荷兰皇家飞利浦公司宣布，其与美国卫生与公众服务部（HHS）签订的EV300呼吸机供应合同将在交付12,300套捆绑式呼吸机配置后结束。该合同原计划在2020年12月前交付43,000套捆绑式呼吸机配置。飞利浦已完成本月的交付，使总供应量达到12,300套，符合合同规定。根据HHS的指示，飞利浦将不再向战略国家储备库供应剩余的30,700台EV300呼吸机。飞利浦的医院呼吸机合同是HHS在2020年4月宣布的多个合同之一，旨在到2020年8月底通过战略国家储备库提供总计超过156,000台呼吸机，到年底提供超过187,000台。飞利浦首席执行官范·胡滕表示，尽管对巨大努力感到失望，但公司将继续调整计划并与HHS合作，实施合同的部分终止。

加拿大政府为确保未来疫苗和针对COVID-19的治疗方法供应，与强生公司和Novavax等公司达成原则性协议，采购数百万剂实验性COVID-19疫苗。这些协议补充了与辉瑞公司和Moderna公司达成的协议。加拿大政府还宣布在蒙特利尔的人类健康治疗研究中心建立新的生物制造设施，通过公私合作，该设施将使加拿大国家研究委员会（NRC）明年每月的疫苗生产能力达到两百万剂。政府将继续与多家领先制药公司谈判和签署其他协议，以确保加拿大疫苗供应。加拿大政府还将投资1.26亿加元建设新设施，并每年提供2000万加元用于运营成本。

Qualigen Therapeutics宣布与IRISYS LLC签订合同，由其生产抗病毒药物AS1411，该药物是公司针对包括COVID-19在内的病毒性疾病的主要候选药物。AS1411在路易斯维尔大学感染性疾病中心的预临床研究中显示出保护细胞免受新冠病毒损害的能力。Qualigen计划与该大学合作完成新药研究，并计划在2020年第四季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，预计明年年初开始针对COVID-19患者的1/2期临床试验。IRISYS LLC成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，专注于提供合同药物产品开发和制造服务。Qualigen Therapeutics是一家专注于开发治疗癌症和传染病的创新疗法的生物技术公司，同时维护和扩大其核心FDA批准的FastPack®系统，该系统已成功用于诊断近20年。

诺华公司近日公布了关于其新型降脂药物inclisiran的III期临床试验ORION-10和ORION-11的回顾性分析结果。该分析显示，inclisiran在降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）方面具有高度一致性，其安全性和耐受性类似于安慰剂，在首次给药后及3个月再次给药后，在17个月的疗程中，对患有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或风险等效患者的LDL-C水平降低效果显著。这项分析评估了inclisiran在最大耐受剂量他汀类药物基础上对超过2300名患者的疗效和耐受性，其中1164名患者接受了inclisiran治疗。结果显示，99%的inclisiran治疗患者LDL-C水平降低了≥30%，平均降低54.1%。该研究在ESC Congress 2020上展示，强调了inclisiran作为ASCVD患者治疗方案的潜力。inclisiran目前正在美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局进行审批，用于治疗成人原发性高脂血症。

MyoKardia公司宣布，其关键性3期EXPLORER-HCM临床试验的30周结果显示，mavacamten治疗可显著降低与心脏壁压力和心肌损伤相关的生物标志物，同时表现出良好的耐受性和安全性。该研究在ESC Congress 2020会议上进行口头报告，并在《柳叶刀》杂志上同时发表。结果显示，与安慰剂相比，mavacamten治疗组的血清N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）和心脏肌钙蛋白I（hs-cTnI）水平显著降低，表明mavacamten对改善患者症状和心脏功能具有积极影响。此外，mavacamten在所有预先指定的亚组中均表现出一致的疗效，包括年龄、性别、遗传状况、体重指数、背景使用β受体阻滞剂或基线射血分数、纽约心脏协会（NYHA）分级和NT-proBNP水平。MyoKardia计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交mavacamten的新药申请。

Mirum Pharmaceuticals在数字国际肝脏大会上展示了其INDIGO研究的五年分析结果，该研究评估了maralixibat在治疗PFIC2（胆盐输出泵缺陷）患者中的长期疗效。结果显示，接受长期maralixibat治疗的PFIC2患者，其血清胆汁酸控制与移植自由生存率显著提高。该药物被证明是一种耐受性良好的长期治疗选择，可能为患者提供肝脏移植之外的替代治疗方案，并有望改善生活质量。Mirum计划在欧洲提交maralixibat的市场授权申请，以尽快将该药物带给PFIC2患者。

