CNS Pharmaceuticals宣布了其在美药物制造方面的里程碑。公司采用双轨药物产品制造策略，与美国的Pharmaceutics International, Inc.和意大利的BSP Pharmaceuticals S.p.A.合作生产其领先药物候选产品Berubicin。CNS已完成了Berubicin活性药物成分（API）的合成并已将其运送到两家制造商处，以制备用于临床使用的注射剂型Berubicin。此外，CNS还与合同研究组织Worldwide Clinical Trials合作，并聘请了Berry Consultants进行临床试验设计咨询。公司还完成了Phase 1临床试验报告，并获得了针对恶性胶质瘤的孤儿药指定（ODD）。CNS计划在2020年第四季度向FDA提交Berubicin的IND申请。

CombiGene AB与西班牙基因治疗制造商Viralgen签署了CG01生产协议，选择Viralgen作为合作伙伴是因为其基于AskBio的Pro10平台的悬浮生产方法，这有助于大规模生产CG01，加快项目开发并降低成本。CG01是用于治疗耐药性局灶性癫痫患者的药物。CombiGene之前使用的是粘附生产方法，但这种方法在扩大规模时成本高且耗时。通过合作，CombiGene可以利用单一过程为CG01项目的最终临床前研究、未来临床研究和未来商业供应生产材料。此外，CombiGene还与CGT Catapult和Cobra Biologics保持合作，以确保CG01生产的质量控制。

JanOne公司确认了其研发批次JAN101的稳定性数据，并准备进行商业规模的GMP生产，以支持即将进行的PAD（外周动脉疾病）临床试验和潜在的Covid-19临床试验。公司已与瓶装和标签合作伙伴Eurofins CDMO（Alphora Research, Inc.）紧密合作，确保符合GMP和FDA的规定。JAN101的临床试验批次将支持Covid-19血管并发症的潜在治疗研究，如果JanOne获得FDA的IND批准。目前，公司正在完成Covid-19血管治疗的新药研究申请（IND），并计划在接下来的几周内提交给FDA。预计临床试验批次的瓶装和标签工作将在10月初开始，由Eurofins CDMO负责。此外，公司还计划在2021年初开始PAD的2b期临床试验。

Atelerix Ltd获得英国创新与科学种子基金（UKI2S）加速计划的重要资助，用于其“BloodReady”项目，旨在开发室温下运输治疗性细胞的解决方案。该项目旨在探索细胞保存、运输和重新呈现的规模化方法，为细胞疗法开发者和制造商提供工作流程的灵活性，并消除冷冻包装紧急运输的需求。Atelerix的技术通过将细胞封装在藻酸盐凝胶中，在4°C至25°C的温度范围内运输未冷冻的人类细胞，以帮助保持和延长其功能活性和效力。新获得的资金将使公司能够扩大这些方法，在运输过程中继续保持细胞的活性。

Kite，一家Gilead公司，与HiFiBiO Therapeutics宣布达成为期两年的研究合作与许可协议，专注于急性髓系白血病（AML）的治疗。HiFiBiO将利用其专有技术平台识别新型AML靶点和针对AML的特定抗体，以供Kite在细胞疗法中使用。Kite致力于开发针对AML的细胞疗法，而HiFiBiO的先进技术平台能够从AML患者样本中筛选新型靶点，并有望识别可用于细胞疗法的抗AML抗体。根据协议，HiFiBiO将获得前期付款，并根据研究里程碑的达成获得额外付款。Kite将拥有独家选择权加入合作中发现的任何靶点，HiFiBiO将获得额外付款，并有望获得额外的开发、监管和商业里程碑付款以及版税。

Xencor公司与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心达成战略合作，共同研究多种癌症类型的治疗。双方将合作设计并执行Xencor的XmAb药物候选人的额外临床试验，包括新型双特异性抗体和工程化细胞因子。Xencor承诺在最初的五年内为这些研究提供资金和支持。Xencor的CD3双特异性抗体候选药物在1期临床试验中，旨在招募或激活T细胞对抗肿瘤。Xencor和合作伙伴Genentech正在评估XmAb24306，一种新型IL15细胞因子-Fc融合蛋白，在1期临床试验中用于治疗实体瘤。MD Anderson癌症医学部代理主任表示，Xencor的抗体疗法为评估多种临床假设提供了独特的机会，旨在为许多患有血液癌和实体瘤的患者识别潜在的好处。

