Kiniksa公司发布了关于反复性心包炎对健康相关生活质量影响的调查结果，指出反复性心包炎对身心健康有严重和复杂的影响，强调了治疗该疾病的未满足需求。公司正在推进rilonacept药物在反复性心包炎中的应用，该药物在关键性3期临床试验中表现出显著疗效，计划今年向FDA提交补充生物制品许可申请。研究还发现，心包炎疼痛对许多患者的工作、家庭生活和睡眠能力的影响大于许多其他疾病。

Magenta Therapeutics在2020年8月29日至9月1日举行的欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会上，将展示其产品组合的数据。公司研发部门负责人John Davis Jr.表示，这些数据展示了Magenta在将干细胞移植的治愈力量应用于更多患者和更多治疗领域的综合方法。Magenta正在开发MGTA-145，作为多种疾病（包括自身免疫疾病、血液癌和遗传疾病）的首选干细胞动员疗法。此外，公司还在进行抗体-药物偶联物（ADC）的预临床研究，旨在通过选择性去除疾病细胞，实现免疫和血液系统的重置。Magenta的CD45-ADC项目针对CD45蛋白，旨在移除引起自身免疫疾病的细胞，实现治愈性的免疫重置。预临床数据显示，CD45-ADC在多种自身免疫疾病模型中表现出良好的耐受性和治疗效果。Magenta还计划在2020年下半年将MGTA-145项目推进到多个II期临床试验，包括异基因和自体移植设置。

Mustang Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID）的基因疗法MB-207罕见儿科疾病指定。MB-207旨在治疗曾接受造血干细胞移植（HSCT）的XSCID患者。该指定针对主要影响18岁以下儿童且美国患者少于20万的严重和危及生命的疾病。如果MB-207的生物制品许可申请获得批准，公司可能获得优先审评券。Mustang Bio正在开展针对XSCID患者的两项临床试验，一项针对年龄大于两岁的患者，另一项针对年龄小于两岁的婴儿。此外，公司还获得了MB-107的罕见儿科疾病指定和再生医学高级治疗指定。XSCID是一种罕见的遗传性疾病，如果不治疗，婴儿在1岁前死亡。

Omeros公司宣布，其针对MASP-3的人源单克隆抗体OMS906的临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。OMS906是公司针对补体系统替代途径的关键激活因子MASP-3的领先药物。FDA的批准将启动OMS906的临床试验，包括一项针对健康受试者的单剂量和多次剂量研究，以评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验预计将于9月初开始招募受试者。该试验旨在为OMS906在患者中的剂量方案提供更多信息，该方案旨在每月皮下注射一次。在收集和分析足够的1期数据后，计划在患有危及生命的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的患者中进行初步的2期临床试验。Omeros公司还拥有针对MASP-3抑制剂的广泛知识产权，并正在开发MASP-2抑制剂narsoplimab，用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（HSCT-TMA）。

Pear Therapeutics宣布了关于其实验性睡眠改善产品SHUTi（Somryst的前身）的两项研究结果。这些研究评估了SHUTi在改善睡眠效果和预测干预退出方面的有效性。Somryst是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗慢性失眠的处方数字疗法。一项大规模随机对照试验显示，SHUTi能显著改善患有失眠和抑郁症状的成年人的睡眠质量。另一项研究则分析了用户旅程数据，预测干预退出情况，有助于临床医生识别可能退出治疗的患者。这些研究结果在虚拟睡眠2020年会上公布，为数字疗法在慢性失眠治疗中的作用提供了更多证据。

Eiger BioPharmaceuticals宣布了在数字国际肝脏大会2020上的一项晚期突破性海报展示，展示了针对乙型肝炎delta病毒（HDV）感染患者的Lambda-Lonafarnib组合疗法Phase 2 LIFT Lambda研究的治疗结束结果。Lambda是一种针对HDV的新型III型干扰素，Lonafarnib是一种抑制farnesyl transferase的口服抑制剂，可阻断HDV复制。研究结果显示，96%的患者在治疗结束时实现了HDV RNA病毒载量超过2个对数单位的下降，Lambda和Lonafarnib组合疗法在大多数患者中耐受性良好，支持继续探索这种治疗组合。Eiger正在开发Lambda作为单药治疗和与Lonafarnib联合治疗，Lonafarnib正在全球范围内进行Phase 3临床试验。