NGM生物制药公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物aldafermin在24周Phase 2临床试验中表现出显著疗效，包括显著降低肝脏脂肪含量、改善肝纤维化并解决NASH，同时安全性良好。新分析显示，在患有更严重肝纤维化（F3）的NASH患者中，30%的患者在使用1毫克aldafermin治疗后达到抗纤维化反应。NGM预计将在2021年第二季度报告ALPINE 2/3研究的顶线数据。该研究旨在评估不同剂量aldafermin对NASH患者肝纤维化的改善效果。

蒙特利尔心脏研究所进行的一项名为COLCOT的临床试验显示，在心肌梗死发生后三天内给予患者每日0.5毫克的秋水仙碱，与标准治疗方案相结合，可将首次缺血性心血管事件的风险降低近一半。这些数据已发表在《欧洲心脏杂志》上。研究的主要疗效终点是心血管死亡、复苏性心脏骤停、心肌梗死、中风或因心绞痛需要冠状动脉再血管化的紧急住院。经过近两年的中位随访，与安慰剂组相比，开始服用秋水仙碱的患者主要终点发生率显著降低了48%。秋水仙碱作为一种具有抗炎和免疫调节特性的药物，被认为是一种成本效益高且耐受性好的药物。此外，COLCOT的额外药代遗传学数据还表明，某些患者可能对秋水仙碱治疗有更好的反应，有可能为心血管预防提供更个性化的炎症降低方法。同时，秋水仙碱在COLCORONA临床试验中也被评估，旨在确定其作为预防COVID-19相关并发症和死亡的疗法的治疗效益。

bluebird bio公司宣布了其针对脑肾上腺白质营养不良（CALD）患者的基因疗法elivaldogene autotemcel（eli-cel，Lenti-D™）的临床开发最新结果，包括来自2/3期Starbeam研究（ALD-102/LTF-304）的长期结果和3期ALD-104研究的数据。这些数据在2020年8月29日至9月1日举行的欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT 2020）年会上公布。CALD是一种主要影响年轻男孩的致命神经退行性疾病，目前唯一的治疗方法是同种异体造血干细胞移植，但存在移植相关死亡率、移植物失败或排斥、移植物抗宿主病（GVHD）等风险。在Starbeam研究中，接受eli-cel治疗的87%的患者在24个月或更长时间的随访中存活且无主要功能障碍。Eli-cel是一种一次性基因疗法，旨在通过向患者自身的造血干细胞（HSCs）添加功能性的ABCD1基因来治疗CALD。在ALD-102研究中，所有32名患者都实现了中性粒细胞植入，其中12/13名可评估的患者实现了血小板植入。在ALD-104研究中，所有13名患者都实现了中性粒细胞植入，其中12/13名可评估的患者实现了血小板植入。bl

Actelion制药公司（现为强生旗下Janssen制药公司的一部分）宣布了TRITON 3b期临床试验的结果，这是首个评估初始三联口服疗法（UPTRAVI、OPSUMIT和他达拉非）与初始双联口服疗法（安慰剂、macitentan和他达拉非）在初诊、未接受治疗的肺动脉高压（PAH）患者中的疗效和安全性对比的随机对照研究。研究结果显示，两种疗法在主要终点——肺血管阻力方面均有所降低，但无统计学差异。三联疗法组的疾病进展风险降低了41%，而双联疗法组的风险降低了52%。此外，三联疗法组的不良事件与已知药物的安全特性一致。研究结果表明，尽管主要终点未达到，但三联疗法显示出降低疾病进展风险的信号，需要进一步评估以增强对PAH领域的了解。

阿美林公司宣布，其产品VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）在EVAPORATE临床试验中显示出显著的心脏斑块消退效果，这是首次在超三酰甘油患者中使用他汀类药物的基础上进行的临床试验。该研究在ESC Congress 2020会议上公布，结果显示VASCEPA在18个月内使低密度斑块（LAP）体积减少了17%，而安慰剂组LAP斑块体积则有所增加。这一发现与REDUCE-IT研究的临床结果一致，REDUCE-IT研究显示VASCEPA可以降低心血管事件的风险。EVAPORATE试验共招募了80名患者，他们患有冠状动脉粥样硬化，正在服用他汀类药物，并且三酰甘油水平持续升高。