PhotoniCare公司宣布完成5.2百万美元的A轮融资，由i2E Management Company Inc.领投，OSF Ventures、Sony Innovation Fund和Dreampact Ventures共同投资。同时，公司获得来自美国国立卫生研究院（NIH）的210万美元SBIR II阶段资助。PhotoniCare开发的TOMi™ Scope技术获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于非侵入性成像中耳，有助于诊断耳部感染。该技术可直观显示中耳液体，提高诊断准确性。公司还任命了拥有20多年医药和医疗器械销售及领导经验的Jeff Hydar为首席商务官，以推动公司从临床阶段向商业阶段转型。PhotoniCare致力于提供更好的诊断工具，其技术已获得多项认可和资助。

MediPharm Labs宣布其全资子公司MediPharm Labs Inc.将与Cann Farm Peru S.A.C.签订供应协议，向后者提供高品质的医用大麻油。这是MediPharm Labs在拉丁美洲市场的首个此类协议，也是其国际增长战略的最新举措。MediPharm Labs计划将业务拓展至亚洲、欧洲和拉丁美洲等地区。根据Prohibition Partners的报告，预计到2028年，拉丁美洲市场将超过120亿美元，为全球大麻公司提供巨大的增长潜力。MediPharm Labs预计将在2020年第四季度开始交付产品，前提是获得相关健康部门的监管批准。Cann Farm Peru是一家专注于药用植物种植和加工的公司，拥有药用大麻生产和进口许可证，这使得该协议对MediPharm Labs具有极高的战略价值。

LumiThera公司获得来自美国国立卫生研究院国家眼科研究所的150万美元SBIR II期研究资助，用于支持在美国多中心进行针对糖尿病视网膜病变和黄斑水肿的临床试验。该试验名为PRIME，旨在评估使用Valeda光治疗系统进行光生物调节（PBM）治疗后的视力改善和疾病病理变化。糖尿病视网膜病变是导致美国成年人失明的主要原因，而黄斑水肿是糖尿病视网膜病变的一种并发症。LumiThera公司致力于开发PBM疗法，以治疗包括干性年龄相关性黄斑变性在内的眼科疾病。

Oncocyte公司与Guardian Research Network®宣布建立战略联盟，旨在为制药客户提供从患者招募到监管批准的一站式解决方案。该合作将结合Oncocyte的专有分子测试和认证的药企服务实验室与GRN的全国医院联盟、临床试验网络和真实世界证据数据技术，建立一个精准医学试验平台。合作初期将专注于免疫肿瘤学，包括Oncocyte的专有DetermaIO™测试，用于选择免疫疗法临床试验的患者。此次合作有望优化免疫肿瘤学领域的患者招募，加速新癌症药物上市进程。

Allergy Therapeutics与Saiba AG和DeepVax GmbH签订独家许可协议，获得其专利病毒样颗粒（VLP）技术平台的使用权，以开发针对实体瘤、特应性皮炎、哮喘和银屑病的疫苗。此举旨在拓宽疫苗管线，并基于VLP技术在花生过敏候选疫苗中的积极进展。Allergy Therapeutics计划将VLP技术与公司专有的佐剂技术相结合，以开发更有效的免疫疗法。该协议包括前期付款、里程碑付款以及如果候选疫苗商业化，还将有版税支付。此外，Allergy Therapeutics还计划通过初步的预临床评估来评估这些新疗法，并探讨未来的临床开发和潜在合作机会。

Johnson Matthey与Sarepta Therapeutics签订五年供应协议，将为后者RNA技术基础的临床和商业项目制造监管起始材料。这些材料用于治疗杜氏肌营养不良症，Sarepta Therapeutics是罕见病精准遗传医学的领导者，致力于改变罕见病患者的生命。Johnson Matthey的Innovator Products & Solutions业务将在其位于新泽西州韦斯特德福德和马萨诸塞州德文斯的设施中生产这些合成监管起始材料。

