Monopar Therapeutics、NorthStar Medical Radioisotopes和Aragen Bioscience宣布合作，共同开发针对严重COVID-19患者的uPRITs（urokinase plasminogen activator receptor targeted radio-immuno-therapeutics）治疗药物。Aragen将负责选择一个候选uPRIT进行IND-enabling开发。该药物旨在针对产生“细胞因子风暴”的异常激活免疫细胞，以选择性递送细胞毒性放射性同位素，从而治疗严重COVID-19患者的肺部损伤和多器官损伤。Monopar Therapeutics专注于开发针对癌症患者的创新疗法，而NorthStar Medical Radioisotopes致力于生产用于医疗成像和治疗的放射性同位素。Aragen Bioscience则是一家领先的合同研究组织，专注于加速生物制剂产品的临床前开发。

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法4D-125的Phase 1/2临床试验已开始，首名患者已接受治疗。4D-125是一种AAV基因疗法，旨在将功能性的RPGR基因传递到视网膜的光感受器中，通过玻璃体注射进行给药，有望治疗更广泛的早期患者群体。4D-125是4DMT与罗氏公司合作开发的眼科治疗候选药物，罗氏公司有权在关键试验开始前获得独家全球许可。该疗法基于4DMT的定向进化平台，旨在通过基因治疗解决XLRP的根本原因，即通过将RPGR基因递送到患者视网膜细胞中产生功能性蛋白。临床试验预计将招募约18名患有XLRP的男性患者，旨在评估4D-125单次玻璃体注射的初步安全性、耐受性和生物活性，并评估其对视觉功能和视网膜退化的影响。

Humanetics Corporation与Pharmaceutics International, Inc.（Pii）将合作支持一项针对COVID-19患者的BIO 300临床试验。该研究将关注那些在医院接受治疗并出院后继续在家康复的重症COVID-19患者。研究将比较接受BIO 300治疗的COVID-19幸存者的肺功能、运动能力和生活质量，与接受安慰剂组的患者进行对比。BIO-300是一种独特的、高度选择性的炎症、细胞周期停滞和DNA损伤修复调节剂，正在开发用于包括肿瘤学和防御对策在内的多种适应症。该专利配方使用悬浮纳米颗粒技术以提高口服生物利用度，最初由Humanetics为美国国防部开发，以保护军人免受电离辐射的伤害。国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助了这项BIO 300的研究。该研究将由纽约大学朗格尼健康中心的医生进行，临床试验材料由Pii制造，Pii是一家美国合同开发和制造组织（CDMO）。Humanetics和Pii自2014年以来一直在开发BIO 300的制造技术，以提高药物的口服吸收特性。这些改进的特性使得BIO 300可以在患者家中方便地服用。BIO 300的先前临床试验供应由P

Aligos Therapeutics公司宣布，其首个药物候选物ALG-010133已开始进行首次人体1a/1b期临床试验。该试验旨在评估ALG-010133对慢性乙型肝炎（CHB）患者中病毒S-抗原（HBsAg）水平的降低效果，以实现CHB的功能性治愈。ALG-010133是一种独特的寡核苷酸S-抗原转运抑制寡核苷酸聚合物（STOPS），旨在降低病毒S-抗原水平。该试验是Aligos自2018年成立以来首个进入临床试验的资产，标志着公司的重要里程碑。ALG-010133-101试验是一个多部分伞形试验，将评估ALG-010133在健康志愿者和病毒学抑制的CHB患者中的安全性、药代动力学和抗病毒活性。Aligos预计将在2021年下半年报告某些试验队列的CHB主要结果。

澳大利亚临床阶段药物研发公司Noxopharm宣布，其研究在经过同行评审后发表，显示对于已耗尽所有标准治疗手段的晚期前列腺癌患者，177Lu-PSMA-617与Veyonda®的组合治疗既安全又展现出令人鼓舞的疗效，其中中位总生存期达到17.1个月。独立作者指出，在另一项针对类似患者群体（耗尽所有标准治疗手段，疾病进展）的研究中，接受标准化疗的中位总生存期仅为4.5个月。Noxopharm执行董事长兼首席执行官Graham Kelly表示，这对于Noxopharm来说是个好消息，并进一步证实了Veyonda®有望成为晚期前列腺癌的标准治疗药物。177Lu-PSMA-617疗法作为晚期前列腺癌的潜在治疗手段，引起了国际上的广泛关注，2018年诺华公司以60亿美元的价格进行了系列收购，预计该药物将于2021年上市。这项发表的研究为Veyonda®与177Lu-PSMA-617组合治疗成为晚期前列腺癌的标准治疗方案提供了有力证据，尤其是考虑到该组合在晚期疾病和生存预期有限的患者中耐受性良好。该研究发表在《欧洲泌尿外科肿瘤学》期刊上，这是欧洲泌尿外科协会首个完全致力于泌尿生殖系统癌症研究的官方出版物，由该领域的专家评

