美国费城和加州拉克斯珀，2018年4月27日/美通社/——防治失明基金会与Vitrisa疗法公司合作，共同开发针对Stargardt病的创新临床试验设计。防治失明基金会临床研究机构（FFB-CRI）将为Vitrisa提供其ProgStar自然史研究中关于Stargardt病患者的功能和结构数据。此次合作将使Vitrisa能够利用匿名数据评估和模拟针对由ABCA4基因突变引起的Stargardt病的创新临床试验设计。ProjStar是关于Stargardt病最大的自然史研究，其数据已公开。FFB-CRI和Vitrisa计划利用ProjStar数据开发并严格测试使用“虚拟临床试验”的创新新研究策略。这种虚拟方法的结果可能使开发治疗药物的公司能够实施比传统方法更快地获得治疗药物批准的临床试验。与所有ProjStar相关合作一样，相关发现将公开。Stargardt病是遗传性黄斑变性的主要原因，影响美国3万人和全球数十万人。该病通常在儿童或年轻人中诊断，导致严重的中心视力丧失。大多数病例是由ABCA4基因突变引起的。

Avella宣布被Otsuka America Pharmaceutical, Inc.选中，负责分销JYNARQUE™（tolvaptan），这是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的疗法。ADPKD是一种常见的遗传性疾病，在美国约有14万人被诊断出患有此病，它会导致肾脏内充满液体的囊肿增大，最终导致肾衰竭。JYNARQUE是一种选择性血管加压素V2受体拮抗剂，通过阻断抗利尿激素，减少囊肿细胞增殖和液体分泌，从而减缓囊肿生长。在12个月的研究中，与安慰剂相比，JYNARQUE将ADPKD患者的肾功能下降速度降低了35%。Avella表示，作为为数不多的几家提供这种重要疗法的药房之一，他们感到自豪，并期待这种新药能为患者提供支持。Avella是一家总部位于亚利桑那州的全国性认可的专业药房，自1996年以来一直为患者提供个性化的护理和支持。

弗雷德·哈钦森癌症研究中心的计算生物学家拉斐尔·戈塔尔多博士获得来自硅谷社区基金会的Chan Zuckerberg Initiative（CZI）的85项新资金之一，用于支持全球细胞图谱项目——一个旨在绘制人体内所有细胞类型的全球研究项目。该项目将利用15百万美元的资金，资助85个为期一年的项目，这些项目从近300个申请中选出。戈塔尔多将领导一个项目，将社区驱动的软件平台Bioconductor调整以适应人类细胞图谱研究人员生成的分析类型和实验数据。该项目将专注于如何高效地存储、操作和分析大量数据集，特别是对于包含数百万细胞和基因的单一数据集，将采用类似NASA开发的HDF5格式，通过“分块”技术提取所需数据。戈塔尔多表示，人类细胞图谱项目产生的数据将是生物学或人类健康领域获得的最大数据之一，因此大数据和云计算将是项目的重要组成部分。

日本厚生労働省（MHLW）の第一委員会は、小児への抗うつ薬の未満足ニーズに対応するための小児用治験の実施を理由に、エスクタロプラマ酸エスクタロプラマの市場独占期間を8年間延長することを27日に議論し承認しました。この延長により、エスクタロプラマは2019年4月21日から2年間延長された2021年4月21日までの期間で抗うつ薬の市場での独占地位を維持します。2017年には、日本の抗うつ薬市場の価値は約90億デンマーククローネ（DKK）に達し、その中で最も売れた抗うつ薬はドゥラキソックス、ミルタザピン、そしてエスクタロプラマでした。日本でのうつ病の診断件数は年々増加しており、現在、100万人を超えると推定されています。エスクタロプラマは、世界中の患者や医師から非常に良い反応を得ており、うつ病の治療に使用されています。

PhoreMost和NeoPhore公司获得英国创新英国（Innovate UK）的100万英镑资助，以支持其新型小分子癌症免疫疗法项目的发展。该项目旨在开发小分子药物，通过利用经过验证的遗传机制来刺激癌症免疫力。该策略是NeoPhore公司引发“动态新抗原进化”的关键，通过靶向DNA错配修复来诱导在免疫原性差的肿瘤中产生新抗原。PhoreMost和NeoPhore均位于英国剑桥，NeoPhore是PhoreMost的衍生公司，由Sixth Element Capital投资300万英镑成立。此次创新英国资助的获得，是对公司创新和具有高商业成功潜力的方法的认可。公司将利用这笔资金进一步开发和优化小分子抑制剂，将其转化为有希望的口服药物候选者，并旨在将新疗法推进到临床试验阶段。NeoPhore可能会投资额外的资金来进一步推进项目，或者通过商业合作来开发，因为公司的治疗策略旨在显著增强和扩大现有检查点抑制剂和相关癌症免疫疗法的有效性。