法国赛诺菲公司和英国葛兰素史克公司于2020年9月3日启动了基于重组蛋白的COVID-19疫苗候选品的1/2期临床试验。该疫苗候选品采用赛诺菲的季节性流感疫苗技术与葛兰素史克的流感大流行佐剂技术相结合。临床试验旨在评估疫苗候选品的安全性、反应原性和免疫原性。共有440名健康成人被招募到美国11个研究地点的试验中。如果1/2期数据积极，公司计划于2020年底启动3期试验。此外，赛诺菲和葛兰素史克正在扩大抗原和佐剂的制造规模，目标是2021年生产多达10亿剂疫苗。

巴西卫生监管机构ANVISA批准了Dompé公司针对严重COVID-19患者的REPAVID-19临床试验，该试验使用Reparixin治疗，Reparixin可抑制与SARS-CoV2感染患者肺损伤相关的炎症信号蛋白IL-8。该治疗基于每天三次口服1200毫克Reparixin，持续21天，若7天后病情有所改善则继续治疗。REPAVID-19试验将招募48名患者进行第二阶段，111名患者进行第三阶段，严重COVID-19肺炎患者将按2:1的比例随机分组。研究将在巴西10个中心进行，包括圣保罗、巴西利亚、总统普鲁登特、圣何塞多里奥普雷图、瓦加里尼亚、萨尔瓦多、克里西乌马等地。Dompé公司计划在第二阶段数据积极评估后，迅速过渡到第三阶段，并扩展至多个美国中心。Dompé是一家位于意大利米兰的全球生物制药公司，在全球拥有超过800名员工，并在旧金山湾区设有商业运营中心，在波士顿设有研发机构。

PharmaCyte Biotech公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对晚期不可手术胰腺癌（LAPC）的IIb期临床试验的IND申请。公司CEO Kenneth L. Waggoner表示，这是公司临床开发中最重要的里程碑。该临床试验旨在评估CypCaps™（使用Cell-in-a-Box®技术封装的基因改造人细胞）与低剂量化疗药物ifosfamide结合治疗LAPC的疗效和安全性。研究将包括约100名患者，主要目标为无进展生存期（PFS）。PharmaCyte的疗法涉及将基因改造的人细胞封装在胶囊中，这些细胞能够在肿瘤部位激活化疗药物，从而实现“靶向化疗”。

Neurana Pharmaceuticals，一家专注于神经肌肉疾病治疗的生物制药公司，宣布其两项科学摘要被PAINWeek® 2020全国会议接受，该会议将于2020年9月11日至13日以虚拟形式举行。公司将在会议上展示关于其领先开发化合物tolperisone的详细信息，tolperisone是一种新型非阿片类、非嗜睡、非认知损害的治疗药物，用于治疗肌肉痉挛。Neurana成立于2013年，总部位于圣地亚哥。2018年5月，Neurana完成了由Sofinnova Ventures领投的6000万美元A轮融资，Longitude Capital、New Leaf Venture Partners和H.I.G. BioHealth Partners参与投资，以资助tolperisone的临床开发。更多信息和完整摘要请访问PAINWeek® 2020全国会议网站。

Algernon Pharmaceuticals宣布，其NP-120（Ifenprodil）治疗COVID-19的多国Phase 2b/3临床试验获得外部数据安全监测委员会（DSMB）一致批准继续进行。DSMB由临床研究专家和患者倡导者组成，负责监测临床试验进展并审查安全性和有效性数据。该决定证实了Ifenprodil在研究组中的长期安全性。该试验目前正在进行Phase 2b研究，150名患者被随机分配接受现有标准治疗或标准治疗加Ifenprodil 60mg或120mg。医生将观察包括死亡率、血氧水平、重症监护时间和机械通气时间在内的多个次要终点是否有所改善。当研究达到50%的入组目标时，公司将提供关于研究完成日期和数据的更新。NP-120是一种NMDA受体拮抗剂，针对NMDA型亚基2B（Glu2NB），可防止谷氨酸信号传导，有助于减少中性粒细胞和T细胞进入肺部，从而减少由COVID-19感染引起的细胞因子风暴。