Gyros Protein Technologies AB推出Gyrolab AAVX Titer Kit，用于AAV病毒载体滴度测定，该产品基于Thermo Scientific™ CaptureSelect™技术，具有高度选择性和亲和力，适用于多种AAV血清型。该套件可加速AAV病毒载体工作流程，提高数据质量，缩短开发时间，并减少样本需求，为细胞和基因治疗市场提供高效支持。

Parnell Pharmaceuticals宣布研发了一种名为Nomovid™的鼻喷剂，用于预防COVID-19。该产品基于从新墨西哥科技大学许可的物质，用于治疗耐药细菌和真菌，如MRSA和念珠菌。经过体外测试，该产品对SARS-CoV-2病毒的有效性超过99.9%。Parnell Pharmaceuticals已申请美国政府的“快速推进计划”资金，并请求紧急使用授权，以便在完成必要的III期临床试验的同时生产和分发产品。Parnell Pharmaceuticals是一家成立于1986年的私营制药公司，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，并在爱尔兰都柏林设有办公室，专注于开发、制造和销售处方药和非处方药产品。

Clear Creek Bio公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于brequinar治疗COVID-19的药物临床试验许可，并已开始对首位患者进行1期临床试验。brequinar是一种口服的强效、选择性的小分子DHODH抑制剂，能够阻断宿主细胞从头合成嘧啶，对DNA和RNA合成至关重要。研究表明，brequinar对包括SARS-CoV-2在内的多种病毒具有强大的抗病毒活性。该公司正在进行一项随机、开放标签、多中心的临床试验，旨在评估brequinar在治疗COVID-19中的初步疗效、安全性和耐受性。该试验将在标准治疗基础上，将患者分为接受标准治疗或标准治疗加每日一次100mg brequinar五剂组的1:2比例。Clear Creek Bio致力于开发新型疗法来应对传染病和癌症，其领先候选药物brequinar除作为广谱抗病毒药物外，还在评估其作为治疗急性髓系白血病的潜力。

Mirum Pharmaceuticals提交了Maralixibat的滚动新药申请，用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并启动了针对该病的扩大访问计划，旨在为患者提供治疗机会。Maralixibat是一种新型口服药物，旨在减少胆汁酸水平，减轻相关肝脏疾病。公司还计划在欧洲提交Maralixibat的营销授权申请，并推进其他研发项目。

Antios Therapeutics公司宣布其治疗乙型肝炎病毒（HBV）的领先口服药物候选ATI-2173的预临床研究结果发表在《抗菌药物与化疗》期刊上。该研究显示ATI-2173对HBV具有选择性抑制作用，在人体肝细胞中的EC50为1.31nM，对肝细胞、骨骼肌、肝脏、肾脏、骨髓和心肌细胞毒性极低。ATI-2173在老鼠和猕猴的口服生物利用度良好，且在肝脏中靶向，减少全身血浆和骨骼肌暴露，同时保持肝脏中活性5'-三磷酸的有效浓度。ATI-2173的活性5'-三磷酸是一种非链终止的HBV聚合酶抑制剂，可与其他HBV抑制剂联合使用。Antios Therapeutics正在进行ATI-2173的I期临床试验，以研究其在健康受试者和慢性HBV感染受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗HBV活性。ATI-2173是一种新型肝脏靶向分子，旨在将clevudine的5'-单磷酸盐递送到肝脏，具有独特的抗病毒特性，可能成为慢性乙型肝炎治愈组合方案的重要组成部分。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受三项补充新药申请（sNDAs），涉及TRIKAFTA、SYMDEKO和KALYDECO三种药物，旨在扩大这些药物的使用范围，包括针对额外的罕见CFTR突变，使之前不符合这些药物条件的囊性纤维化（CF）患者有机会受益于针对疾病根本原因的治疗。这些申请基于体外细胞实验数据，显示这些罕见的CFTR突变对Vertex的药物有反应。FDA已指定2020年12月30日为处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期。这些sNDAs可能使某些目前符合KALYDECO条件的CF患者有资格使用SYMDEKO或TRIKAFTA，以及某些目前符合SYMDEKO条件的患者可能也有资格使用TRIKAFTA。

