Kaleido Biosciences于2020年8月4日宣布了第二季度财务报告及公司最新进展。公司正在推进COVID-19临床开发计划，预计在2020年第四季度公布350名患者参与的 multicenter研究的初步数据。此外，公司计划在2020年第三季度启动一项针对溃疡性结肠炎的新临床试验，并预计2021年中公布结果。公司还完成了3560万美元的普通股发行，并计划在2020年第四季度发布免疫肿瘤学、心血管代谢和肝病项目的临床前数据。财务方面，第二季度净亏损为1890万美元，研发和一般管理费用较去年同期有所下降。公司现金及现金等价物为7100万美元，现金储备可支持至2021年下半年。

RespireRx Pharmaceuticals Inc.宣布与UWM Research Foundation, Inc.达成专利许可协议，获得GABAA受体神经调节剂知识产权。此前，公司已成功完成200万美元的融资承诺，并履行了期权协议中的所有义务。该协议授予RespireRx在美国和加拿大专利以及相关专利申请的独家使用权，并要求公司支付年度开发计划更新、专利维护费、临床试验里程碑付款和净销售额提成。RespireRx计划将知识产权应用于治疗癫痫等中枢神经系统疾病，并计划重组公司，设立专注于神经调节剂开发的业务单元。

BryoLogyx公司与国家癌症研究所（NCI）签署了一项合作研究与开发协议，旨在进行一项针对复发或难治性CD22表达急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴瘤的儿童和年轻成年患者的bryostatin-1 Phase I临床试验。该研究预计今年晚些时候开始，将是首个评估bryostatin-1上调CD22表达能力的临床试验，CD22是癌症免疫治疗靶点，在抗体药物偶联或CAR T细胞疗法后常下调。BryoLogyx计划进行未来临床试验，以评估bryostatin-1上调与B细胞血液恶性肿瘤相关的其他抗原靶点的能力。该协议旨在加速证明其创新方法，即通过增加抗原靶点的表达来增强对癌症免疫治疗的反应。

Crank Software与Ventec Life Systems合作，利用Storyboard图形用户界面（GUI）开发平台，为VOCSN重症监护呼吸机进行快速设计改进，以应对COVID-19疫情，提高呼吸机产品的生产。Storyboard的快速原型设计和工具帮助Ventec在不到30天内更新了GUI，提供了预设的呼吸功能，以更好地满足前线医疗人员的需求。Ventec自2013年以来一直是Crank Software的客户，依靠Storyboard GUI设计平台进行其高级呼吸系统的开发。Storyboard软件驱动了18磅VOSCN多功能呼吸机屏幕上的所有图形和关键敏感触摸按钮和预设。这款移动设备将呼吸机、制氧机、咳嗽辅助、吸痰泵和雾化器五种治疗方式集成为一台机器。Ventec Life Systems的高级软件工程师Michael Holmes表示，Storyboard使更新用户界面变得非常容易，并且能够轻松优化图形和动画，对产品开发周期的影响极小。Crank Software的总裁Brian Edmond表示，Storyboard在帮助客户快速改变GUI设计、确保其易于操作并提高准确性的过程中发挥了

Twist Bioscience与Seismic Bio宣布合作，共同开发针对高价值免疫肿瘤靶点的抗体。Seismic Bio将利用Twist的Hyperimmune Libraries，识别与特定免疫肿瘤靶点结合的抗体，并以此为基础创建双特异性抗体治疗药物。Seismic Bio将支付Twist技术活动费和发现化合物里程碑费用。此次合作旨在加速开发出针对癌症患者的优化抗体，为未对标准疗法产生反应的患者带来希望。

Aerpio Pharmaceuticals与MTEC合作开展razuprotafib新临床试验，评估其在治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中的效果。MTEC将提供高达510万美元的资金支持，Aerpio将提供280万美元的“实物”支持。razuprotafib是一种小分子VE-PTP抑制剂，可稳定血管，预防COVID-19患者的ARDS。该试验预计在2021年第一季度完成。

