Axcella公司宣布，其AXA1125-003临床试验的关键数据在会议上展示，研究显示AXA1125在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）方面具有多因素效应，包括降低肝脏脂肪含量、ALT和cT1等非侵入性生物标志物。AXA1125在治疗伴有或不伴有2型糖尿病（T2D）的NAFLD患者中显示出显著效果，尤其是在T2D患者中。AXA1125计划在2021年上半年进入2b期临床试验。Axcella专注于利用内源性代谢调节剂（EMMs）开发治疗复杂疾病的新方法，其产品候选包括多种EMMs，旨在同时影响多个代谢途径，以改善健康。

Jazz Pharmaceuticals在Virtual SLEEP 2020会议上将展示10篇关于神经科学治疗领域的摘要，包括对睡眠医学研究的新见解。公司重点介绍了Xywav™（钙、镁、钾和钠氧代丁酸）口服溶液（JZP-258）和Sunosi®（索利拉米特）对治疗嗜睡症和阻塞性睡眠呼吸暂停相关嗜睡的影响。Xywav™是一种低钠氧代丁酸（LXB），用于治疗7岁及以上患有嗜睡症患者的猝倒或过度日间嗜睡。Sunosi®是一种双重作用的去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，用于改善因嗜睡症或阻塞性睡眠呼吸暂停引起的过度日间嗜睡的成年患者的清醒度。Jazz Pharmaceuticals致力于开发针对严重睡眠障碍的创新疗法，以改善患者的生活质量。

UroGen Pharma宣布，其Phase 2 APOLLO临床试验中，RTGel水凝胶制剂与BOTOX®膀胱内灌注联合治疗过度活跃膀胱（OAB）和尿失禁的试验未达到主要终点，即每日尿失禁次数减少。数据表明，这一结果可能是由于BOTOX未能有效渗透到尿路上皮。与安慰剂相比，该组合的安全性良好且耐受性良好，且水凝胶的滞留时间可延长至首次灌注后的10小时。患者也对水凝胶给药的便捷性表示满意，该给药方式是通过标准导尿管进行的。正在进行对数据的全面评估，公司正在合作制定下一步的合作计划。UroGen表示，虽然APOLLO试验结果令人失望，但数据非常有信息量，为未来的实验提供了重要的启示。该Phase 2试验由AbbVie根据2016年10月与UroGen签订的许可协议进行。该协议授予Allergan plc（现为AbbVie公司）独家全球许可，以研究、开发、制造和商业化含有RTGel水凝胶制剂和梭状芽孢杆菌毒素（包括BOTOX）的药物产品。许可协议允许两家公司继续探索RTGel水凝胶制剂与AbbVie的梭状芽孢杆菌毒素组合在OAB和其他患者群体中的应用。UroGen有权从AbbVie获得与某些开发、监管和商业里程碑

CymaBay Therapeutics公司宣布了一项关于seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的开放标签2期研究的最终结果。这些数据将在欧洲肝脏研究协会（EASL）的数字国际肝脏大会（Digital International Liver Congress™ 2020）上作为电子演示提供，并入选“最佳ILC”展示。研究结果显示，seladelpar在一年治疗期间对PBC患者的生化指标和瘙痒症状有显著改善，且安全性良好，耐受性良好。Seladelpar在治疗PBC方面显示出持续的抗胆汁淤积和抗瘙痒作用，有望成为治疗PBC的突破性疗法。

Cognition Therapeutics公司在阿姆斯特丹大学医学中心启动了SEQUEL研究，评估CT1812（Elayta™）对轻度至中度阿尔茨海默病患者的疗效。研究旨在通过定量脑电图（qEEG）来衡量CT1812对大脑电活动的影响。此外，公司还完成了SHINE研究的第二阶段，该研究评估了CT1812对62名阿尔茨海默病患者的治疗效果。CT1812是一种针对神经元受体的小分子药物，旨在调节细胞损伤反应通路，防止阿尔茨海默病中的突触损伤和丢失。Cognition Therapeutics计划在2021年完成SEQUEL研究的患者招募，并推进CT1812进入更大规模的2期疗效研究。