乌克兰电子商务平台「Liki24」获得420万欧元融资，投资者包括Genesis Investments、Horizon Capital和TA Ventures，累计融资达500万欧元。成立于2017年的「Liki24」通过整合数千家药店，解决消费者药品价格信息不对称、送货到家服务缺失、药品供应有限等问题，已与5000多家药房建立联系，完成约50万笔订单。2019年业务增长强劲，订单和收入同比增长六倍。平台在COVID-19期间助力隔离人群便捷购药，并与物流运营商合作免费配送。新融资将用于团队扩张和欧洲扩张计划，已在波兰启动业务。

NGM生物制药公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的药物aldafermin（NGM282）的24周二期临床试验数据将在2020年8月27日至29日举行的虚拟国际肝脏大会（ILC）上进行口头报告。该研究的主要研究者Stephen A. Harrison将在8月29日进行报告，同时NGM还将有多个与aldafermin相关的海报展示。NGM致力于发现和开发针对肝脏、视网膜和代谢疾病以及癌症的创新疗法，并已在临床开发多个项目。

Immutep公司完成了TACTI-002 Phase II研究第一阶段B部分的最后一名患者的入组和给药，目前共有87名患者（占总人数的80%）参与试验，招募工作仍在进行中。TACTI-002研究旨在评估Immutep公司的领先产品eftilagimod alpha（IMP321）与MSD公司的KEYTRUDA（pembrolizumab）的联合使用，针对109名二线头颈鳞状细胞癌（HNSCC）或非小细胞肺癌（NSCLC）患者。试验正在进行中，预计将在2020年全年提供更多数据。

一项发表在《重症监护》杂志上的研究表明，接受Auxora和标准治疗方案治疗的严重COVID-19肺炎患者，其治疗效果显著优于仅接受标准治疗方案的患者。本周，该公司启动了一项盲法、安慰剂对照的临床试验，计划招募最多400名严重COVID-19肺炎患者，以评估Auxora加上标准治疗方案与安慰剂加上标准治疗方案的效果。研究显示，与仅接受标准治疗方案相比，使用Auxora的患者恢复更快，侵入性机械通气和死亡率降低了一半以上。此外，与仅接受标准治疗方案相比，Auxora在治疗严重和危重COVID-19肺炎患者中显示出良好的安全性。CalciMedica公司正在开展临床试验的第二阶段，该试验已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对盲法、安慰剂对照阶段研究方案的批准。预计将有40个美国站点招募患者。

Acepodia公司宣布其新型抗体结合自然杀伤细胞（NK细胞）疗法ACE1702进入临床试验阶段，用于治疗HER2表达的实体瘤。该疗法采用公司专有的ACC技术，将肿瘤靶向抗体直接连接到其 proprietary NK细胞系oNK的表面，以提高其抗肿瘤活性。该临床试验预计在美国多个领先肿瘤学中心招募12至24名患者，旨在评估ACE1702的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。这是Acepodia公司首次开展同种异体NK细胞疗法的临床试验，有望为患者提供更有效的治疗选择。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始进行AROHIF21001 Phase 1b剂量寻找临床试验，该试验旨在评估其针对ccRCC患者的ARO-HIF2 RNA干扰疗法的安全性、剂量反应和初步疗效。ARO-HIF2旨在通过沉默HIF-2α基因来抑制肿瘤生长，因为ccRCC患者中HIF-2α活性增加。此外，Arrowhead还宣布其针对囊性纤维化的ARO-ENaC RNA干扰疗法开始进行Phase 1/2试验，标志着其TRiM™平台在三种不同组织类型的人类临床试验中得以应用。

