Axsome Therapeutics宣布将在第34届APSS睡眠会议上展示AXS-12治疗嗜睡症的有效性和安全性数据。AXS-12是一种新型口服、高度选择性和强效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗嗜睡症。该会议由美国睡眠医学学会和睡眠研究学会联合举办，于2020年8月27日至30日以虚拟形式举行。AXS-12已获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定和孤儿药指定。Axsome Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的创新疗法，其产品组合包括AXS-05、AXS-07、AXS-09、AXS-12和AXS-14等临床阶段候选药物。

Viking Therapeutics公司宣布，在2020年数字国际肝脏大会上，其针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的12周Phase 2研究结果显示，接受VK2809治疗的病人在接受最后剂量后16周，即完成治疗4周后，仍维持了统计学上显著的肝脏脂肪含量降低。研究还显示，无论患者的基线特征和NASH的常见风险因素如何，接受VK2809治疗的患者都经历了显著的肝脏脂肪含量降低。这些结果为VK2809在NASH治疗中的进一步开发提供了强有力的依据。Viking Therapeutics正在评估VK2809在Phase 2b VOYAGE研究中对活检确诊的NASH和纤维化患者的疗效。

MaaT Pharma宣布，将在2020年8月29日至9月1日举行的欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第46届年会上，通过电子海报形式展示其领先微生物群修复生物疗法MaaT013的临床数据。MaaT013是一种从健康供体中提取的微生物群生物疗法，用于治疗接受异基因造血干细胞移植后出现肠道急性移植物抗宿主病（aGvHD）的患者。MaaT Pharma向医院提供MaaT013作为其同情使用计划的一部分，用于那些之前接受过并失败至少五种GvHD系统性治疗的患者。公司将在8月31日通过新闻稿分享结果。此外，MaaT Pharma正在一项多中心、单臂、开放标签的II期临床试验HERACLES中研究MaaT013，以评估其在胃肠道为主的、对皮质类固醇耐药的急性GvHD（GI SR-aGvHD）患者中的安全性和有效性。MaaT Pharma致力于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD），并已在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）获得孤儿药资格认定。

韩国再生医学美容公司「ExoCoBio」获得930万美元C轮融资，投资者包括K2 Investment Partners、SBI Investment Korea等，融资总额达5630万美元。公司预计2021年第一季度在KOSDAQ进行IPO。由首席执行官Byong Cho领导，「ExoCoBio」推出基于外泌体的美容产品，如ASCE+™、EXOMAGE™和CELLTWEET™，用于皮肤和头发护理。公司致力于技术研发，发表多篇科学文献，证明干细胞外泌体在皮肤修复和急性肾脏病中的功效。与美国BENEV Company建立战略联盟，推出新产品“Exosome Regeneratorive Complex”，吸引450多个医疗专业客户。新一轮融资将用于扩展业务和提升技术水平。

Daiichi Sankyo Europe宣布，NILEMDO®（贝美他尼酸）在ESC Congress 2020上展示的数据表明，该药在2.5年的治疗中表现出良好的耐受性和持续的疗效。贝美他尼酸在欧洲获准用于降低患有原发性高胆固醇血症或混合性血脂异常的成年人的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。数据显示，贝美他尼酸在78周的治疗中，相较于最大耐受剂量他汀类疗法和其他降脂疗法，显著降低了LDL-C水平，与原始研究结果一致。这项研究为医生提供了信心，认为贝美他尼酸带来的LDL-C降低效果可以维持，且在添加他汀类疗法和其他降脂疗法的基础上，没有显著增加总体不良事件。Daiichi Sankyo Europe的医学事务总监Michael Kerschnitzki表示，贝美他尼酸和贝美他尼酸/依泽替米双联片可以作为重要补充治疗，帮助患者达到LDL-C目标。

新加坡Concept Medical Inc.宣布，其FUTURE BTK临床试验已成功招募首位患者，该试验旨在评估MagicTouch PTA西罗莫司涂层球囊在治疗膝盖以下动脉疾病中的有效性。该试验由新加坡盛港综合医院的Edward Choke副教授领导，是一项随机双盲安慰剂对照多中心试验，旨在对比西罗莫司涂层球囊与标准球囊血管成形术对严重肢体缺血患者膝盖以下动脉疾病的治疗效果。试验预计招募210名患者，主要指标为6个月的一期通畅率，并计划对患者进行长达两年的追踪调查。