Biocare Medical与Bethyl Laboratories合作推出了一种新的兔单克隆抗体TIGIT [BLR047F]，用于体外诊断（IVD）中通过免疫组化（IHC）定性识别FFPE人类组织中的TIGIT蛋白。TIGIT在移植耐受和肿瘤免疫监视中扮演重要角色，研究表明TIGIT与PD-1/PD-L1通路协同抑制T细胞增殖。Biocare Medical副总裁Jason Ramos表示，新抗体具有高敏感性和特异性，将作为成本效益高的IHC解决方案，满足临床应用需求。TIGIT [BLR047F]抗体以浓缩和预稀释两种格式提供，在美国和欧盟市场销售。Bethyl Laboratories专注于提供高质量的抗体产品和定制抗体服务，而Biocare Medical则致力于为癌症研究和诊断提供世界级的解决方案，包括试剂、仪器和客户服务。

Sernova Corp.与佛罗里达大学米勒医学院的糖尿病研究所在2020年8月4日达成一项独家全球许可协议，获得新型免疫保护涂层技术的商业权利。这些技术由糖尿病研究所在免疫保护和糖尿病免疫工程领域的国际专家Alice Tomei博士、芝加哥大学组织工程学Eugene Bell教授Jeffrey Hubbell博士以及研究生Aaron Stock共同研发。Sernova计划利用这些技术保护其Cell Pouch系统中的治疗性细胞或组织，避免免疫系统的损害性反应，同时无需使用免疫抑制剂。Sernova的Cell Pouch系统是一种创新的、专有的、可扩展的植入式宏观封装装置，旨在为治疗性细胞提供长期生存和功能。该系统已在动物模型中显示出长期的安全性和有效性，并在加拿大首次人体研究中证明了其与人体胰岛素产生细胞的生物相容性。

T-Cure Bioscience公司宣布与国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）签订正式的协作研究与开发协议（CRADA），以推进其针对肾细胞癌的HERV-E靶向TCR疗法的研究。T-Cure还扩展了从NHLBI获得的知识产权许可，包括抗HERV-E TCR产品的全球权利。目前，该TCR疗法正在NHLBI进行一期临床试验，用于治疗对血管生成抑制剂和检查点抑制剂失败的转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）。T-Cure与NHLBI在过去18个月里积极合作，共同研发HERV-E特定的TCR。根据CRADA，T-Cure和NHLBI将合作开发一种伴随测试，用于识别患者肿瘤中的HERV-E转录本，并利用公司的iSORT™专有TCR发现平台识别针对HERV-E的额外治疗候选药物。此外，NHLBI和T-Cure计划进行表征新型TCR的前临床实验，并评估各种药物和TCR组合抗肿瘤治疗策略。T-Cure的首席执行官Gang Zeng博士表示，与NIH合作推进这一新型HERV-E TCR疗法候选药物的前临床和临床试验，他们感到非常兴奋。值得注意的是，这种TCR是从一位对免疫疗法有反应并存活了4年的晚期转移性ccRCC患者的优势

MyoKardia公司宣布，其第三阶段VALOR-HCM临床试验的第一位患者已经接受治疗。该试验旨在评估mavacamten药物对治疗阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的效果，特别是针对那些对现有治疗方案无效的患者。mavacamten旨在改善HCM的病理生理学，并有望减少患者对侵入性隔膜减容术的需求。该试验在美国约15个具有隔膜减容术专业知识的中心进行，由克利夫兰诊所C5Research合作进行。MyoKardia计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

Arcutis公司宣布，其研发的局部PDE4抑制剂罗氟米拉司乳膏在治疗慢性斑块型银屑病方面表现出显著疗效，该药有望成为新型每日一次的局部治疗药物。该药在Phase 1/2a临床试验中显示出良好的安全性和有效性，目前正在进行Phase 3临床试验，预计2021年上半年公布结果。罗氟米拉司乳膏是一种每日一次的高效、选择性PDE-4抑制剂，Arcutis公司正在开发用于治疗慢性斑块型银屑病、间擦性银屑病和特应性皮炎。

Sonoran Biosciences公司宣布，其主打产品SBG003（妥布霉素和万古霉素水凝胶）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的合格传染病产品（QIDP）认定，用于预防腹部手术后切口感染。这一认定意味着Sonoran将享有优先审评、快速通道和上市后额外五年市场独占权等激励措施。SBG003是Sonoran利用其专有药物递送技术开发的创新产品，旨在治疗术后疼痛和切口感染。Sonoran计划首先在结直肠癌手术中评估SBG003，这是腹部手术中切口感染发生率最高的手术类型。

