AZTherapies公司宣布，其针对神经炎症性疾病的治疗药物ALZT-OP1a在治疗轻度至中度肌萎缩侧索硬化症（ALS）的Phase 2a临床试验中已开始给药。ALZT-OP1a是一种吸入式克莫林药物，旨在提高血脑屏障的渗透性和生物利用度。该药物目前也在一项针对早期阿尔茨海默病的Phase 3关键试验中作为联合疗法进行评估。公司创始人、CEO和董事长David R. Elmaleh表示，他们期待通过这项临床试验看到ALZT-OP1a在ALS患者中的安全性和有效性。这项名为AZT-006的试验预计将招募80名患者，在美国的20个中心进行。研究将评估ALZT-OP1a对神经炎症的影响，并确定其在进一步临床试验中的最佳剂量。

Clearside Biomedical宣布，其合作伙伴REGENXBIO在治疗湿性老年黄斑变性（wet AMD）的Phase 2临床试验中，使用Clearside的SCS Microinjector®首次给患者注射了AAV基因疗法RGX-314。该疗法通过SCS Microinjector®将药物直接注入眼后部，旨在改善治疗效果并减少对非病变细胞的毒性。Clearside的SCS Microinjector®是一种创新的注射治疗技术，能够提供靶向药物输送，有望在患者护理方面取得重要进展。

Alexion Pharmaceuticals在MSVirtual2020会议上将展示11篇关于SOLIRIS（eculizumab）治疗AQP4抗体阳性NMOSD的研究摘要，包括长期安全性和有效性数据，以及SOLIRIS在减少复发风险方面的疗效。研究还强调了SOLIRIS在减少医疗资源利用和免疫抑制疗法使用方面的益处。此外，研究数据支持了SOLIRIS在治疗AQP4抗体阳性NMOSD患者中的疗效和持久性。

SELLAS Life Sciences Group宣布，其针对急性髓系白血病（AML）患者的创新免疫疗法galinpepimut-S（GPS）的关键性3期REGAL研究在法国获得法国药品安全监管机构ANSM的审批。这一批准允许公司在法国扩大AML患者入组，并计划在欧洲其他国家推进该研究。GPS疗法在2期研究中显示出良好的耐受性和生存期改善，公司期待进一步的临床进展。

Alligator Bioscience宣布，其针对转移性癌症开发的肿瘤定位双特异性CTLA-4和OX40抗体ATOR-1015的Phase Ib研究将推迟3-6个月。初步数据显示，ATOR-1015在高达600mg的剂量下耐受性良好，但750mg剂量下出现了一些3级输液相关反应，需要进一步评估剂量。尽管如此，与竞争对手相比，ATOR-1015的剂量仍较高，且处于临床相关剂量水平。Phase I剂量递增将在2020年第四季度完成，而Phase Ib研究因调整观察到的反应而推迟至2021年。

CANbridge Pharmaceuticals Inc.宣布，其研发的创新药物Hunterase®（伊杜苏夫酶β注射剂）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗粘多糖病II型（MPS II或亨特氏症）患者的长期治疗。这是CANbridge罕见病产品组合中的首个批准的治疗方案，也是中国首个针对亨特氏症的酶替代疗法（ERT），填补了治疗空白。该药由GC Pharma开发，已在11个国家上市。CANbridge于2019年1月从韩国GC Pharma获得独家许可权，在中国大陆地区商业化该药物，并在2019年9月获得NMPA的优先审评。CANbridge创始人、董事长兼首席执行官詹姆斯·薛表示，这是公司向实现开发和商业化罕见病治疗使命迈出的重要一步。上海交通大学医学院附属新华医院儿科教授、上海市儿童罕见病中心主任薛凡博士指出，亨特氏症是一种遗传性溶酶体储存病，目前尚无治愈方法，但酶替代疗法（ERT）被一致推荐为标准治疗。据2020年报告，中国41%的粘多糖病患者在诊断后未接受任何治疗，47%的患者仅接受对症治疗，因为中国缺乏ERT。CANbridge是一家专注于孤儿病和靶向癌症的生物医药公司，与