Matinas BioPharma Holdings, Inc. 完成了ENHANCE-IT研究的患者招募，这是一项比较MAT9001与Vascepa的疗效的头对头研究。该研究旨在评估MAT9001在降低甘油三酯水平和其它重要血脂指标方面的效果，并描述EPA和其他ω-3脂肪酸的生物利用度和血液水平。公司预计将在2021年第一季度获得主要数据。Matinas BioPharma的首席医疗官James J. Ferguson表示，这一研究将为MAT9001和Vascepa提供重要数据，并有助于区分MAT9001的优越临床特征。ENHANCE-IT是一项开放标签、随机、28天的交叉研究，评估MAT9001与Vascepa的药效动力学。研究包括甘油三酯升高的成年男性和女性，其中至少50%的受试者甘油三酯水平≥200 mg/dL。研究包括两个28天的治疗期，治疗之间有至少28天的洗脱期，在美国的八个地点进行。主要终点是治疗结束时与基线相比血浆甘油三酯的百分比变化。Matinas BioPharma专注于开发其领先产品候选药物MAT9001，用于治疗心血管和代谢性疾病。

Treadwell Therapeutics宣布启动了三项扩展队列，以评估其新型抗癌药物CFI-402257在1期临床试验中的效果。该药物是一种针对酪氨酸苏氨酸激酶（TTK）的选择性和强效口服抑制剂。扩展队列包括对CDK4/6抑制剂失败的ER+/HER2阳性乳腺癌患者、三阴性乳腺癌患者以及实体瘤患者。CFI-402257被认为是一种可能成为同类最佳药物的强效抑制剂，能够针对肿瘤细胞维持基因组完整性和生存的关键成分TTK。试验结果显示，CFI-402257在剂量递增阶段表现出令人鼓舞的临床活性，并有望在扩展队列中进一步评估其在联合治疗中的潜力。该试验旨在评估CFI-402257的安全性、耐受性、药代动力学和临床益处。

Onxeo公司发布其创新药物AsiDNA™的DRIIV Phase 1剂量递增研究的最终结果，该研究发表在英国癌症杂志上。AsiDNA™是一种针对肿瘤DNA损伤反应（DDR）的创新药物，主要用于治疗罕见或耐药性癌症。研究显示，通过静脉注射（IV）途径，AsiDNA™具有良好的安全性和活性，确定了600毫克为最佳剂量，并正在与化疗和PARP抑制剂联合使用。研究在法国和比利时的四个著名肿瘤中心进行，旨在评估AsiDNA™的安全性和初步疗效。研究结果表明，AsiDNA™具有独特的机制，能够与多种DNA损伤药物协同作用，并克服对靶向疗法的耐药性。Onxeo公司期待在接下来的几个月内报告DRIIV-1b和REVOCAN研究的初步结果。

Ambu公司，全球单次使用内窥镜的领导者，宣布与美国最大的医院和医疗保健系统性能改进联盟Premier Inc.签订了一项单次使用内窥镜合同，进一步巩固了其在美市场的地位。该合同有效期为三年，从2020年11月1日开始，为Premier会员特别设立了单次使用内窥镜类别。Ambu成为唯一被指定参与Premier的SURPASS和ASCEND采购计划的单次使用内窥镜供应商。Premier的SURPASS™计划代表着84亿美元的年度供应链采购，涵盖美国24个州和两个领土的超过30,000张急性护理病床。ASCEND采购计划是美国最大的承诺采购计划之一，拥有超过120,000张急性护理病床，总采购量超过180亿美元。Ambu的CEO Juan Jose Gonzalez表示，这项协议将使Ambu能够进入美国庞大的医院、医疗保健系统和医疗机构市场，并期待与这家正在改变医疗保健行业的公司继续建立关系。

iBio公司与Planet Biotechnology Inc.达成全球独家许可协议，共同开发Planet的COVID-19治疗候选药物ACE2-Fc。ACE2-Fc是一种重组蛋白，由人类血管紧张素转换酶2（ACE2）与人类免疫球蛋白G Fc片段（Fc）融合而成，能够直接靶向冠状病毒病毒颗粒，阻止其感染健康细胞。iBio将获得独家许可权，并有望在临床开发里程碑达成时获得预定的付款。iBio的FastPharming®系统具备快速设计并应对病毒变异的能力，以应对当前和未来的冠状病毒疾病。