Headlands Research宣布，其JEM研究所在佛罗里达州拉克沃斯成功为AstraZeneca的III期COVID-19疫苗试验的第一位北美患者进行了给药。首位患者是一位来自棕榈滩县的23岁拉丁裔男性。Headlands Research在疫苗和传染病领域建立了行业领先地位，至今已成功开展超过250项疫苗、预防性和治疗性试验。Headlands Research的多个站点被选为目前所有正在进行的COVID-19疫苗III期试验的站点，包括AstraZeneca的四个站点。目前，在亚特兰大、麦卡伦、拉凯什和棕榈滩等地正在进行AstraZeneca试验的招募工作。Headlands Research采用多种招募来源，确保包括广泛的种族和年龄群体。Headlands Research的CEO马克·布卢姆林表示，他们为JEM团队成功为该重要试验的第一位北美患者进行了给药而感到自豪，并期待在所有参与站点上继续他们的努力。

INmune Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行一项评估Quellor™治疗COVID-19患者免疫介导并发症的II期临床试验。Quellor™是一种选择性可溶性肿瘤坏死因子（sTNF）抑制剂，旨在减轻由细胞因子风暴引起的病理变化。该试验将招募366名COVID-19患者，分为两组，一组接受标准治疗，另一组接受标准治疗加上Quellor™。主要研究终点为患者住院28天内是否需要机械通气，包括CPAP、BiPAP或插管。Quellor™通过选择性中和sTNF，有望减少炎症和炎症免疫并发症，如内皮细胞激活，而不引起免疫抑制。

Cartesian Therapeutics宣布启动其领先RNA工程化间充质干细胞（MSC）疗法Descartes-30的1/2期临床试验，用于治疗患有中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的患者，包括由COVID-19引起的ARDS。这是首个针对ARDS和COVID-19的RNA工程化细胞疗法，也是首个专门降解NETs（中性粒细胞胞外陷阱）的细胞疗法。Descartes-30通过表达一种独特的DNases组合，能够在几分钟内消除大量NETs。该疗法旨在改善氧气供应，解决血栓并减轻炎症。临床试验预计将在9月开始，旨在招募约20名患有ARDS的患者。ARDS是一种严重的炎症性肺病，死亡率超过40%，而NETs（中性粒细胞胞外陷阱）被认为会加剧疾病，导致氧气供应减少和免疫血栓风险增加。Cartesian Therapeutics是一家专注于开发针对癌症、自身免疫和呼吸系统疾病的细胞和基因疗法的临床阶段生物制药公司。

Arena Pharmaceuticals宣布，其研发的下一代口服S1P受体调节剂etrasimod在治疗中度至重度斑秃的II期临床试验中已开始给药。该试验是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估etrasimod在36名美国和加拿大受试者中的安全性和有效性。etrasimod具有减少循环CD4+和CD8+ T-lymphocytes的潜力，可能通过减少毛囊中的T细胞浸润来降低炎症并恢复毛发生长。该试验的主要终点是从基线到第24周SALT评分的变化百分比。预计2021年将公布II期数据。

Immunomic Therapeutics公司宣布，其针对胶质母细胞瘤的树突状细胞疫苗ITI-1000的研究成果在《美国癌症研究协会》杂志上发表。该研究由杜克大学的John Sampson博士和佛罗里达大学的Duane Mitchell博士领导，旨在通过针对CMV病毒抗原的疫苗激活患者免疫系统攻击肿瘤细胞。ATTAC临床研究显示，使用该疫苗治疗的胶质母细胞瘤患者5年生存率从历史低点5%提高至25%。ITI-1000目前正在进行随机、安慰剂对照的ATTAC-II临床试验，以进一步评估其疗效和安全性。

Arch Biopartners公司宣布其主导药物LSALT肽（Metablok）针对由COVID-19引发的急性肺损伤和急性肾损伤的II期临床试验在土耳其获得伊斯坦布尔大学伦理委员会批准。土耳其卫生部的监管审查预计将在9月中旬完成。随着土耳其卫生部的批准，伊斯坦布尔和安卡拉的临床试验站点将启动，并开始招募患者。近期数据显示，土耳其的新冠病毒感染和住院人数有所增加，9月8日报告了1700多例新病例，而7月份的每日新增病例约为900至1000例。自8月25日以来，已有22,000例新病例和600多例相关死亡。Arch Biopartners公司CEO Richard Muruve表示，公司正在与土耳其合作伙伴合作，加快LSALT肽II期临床试验在土耳其的扩展。同时，公司正努力招募美国的第一位患者。LSALT肽II期临床试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，旨在预防由SARS-CoV-2（COVID-19）感染引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肾损伤（AKI）。