美国独立安全监测委员会建议继续进行美国II期COVID-19研究，该研究使用Opaganib，目前已有超过50%的患者入组，预计将在未来几周内完成入组。同时，Opaganib的全球II/III期COVID-19研究在意大利获得批准，并在英国、俄罗斯和墨西哥获得批准，其他国家的审查正在进行中。全球II/III期研究已开始入组，计划在40个临床中心入组至多270名患有严重COVID-19肺炎的住院患者。RedHill生物制药公司宣布，其Opaganib（Yeliva®）在治疗严重COVID-19肺炎住院患者的研究中，已成功通过首次计划的安全监测委员会（SMC）审查。SMC审查了前12名至少治疗7天的患者的未盲安全数据，建议研究继续进行，无需更改。Opaganib是一种新型化学实体，是一种专有的、首创的、口服的、选择性地抑制鞘氨醇激酶-2（SK2）的抑制剂，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，针对多种肿瘤学、病毒、炎症和胃肠道适应症。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对婴儿恶性骨硬化症（IMO）的基因疗法RP-L401快速通道资格。RP-L401是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗这种罕见的、严重的单基因骨吸收疾病。该疗法旨在改善患者的骨骼畸形、神经异常和骨髓衰竭等症状。Rocket公司表示，这是其第五个获得快速通道资格的项目，体现了公司致力于为罕见病儿童提供治愈性基因疗法的使命。该疗法将进入临床试验阶段，旨在评估其安全性和耐受性，以及初步疗效。RP-L401是从瑞典隆德大学和德国汉诺威医学高等学院引进的。婴儿恶性骨硬化症是一种罕见的、严重的常染色体隐性遗传疾病，由TCIRG1基因突变引起，导致骨骼重塑功能受损，患者常伴有内分泌异常和骨髓衰竭，死亡率高。

蒙特利尔的生物医药公司Laurent Pharmaceuticals宣布，其口服药物候选LAU-7b已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始在美国招募患者进行名为RESOLUTION的多中心、随机、安慰剂对照的2期临床试验，以评估该药物对COVID-19的预防和治疗作用。该试验旨在招募约200名住院的COVID-19患者，他们将在14天的治疗期间接受LAU-7b或安慰剂。Laurent Pharmaceuticals正在与美国多所医院进行深入讨论，希望尽快启动试验。该药物在体外对SARS-CoV-2和MERS-CoV冠状病毒显示出强大的抗病毒作用，并正在开发其独特的抗炎特性，通过作用于炎症过程的缓解阶段，以保持身体的炎症反应在控制之下，同时不引起免疫抑制。该研究旨在证明LAU-7b是一种安全有效的治疗选择，可以减缓疾病进展，预防呼吸衰竭，并最终减少因COVID-19导致的死亡。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其针对GM2神经节苷脂病（又称Tay-Sachs病和Sandhoff病）的AAV9基因疗法TSHA-101获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。该指定认可了TSHA-101在治疗这种罕见神经退行性疾病中的潜力，并可能使公司获得优先审查券。Taysha Gene Therapies致力于开发针对中枢神经系统单基因疾病的基因疗法，目前拥有18个基因疗法产品候选项目，并与德克萨斯大学西南医学中心合作推进。

Kaleido Biosciences宣布，其Microbiome Metabolic Therapy（MMT™）候选药物KB174在治疗肝性脑病（HE）方面的数据将在欧洲肝脏研究协会（EASL）的年度会议——数字国际肝脏大会上展出。这些数据包括KB174在临床研究中对肝硬化患者微生物组氮代谢的影响、KB174相对于乳果糖在健康志愿者中的耐受性改善，以及MMT对体外患者样本中细菌组成的影响。KB174在肝硬化患者临床研究中显示出降低微生物组氨产生和病原体的潜力，且耐受性良好。KB174在体外测试系统中降低了耐药性肠杆菌科细菌的相对丰度，支持其降低易感人群感染风险的可能性。Kaleido Biosciences正在推进KB174作为治疗HE的新型疗法的持续开发。