Pharmbio Korea与Trevena达成独家许可协议，在韩国开发和商业化Trevena的实验性产品oliceridine。Trevena将获得300万美元的前期付款，以及基于产品销售的分成和分成比例从个位数到20%不等的里程碑付款。Oliceridine正在美国食品药品监督管理局进行审查，以评估其在美国用于治疗中度至重度急性疼痛的潜在批准。Trevena总裁兼首席执行官Maxine Gowen表示，与Pharmbio合作推动oliceridine在韩国的开发、批准和商业化非常高兴。Pharmbio在韩国开发和推出产品方面有着成功的记录，是Trevena的理想合作伙伴。Pharmbio总裁兼首席执行官BongGil Nam表示，非常兴奋在韩国许可oliceridine，并有机会将这个有价值的产品介绍给目标患者。Oliceridine是一种创新的静脉注射型阿片类镇痛药，相信其具有与传统产品相当的功效和更优的安全性。如果获得批准，Oliceridine将为韩国的急性疼痛患者提供重要的新选择，并有助于减轻韩国的医疗负担。

Sangamo Therapeutics获得加州再生医学研究所（CIRM）800万美元的资助，用于评估ST-400基因编辑细胞疗法治疗输血依赖性β-地中海贫血的潜力。ST-400旨在通过增加胎儿血红蛋白的产生，为患者提供一次性治疗，从而可能消除慢性输血的需求。Sangamo已向美国食品药品监督管理局提交了ST-400的试验新药申请，并已启动了一项1/2期临床试验。

Lyndra公司宣布与全球药物商业化中心（GDCC）成立合资企业，共同在中国商业化其突破性药物。公司CEO Amy Schulman在TEDMED演讲中被誉为“远见卓识的企业家”。Lyndra正在开发超长效口服疗法，旨在减轻患者每日服药的负担，并显著改善医疗结果。GDCC将投资8000万美元用于开发满足中国快速增长市场的产品。Lyndra的技术基于麻省理工学院Robert Langer博士实验室的研究成果，并获得比尔及梅琳达·盖茨基金会的资助。此次合作标志着Langer博士创立的公司首次与GDCC合作。Lyndra的药物平台旨在通过每周或每月一次的给药方案，提高患者的依从性和整体结果。

Advantagene公司与Bristol-Myers Squibb合作开展临床试验，评估其基因介导的细胞毒性免疫疗法（GMCI）与Opdivo（nivolumab）结合在恶性胶质瘤患者中的安全性和初步疗效。该研究由美国顶尖研究机构组成的成人脑肿瘤联盟（ABTC）主导，旨在为脑癌患者提供新的治疗选择。恶性胶质瘤治疗成功率低，每年美国就有22,000例诊断和13,000人死亡。Advantagene的GMCI在最近的一项脑癌研究中显示出良好的生存益处，此次研究将评估GMCI与免疫检查点抑制剂结合的潜力。ABTC由约翰霍普金斯医学院协调，包括11个脑肿瘤中心，由美国国家癌症研究所（NCI）资助。

Accelerator Life Science Partners宣布成立Proniras Corporation，一家专注于开发治疗多种癫痫病的药物tezampanel的公司。Proniras从Eli Lilly and Company获得了tezampanel的全球独家许可权，该药物在超过400名患者中评估为急性偏头痛的潜在疗法。公司成立得到了包括Alexandria Venture Investments、ARCH Venture Partners、Eli Lilly and Company、Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc.、Watson Fund, L.P.、WRF Capital和WuXi AppTec Corporate Ventures在内的投资者的初始融资支持。Proniras的成立得到了一个比典型初创生物制药公司更先进的产品开发计划的支撑，其研发资金部分来自美国卫生与公众服务部。Proniras的联合创始人兼首席科学官Christopher Toombs表示，tezampanel有望成为安全、有效且持久的癫痫治疗药物。Accelerator

Bolder BioTechnology公司宣布已完成BBT-015的临床试验，这是一种专有的长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）类似物，用于治疗化疗相关性中性粒细胞减少症和急性辐射综合征。试验结果显示，BBT-015在健康志愿者中表现出良好的安全性，其药效优于其他已批准的G-CSF产品。试验中，BBT-015的血浆水平与剂量相关，且在0.1mg/kg剂量下，其血浆水平约为对照药物pegfilgrastim的两倍。所有BBT-015剂量均能刺激循环中性粒细胞和循环外周血祖细胞（CD34+细胞）的增加，且所有剂量均具有良好的耐受性。试验数据令人鼓舞，公司将进行更多临床试验以进一步研究BBT-015。