Alimera Sciences宣布其首个患者已入组NEW DAY临床试验，这是一项针对ILUVIEN（氟替卡松醋酸酯玻璃体植入剂）0.19 mg作为糖尿病黄斑水肿（DME）患者基础治疗的随机、对照、多中心研究。该研究旨在收集前瞻性数据，评估ILUVIEN在DME治疗中的潜在优势，并证明其相较于当前标准治疗（重复抗VEGF注射）的优越性。研究计划在美国约42个地点招募约300名DME患者，主要终点为试验期间治疗组间补充aflibercept注射的平均数量。ILUVIEN是一种持续释放的玻璃体植入剂，旨在释放氟替卡松醋酸酯，以减少疾病复发，使患者能够通过更少的注射维持视力。

Orchard Therapeutics公司宣布，其在意大利米兰San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy进行的OTL-203基因疗法临床试验取得积极进展。该疗法用于治疗粘多糖病I型（MPS-I），八名患者接受了治疗，结果显示所有患者均表现出持续的移植物植入和超正常IDUA酶表达。首两位接受治疗的患者在1.5年和2年后显示出积极的临床效果，包括运动发展、认知技能和语言技能的获得。这些数据支持了血液干细胞基因疗法在治疗第二种神经代谢疾病中的潜力，并计划在2021年启动注册性试验。

Atara Biotherapeutics宣布，其新型EBV T细胞免疫疗法ATA188在治疗多发性硬化症（MS）的进展性形式方面取得积极进展。在第一阶段研究中，ATA188在所有剂量组中均表现出良好的耐受性，且接受治疗的病人在任何时间点达到的持续残疾改善（SDI）在后续时间点得以维持，且随着剂量的增加，表现出SDI的患者比例更高。这些数据在MSVirtual2020会议上展示，并显示出ATA188在改善疲劳和身体功能方面的潜力。该研究旨在评估ATA188的安全性、耐受性和潜在疗效，目前正在进行随机对照试验的招募。此外，Atara还展示了支持ATA188作用机制的预临床转化数据，该疗法针对EBV感染的B细胞，有望为MS患者提供新的治疗选择。

Plus Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主打研究药物Rhenium NanoLiposomes（RNL™）孤儿药资格，用于治疗复发性胶质母细胞瘤患者。RNL正在接受NIH/NCI支持的、多中心的ReSPECT™ Phase 1剂量寻找临床试验的评估。上周，试验的数据安全与监测委员会批准公司将试验推进到第6组，该组将药物体积和辐射剂量分别增加到8.8毫升（mL）和22.3毫居里（mCi）。RNL旨在安全、有效、方便地将高剂量的辐射直接输送到脑肿瘤，以达到最大效果。FDA的孤儿药产品办公室授予孤儿药地位，以支持为罕见病或受影响人数少于20万人的患者群体开发药物。孤儿药资格为公司提供包括市场独占权、FDA申请费豁免和合格临床试验的税收抵免等好处。胶质母细胞瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤，每年在美国约有11,833例胶质母细胞瘤被诊断，历史1年和5年的中位生存率分别为40.8%和6.8%。Plus Therapeutics是一家专注于纳米脂质体封装的放射性核素用于多种癌症靶点的临床阶段制药公司。

Humanigen公司宣布其研发的lenzilumab在治疗严重COVID-19患者中显示出显著效果，首次公布的数据显示，与接受标准治疗的对照组相比，lenzilumab治疗组的相对风险降低了80%，减少了侵入性机械通气（IMV）和/或死亡的风险。该研究涉及39名患者，包括12名接受lenzilumab治疗的患者和27名同期匹配的对照组患者。lenzilumab治疗与IMV和/或死亡风险的降低、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）缓解时间的缩短、患者出院时间的缩短以及炎症标志物c反应蛋白（CRP）和淋巴细胞计数的改善相关。这些数据表明，GM-CSF的中和作用可能与lenzilumab有关，可能通过抑制髓系炎症反应和改善T细胞计数来恢复由SARS-CoV-2诱导的失调免疫反应的平衡。