Xencor公司宣布，其研发的SSTR2 x CD3双特异性抗体tidutamab（XmAb®18087）在神经内分泌肿瘤（NETs）患者中的初步数据将在即将举行的北美神经内分泌肿瘤学会2020年多学科NET医学虚拟研讨会上展示。tidutamab是一种肿瘤靶向双特异性抗体，包含SSTR2结合域和T细胞结合域（CD3），能够激活T细胞对SSTR2表达肿瘤细胞的精准杀伤。目前tidutamab正在进行的1期临床试验中，招募了NETs和胃肠道间质瘤（GISTs）患者。Xencor是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗癌症和自身免疫疾病的工程化单克隆抗体，目前有18个候选药物正在使用XmAb®技术进行临床开发。

Daiichi Sankyo公司在2020年欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟科学计划中展示了其两种主要DXd抗体药物偶联物（ADC）的研究数据。这些数据包括patritumab deruxtecan（U3-1402）和ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）在EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）和HER2低表达胃癌患者中的疗效和安全性分析。patritumab deruxtecan是一种针对HER3的潜在首创ADC，ENHERTU则是一种针对HER2的ADC。Daiichi Sankyo表示，这些数据展示了其在肿瘤学药物研发方面的进展，并强调了将DXd ADC技术转化为多种肿瘤类型患者的潜在新治疗选择。

MyoKardia公司宣布，其Phase 2临床试验已开始给药，试验药物为danicamtiv（原名MYK-491），用于治疗由肌节基因突变引起的主要扩张型心肌病（DCM）患者。Danicamtiv是MyoKardia公司针对遗传性扩张型心肌病（DCM）和其他具有降低收缩功能条件的目标人群开发的临床候选药物。DCM是一种心肌疾病，以左心室扩大为特征，左心室收缩力不足，无法将足够的含氧血液泵出以满足身体需求。Danicamtiv直接结合并激活肌球蛋白，即心脏的肌肉蛋白，以增强每次收缩的力量，而不影响心脏放松和充氧血液的能力。在临床试验中，danicamtiv已被证明具有良好的耐受性，并能激活肌球蛋白，从而增强左心室收缩力，包括在射血量、左心房体积和功能方面产生有意义的改善。MyoKardia公司计划通过进一步的临床研究来推进danicamtiv，以表征其临床益处，并计划在患者中研究danicamtiv，包括有收缩性心力衰竭和阵发性或持续性房颤的患者。

Aldeyra Therapeutics获得FDA批准，开始进行一项针对COVID-19患者的Phase 2临床试验，评估其新型口服RASP抑制剂ADX-629的治疗效果。该药物有望在治疗免疫介导疾病方面开辟新途径。此外，公司还计划在第四季度启动ADX-629针对银屑病和特应性哮喘的Phase 2a临床试验。Aldeyra Therapeutics专注于开发针对免疫介导疾病的创新疗法，其产品管线包括多个处于不同阶段的候选药物。

辉瑞公司和BioNTech宣布了针对SARS-CoV-2（导致COVID-19的病毒）的BNT162b2 mRNA疫苗候选产品的初步临床前数据。该疫苗在非人灵长类动物模型中显示出对SARS-CoV-2的保护作用，并在小鼠模型中引发了免疫反应。这些数据支持了BNT162b2候选疫苗的潜力，并推动其进入三期临床试验。该疫苗目前正在进行全球性临床试验，旨在评估其预防COVID-19疾病的效果。如果临床试验成功，辉瑞和BioNTech计划在2020年10月寻求监管审查，并在2020年底前提供至多1亿剂疫苗，2021年底前提供约13亿剂。