NSYS Therapeutics与加州大学圣地亚哥分校医学院的医学大麻研究中心（CMCR）合作，研究将大麻二酚（CBD）作为治疗儿童自闭症严重症状的潜在疗法。NSYS将提供其药典级CBD口服溶液，该溶液已在公司赞助的试验中用于治疗难治性儿童癫痫。这项CMCR研究计划于2019年开始。INSYS Therapeutics拥有先进的制造设施，能够生产超过99%纯度的药典级大麻素，包括CBD。此外，CMCR一直致力于研究CBD对自闭症的影响，并期待通过这项临床试验获得更多关于大麻和 cannabinoids作为药物使用的证据。

Achaogen公司与CARB-X达成协议，获得高达2400万美元的资助，用于开发下一代广谱氨基糖苷类抗生素，以对抗难以治疗的耐药性革兰氏阴性菌感染。该资助将持续约11个月，总额可能达到1200万美元。项目旨在克服临床相关的耐药机制，治疗包括肠杆菌科、鲍曼不动杆菌和铜绿假单胞菌在内的多种耐药性革兰氏阴性菌。Achaogen的氨基糖苷类抗生素研究旨在解决革兰氏阴性菌的多药耐药性问题，CARB-X的资助将支持这一研究。

法国公司Guerbet宣布收购法国Occlugel公司研发的用于栓塞的微球技术，该技术将完善Guerbet的介入成像解决方案，并与近期收购的Accurate系列抗反流微导管产生协同效应。此次收购符合Guerbet的GEAR 2023战略计划，是今年计划完成的两项收购之一。Guerbet已支付3000万欧元作为收购技术的首付款，并将在技术转移和达到监管目标后进行额外支付。该技术将用于血管栓塞良性肿瘤和血管化疗栓塞恶性肿瘤，包括某些肝、肺和肾癌，与Guerbet现有的介入成像解决方案相辅相成。Guerbet是全球对比剂和医学影像解决方案的全球专家，拥有90多年的经验，是全球医学影像领域的领导者。

InSysBio，一家在定量系统药理学（QSP）建模和模拟领域处于领先地位的药物研发公司，宣布与全球领先的基于研究的制药和医疗保健公司GSK进一步合作，以扩展之前开发的哮喘QSP模型。双方共同构建了一个复杂的哮喘模型，有助于研究新型药物和联合治疗方案。GSK选择InSysBio作为合作伙伴，以进一步扩展现有模型，包括新的治疗靶点和临床试验数据，以模拟更多哮喘治疗场景。InSysBio凭借在QSP建模领域的丰富经验和基础知识，帮助制药公司在药物研发的关键阶段做出明智决策，其创新方法已成为合作伙伴药物开发流程的一部分，目前已有超过100个与制药行业领导者合作完成的项目。

研究人员在斯克里普斯研究所启动了针对阿片类药物和可卡因成瘾及其治疗背后的遗传因素的两项研究，以探究为何有些人比其他人更容易成瘾。美国国立卫生研究院药物滥用研究所（NIDA）为该研究团队提供了总计750万美元的资助。研究将结合下一代测序和先进的行为筛选，在遗传多样性非人类动物模型中研究成瘾倾向，并创建共享的组织库供全球研究人员使用。研究团队由神经科学副教授Olivier George领导，将与Wake Forest大学的Leah Catherine Solberg Woods实验室和加州大学圣地亚哥分校的Abraham Palmer实验室合作。研究将涉及约2500只遗传不同的老鼠，以研究遗传变异如何影响个体对现有成瘾治疗药物的反应。研究团队计划收集动物样本，包括血液、尿液、粪便、各种器官和能够产生干细胞的血细胞，并保存于两个组织库中，供其他机构的研究人员使用。

临床试验Xpress（CTX），德克萨斯大学系统的一项倡议，被全球领先的生物制药服务创新者PAREXEL公司选为全球站点联盟网络成员。该联盟旨在通过促进研究合作，共同利用专业知识和资源，加快临床试验和药物开发流程。CTX将加入一个致力于快速推进新药研发、惠及患者的全球顶级医疗保健组织行列。CTX通过简化流程和加速时间表，改变多中心临床试验的传统实施方式，旨在加速临床试验的启动和完成。此次与PAREXEL的战略合作，与CTX推动研究合作、提升UT健康机构曝光率和改善整体患者护理的愿景相契合。