美国食品和药物管理局（FDA）扩大了紧急使用授权（EUA），允许使用实验性抗病毒药物Veklury（瑞德西韦）治疗所有住院的COVID-19患者，包括之前授权的严重COVID-19住院患者。这一决定基于SIMPLE III期临床试验的结果，该试验评估了Veklury在患有中度COVID-19肺炎的住院患者中的疗效，以及国家过敏和传染病研究所（NIAID）ACTT-1试验的结果，该试验评估了不同疾病严重程度的住院患者。Gilead Sciences公司表示，随着对Veklury在改善COVID-19患者预后方面的作用认识的加深，他们欢迎FDA的决定扩大紧急使用授权。SIMPLE III期临床试验的结果于2020年8月21日发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上，证实了2020年6月1日宣布的初步结果。研究结果显示，接受5天Veklury加上标准治疗的随机患者，其临床状况改善的可能性比仅接受标准治疗的患者高出65%。Veklury在5天和10天治疗组的耐受性良好，最常见的不良事件包括恶心、腹泻、低钾血症和头痛。所有治疗组的28天全因死亡率均≤2%。

Idorsia Ltd宣布，其研究性药物达里多雷克斯坦在治疗失眠症成人及老年患者中的第一阶段3期临床试验结果积极，该研究评估了25毫克和50毫克剂量。该研究显示，达里多雷克斯坦在改善睡眠参数和白天功能方面有效，且无次日残留效应。该研究在SLEEP 2020会议上由托马斯·罗思博士展示，并得到与会专家的认可。该药物通过阻断觉醒信号，有助于改善睡眠质量，并减少失眠相关白天功能受损。此外，该药物的安全性良好，无剂量限制性安全问题。Idorsia计划在2020年底提交该药物进行监管审查。

Imbrium Therapeutics宣布了IMB-115在治疗失眠症方面的两项1b期临床试验结果。IMB-115是一种新型、强效且选择性的部分激动剂，旨在促进睡眠并减少次晨嗜睡和运动障碍。该药物在34届睡眠学会年会上展示，结果显示IMB-115在不同剂量下均表现出对睡眠效率的显著提升和对觉醒时间的减少。研究还显示IMB-115具有良好的耐受性，未出现严重不良事件。IMbrium Therapeutics正在进一步评估IMB-115在治疗与酒精戒断相关的失眠症以及其他精神疾病和神经疾病中的潜力。

Adaptimmune Therapeutics在虚拟国际肝脏大会上展示了其针对AFP的SPEAR T细胞疗法在1期临床试验中的数据。结果显示，接受5亿或更多细胞治疗的四分之一患者出现了完全反应，且安全性良好。Adaptimmune首席医疗官Elliot Norry表示，这些数据支持继续研究ADP-A2AFP疗法。此外，该公司正在评估如何改进疗法。临床试验设计为一项开放标签、剂量递增的临床试验，旨在评估ADP-A2AFP在肝癌或其他AFP表达肿瘤患者中的安全性和抗肿瘤活性。

武田中国宣布旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）获国家药品监督管理局批准，用于治疗法布雷病患者。该药物为中国引进的唯一人源性酶替代疗法，具有20年全球使用经验，可改善患者心、肾状况，延缓疾病进程。法布雷病是一种罕见遗传病，患者体内代谢产物大量贮积，导致严重器官病变。瑞普佳®的上市将为患者带来更多治疗选择，提高生活质量。武田中国总裁表示，感谢政府部门的优先审评和审批，加速引入高质量罕见病创新药物。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布了AROHBV1001 Phase 1/2研究的双组合JNJ-3989（前称ARO-HBV）和核苷酸类似物（NA）的Phase 2临床数据，这些数据在数字国际肝脏大会上进行口头报告。JNJ-3989是一种针对肝脏的RNA干扰（RNAi）机制的实验性抗病毒治疗药物，用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）。Janssen正在进行JNJ-3989 + NA的48周Phase 2b研究，以评估CHB患者的功能性治愈率。Arrowhead与Janssen于2018年10月达成许可和合作协议，以开发和商业化JNJ-3989。报告要点包括研究进展和关键数据，详情可在Arrowhead官方网站的投资者部分查看。Arrowhead致力于通过基因沉默治疗难以治疗的疾病，其RNAi疗法利用细胞内抑制特定基因表达的自然途径。