Radius Health公司宣布将在即将举行的美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）2020年度虚拟会议上展示关于abaloparatide-SC的数据。该公司首席医疗官Charles Morris博士表示，他们很高兴其histomorphometry研究结果被选为口头报告，该研究显示在3个月的治疗后，使用abaloparatide治疗绝经后骨质疏松症女性的骨形成显著增加。此外，合作伙伴Teijin Pharma Limited将分享关于abaloparatide-SC在日本进行的III期临床试验的详细数据，该试验包括高风险骨折的骨质疏松症患者，并达到了主要疗效终点。Radius Health的目标是帮助更多高风险骨折的绝经后骨质疏松症女性。会议将展示关于abaloparatide-SC的多项研究，包括对日本骨质疏松症患者的疗效、骨几何和生物力学性能的改善、建模和重塑骨形成的影响等。此外，还讨论了绝经后骨质疏松症的健康负担和TYMLOS（abaloparatide）注射剂的适应症和安全性信息。

Moleculin Biotech与FDA完成Annamycin新药研发预IND会议，包括临床研究设计和剂量策略。公司提交了针对软组织肉瘤肺转移患者的Annamycin临床研究方案，旨在评估Annamycin的安全性和最大耐受剂量。Moleculin计划在2020年底前提交IND申请并启动1b/2期临床试验。Moleculin专注于开发针对高度耐药肿瘤和病毒的药物，其临床阶段药物包括Annamycin、WP1066和WP1220等。

REGENXBIO公司宣布，其AAV基因治疗药物RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的II期临床试验AAVIATE中，首名患者已接受给药。该试验旨在评估通过SCS微注射器将RGX-314递送到脉络膜上腔的安全性和有效性。RGX-314在先前的I/IIa期临床试验中，当通过视网膜下腔给药时，已显示出对wet AMD患者具有潜在的治疗效果。AAVIATE试验是一个多中心、开放标签、随机、活性对照、剂量递增试验，预计将招募约40名严重wet AMD患者，分为两个队列，每个队列的患者将随机接受RGX-314或每月0.5毫克ranibizumab玻璃体注射，比例为3:1。试验的主要终点是接受RGX-314给药的患者在基线后第40周的最佳矫正视力（BCVA）的平均变化。

TScan Therapeutics计划在2021年提交两项新药临床试验申请，针对液体肿瘤项目。其首个产品TSC-100针对HA-1，旨在治疗接受造血干细胞移植的患者，预防复发。公司同时宣布选择第二个靶点HA-2，并计划在2021年提交第二个IND申请。这些产品是多靶点TCR计划中的前两个，旨在为接受干细胞治疗的大多数患者提供治疗方案。TScan的CEO David Southwell表示，公司致力于为接受干细胞移植的患者提供T细胞疗法解决方案。TScan的CSO Gavin MacBeath表示，公司目标是为每位患者提供治疗选择，并正在开发针对更广泛患者群体的TCR。TScan的TSC-100在预临床实验中表现出对HA-1阳性白血病细胞的强活性，并具有清洁的安全特征。此外，TScan正在开发针对HA-2的第二个TCR，即TSC-101。

百济神州宣布加拿大药监部门已受理其创新药物百悦泽（泽布替尼）用于治疗华氏巨球蛋白血症的新药上市申请，并将其纳入优先审评。百悦泽在美国和中国已获批，公司希望将这款药物带给全球有需求的患者。百悦泽在治疗华氏巨球蛋白血症中表现出有效性，并在安全性及耐受性上为患者带来改善。此外，百济神州已完成在加拿大的首项新药上市申请，这是其在全球第六个国家及地区递交该产品的上市申请。

Peptilogics公司宣布，其新型广谱抗生素肽PLG0206获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗人工关节感染（PJI），这是一种由关节置换手术引起的罕见且危及生命的疾病。PLG0206是首个获得孤儿药指定的创新抗感染药物，标志着Peptilogics在开发针对罕见病治疗方法方面取得重要进展。PJI患者面临严重的治疗难题，PLG0206有望填补这一临床空白。Peptilogics的技术平台正在推动PLG0206的审批进程，同时也在加快新型肽疗法的开发。PLG0206具有独特的作用机制，能够针对和破坏细菌细胞膜，有效对抗生物膜和“持久”病原体，具有比现有抗生素更低的耐药风险。