Tyme Technologies公司宣布，其抗癌代谢疗法（CMBTs™）的领先候选药物SM-88（racemetyrosine）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胰腺癌。FDA的孤儿药产品办公室授予孤儿药地位，以支持针对罕见病或受影响人数少于20万人的未充分服务的患者群体的药物开发。孤儿药指定提供包括市场独占权、免FDA申请费和合格临床试验的税收抵免等好处。SM-88是一种口服的实验性改良专有酪氨酸衍生物，被认为通过破坏癌细胞的关键防御机制，导致细胞死亡。临床数据显示，SM-88在包括胰腺癌在内的15种不同癌症中表现出令人鼓舞的肿瘤反应。Tyme Technologies正在开发针对癌症代谢的疗法，旨在广泛有效，具有低毒性特征。

Aileron Therapeutics完成ALRN-6924剂量优化扩展队列的入组，该药物旨在保护p53突变型小细胞肺癌患者在接受拓扑替康化疗时免受骨髓毒性。初步数据显示，0.3mg/kg剂量的ALRN-6924表现出最强的化学保护作用。预计在2020年第四季度公布最终剂量优化数据，包括扩展队列数据、药效学生物标志物和肿瘤疗效数据，以及新启动的剂量优化部分初步数据。ALRN-6924是一种新型化学保护药物，旨在保护癌症患者体内的多种健康细胞，同时确保化疗继续破坏癌细胞。

Alnylam Pharmaceuticals向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了临床试验授权（CTA）申请，以启动针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的ALN-HSD药物的1期临床试验。ALN-HSD是一种针对HSD17B13的RNA干扰（RNAi）疗法，旨在治疗NASH。Alnylam计划在获得MHRA批准后，于2020年底开始1期临床试验。该药物利用了Alnylam的ESC+ GalNAc共轭技术，具有提高选择性和广泛的疗效指数。NASH是一种慢性肝病，与肥胖和代谢综合征等疾病相关，目前尚无批准的治疗药物。RNAi是一种自然细胞基因沉默过程，被认为是生物和药物开发领域最有前景和快速发展的前沿之一。Alnylam致力于将RNAi技术转化为创新药物，以治疗罕见遗传、心血管代谢、肝脏感染和中枢神经系统/眼科疾病。

杰毅生物获得辰德资本千万级别投资，完成A轮融资，此前已获得Pre-A轮投资。公司由贝瑞基因创始团队成员王珺博士和迪安诊断原战略投资板块负责人钟杰先生共同发起，专注于高通量测序和基因编辑技术，提供感染性疾病分子诊断解决方案。杰毅生物是阿里云在感染性疾病AI应用的战略合作伙伴，提供病原宏基因组mNGS全自动检测产品。mNGS技术在新冠病毒检测中发挥重要作用，快速分析鉴定病原微生物。杰毅生物通过技术创新提高检测时效性，降低使用门槛，研发NGSmaster设备简化操作流程，并与阿里云合作实现生信分析智能化。公司产品已应用于湖北、浙江、江苏等地疾控中心，并与因美纳等公司合作，与国内知名临床机构建立科研合作，积极推广mNGS技术。辰德资本看好杰毅团队在高通量测序领域的创新研发和产业化经验。

Humanigen公司宣布其自主研发的Humaneered®抗人GM-CSF单克隆抗体药物lenzilumab被选为NIAID赞助的Big Effect Trial（BET）试验的候选药物，用于评估治疗住院的COVID-19患者。公司将举办投资者电话会议和网络直播，讨论该事件。会议将于今日下午4:30 EDT举行，所有利益相关者均可参加。公司还专注于开发针对癌症和感染性疾病的GM-CSF中和和基因敲除平台疗法，包括预防或减轻严重SARS-CoV-2感染引起的细胞因子释放综合征，以及开发新一代基因编辑CAR-T疗法。此外，Humanigen与Kite公司合作，评估lenzilumab与Yescarta®联合治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的效果。