VelosBio公司宣布，其针对ROR1的抗癌疗法VLS-101获得美国FDA的快速通道和孤儿药资格认定，用于治疗 mantle cell lymphoma（MCL）患者。VLS-101是一种针对ROR1的抗体-药物偶联物（ADC），目前正在进行针对复发或难治性血液癌患者的首个人类临床试验。FDA的快速通道计划旨在加快治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查，优先审查新药申请。孤儿药资格认定旨在支持针对罕见病或受少数人影响的药物的开发。VelosBio首席执行官Dave Johnson表示，获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定是公司的重要里程碑，他们期待与FDA合作推进其研究性治疗，并相信VLS-101可能成为MCL患者的重要新治疗选择。MCL是一种侵袭性、罕见的非霍奇金淋巴瘤，多见于60岁以上男性，通常在淋巴结、骨髓和脾脏广泛扩散。

Orpheris，Ashvattha Therapeutics的全资子公司，专注于开发新型羟基树状大分子治疗药物（HDTs），用于治疗炎症、肿瘤和眼科疾病等未满足的医疗需求。公司宣布，其多中心2期PRANA临床试验已开始招募首例严重COVID-19住院成人患者，使用HDTs OP-101进行治疗。该研究由美国领先的学术医疗中心的调查员进行，包括约翰霍普金斯医院、埃默里大学、洛马琳达大学健康中心和德克萨斯大学健康科学中心休斯顿（UTHealth）。严重COVID-19的特点是巨噬细胞的过度激活，这些免疫细胞负责超炎症，可能导致危及生命的并发症。与仅针对单一途径（如抗体）的单药疗法不同，OP-101旨在针对并关闭所有促炎途径，使巨噬细胞恢复到正常抗炎状态。该研究旨在评估OP-101在治疗严重COVID-19患者中的安全性和耐受性，并评估其疗效。OP-101的独特机制使其在动物模型中显示出关闭多个导致超炎症途径的能力，可能减少或消除肺部炎症和多器官衰竭。

Spero Therapeutics宣布其针对非结核分枝杆菌肺病的口服抗菌药物SPR720的新药申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。公司计划在2020年底开始进行SPR720的Phase 2a临床试验，以评估其在非结核分枝杆菌肺病患者中的疗效。SPR720是一种新型口服抗菌剂，针对细菌DNA复制中的关键酶，有望改变治疗模式，为患者提供新的治疗选择。该试验将招募约90名未经治疗的非结核分枝杆菌肺病患者，以评估SPR720的药代动力学、安全性、耐受性和微生物学反应。SPR720还获得了FDA授予的QIDP和孤儿药资格，用于治疗非结核分枝杆菌感染和结核病。

Provention Bio公司宣布启动了针对成年非响应性乳糜泻病（NRCD）患者的PRV-015 Phase 2b研究，PRV-015是一种针对白细胞介素-15的单克隆抗体。该研究旨在评估PRV-015在治疗对无麸质饮食无反应的乳糜泻病中的疗效和安全性。PRV-015由Provention Bio与Amgen于2018年合作开发。NRCD患者尽管遵循无麸质饮食，但疾病症状依然存在。PRV-015有望成为首个针对乳糜泻病的批准疗法，该药物在先前的临床试验中已显示出减少肠道炎症和症状的潜力。这项研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，将在美国、加拿大和欧洲的约40个地点招募约220名NRCD患者。

UCB公司宣布，其药物VIMPAT®（拉考沙胺）CV在《神经病学、神经外科学与精神病学杂志》上发表的3期临床试验结果显示，该药物作为辅助治疗，对未控制的原发性全身性发作（PGTCS）有效。该试验招募了242名患有原发性全身性癫痫（IGE）的患者，随机分配接受拉考沙胺或安慰剂治疗。结果显示，拉考沙胺显著降低了24周治疗期间第二次PGTCS的风险，并且与安慰剂相比，有更高的无PGTCS率。拉考沙胺在IGE和PGTCS患者中耐受性良好，常见的不良反应包括头晕、嗜睡和头痛。目前，VIMPAT®在全球范围内尚未获得PGTCS的批准，但正在美国、欧盟、日本和澳大利亚进行监管审查。