Moderna公司确认正在与日本厚生劳动省进行谈判，拟向日本供应4000万剂或更多mRNA-1273疫苗，以支持日本尽快向公众提供疫苗的目标。该疫苗将由Moderna公司提供，由田边制药公司（Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.）在日本进行分销，预计从2021年上半年开始，前提是疫苗获得监管批准。

Aligos Therapeutics公司在欧洲肝脏研究协会(EASL)数字国际肝脏大会上展示了其针对慢性乙型肝炎(CHB)的四种药物候选人的非临床数据。公司CEO Lawrence Blatt表示，这些发现显示出其在CHB药物组合方面的进展，包括STOPS TM、capsid assembly modulators (CAMs)、antisense oligonucleotides (ASOs)等类别。其中，STOPS TM项目的一个摘要入选了会议的“最佳论文”类别。这些研究提供了关于药物候选人的新信息，旨在通过联合治疗提高CHB的治愈率。Aligos致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的靶向抗病毒疗法，并利用其在肝脏疾病，特别是病毒性肝炎方面的专业知识，开发针对非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的靶向治疗药物。

加拿大健康部和阿尔伯塔大学伦理委员会批准了ProtoKinetix公司临床阶段生物医学公司Dr. James Shapiro对临床试验方案的修订。这一阶段的临床试验基于第一阶段初始研究获得的安全性数据，证实了分子的安全性，并获准调整方案以优化疗效。公司被要求向大学交付超过75克的PKX-001以支持正在进行中的临床试验。PKX-001是AAGP®家族的领先药物分子，用于治疗1型糖尿病的胰岛细胞移植。临床试验的主要目标是确保患者安全，并正在通过剂量递增优化试验以提升疗效。研究还将观察保护移植细胞免受他克莫司毒性影响的迹象以及增强移植细胞存活率。该试验基于对实验模型的广泛前临床评估。试验由阿尔伯塔大学临床胰岛和活体供体肝移植项目主任、移植外科和再生医学加拿大研究主席、外科、医学和外科肿瘤学教授Dr. James Shapiro领导。Dr. Shapiro表示，期待继续与ProtoKinetix及其抗衰老糖肽产品在临床胰岛移植方面的试验，并期待新患者的招募。更多信息和更新可通过Clinicaltrials.gov获取。

OncoSec Medical Incorporated宣布启动一项由Ahmad A. Tarhini博士领导的II期研究，旨在评估其领先产品TAVO™（IL-12 plasmid）免疫疗法作为新辅助治疗（手术前治疗）与静脉注射OPDIVO®（nivolumab）联合使用，治疗最多33名可手术切除的局部/区域性晚期黑色素瘤患者。该研究旨在评估TAVO与OPDIVO®联合使用是否能提高抗肿瘤反应，并有望改善手术切除肿瘤患者的长期疾病控制。该研究将重点关注TAVO在早期疾病设置中的优势，并验证其广泛的应用价值。

Applied Molecular Transport公司宣布，其临床阶段的生物制药产品AMT-101在治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的随机、安慰剂对照、双盲、多中心2a期临床试验中，首位患者已开始接受治疗。AMT-101是一种针对肠道的选择性、口服、每日一次的生物融合蛋白，由白细胞介素10（IL-10）组成，利用公司专有的平台技术，通过自然活性转运机制，可能实现更有效和更安全的生物治疗。该研究计划包括大约100名成人患者，随机分配到接受口服AMT-101或安慰剂治疗12周。主要终点是评估AMT-101重复口服剂量与安慰剂相比，在12周时降低Mayo评分的成分。次要终点包括安全性、药代动力学（PK）、与健康相关的生活质量以及通过症状、内镜、组织学和生物标志物测量的疾病活动度等。探索性目标包括对炎症和生物标志物的药效学（PD）效应以及黏膜组织中的PK参数的评估。

Galecto公司宣布其针对特发性肺纤维化（IPF）的治疗药物GB0139获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。EMA基于GB0139在IPF患者中显著降低YKL-40生物标志物（与纤维化、炎症和组织重塑疾病相关）的数据给予认定，这为罕见病药物开发提供了经济激励。GB0139在第一阶段人体临床试验中显示出优于现有治疗药物的效果。Galecto公司正在进行的2b期GALACTIC-1临床试验旨在评估GB0139在IPF患者中的疗效和安全性。Galecto是一家专注于纤维化和癌症治疗的临床阶段生物技术公司，其产品线还包括针对非酒精性脂肪性肝病和骨髓纤维化的临床试验药物。