Akcea Therapeutics和其母公司Ionis Pharmaceuticals宣布，将在即将召开的欧洲心脏病学会（ESC）2020年大会上展示AKCEA-APOCIII-L Rx药物的Phase 2研究数据。AKCEA-APOCIII-L Rx是一种利用Ionis的LICA技术平台开发的抗义药物，旨在降低肝脏产生的载脂蛋白C-III（apoC-III）水平，该蛋白在调节血清甘油三酯水平中起关键作用。前期研究显示，该药物在健康志愿者中降低了apoC-III、甘油三酯和致动脉粥样硬化的脂蛋白水平，并提高了高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平。Akcea Therapeutics是一家专注于开发治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，正在全球范围内推广其药物。

有机细胞再生医学公司宣布与替代研究协会和迈阿密Larkin医院合作，启动了一项针对COVID-19的随机、双盲、安慰剂对照的I/II期临床试验，其领先治疗候选药物更名为Zofin。至今已有五名患者接受了Zofin治疗，其中三名危重患者经治疗后完全恢复了肺和肾功能，另外两名门诊患者症状显著改善。FDA的I/II期研究旨在调查围产期来源成分对COVID-19的安全性和潜在疗效，预计将在两周内开始招募20名患者。此外，有机细胞还将推出新的公司标志、口号和网站，以反映其专注于建立和推进生物制剂组合的新方向。

Vanda Pharmaceuticals Inc.宣布，在ODYSSEY研究中，对COVID-19肺炎住院患者的初步分析显示，与传统药物相比，使用tradipitant（一种神经激肽-1受体拮抗剂）治疗的患者的临床改善速度更快。这项研究是一项正在进行中的III期双盲安慰剂对照试验，旨在调查tradipitant在治疗由SARS-CoV-2（COVID-19）感染引起的神经源性肺部炎症中的有效性和安全性。初步分析基于ODYSSEY研究中前60名患者的初步分析。如果这些结果得到证实，tradipitant可能对治疗COVID-19肺炎具有显著的临床益处，并有望成为标准治疗方案的一部分。Vanda正在扩大tradipitant的商业生产规模，预计未来几个月将有大量供应。

MaxCyte公司宣布其子公司CARMA Cell Therapies正在进行一项针对MCY-M11抗Mesothelin CAR-PBMC细胞疗法的Phase I临床试验，该试验将扩展至新的平行队列，并增加两个新的临床研究站点。新队列将评估MCY-M11在卵巢癌和恶性腹膜间皮瘤患者体内的腹腔内递送和剂量递增，并在MCY-M11输注前加入环磷酰胺预处理方案。此外，MCY-M11 Phase I试验将允许进行多周期治疗，以支持未来预处理和无预处理患者的治疗。新的临床研究站点包括马萨诸塞州总医院/哈佛医学院和Hackensack大学医学中心，以及现有的国家癌症研究所和国家卫生研究院和国家圣路易斯华盛顿大学站点。MaxCyte在2020年5月的虚拟ASCO会议上展示了MCY-M11的初步结果，支持了这一研究扩展和探索新策略，如添加预处理方案和进行多周期治疗以进一步提高疗效。预计在2020年下半年将公布现有无预处理MCY-M11试验的初步临床数据。

安济盛生物近日完成数千万美元A轮融资，由高瓴创投、奥博亚洲及广州元禾原点领投，广州君实、泰福资本、涌铧投资持续支持。资金将用于加速重度骨关节肌肉疾病领域创新药物研发，包括5款在研产品。公司由柯华珠教授创立，专注于骨病药物研发，已建成新药筛选和开发平台，研发管线涵盖多种骨科疾病。其候选药AGA111项目已获中国临床批准，将进行退行性椎间盘疾病患者椎体间融合术用药的1/2期临床试验，旨在促进骨愈合和降低患者手术风险。随着人口老龄化加剧，骨关节疾病药物市场需求增长，市场前景广阔。

挪威奥斯陆，Ultimovacs ASA公司宣布已完成在美国进行的针对其领先候选药物UV1的I期临床试验的患者招募。该试验旨在评估UV1与检查点抑制剂pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性，并探索初步的临床反应迹象。UV1是一种基于肽的疫苗，旨在诱导针对通用癌症抗原端粒酶的特定T细胞反应。该试验的初步安全性数据支持了Ultimovacs将UV1与检查点抑制剂结合的治疗方法。目前，UV1已在82名患者中进行了四项I期临床试验，并保持了良好的安全性和耐受性，同时显示出令人鼓舞的疗效信号。UV1将在三个不同的随机II期临床试验中进行测试，涉及超过400名患者，并与两家大型制药公司合作。