Akari Therapeutics公司正在美国、英国和巴西开展针对COVID-19肺炎患者的临床试验。在美国，一项多中心随机临床试验已提交监管申请；在巴西，一项原理证明（POP）临床试验的患者招募已完成，预计2020年第四季度初进行后续随机研究。英国AGILE临床试验计划已选择Nomacopan作为潜在治疗药物。Nomacopan在临床试验中已被证明可以抑制补体C5活化和白三烯B4（LTB4），具有同时抑制微血栓和阻断多种细胞因子（细胞因子风暴）的潜力，这些细胞因子共同推动COVID-19肺炎和相关器官损伤。Akari计划通过整合的美国、英国和巴西临床试验项目开发Nomacopan作为COVID-19肺炎的潜在治疗方法。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服因子D抑制剂BCX9930孤儿药资格，用于治疗罕见的夜间阵发性血红蛋白尿症（PNH）。孤儿药资格使BCX9930获得包括税收抵免、新药申请费豁免以及批准后的市场独占期等发展激励措施。此外，FDA还授予BCX9930在PNH治疗中的快速通道资格。BCX9930作为一种口服因子D抑制剂单药疗法，旨在解决PNH患者的重大未满足医疗需求。PNH是一种罕见的、严重的、可能危及生命的补体介导的血液疾病，会导致红细胞破裂。BioCryst Pharmaceuticals专注于发现和治疗罕见疾病，其中酶在疾病的生物途径中发挥关键作用。

Axsome Therapeutics宣布，其研发的AXS-05（右美沙芬/安非他酮调节释放片）在治疗阿尔茨海默病（AD）激越症方面具有突破性进展。根据与美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法会议，AXS-05的积极结果确认了其作为治疗AD激越症的关键地位，且仅需额外一项单盲安慰剂对照的3期疗效试验即可支持新药申请（NDA）的提交。AXS-05是一种新型口服研究性NMDA受体拮抗剂和sigma-1受体激动剂，目前尚无批准用于治疗AD激越症的药物。Axsome计划在2020年第四季度启动这项疗效试验，并计划在同一季度启动一项开放标签的安全扩展试验，以补充现有的AXS-05长期安全性数据库。此外，Axsome还获得了FDA对AXS-05治疗AD激越症的突破性疗法指定，这是Axsome第二次获得该指定。

云顶新耀宣布其与Arena Pharmaceuticals合作研发的溃疡性结肠炎创新药物Etrasimod在中国开展3期临床试验，旨在满足大中华区及其他亚洲市场未满足的医疗需求。Etrasimod是一种S1P受体调节剂，在2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠道疾病，在中国发病率迅速增长，患者数量预计到2025年将达到150万人。Etrasimod有望为患者提供新的治疗选择，减轻疾病带来的痛苦和经济负担。

Freenome公司近日完成2.7亿美元C轮融资，由Bain Capital Life Sciences和Perceptive Advisors领投，资金将用于加速其基于血液检测的结肠直肠早期筛查和癌前病变检测的临床试验，并支持检测管线拓展以开展其他类型癌症的早期检测。Freenome成立于2015年，致力于开发多组学血液检测平台用于癌症早期检测，其技术结合无细胞癌症生物学和人工智能，通过分析血浆中的生物标记物进行精准筛查。公司已启动FDA注册研究，旨在帮助4500万美国人进行结肠直肠癌和癌前病变筛查。Freenome的血液检测方案在结直肠癌早期和晚期检测中表现出高灵敏度和特异性，优于现有粪便免疫化学试验。同时，我国多家公司也在开发结直肠癌早期筛查产品，采用不同技术路线。

基石药业宣布其PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）治疗R/R ENKTL的IND申请获美国FDA批准，将扩展至美国进行CS1001-201研究。舒格利单抗是一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，具有较低的免疫原性和毒性风险。该研究是一项评价舒格利单抗单药治疗R/R ENKTL的单臂、多中心、II期研究，初步数据显示舒格利单抗在R/R ENKTL患者中表现出显著的抗肿瘤活性，CR率高达33.3%，1年总生存率为72.4%。基石药业将继续推进该研究，力争早日将舒格利单抗带给全球R/R ENKTL患者。