Eli Lilly公司宣布，其药物Retevmo（selpercatinib）在《新英格兰医学杂志》上发表了一项1/2期临床试验的结果，该药物是首个且唯一针对转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的治疗方案，以及针对12岁及以上成年和儿童患者，包括晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和需要系统性治疗、或晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌且对放射性碘无反应的患者。Retevmo的批准基于LIBRETTO-001临床试验的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）终点。NEJM发表了关于RET融合阳性NSCLC和RET改变的甲状腺患者队列的有效性和安全性数据的独立文章，数据显示两组患者均表现出持久的客观缓解。该研究强调了Retevmo在治疗RET驱动的NSCLC和甲状腺癌中的价值，并强调了Lilly公司致力于帮助癌症患者过上更健康生活的承诺。FDA于2020年5月批准Retevmo，基于LIBRETTO-001研究结果，该研究纳入了包括RET融合阳性NSCLC、RET突变型MTC、RET融合阳性甲状腺癌以及其他具有RET改变的某些其他晚期实体瘤在内的多种晚期实体瘤患者。在RET融合阳

亚盛医药宣布，其原创1类新药IAP抑制剂APG-1387在治疗乙型肝炎病毒感染的临床前研究取得显著成果，并在欧洲肝病研究学会（EASL）2020年线上国际肝病年会（Digital ILC 2020）上以口头报告形式公布。该研究由南方医科大学南方医院感染内科张小勇教授课题组完成，发现APG-1387能通过独特机制清除慢性HBV携带小鼠模型中的病毒，有望成为乙肝功能性治愈的新型免疫治疗策略。亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示，APG-1387治疗慢性乙型肝炎的II期临床研究正在进行中，公司期待早日为乙型肝炎患者提供新型治疗选择。

Ascentage Pharma宣布，其新型凋亡蛋白抑制剂APG-1387在治疗慢性乙型肝炎（CHB）感染方面的临床前研究结果在数字国际肝脏大会（Digital ILC 2020）上以口头报告形式呈现。该研究由南方医科大学感染病科张晓勇教授主持，结果显示APG-1387能清除多种小鼠模型中的慢性HBV感染，具有独特的诱导凋亡和免疫调节机制。APG-1387是中国首个进入临床阶段的IAP拮抗剂，正在中国进行多个临床试验，用于治疗CHB和实体瘤。

拜耳公司宣布其放射活性治疗药物多菲戈®获得国家药品监督管理局批准，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。多菲戈®通过发射α粒子产生细胞毒效应，同时减少对正常组织的伤害，关键III期ALSYMPCA研究显示其显著改善患者生存期和生活质量。拜耳肿瘤业务部门将在中国开启前列腺癌治疗领域，致力于满足中国患者的治疗需求。

Immunocore公司在《Hepatology》期刊发表了一项关于慢性乙型肝炎治疗的新研究，展示了其ImmTAV®双特异性分子在实现功能性治愈方面的潜力。该研究利用ImmTAV平台，通过特异性识别病毒蛋白片段并激活T细胞消除受感染细胞，从而解决现有治疗方法的局限性。研究结果表明，ImmTAV-Env分子能够有效靶向和杀死乙型肝炎病毒感染的细胞，有望为慢性乙型肝炎患者提供新的治疗选择。基于这些数据，Immunocore已获得监管批准，将IMC-I109V推进至首次人体临床试验。

意大利Cassiopea SpA公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Winlevi®（clascoterone乳膏1%）用于治疗12岁及以上患者的痤疮。这是近40年来首个获得批准的新机制痤疮药物，针对的是多因素引起的皮肤问题，包括过量油脂分泌、毛孔堵塞、细菌生长和炎症。Winlevi是一种新型局部和雄激素受体抑制剂，通过直接作用于皮肤中的雄激素受体来减少油脂分泌和炎症。在关键临床试验中，Winlevi显示出治疗成功，减少痤疮损害，并且每日两次使用时耐受性良好。Cassiopea公司计划在2021年初在美国推出Winlevi，并期待进一步扩大其产品线。

Genmab公司宣布，其研发的抗癌药物tisotumab vedotin在治疗复发或转移性宫颈癌的二期临床试验innovaTV 204中取得积极结果，该研究结果将在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2020年虚拟大会上作为最新突破性口头报告进行展示。这项研究评估了tisotumab vedotin在经过标准治疗失败的宫颈癌患者中的疗效，主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、响应时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。Genmab与Seattle Genetics共同致力于开发tisotumab vedotin，以改善晚期宫颈癌的治疗。此外，还有一项名为innovaTV 208的试验，将作为海报展示，评估tisotumab vedotin在铂耐药性卵巢癌中的新每周给药队列。Genmab是一家专注于开发抗癌抗体疗法的国际生物技术公司，拥有多个已批准的抗体药物，如DARZALEX、Kesimpta和TEPEZZA。