中的重要性。VALTOCO采用Intravail技术，通过非侵入性给药方式，提高了药物吸收效率。在临床试验中，VALTOCO被证明在治疗癫痫发作方面安全且耐受性良好，常见不良反应包括嗜睡、头痛和鼻部不适。Neurelis公司致力于开发针对癫痫和其他中枢神经系统疾病的治疗产品。

Omeros公司在其OMS906项目中，展示了针对MASP-3的人源单克隆抗体数据，该抗体是补体系统替代途径的关键激活因子。OMS906旨在阻断MASP-3介导的补体因子D的成熟，研究显示其在动物模型中表现出降低成熟CFD和增加pro-CFD水平的效果，且效果持续超过三周。OMS906有望在炎症、组织损伤和替代途径失调相关疾病中广泛应用，其初始适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），并在PNH模型中显示出比C5和C3抑制剂更强的效力。OMS906每月一次的皮下给药方案正在进行1期临床试验。Omeros公司致力于开发针对炎症、补体介导疾病、中枢神经系统疾病和免疫相关疾病的药物。

Spero Therapeutics将在2020年10月21日至25日举办的IDWeek™ 2020会议上进行15项数据展示，涵盖其三个管线项目。其中，重点介绍其口服抗生素候选药物tebipenem HBr在治疗复杂性尿路感染（cUTI）和急性肾盂肾炎（AP）的III期ADAPT-PO临床试验结果，该结果显示口服tebipenem HBr在治疗cUTI和AP患者方面与静脉注射ertapenem相当。此外，还将展示SPR720和SPR206的临床试验数据，SPR720是一种新型口服抗菌剂，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺病，SPR206是一种用于治疗医院环境中多重耐药（MDR）革兰氏阴性感染的下一代多粘菌素候选药物。Spero计划在2021年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交tebipenem HBr的新药申请。

Amplyx Pharmaceuticals在IDWeek 2020和ASN Kidney Week 2020上展示其新药fosmanogepix和MAU868的临床和前临床数据。fosmanogepix是一种新型抗真菌药物，用于治疗念珠菌血症，而MAU868是一种针对BK病毒的抗体，用于治疗移植患者。fosmanogepix在治疗念珠菌血症的II期临床试验中表现出良好的安全性和疗效，而MAU868在治疗BK病毒感染方面显示出强大的中和活性。Amplyx致力于开发针对免疫系统受损患者的创新疗法。

Aimmune Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药品委员会（CHMP）对PALFORZIA（脱脂花生粉）治疗花生过敏的意见为积极，适用于4至17岁的花生过敏患者。这一积极意见基于公司提交的全面数据包，包括来自3期ARTEMIS试验的有效性和安全性结果，该试验包括175名4至17岁的花生过敏患者。EMA的积极CHMP意见将提交欧洲委员会审查，预计第四季度将做出最终决定。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）批准了强生旗下杨森制药公司关于扩大使用TREMFYA®（guselkumab）治疗成人活动性银屑病关节炎（PsA）的积极意见。Guselkumab目前已在欧盟获得批准，用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。该药物是一种单克隆抗体，可选择性地与白介素-23（IL-23）的p19亚基结合，抑制其与IL-23受体的相互作用。IL-23是银屑病关节炎、银屑病等炎症性疾病发病机制中的重要驱动因素。该积极意见基于DISCOVER-1和DISCOVER-2两项首创新类3期临床试验的数据，这些数据显示guselkumab 100 mg q4w和q8w在治疗成人活动性PsA方面具有疗效和安全性。这些研究的结果已在2020年3月的《柳叶刀》杂志上发表。研究结果表明，在两项研究中，在第24周时，与安慰剂组相比，q4w和q8w的guselkumab组的ACR20主要终点均达到统计学显著性。guselkumab在两项研究中普遍耐受性良好，观察到的不良事件（AEs）与先前guselkumab研究和当前的产品特性总结中描述的相似。